Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Modulering av SERCA2a av intramyocytisk kalsiumhandel ved hjertesvikt med redusert utkastningsfraksjon (MUSIC-HFrEF1)

24. mars 2024 oppdatert av: Sardocor Corp.

En fase 1/2-studie av sikkerheten og effekten av SRD-001 (AAV1/SERCA2a) hos personer med hjertesvikt med redusert utkastningsfraksjon

Det antas at målrettet SERCA2a-enzymerstatning hos HFrEF-pasienter vil korrigere defekt intracellulær Ca2+ hemostase, noe som resulterer i forbedret hjertekontraktil funksjon og energi som igjen vil føre til forbedrede kliniske resultater. I tillegg antas det at korrigering av SERCA2a-dysfunksjon også vil forbedre koronar blodstrøm gjennom korrigering av den svekkede endotelavhengige nitrogenoksid-medierte vasodilatasjonen observert ved hjertesvikt.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

CUPID-3-studien er en intervensjonsstudie av SRD-001, en adeno-assosiert virus serotype 1 (AAV1) vektor som uttrykker transgenet for sarco(endo)plasmatisk retikulum Ca2+ ATPase 2a isoform (SERCA2a), i anti-AAV1 nøytraliserende antistoff ( NAb) negative personer med iskemisk eller ikke-iskemisk kardiomyopati og New York Heart Association (NYHA) klasse III/IV symptomer på hjertesvikt med redusert ejeksjonsfraksjon (HFrEF).

Fase 1-studien er en åpen, ukontrollert studie som undersøker én dose SRD-001 ved 3E13 virale genomer (vg) hos 4 til 8 personer.

Fase 2 er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med prospektiv tilordning til en enkeltdose av enten SRD-001 ved 3E13 vg eller placebo i et 1:1-forhold og en total prøvestørrelse på N=50.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

57

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rekruttering
        • San Diego Cardiac Center
        • Hovedetterforsker:
          • Brian Jaski, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Cheng, MD
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in Saint Louis
        • Hovedetterforsker:
          • Gregory Ewald, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kenta Nakamura, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Kronisk iskemisk eller ikke-iskemisk kardiomyopati
  • NYHA klasse III/IV
  • LVEF ≤35 %
  • Maksimal, optimalisert hjertesviktbehandling; ICD

Hovedekskluderingskriterier:

  • Restriktiv kardiomyopati, hypertrofisk kardiomyopati, akutt myokarditt, perikardsykdom, amyloidose, infiltrativ kardiomyopati, ukorrigert skjoldbruskkjertelsykdom eller diskret venstre ventrikkel (LV) aneurisme
  • Tidligere hjertetransplantasjon, venstre ventrikkelreduksjonskirurgi (LVRS), kardiomyoplastikk, passiv fastholdelsesanordning (f.eks. CorCap™ Cardiac Support Device), mekanisk sirkulasjonsstøtteanordning (MCSD) eller hjerteshunt
  • Vil sannsynligvis motta hjerteresynkroniseringsterapi, kardiomyoplastikk, LVRS, konvensjonell revaskulariseringsprosedyre eller klaffereparasjon i løpet av 6 måneder etter behandling
  • Sannsynligvis behov for en umiddelbar hjertetransplantasjon eller MCSD-implantat på grunn av hemodynamisk ustabilitet
  • Utilstrekkelig lever- og nyrefunksjon
  • Diagnostisering av eller behandling for enhver kreftsykdom i løpet av de siste 5 årene bortsett fra basalcellekarsinom eller karsinomer in situ hvor kirurgisk eksisjon ble ansett som helbredende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Engangs intrakoronar infusjon
Legemiddel: Placebo
SRD-001 matchende placebo
Eksperimentell: SRD-001
3E13 eller 4.5E13 vg; engangs intrakoronar infusjon
Biologisk: SRD-001
AAV1/SERCA2a
Andre navn:
  • MYDICAR

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i symptomatiske parametere
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
New York Heart Association-klassifisering (I, II, III eller IV)
Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Endring fra baseline i symptomatiske parametere
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Livskvalitet vurdert av Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire: 0-24, svært dårlig til dårlig; 25-49, dårlig til rettferdig; 50-74, grei til god; og 75-100, bra til utmerket
Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Endring fra baseline i fysisk parameter
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Distanse gikk under 6MWT
Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Endring fra baseline i LV funksjon/ombygging
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Venstre ventrikkel ende systolisk volum (LVESV) vurdert ved ekkokardiografi
Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Frekvens for tilbakevendende hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
HF-relatert sykehusinnleggelse, ambulant forverret hjertesvikt, død av alle årsaker, MCSD og transplantasjon
Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Frekvens av uønskede hendelser
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling
6 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel forsøkspersoner som fullfører forsøket
Tidsramme: 12 måneder
De som fullfører prøven kontra trekker tilbake samtykke, går tapt for oppfølging, eller trekkes tilbake på grunn av en AE eller annen grunn
12 måneder
Samtidig bruk av medisiner
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Endringer i hjertesviktrelaterte medisiner
6 og 12 måneder
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Hematologisk, serumkjemi, NT-proBNP og troponin
Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Forekomst av unormale EKG-resultater
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Nye arytmier
Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Forekomst av unormale fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Endring fra baseline i fysiske undersøkelsesfunn
Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Forekomst av unormale funn fra avhør av implanterbar cardioverter defibrillator
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 og måned 12
Nye arytmier
Grunnlinje til måned 6 og måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sardocor Corp.

Samarbeidspartnere

Covance

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

11. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRD-001-1001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere