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射血分数降低的心力衰竭中肌细胞内钙运输的 SERCA2a 调节 (MUSIC-HFrEF1)

2024年3月24日 更新者：Sardocor Corp.

SRD-001 (AAV1/SERCA2a) 在射血分数降低的心力衰竭受试者中的安全性和有效性的 1/2 期试验

据信，在 HFrEF 患者中靶向 SERCA2a 酶替代将纠正有缺陷的细胞内 Ca2+ 止血，从而改善心脏收缩功能和能量，进而转化为改善的临床结果。 此外，假设纠正 SERCA2a 功能障碍也将通过纠正在心力衰竭中观察到的受损的内皮依赖性一氧化氮介导的血管舒张来改善冠状动脉血流。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

CUPID-3 试验是 SRD-001 的一项干预研究，SRD-001 是一种腺相关病毒血清型 1 (AAV1) 载体，表达肌（内）质网 Ca2+ ATP 酶 2a 亚型（SERCA2a）的转基因，在抗 AAV1 中和抗体中（ NAb) 阴性受试者患有缺血性或非缺血性心肌病和纽约心脏协会 (NYHA) III/IV 级心力衰竭症状伴射血分数降低 (HFrEF)。

第一阶段试验是一项开放标签、不受控制的研究，在 4 至 8 名受试者中调查一剂 SRD-001 在 3E13 病毒基因组（vg）中的作用。

2 期是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，前瞻性分配到单剂量的 SRD-001 3E13 vg 或安慰剂，比例为 1：1，总样本量为 N = 50。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

57

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • 招聘中
        • San Diego Cardiac Center
        • 首席研究员：
          • Brian Jaski, MD
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California, San Francisco
        • 首席研究员：
          • Richard Cheng, MD
        • 接触：
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University in Saint Louis
        • 首席研究员：
          • Gregory Ewald, MD
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • 招聘中
        • University of Washington Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kenta Nakamura, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 慢性缺血性或非缺血性心肌病
  • NYHA III/IV 级
  • LVEF≤35%
  • 最大限度、优化的心力衰竭治疗；国际CD

主要排除标准：

  • 限制性心肌病、肥厚性心肌病、急性心肌炎、心包疾病、淀粉样变性、浸润性心肌病、未矫正的甲状腺疾病或离散性左心室 (LV) 动脉瘤
  • 既往心脏移植、左心室缩小手术 (LVRS)、心肌成形术、被动约束装置（例如 CorCap™ 心脏支持装置）、机械循环支持装置 (MCSD) 或心脏分流术
  • 可能在治疗后 6 个月内接受心脏再同步化治疗、心肌成形术、LVRS、常规血运重建手术或瓣膜修复术
  • 由于血液动力学不稳定，可能需要立即进行心脏移植或 MCSD 植入
  • 肝肾功能不足
  • 在过去 5 年内诊断或治疗过任何癌症，但基底细胞癌或手术切除被认为可治愈的原位癌除外

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
一次性冠状动脉内输注
药品：安慰剂
SRD-001匹配安慰剂
实验性的：SRD-001
3E13 或 4.5E13 VG；一次性冠状动脉内输注
生物：SRD-001
AAV1/SERCA2a
其他名称：
  • 迈迪卡

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
症状参数相对于基线的变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
纽约心脏协会分类（I、II、III 或 IV）
第 6 个月和第 12 个月的基线
症状参数相对于基线的变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
堪萨斯城心肌病问卷评估的生活质量：0-24，非常差到差； 25-49，差到一般； 50-74，一般到好；和 75-100，良好到优秀
第 6 个月和第 12 个月的基线
物理参数相对于基线的变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
6MWT 期间的步行距离
第 6 个月和第 12 个月的基线
LV 功能/重塑相对于基线的变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
通过超声心动图评估的左心室收缩末期容积 (LVESV)
第 6 个月和第 12 个月的基线
复发率
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
HF 相关住院、动态心力衰竭恶化、全因死亡、MCSD 和移植
第 6 个月和第 12 个月的基线
不良事件发生率
大体时间：6 和 12 个月
治疗中出现的不良事件
6 和 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
完成试验的受试者比例
大体时间：12个月
那些完成试验与撤回同意、失访或因 AE 或其他原因退出的人
12个月
合并用药
大体时间：6 和 12 个月
心力衰竭相关药物的变化
6 和 12 个月
化验结果异常的发生率
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
血液学、血清化学、NT-proBNP 和肌钙蛋白
第 6 个月和第 12 个月的基线
心电图结果异常的发生率
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
新的心律失常
第 6 个月和第 12 个月的基线
异常体检结果发生率
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
身体检查结果相对于基线的变化
第 6 个月和第 12 个月的基线
植入式心律转复除颤器检查异常发现的发生率
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
新的心律失常
第 6 个月和第 12 个月的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sardocor Corp.

合作者

Covance

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月23日

初级完成 (估计的)

2025年12月31日

研究完成 (估计的)

2028年12月1日

研究注册日期

首次提交

2021年1月7日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月8日

首次发布 (实际的)

2021年1月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月24日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SRD-001-1001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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