駆出率が低下した心不全における筋細胞内カルシウム輸送のSERCA2aの調節 (MUSIC-HFrEF1)
2024年3月24日 更新者：Sardocor Corp.
駆出率が低下した心不全の被験者におけるSRD-001（AAV1 / SERCA2a）の安全性と有効性の第1/2相試験
HFrEF 患者における SERCA2a 酵素の標的置換は、細胞内 Ca2+ 止血の欠陥を修正し、その結果、心臓の収縮機能とエネルギーが改善され、ひいては臨床転帰の改善につながると考えられています。
さらに、SERCA2a 機能障害を修正すると、心不全で観察される内皮依存性一酸化窒素を介した血管拡張障害を修正することで、冠血流も改善すると仮定されています。
調査の概要
詳細な説明
CUPID-3 試験は、SRD-001、抗 AAV1 中和抗体における筋 (小胞体) Ca2+ ATPase 2a アイソフォーム (SERCA2a) の導入遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルス血清型 1 (AAV1) ベクターの介入研究です ( NAb) 虚血性または非虚血性心筋症および駆出率の低下を伴うニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス III/IV の心不全の症状を有する陰性被験者 (HFrEF)。
第 1 相試験は、4 ～ 8 人の被験者を対象に 3E13 ウイルス ゲノム（vg）で SRD-001 を 1 回投与する非盲検非対照試験です。
フェーズ 2 は、3E13 vg の SRD-001 またはプラセボのいずれかを 1:1 の比率で単回投与し、合計サンプル数を N=50 とするランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
57
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：COO
- 電話番号：858-752-2941
- メール：info@sardocorcorp.com
研究場所
-
-
California
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- 募集
- San Diego Cardiac Center
-
主任研究者：
- Brian Jaski, MD
-
コンタクト：
- Emma Burkhalter, RN
- 電話番号：858-244-6890
- メール：eburkhalter@sdcardiac.com
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- 募集
- University of California, San Francisco
-
主任研究者：
- Richard Cheng, MD
-
コンタクト：
- Kaye Reambonanza
- 電話番号：415-514-6147
- メール：Kaye.Reambonanza@ucsf.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University in Saint Louis
-
主任研究者：
- Gregory Ewald, MD
-
コンタクト：
- Annie Dirks, RN, BSN
- 電話番号：314-454-8711
- メール：aplatts@wustl.edu
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
コンタクト：
- Therese Villina, MPHI, BSN
- 電話番号：214-645-7083
- メール：Therese.Vallina@utsouthwestern.edu
-
主任研究者：
- Justin Grodin, MD
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- 募集
- University of Washington Medicine
-
コンタクト：
- Katherine Nassans
- 電話番号：206-543-6850
- メール：Knassans@uw.edu
-
主任研究者：
- Kenta Nakamura, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 慢性虚血性または非虚血性心筋症
- NYHA クラス III/IV
- LVEF ≤35%
- 最大限に最適化された心不全治療; ICD
主な除外基準:
- 拘束型心筋症、肥大型心筋症、急性心筋炎、心膜疾患、アミロイドーシス、浸潤性心筋症、未矯正の甲状腺疾患、または離散性左心室 (LV) 動脈瘤
- -以前の心臓移植、左心室縮小手術（LVRS）、心筋形成術、受動拘束装置（例：CorCap™ Cardiac Support Device）、機械的循環補助装置（MCSD）または心臓シャント
- -治療後6か月以内に、心臓再同期療法、心筋形成術、LVRS、従来の血行再建術または弁修復を受ける可能性が高い
- 血行動態が不安定なため、即時の心臓移植または MCSD 移植が必要になる可能性が高い
- 不十分な肝機能および腎機能
- -過去5年以内の癌の診断または治療 外科的切除が治癒的であると考えられた基底細胞癌または上皮内癌を除く
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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プラセボコンパレーター：プラセボ
ワンタイム冠動脈内注入
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SRD-001 マッチングプラセボ
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実験的：SRD-001
3E13 または 4.5E13 vg; 1回の冠内注入
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AAV1/SERCA2a
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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症状パラメータのベースラインからの変化
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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ニューヨーク心臓協会の分類 (I、II、III または IV)
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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症状パラメータのベースラインからの変化
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire によって評価された生活の質: 0-24、非常に悪いから悪い; 25-49、悪いから普通; 50-74、普通から良い;および 75 ～ 100、良～優良
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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物理パラメータのベースラインからの変化
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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6MWT中に歩いた距離
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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左室機能・リモデリングのベースラインからの変化
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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心エコー検査によって評価される左心室収縮終期容積 (LVESV)
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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再発率
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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HF関連の入院、外来での心不全の悪化、全死因死亡、MCSDおよび移植
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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有害事象の発生率
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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治療に伴う有害事象
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6ヶ月と12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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試験を完了した被験者の割合
時間枠：12ヶ月
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治験を完了した者と同意を撤回した者、フォローアップに失敗した者、または AE やその他の理由により取り下げた者
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12ヶ月
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併用薬の使用
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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心不全関連薬の変化
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6ヶ月と12ヶ月
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異常な臨床検査結果の発生率
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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血液学、血清化学、NT-proBNP およびトロポニン
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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異常な心電図結果の発生率
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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新しい不整脈
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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身体所見異常の発生率
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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身体診察所見のベースラインからの変化
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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植込み型除細動器の尋問による異常所見の発生率
時間枠：6 か月目と 12 か月目のベースライン
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新しい不整脈
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6 か月目と 12 か月目のベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月23日
一次修了 (推定)
2025年12月31日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年1月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月8日
最初の投稿 (実際)
2021年1月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月24日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。