Eculizumab의 장기 치료에 대한 안전성 및 면역원성 연구(JSC "GENERIUM", 러시아 연방) (NAP)
2020년 12월 24일 업데이트: AO GENERIUM
Eculizumab의 임상 시험 초기에 참여한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 Eculizumab(JSC "GENERIUM", 러시아 연방) 장기 치료에 대한 안전성 및 면역원성 연구
이전에 Eculizumab(JSC "GENERIUM", 러시아 연방)의 임상 시험에 참여한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 Eculizumab(JSC "GENERIUM", 러시아 연방) 장기 치료에 대한 안전성 및 면역원성 연구.
연구 개요
상세 설명
발작성 야간혈색소뇨증(PNH)은 체세포 PIG A 유전자 돌연변이를 가진 하나 이상의 조혈 줄기 세포 클론의 확장의 결과로 발생하는 매우 희귀하고 후천적이며 생명을 위협하는 진행성 클론성 혈액 질환입니다. PNH 발달의 주요 병원성 기전은 혈액 세포 표면의 GPI-앵커에 의해 결합되는 보체 억제제 CD55 및 CD59가 없거나 결핍된 보체 시스템의 조절 장애입니다.
에쿨리주맙은 보체의 C5 성분에 대한 재조합 인간화 단일클론 항체인 PNH의 병원성 치료를 위한 최초의 약물입니다. C5에 높은 친화력으로 결합하는 에쿨리주맙은 C5가 C5a 및 C5b로 절단되는 것을 방지하여 전 염증성 사이토카인(C5a를 통해) 및 막 공격 복합체(MAC)(C5b를 통해)의 형성을 억제합니다.
PNH 환자에서 eculizumab을 사용하면 용혈, 혈전증 발생률이 크게 감소하고 환자의 삶의 질이 향상됩니다. 에쿨리주맙 장기복용으로 기대수명 연장
러시아 JSC "GENERIUM"에서 개발한 약물 Eculizumab은 원래 약물인 Soliris®의 생물학적 유사체(바이오시밀러)입니다. 현재 Eculizumab(JSC GENERIUM, 러시아)은 이미 러시아에서 Elizaria®로 승인되었습니다.
이 연구는 Eculizumab(JSC GENERIUM, 러시아)의 이전 임상시험 참여를 완료한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 Eculizumab(JSC GENERIUM, 러시아)의 안전성, 면역원성 및 효능에 대한 다기관 공개 라벨 연구입니다.
이 연구의 방문 1은 이전에 수행된 연구 완료 방문 당일 또는 다른 날에 Eculizumab의 의학적 사용 지침에 규정된 약물 투여 조건을 준수하면서 수행됩니다.
이번 방문에서 정보에 입각한 동의서에 서명하고 수막구균 백신으로 예방접종을 받은 모든 환자는 에쿨리주맙(GENERIUM JSC)으로 치료를 시작하게 되며, 이 치료는 약물이 등록될 때까지 또는 스폰서 회사에서 결정한 바에 따라 상업적으로 이용 가능할 때까지 계속됩니다. 연구에 등록한 마지막 환자가 6개월의 치료를 완료했을 때(방문 13의 완료에 해당), 연구 약물의 안전성 및 면역원성 데이터의 중간 분석이 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
50
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chelyabinsk Region
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Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, 러시아 연방, 454076
- State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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Kirov Region
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Kirov, Kirov Region, 러시아 연방, 610027
- Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
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Leningrad Region
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Saint Petersburg, Leningrad Region, 러시아 연방, 197022
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
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Moscow Region
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Moscow, Moscow Region, 러시아 연방, 125167
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
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Moscow, Moscow Region, 러시아 연방, 125284
- State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
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Moscow, Moscow Region, 러시아 연방, 129110
- State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
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Rostov Region
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Rostov-on-Don, Rostov Region, 러시아 연방, 344015
- State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
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Samara Region
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Samara, Samara Region, 러시아 연방, 443099
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
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Sverdlovsk Region
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Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, 러시아 연방, 620102
- State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
에쿨리주맙 치료의 임상적 효능을 유지하면서 에쿨리주맙(JSC "GENERIUM")의 이전 연구 참여를 완료했습니다.
이전 연구에 참여하는 동안 프로토콜에서 상당한 편차가 있는 경우, 이 연구에 대한 환자 참여 가능성에 대한 결정은 회사 스폰서와 합의하여 개별적으로 이루어집니다.
- 이 연구에 참여하기 위한 서면 동의서.
- 유효 기간이 만료되지 않고 수막구균 감염(혈청형 A, C, Y 및 W135 Neisseria meningitides)에 대한 추가 접종에 대한 환자의 동의가 있는 수막구균 감염(혈청형 A, C, Y 및 W135 Neisseria meningitides)에 대한 문서화된 백신 접종 이전 백신 접종이 만료되면 이 연구를 수행합니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 연구의 마지막 투여 후 10주까지 신뢰할 수 있는 피임 방법(예: 콘돔 및 살정제 사용과 같은 차단 방법 1개를 포함하여 최소 2가지 방법의 조합)을 사용하는 것에 대한 동의 의약품.
제외 기준:
- 연구 약물 및 그 구성 요소에 대한 과민성.
- 수막구균 감염 예방을 위한 백신의 활성 성분 또는 기타 성분에 대한 과민성 또는 유사한 성분을 함유한 백신의 이전 투여에 대한 생명을 위협하는 반응.
- 조사자의 의견에 따라 연구에 참여하는 동안 환자의 안전을 위협하는 합병증 및 상태.
- 임신 또는 모유 수유.
- 알코올, 약물 또는 약물 중독.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Eculisumab (JSC GENERIUM, 러시아)
에쿨리주맙
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에쿨리주맙
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 약물의 사용과 관련된 것을 포함하는 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)의 빈도 및 중증도.
기간: 6 개월
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AE/SAE의 빈도는 각 범주에서 환자의 수와 비율을 표시하여 표로 만들 것입니다.
데이터는 하위 그룹뿐만 아니라 모든 환자에 대해 누적적으로 표시됩니다.
설명적인 통계 방법이 사용됩니다.
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6 개월
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항약물 항체 환자의 수와 비율 항 약물 항체의 역가 및 중화 활성.
기간: 6 개월
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면역원성 매개변수의 분석은 이전 연구의 결과를 포함하여 에쿨리주맙의 총 치료 기간을 고려하여 수행될 것입니다.
기준선은 임상시험에서 약물을 처음 투여하기 전의 분석 결과가 될 것이다. 기하 평균 및 변동 계수.
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6 개월
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연구 중 활력 징후의 변화.
기간: 6 개월
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범주형 변수인 안전 매개변수(신체 및 기기 검사 데이터에 따른 이상 감지 빈도, ECG 결과에 따른 이상 유무, Echo-CG 및 검사실 매개변수)의 수와 비율이 표시되어 표로 작성됩니다. 각 범주의 환자.
데이터는 하위 그룹뿐만 아니라 모든 환자에 대해 누적적으로 표시됩니다.
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6 개월
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연구 중 신체 검사의 변화.
기간: 6 개월
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범주형 변수인 안전 매개변수(신체 및 기기 검사 데이터에 따른 이상 감지 빈도, ECG 결과에 따른 이상 유무, Echo-CG 및 검사실 매개변수)의 수와 비율이 표시되어 표로 작성됩니다. 각 범주의 환자.
데이터는 하위 그룹뿐만 아니라 모든 환자에 대해 누적적으로 표시됩니다.
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6 개월
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연구 중 ECG의 변화.
기간: 6 개월
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범주형 변수인 안전 매개변수(신체 및 기기 검사 데이터에 따른 이상 감지 빈도, ECG 결과에 따른 이상 유무, Echo-CG 및 검사실 매개변수)의 수와 비율이 표시되어 표로 작성됩니다. 각 범주의 환자.
데이터는 하위 그룹뿐만 아니라 모든 환자에 대해 누적적으로 표시됩니다.
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6 개월
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연구 중 도플러 심초음파의 변화.
기간: 6 개월
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범주형 변수인 안전 매개변수(신체 및 기기 검사 데이터에 따른 이상 감지 빈도, ECG 결과에 따른 이상 유무, Echo-CG 및 검사실 매개변수)의 수와 비율이 표시되어 표로 작성됩니다. 각 범주의 환자.
데이터는 하위 그룹뿐만 아니라 모든 환자에 대해 누적적으로 표시됩니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Cmin은 원래 Soliris®에서 시험용 약물로 전환하는 동안 수행됩니다.
기간: 6 개월
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혈액 샘플 수집은 방문 1, 2, 3 및 4에서 이전 연구 과정에서 Soliris®를 받은 환자에서 수행됩니다. 연구 약물 투여 시작 5-15분 전에.
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6 개월
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보완 시스템 구성 요소의 활동은 원래의 Soliris®에서 시험용 약물로 전환하는 동안 수행됩니다.
기간: 6 개월
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혈액 샘플 수집은 방문 1, 2, 3 및 4에서 이전 연구 과정에서 Soliris®를 받은 환자에서 수행됩니다. 연구 약물 투여 시작 5-15분 전에.
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6 개월
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막 공격 복합체(C5b-9)의 농축은 원래 Soliris®에서 임상시험용 약물로 전환하는 동안 수행됩니다.
기간: 6 개월
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혈액 샘플 수집은 방문 1, 2, 3 및 4에서 이전 연구 과정에서 Soliris®를 받은 환자에서 수행됩니다. 연구 약물 투여 시작 5-15분 전에.
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6 개월
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원래 Soliris®에서 연구용 약물로 전환할 때 LDH의 변화.
기간: 6 개월
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다양한 방문에서 실험실 매개변수(LDH, 헤모글로빈, 망상적혈구 및 크레아티닌)의 변화에 대한 데이터를 분석하기 위해 기술 통계 방법이 사용됩니다.
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6 개월
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원래 Soliris®에서 연구용 약물로 전환할 때 크레아티닌의 변화.
기간: 6 개월
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다양한 방문에서 실험실 매개변수(LDH, 헤모글로빈, 망상적혈구 및 크레아티닌)의 변화에 대한 데이터를 분석하기 위해 기술 통계 방법이 사용됩니다.
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6 개월
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원래 Soliris®에서 시험용 약물로 전환할 때 헤모글로빈의 변화.
기간: 6 개월
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다양한 방문에서 실험실 매개변수(LDH, 헤모글로빈, 망상적혈구 및 크레아티닌)의 변화에 대한 데이터를 분석하기 위해 기술 통계 방법이 사용됩니다.
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6 개월
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원래 Soliris®에서 시험약으로 전환할 때 망상적혈구의 변화.
기간: 6 개월
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다양한 방문에서 실험실 매개변수(LDH, 헤모글로빈, 망상적혈구 및 크레아티닌)의 변화에 대한 데이터를 분석하기 위해 기술 통계 방법이 사용됩니다.
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6 개월
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연구 중 과립구 및 적혈구의 PNH-클론 크기 변화.
기간: 6 개월
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기술 통계 방법은 다양한 방문에서 과립구 및 적혈구의 PNH-클론 크기 변화에 대한 데이터를 분석하는 데 사용됩니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 3일
기본 완료 (실제)
2020년 4월 20일
연구 완료 (실제)
2020년 4월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 21일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 24일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ECU-PNH-III-X
- №205. eff.data 03 May 2018 (다른: Ministry of Health of the Russian Federation)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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