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Modulação da SERCA2a do Tráfico Intra-miocítico de Cálcio na Insuficiência Cardíaca com Fração de Ejeção Reduzida (MUSIC-HFrEF1)

24 de março de 2024 atualizado por: Sardocor Corp.

Um estudo de fase 1/2 da segurança e eficácia do SRD-001 (AAV1/SERCA2a) em indivíduos com insuficiência cardíaca com fração de ejeção reduzida

Acredita-se que a substituição direcionada da enzima SERCA2a em pacientes com ICFEr corrigirá a hemostasia intracelular defeituosa do Ca2+, resultando em melhor função contrátil cardíaca e energética que, por sua vez, se traduzirá em melhores resultados clínicos. Além disso, existe a hipótese de que a correção da disfunção da SERCA2a também melhorará o fluxo sanguíneo coronário por meio da correção da vasodilatação mediada por óxido nítrico dependente do endotélio observada na insuficiência cardíaca.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O CUPID-3 Trial é um estudo intervencional do SRD-001, um vetor de vírus adeno-associado sorotipo 1 (AAV1) que expressa o transgene para a isoforma Ca2+ ATPase 2a do retículo sarco(endo)plasmático (SERCA2a), em anticorpo neutralizante anti-AAV1 ( NAb) indivíduos negativos com cardiomiopatia isquêmica ou não isquêmica e sintomas classe III/IV da New York Heart Association (NYHA) de insuficiência cardíaca com fração de ejeção reduzida (ICFEr).

O ensaio de Fase 1 é um estudo aberto e não controlado que investiga uma dose de SRD-001 em genomas virais 3E13 (vg) em 4 a 8 indivíduos.

A Fase 2 é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com atribuição prospectiva a uma dose única de SRD-001 em 3E13 vg ou placebo em uma proporção de 1:1 e um tamanho total da amostra de N=50.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

57

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • San Diego Cardiac Center
        • Investigador principal:
          • Brian Jaski, MD
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Richard Cheng, MD
        • Contato:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University in Saint Louis
        • Investigador principal:
          • Gregory Ewald, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington Medicine
        • Contato:
          • Katherine Nassans
          • Número de telefone: 206-543-6850
          • E-mail: Knassans@uw.edu
        • Investigador principal:
          • Kenta Nakamura, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Cardiomiopatia crônica isquêmica ou não isquêmica
  • NYHA classe III/IV
  • FEVE ≤35%
  • Terapia máxima otimizada para insuficiência cardíaca; CDI

Principais Critérios de Exclusão:

  • Cardiomiopatia restritiva, cardiomiopatia hipertrófica, miocardite aguda, doença pericárdica, amiloidose, cardiomiopatia infiltrativa, doença tireoidiana não corrigida ou aneurisma discreto do ventrículo esquerdo (VE)
  • Transplante cardíaco anterior, cirurgia de redução do ventrículo esquerdo (LVRS), cardiomioplastia, dispositivo de contenção passiva (por exemplo, dispositivo de suporte cardíaco CorCap™), dispositivo mecânico de suporte circulatório (MCSD) ou shunt cardíaco
  • Probabilidade de receber terapia de ressincronização cardíaca, cardiomioplastia, LVRS, procedimento de revascularização convencional ou reparo valvular nos 6 meses seguintes ao tratamento
  • Provável necessidade de transplante cardíaco imediato ou implante de MCSD devido à instabilidade hemodinâmica
  • Função hepática e renal inadequada
  • Diagnóstico ou tratamento de qualquer câncer nos últimos 5 anos, exceto carcinoma basocelular ou carcinomas in situ, nos quais a excisão cirúrgica foi considerada curativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Infusão intracoronária única
Medicamento: Placebo
SRD-001 placebo correspondente
Experimental: SRD-001
3E13 ou 4.5E13 vg; infusão intracoronária única
Biológico: SRD-001
AAV1/SERCA2a
Outros nomes:
  • MYDICAR

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em parâmetros sintomáticos
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Classificação da New York Heart Association (I, II, III ou IV)
Linha de base para o mês 6 e mês 12
Mudança da linha de base em parâmetros sintomáticos
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Qualidade de vida avaliada pelo Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City: 0-24, muito ruim a ruim; 25-49, pobre a razoável; 50-74, regular a bom; e 75-100, bom a excelente
Linha de base para o mês 6 e mês 12
Mudança da linha de base no parâmetro físico
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Distância percorrida durante o TC6M
Linha de base para o mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base na função/remodelação do VE
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Volume sistólico final do ventrículo esquerdo (LVESV) conforme avaliado por ecocardiografia
Linha de base para o mês 6 e mês 12
Taxa de eventos recorrentes
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Hospitalização relacionada à IC, insuficiência cardíaca com piora ambulatorial, morte por todas as causas, MCSD e transplante
Linha de base para o mês 6 e mês 12
Taxa de eventos adversos
Prazo: 6 e 12 meses
Eventos adversos emergentes do tratamento
6 e 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos que completam o ensaio
Prazo: 12 meses
Aqueles que concluíram o estudo versus retiraram o consentimento, foram perdidos no acompanhamento ou retirados devido a um EA ou outro motivo
12 meses
Uso concomitante de medicamentos
Prazo: 6 e 12 meses
Alterações nos medicamentos relacionados à insuficiência cardíaca
6 e 12 meses
Incidência de resultados anormais de exames laboratoriais
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Hematológicas, químicas séricas, NT-proBNP e troponina
Linha de base para o mês 6 e mês 12
Incidência de resultados anormais de ECG
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Novas arritmias
Linha de base para o mês 6 e mês 12
Incidência de achados anormais no exame físico
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Mudança da linha de base nos achados do exame físico
Linha de base para o mês 6 e mês 12
Incidência de resultados anormais da interrogação do cardioversor desfibrilador implantável
Prazo: Linha de base para o mês 6 e mês 12
Novas arritmias
Linha de base para o mês 6 e mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sardocor Corp.

Colaboradores

Covance

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

11 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRD-001-1001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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