Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Modulacja SERCA2a wewnątrzmiocytowego transportu wapnia w niewydolności serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową (MUSIC-HFrEF1)

24 marca 2024 zaktualizowane przez: Sardocor Corp.

Badanie fazy 1/2 bezpieczeństwa i skuteczności SRD-001 (AAV1/SERCA2a) u pacjentów z niewydolnością serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową

Uważa się, że ukierunkowane zastąpienie enzymu SERCA2a u pacjentów z HFrEF poprawi wadliwą hemostazę wewnątrzkomórkowego Ca2+, co spowoduje poprawę funkcji skurczowej i energetycznej serca, co z kolei przełoży się na lepsze wyniki kliniczne. Ponadto postawiono hipotezę, że skorygowanie dysfunkcji SERCA2a poprawi również przepływ wieńcowy poprzez korekcję upośledzonego zależnego od śródbłonka rozszerzenia naczyń, w którym pośredniczy tlenek azotu, obserwowanego w niewydolności serca.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie CUPID-3 jest interwencyjnym badaniem SRD-001, wektora wirusa związanego z adenowirusami serotypu 1 (AAV1) wykazującego ekspresję transgenu sarko(endo)plazmatycznej izoformy Ca2+ ATPazy 2a (SERCA2a), w przeciwciałach neutralizujących anty-AAV1 ( NAb) osobniki z ujemnym wynikiem z kardiomiopatią niedokrwienną lub inną niż niedokrwienna i objawami niewydolności serca klasy III/IV według New York Heart Association (NYHA) ze zmniejszoną frakcją wyrzutową (HFrEF).

Badanie fazy 1 jest otwartym, niekontrolowanym badaniem oceniającym jedną dawkę SRD-001 w genomach wirusa 3E13 (vg) u 4 do 8 osób.

Faza 2 to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z prospektywnym przypisaniem do pojedynczej dawki SRD-001 w 3E13 vg lub placebo w stosunku 1:1 i całkowitej wielkości próby N=50.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

57

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • San Diego Cardiac Center
        • Główny śledczy:
          • Brian Jaski, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Główny śledczy:
          • Richard Cheng, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University in Saint Louis
        • Główny śledczy:
          • Gregory Ewald, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kenta Nakamura, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Przewlekła kardiomiopatia niedokrwienna lub nieniedokrwienna
  • NYHA klasa III/IV
  • LVEF ≤35%
  • Maksymalna, zoptymalizowana terapia niewydolności serca; ICD

Główne kryteria wykluczenia:

  • Kardiomiopatia restrykcyjna, kardiomiopatia przerostowa, ostre zapalenie mięśnia sercowego, choroba osierdzia, skrobiawica, kardiomiopatia naciekowa, nieskorygowana choroba tarczycy lub dyskretny tętniak lewej komory (LV)
  • Wcześniejszy przeszczep serca, operacja redukcji lewej komory (LVRS), kardiomioplastyka, bierne urządzenie unieruchamiające (np. urządzenie wspomagające pracę serca CorCap™), mechaniczne urządzenie wspomagające krążenie (MCSD) lub zastawka serca
  • Prawdopodobieństwo poddania się terapii resynchronizującej serca, kardiomioplastyce, LVRS, konwencjonalnej rewaskularyzacji lub naprawie zastawek w ciągu 6 miesięcy po leczeniu
  • Prawdopodobna potrzeba natychmiastowego przeszczepu serca lub implantu MCSD z powodu niestabilności hemodynamicznej
  • Nieodpowiednia czynność wątroby i nerek
  • Rozpoznanie lub leczenie jakiegokolwiek nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raków in situ, w przypadku których wycięcie chirurgiczne uznano za dające wyleczenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Jednorazowa infuzja dowieńcowa
Lek: Placebo
SRD-001 pasujące do placebo
Eksperymentalny: SRD-001
3E13 lub 4,5E13 vg; jednorazowy wlew dowieńcowy
Biologiczny: SRD-001
AAV1/SERCA2a
Inne nazwy:
  • MYDICAR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów objawowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Klasyfikacja New York Heart Association (I, II, III lub IV)
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów objawowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Jakość życia oceniana za pomocą Kwestionariusza Kardiomiopatii Kansas City: 0-24, od bardzo złej do złej; 25-49, od biednych do uczciwych; 50-74, od dobrego do dobrego; i 75-100, dobry do doskonałego
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Zmiana w stosunku do linii bazowej parametru fizycznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Dystans pokonany podczas 6MWT
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej funkcji/przebudowy LV
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Końcowa objętość skurczowa lewej komory (LVESV) oceniana za pomocą echokardiografii
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Częstotliwość powtarzających się zdarzeń
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Hospitalizacja związana z HF, ambulatoryjna pogarszająca się niewydolność serca, zgon z jakiejkolwiek przyczyny, MCSD i przeszczep
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Częstość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
6 i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób, które ukończyły próbę
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ci, którzy zakończą badanie lub wycofają zgodę, stracą możliwość obserwacji lub zostaną wycofani z powodu zdarzenia niepożądanego lub z innego powodu
12 miesięcy
Jednoczesne stosowanie leków
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiany w lekach związanych z niewydolnością serca
6 i 12 miesięcy
Występowanie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Hematologia, chemia surowicy, NT-proBNP i troponina
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Częstość występowania nieprawidłowych wyników EKG
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Nowe arytmie
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Występowanie nieprawidłowych wyników badania fizykalnego
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach badania fizykalnego
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Częstość występowania nieprawidłowych wyników badania wszczepialnego kardiowertera-defibrylatora
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12
Nowe arytmie
Linia bazowa do miesiąca 6 i miesiąca 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sardocor Corp.

Współpracownicy

Covance

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRD-001-1001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niewydolność serca

Badania kliniczne na SRD-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj