Badanie bezpieczeństwa i immunogenności w długotrwałym leczeniu ekulizumabem (JSC „GENERIUM”, Federacja Rosyjska) (NAP)
Badanie bezpieczeństwa i immunogenności w długotrwałym leczeniu ekulizumabem (JSC „GENERIUM”, Federacja Rosyjska) u pacjentów z napadową nokturnową hemoglobinurią, którzy byli wcześniej zaangażowani w badania kliniczne ekulizumabu
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) jest niezwykle rzadką, nabytą, zagrażającą życiu, postępującą klonalną chorobą krwi, która rozwija się w wyniku ekspansji jednego lub więcej klonów hematopoetycznych komórek macierzystych z somatyczną mutacją genu PIG A. Głównym mechanizmem patogenetycznym rozwoju PNH jest rozregulowanie układu dopełniacza, w którym nie ma inhibitorów dopełniacza CD55 i CD59, które są związane kotwicą GPI na powierzchni komórek krwi lub występuje ich niedobór.
Ekulizumab jest pierwszym lekiem do patogenetycznej terapii PNH, rekombinowanym humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym przeciwko składnikowi C5 dopełniacza. Wiążąc się z wysokim powinowactwem do C5, ekulizumab zapobiega rozszczepianiu C5 na C5a i C5b, hamując w ten sposób tworzenie cytokin prozapalnych (przez C5a) i kompleksu atakującego błonę (MAC) (przez C5b).
Stosowanie ekulizumabu u chorych z PNH prowadzi do znacznego zmniejszenia hemolizy, częstości występowania zakrzepicy oraz poprawy jakości życia chorych. Wydłuża oczekiwaną długość życia przy długotrwałym stosowaniu ekulizumabu.
Lek Ekulizumab, opracowany przez JSC „GENERIUM”, Rosja, jest biologicznym analogiem (biopodobnym) oryginalnego leku Soliris®. W chwili obecnej Ekulizumab (JSC GENERIUM, Rosja) został już dopuszczony do obrotu jako Elizaria® w Rosji.
Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, otwartym badaniem dotyczącym bezpieczeństwa, immunogenności i skuteczności ekulizumabu (JSC GENERIUM, Rosja) u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy ukończyli poprzednie badania kliniczne ekulizumabu (JSC GENERIUM, Rosja).
Wizyta 1 tego badania odbywa się w dniu Wizyty zakończenia wcześniej przeprowadzonego badania lub w innym dniu z zachowaniem terminów podania leku określonych w instrukcji użycia medycznego Ekulizumabu.
Na tej wizycie wszyscy pacjenci, którzy podpisali formularz świadomej zgody i zostali uodpornieni szczepionką meningokokową, rozpoczną terapię Ekulizumabem (GENERIUM S.A.), która będzie kontynuowana do czasu zarejestrowania leku lub, zgodnie z decyzją firmy sponsorującej, do jego dostępności komercyjnej. Kiedy ostatni pacjent włączony do badania zakończy 6-miesięczną terapię, co odpowiada zakończeniu Wizyty 13, zostanie przeprowadzona tymczasowa analiza danych dotyczących bezpieczeństwa i immunogenności badanego leku.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Chelyabinsk Region
-
Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Federacja Rosyjska, 454076
- State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
-
-
Kirov Region
-
Kirov, Kirov Region, Federacja Rosyjska, 610027
- Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
-
-
Leningrad Region
-
Saint Petersburg, Leningrad Region, Federacja Rosyjska, 197022
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
-
-
Moscow Region
-
Moscow, Moscow Region, Federacja Rosyjska, 125167
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Moscow, Moscow Region, Federacja Rosyjska, 125284
- State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
-
Moscow, Moscow Region, Federacja Rosyjska, 129110
- State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
-
-
Rostov Region
-
Rostov-on-Don, Rostov Region, Federacja Rosyjska, 344015
- State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
-
-
Samara Region
-
Samara, Samara Region, Federacja Rosyjska, 443099
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
-
Sverdlovsk Region
-
Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federacja Rosyjska, 620102
- State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Zakończenie udziału we wcześniejszych badaniach Ekulizumabu (JSC „GENERIUM”) przy zachowaniu skuteczności klinicznej terapii ekulizumabem.
W przypadku znacznych odstępstw od protokołu podczas udziału we wcześniejszych badaniach, decyzja o możliwości udziału pacjenta w tym badaniu podejmowana jest indywidualnie w porozumieniu z firmą Sponsor.
- Pisemna świadoma zgoda na udział w tym badaniu.
- Udokumentowane szczepienie przeciwko zakażeniu meningokokowemu (serotypy A, C, Y i W135 Neisseria meningitides) z aktualnym terminem ważności oraz zgoda pacjenta na szczepienie przypominające przeciwko zakażeniu meningokokowemu (serotypy A, C, Y i W135 Neisseria meningitides) podczas udziału w tych badań, gdy upływa termin ważności poprzedniego szczepienia.
- Zgoda na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji (połączenie co najmniej 2 metod, w tym 1 mechanicznej, np. z użyciem prezerwatywy i środka plemnikobójczego), od momentu podpisania świadomej zgody do 10 tygodni po ostatnim podaniu badania lek.
Kryteria wyłączenia:
- Nadwrażliwość na badany lek, jak również na jego składniki.
- Nadwrażliwość na substancje czynne lub jakikolwiek inny składnik szczepionki zapobiegającej zakażeniu meningokokowemu lub zagrażająca życiu reakcja na poprzednie podanie szczepionki zawierającej podobne składniki.
- Choroby współistniejące i schorzenia, które w ocenie Badacza zagrażają bezpieczeństwu pacjenta podczas udziału w badaniu.
- Ciąża lub karmienie piersią.
- Uzależnienie od alkoholu, narkotyków lub narkotyków.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Ekulizumab (JSC GENERIUM, Rosja)
Ekulizumab
|
Ekulizumab
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym związanych ze stosowaniem badanego leku.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Częstość AE / SAE zostanie zestawiona w tabeli ze wskazaniem liczby i odsetka pacjentów w każdej kategorii.
Dane będą prezentowane zbiorczo dla wszystkich pacjentów, a także według podgrup.
Wykorzystane zostaną opisowe metody statystyczne.
|
6 miesięcy
|
|
Liczba i odsetek pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi; miana przeciwciał przeciwlekowych i ich aktywności neutralizującej.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Analiza parametrów immunogenności zostanie przeprowadzona z uwzględnieniem całkowitego czasu leczenia ekulizumabem, z uwzględnieniem wyników wcześniejszych badań.
Punktem odniesienia będą wyniki analizy przeprowadzonej przed pierwszym podaniem leku w badaniach klinicznych. Jeżeli istnieje wystarczająca ilość danych na temat miana przeciwciał przeciwlekowych i ich aktywności neutralizującej, zostaną one przedstawione za pomocą statystyki opisowej z dodatkowym wskazaniem średnie geometryczne i współczynniki zmienności.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany parametrów życiowych podczas badania.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Parametry bezpieczeństwa, które są zmiennymi kategorialnymi (częstotliwość wykrywania nieprawidłowości na podstawie danych z badania fizykalnego i instrumentalnego, obecność nieprawidłowości na podstawie wyników EKG, Echo-CG i parametrów laboratoryjnych) zostaną zestawione w tabeli ze wskazaniem liczby i proporcji pacjentów w każdej kategorii.
Dane będą prezentowane zbiorczo dla wszystkich pacjentów, a także według podgrup.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w badaniu fizykalnym podczas badania.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Parametry bezpieczeństwa, które są zmiennymi kategorialnymi (częstotliwość wykrywania nieprawidłowości na podstawie danych z badania fizykalnego i instrumentalnego, obecność nieprawidłowości na podstawie wyników EKG, Echo-CG i parametrów laboratoryjnych) zostaną zestawione w tabeli ze wskazaniem liczby i proporcji pacjentów w każdej kategorii.
Dane będą prezentowane zbiorczo dla wszystkich pacjentów, a także według podgrup.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w EKG podczas badania.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Parametry bezpieczeństwa, które są zmiennymi kategorialnymi (częstotliwość wykrywania nieprawidłowości na podstawie danych z badania fizykalnego i instrumentalnego, obecność nieprawidłowości na podstawie wyników EKG, Echo-CG i parametrów laboratoryjnych) zostaną zestawione w tabeli ze wskazaniem liczby i proporcji pacjentów w każdej kategorii.
Dane będą prezentowane zbiorczo dla wszystkich pacjentów, a także według podgrup.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w echokardiografii dopplerowskiej w trakcie badania.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Parametry bezpieczeństwa, które są zmiennymi kategorialnymi (częstotliwość wykrywania nieprawidłowości na podstawie danych z badania fizykalnego i instrumentalnego, obecność nieprawidłowości na podstawie wyników EKG, Echo-CG i parametrów laboratoryjnych) zostaną zestawione w tabeli ze wskazaniem liczby i proporcji pacjentów w każdej kategorii.
Dane będą prezentowane zbiorczo dla wszystkich pacjentów, a także według podgrup.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Cmin zostanie przeprowadzone podczas przejścia z oryginalnego Soliris® na lek badany.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Pobranie krwi zostanie przeprowadzone u pacjentów, którzy otrzymywali Soliris® w trakcie poprzednich badań na Wizytach 1, 2, 3 i 4. 5-15 minut przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
|
6 miesięcy
|
|
Aktywność składników układu dopełniacza będzie realizowana podczas przejścia z oryginalnego Soliris® na badany lek.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Pobranie krwi zostanie przeprowadzone u pacjentów, którzy otrzymywali Soliris® w trakcie poprzednich badań na Wizytach 1, 2, 3 i 4. 5-15 minut przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
|
6 miesięcy
|
|
Stężenie kompleksu atakującego błonę (C5b-9) zostanie przeprowadzone podczas przejścia z oryginalnego Soliris® na badany lek.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Pobranie krwi zostanie przeprowadzone u pacjentów, którzy otrzymywali Soliris® w trakcie poprzednich badań na Wizytach 1, 2, 3 i 4. 5-15 minut przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany LDH podczas zmiany z oryginalnego Soliris® na badany lek.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Metody statystyki opisowej zostaną wykorzystane do analizy danych dotyczących zmian parametrów laboratoryjnych (LDH, hemoglobiny, retikulocytów i kreatyniny) podczas różnych wizyt.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany stężenia kreatyniny podczas zmiany z oryginalnego Soliris® na badany lek.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Metody statystyki opisowej zostaną wykorzystane do analizy danych dotyczących zmian parametrów laboratoryjnych (LDH, hemoglobiny, retikulocytów i kreatyniny) podczas różnych wizyt.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany stężenia hemoglobiny podczas zmiany z oryginalnego preparatu Soliris® na lek badany.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Metody statystyki opisowej zostaną wykorzystane do analizy danych dotyczących zmian parametrów laboratoryjnych (LDH, hemoglobiny, retikulocytów i kreatyniny) podczas różnych wizyt.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany w retikulocytach podczas zmiany z oryginalnego Soliris® na badany lek.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Metody statystyki opisowej zostaną wykorzystane do analizy danych dotyczących zmian parametrów laboratoryjnych (LDH, hemoglobiny, retikulocytów i kreatyniny) podczas różnych wizyt.
|
6 miesięcy
|
|
Zmiany wielkości klonu PNH granulocytów i erytrocytów w trakcie badania.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Metody statystyki opisowej zostaną wykorzystane do analizy danych dotyczących zmian wielkości klonu PNH granulocytów i erytrocytów podczas różnych wizyt.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Urologiczne
- Manifestacje urologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia oddawania moczu
- Niedokrwistość
- Białkomocz
- Anemia, hemoliza
- Zespoły mielodysplastyczne
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, napadowa
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Uzupełnij środki inaktywujące
- Ekulizumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- ECU-PNH-III-X
- №205. eff.data 03 May 2018 (INNY: Ministry of Health of the Russian Federation)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .