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Une étude d'innocuité et d'immunogénicité dans le traitement à long terme de l'éculizumab (JSC "GENERIUM", Fédération de Russie) (NAP)

24 décembre 2020 mis à jour par: AO GENERIUM

Une étude d'innocuité et d'immunogénicité dans le traitement à long terme de l'éculizumab (JSC "GENERIUM", Fédération de Russie) chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne, qui ont déjà participé aux essais cliniques sur l'éculizumab

Une étude d'innocuité et d'immunogénicité dans le traitement à long terme de l'éculizumab (JSC "GENERIUM", Fédération de Russie) chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne, qui ont déjà participé aux essais cliniques de l'éculizumab (JSC "GENERIUM", Fédération de Russie).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie sanguine clonale évolutive, acquise, potentiellement mortelle, qui se développe à la suite de l'expansion d'un ou plusieurs clones de cellules souches hématopoïétiques avec une mutation somatique du gène PIG A. Le principal mécanisme pathogène du développement de l'HPN est une dérégulation du système du complément, dans lequel il n'y a pas d'inhibiteurs du complément CD55 et CD59 qui sont délimités par l'ancre GPI à la surface des cellules sanguines, ou il y a une déficience de ceux-ci.

L'éculizumab est le premier médicament pour le traitement pathogénique de l'HPN, un anticorps monoclonal humanisé recombinant dirigé contre le composant C5 du complément. Se liant avec une haute affinité à C5, l'eculizumab empêche le clivage de C5 en C5a et C5b, inhibant ainsi la formation de cytokines pro-inflammatoires (via C5a) et du complexe d'attaque membranaire (MAC) (via C5b).

L'utilisation de l'éculizumab chez les patients atteints d'HPN entraîne une diminution significative de l'hémolyse, de l'incidence des thromboses et une augmentation de la qualité de vie des patients. Il augmente l'espérance de vie avec l'utilisation à long terme de l'eculizumab.

Le médicament Eculizumab, développé par JSC "GENERIUM", Russie, est un analogue biologique (biosimilaire) du médicament original Soliris®. A l'heure actuelle, l'Eculizumab (JSC GENERIUM, Russie) a déjà été autorisé sous le nom d'Elizaria® en Russie.

Cette étude est une étude multicentrique en ouvert sur l'innocuité, l'immunogénicité et l'efficacité de l'éculizumab (JSC GENERIUM, Russie) chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne qui ont participé à des essais cliniques antérieurs sur l'éculizumab (JSC GENERIUM, Russie).

La Visite 1 de cette étude est réalisée le jour de la Visite de fin d'une étude menée précédemment, ou un autre jour, en respectant les modalités d'administration du médicament prescrites par la notice d'utilisation médicale de l'Eculizumab.

Lors de cette visite, tous les patients qui ont signé le formulaire de consentement éclairé et qui ont été immunisés avec le vaccin contre le méningocoque commenceront un traitement par Eculizumab (GENERIUM JSC), qui se poursuivra jusqu'à ce que le médicament soit enregistré ou, selon la décision de la société commanditaire, jusqu'à sa disponibilité commerciale. Lorsque le dernier patient inscrit à l'étude aura terminé 6 mois de traitement, ce qui correspond à la fin de la visite 13, une analyse intermédiaire des données d'innocuité et d'immunogénicité du médicament à l'étude sera effectuée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

50

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Fédération Russe, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Kirov Region
      • Kirov, Kirov Region, Fédération Russe, 610027
        • Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
    • Leningrad Region
      • Saint Petersburg, Leningrad Region, Fédération Russe, 197022
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Fédération Russe, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Moscow Region, Fédération Russe, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
      • Moscow, Moscow Region, Fédération Russe, 129110
        • State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Fédération Russe, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Fédération Russe, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Fédération Russe, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Achèvement de la participation aux études précédentes sur l'éculizumab (JSC "GENERIUM") tout en maintenant l'efficacité clinique de la thérapie avec l'éculizumab.

    En cas d'écarts significatifs au protocole lors de la participation à des études antérieures, la décision sur la possibilité de participation du patient à cette étude est prise au cas par cas en accord avec la société Promoteur.

  2. Consentement éclairé écrit pour participer à cette étude.
  3. Vaccination documentée contre l'infection méningococcique (sérotypes A, C, Y et W135 Neisseria meningitides) avec une période de validité non expirée et consentement du patient à subir une vaccination de rappel contre l'infection méningococcique (sérotypes A, C, Y et W135 Neisseria meningitides) tout en participant à cette recherche à l'expiration de la précédente vaccination.
  4. Consentement à utiliser une méthode de contraception fiable (une combinaison d'au moins 2 méthodes, dont 1 méthode de barrière, par exemple, utilisant un préservatif et un spermicide), à ​​partir du moment de la signature du consentement éclairé jusqu'à 10 semaines après la dernière administration de l'étude médicament.

Critère d'exclusion:

  1. Hypersensibilité au médicament à l'étude, ainsi qu'à ses composants.
  2. Hypersensibilité aux ingrédients actifs ou à tout autre composant du vaccin pour la prévention de l'infection à méningocoque, ou réaction potentiellement mortelle à l'administration précédente d'un vaccin contenant des composants similaires.
  3. Comorbidités et conditions qui, de l'avis de l'investigateur, mettent en danger la sécurité du patient lors de sa participation à l'étude.
  4. Grossesse ou allaitement.
  5. Alcool, drogue ou toxicomanie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Éculisumab (JSC GENERIUM, Russie)
Éculizumab
Biologique: Eculizumab (JSC GENERIUM, Russie)
Éculizumab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La fréquence et la gravité des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG), y compris ceux associés à l'utilisation du médicament à l'étude.
Délai: 6 mois
La fréquence des EI/SAE sera tabulée avec une indication du nombre et de la proportion de patients dans chaque catégorie. Les données seront présentées de manière cumulative pour tous les patients, ainsi que par sous-groupe. Des méthodes statistiques descriptives seront utilisées.
6 mois
Le nombre et la proportion de patients avec des anticorps anti-médicament ; titre d'anticorps anti-médicament et leur activité neutralisante.
Délai: 6 mois
L'analyse des paramètres d'immunogénicité sera réalisée en tenant compte de la durée totale du traitement par l'éculizumab, y compris les résultats des études précédentes. La ligne de base sera les résultats de l'analyse avant la première administration du médicament dans les essais cliniques. S'il existe un nombre suffisant de données sur le titre d'anticorps anti-médicament et leur activité neutralisante, elles seront présentées à l'aide de statistiques descriptives avec une indication supplémentaire de moyennes géométriques et coefficients de variation.
6 mois
Modifications des signes vitaux au cours de l'étude.
Délai: 6 mois
Les paramètres de sécurité, qui sont des variables catégorielles (fréquence de détection des anomalies selon les données de l'examen physique et instrumental, la présence d'anomalies selon les résultats de l'ECG, de l'Echo-CG et des paramètres de laboratoire) seront tabulés avec une indication du nombre et de la proportion de patients de chaque catégorie. Les données seront présentées de manière cumulative pour tous les patients, ainsi que par sous-groupe.
6 mois
Modifications de l'examen physique au cours de l'étude.
Délai: 6 mois
Les paramètres de sécurité, qui sont des variables catégorielles (fréquence de détection des anomalies selon les données de l'examen physique et instrumental, la présence d'anomalies selon les résultats de l'ECG, de l'Echo-CG et des paramètres de laboratoire) seront tabulés avec une indication du nombre et de la proportion de patients de chaque catégorie. Les données seront présentées de manière cumulative pour tous les patients, ainsi que par sous-groupe.
6 mois
Modifications de l'ECG au cours de l'étude.
Délai: 6 mois
Les paramètres de sécurité, qui sont des variables catégorielles (fréquence de détection des anomalies selon les données de l'examen physique et instrumental, la présence d'anomalies selon les résultats de l'ECG, de l'Echo-CG et des paramètres de laboratoire) seront tabulés avec une indication du nombre et de la proportion de patients de chaque catégorie. Les données seront présentées de manière cumulative pour tous les patients, ainsi que par sous-groupe.
6 mois
Modifications de l'échocardiographie Doppler au cours de l'étude.
Délai: 6 mois
Les paramètres de sécurité, qui sont des variables catégorielles (fréquence de détection des anomalies selon les données de l'examen physique et instrumental, la présence d'anomalies selon les résultats de l'ECG, de l'Echo-CG et des paramètres de laboratoire) seront tabulés avec une indication du nombre et de la proportion de patients de chaque catégorie. Les données seront présentées de manière cumulative pour tous les patients, ainsi que par sous-groupe.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le Cmin sera effectué lors de la transition du Soliris® original au médicament expérimental.
Délai: 6 mois
Le prélèvement d'échantillons de sang sera effectué chez les patients ayant reçu Soliris® au cours d'études précédentes lors des visites 1, 2, 3 et 4. 5 à 15 minutes avant le début de l'administration du médicament à l'étude.
6 mois
L'activité des composants du système du complément sera réalisée lors de la transition du Soliris® original au médicament expérimental.
Délai: 6 mois
Le prélèvement d'échantillons de sang sera effectué chez les patients ayant reçu Soliris® au cours d'études précédentes lors des visites 1, 2, 3 et 4. 5 à 15 minutes avant le début de l'administration du médicament à l'étude.
6 mois
La concentration du complexe d'attaque membranaire (C5b-9) sera effectuée lors de la transition du Soliris® original au médicament expérimental.
Délai: 6 mois
Le prélèvement d'échantillons de sang sera effectué chez les patients ayant reçu Soliris® au cours d'études précédentes lors des visites 1, 2, 3 et 4. 5 à 15 minutes avant le début de l'administration du médicament à l'étude.
6 mois
Modifications de la LDH lors du passage du Soliris® original au médicament expérimental.
Délai: 6 mois
Des méthodes de statistiques descriptives seront utilisées pour analyser les données sur l'évolution des paramètres de laboratoire (LDH, hémoglobine, réticulocytes et créatinine) lors des différentes visites.
6 mois
Modifications de la créatinine lors du passage du Soliris® original au médicament expérimental.
Délai: 6 mois
Des méthodes de statistiques descriptives seront utilisées pour analyser les données sur l'évolution des paramètres de laboratoire (LDH, hémoglobine, réticulocytes et créatinine) lors des différentes visites.
6 mois
Modifications de l'hémoglobine lors du passage du Soliris® original au médicament expérimental.
Délai: 6 mois
Des méthodes de statistiques descriptives seront utilisées pour analyser les données sur l'évolution des paramètres de laboratoire (LDH, hémoglobine, réticulocytes et créatinine) lors des différentes visites.
6 mois
Modifications des réticulocytes lors du passage du Soliris® original au médicament expérimental.
Délai: 6 mois
Des méthodes de statistiques descriptives seront utilisées pour analyser les données sur l'évolution des paramètres de laboratoire (LDH, hémoglobine, réticulocytes et créatinine) lors des différentes visites.
6 mois
Modifications de la taille du clone HPN des granulocytes et des érythrocytes au cours de l'étude.
Délai: 6 mois
Des méthodes de statistiques descriptives seront utilisées pour analyser les données sur les changements de taille du clone HPN des granulocytes et des érythrocytes lors de diverses visites.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AO GENERIUM

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

3 mai 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

20 avril 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

20 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2020

Première publication (RÉEL)

22 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

28 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ECU-PNH-III-X
  • №205. eff.data 03 May 2018 (AUTRE: Ministry of Health of the Russian Federation)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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