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Modulazione di SERCA2a del traffico di calcio intramiocitico nell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta (MUSIC-HFrEF1)

24 marzo 2024 aggiornato da: Sardocor Corp.

Uno studio di fase 1/2 sulla sicurezza e l'efficacia di SRD-001 (AAV1/SERCA2a) in soggetti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta

Si ritiene che la sostituzione mirata dell'enzima SERCA2a nei pazienti con HFrEF correggerà l'emostasi intracellulare difettosa del Ca2+, con conseguente miglioramento della funzione contrattile cardiaca e dell'energia che, a sua volta, si tradurrà in migliori risultati clinici. Inoltre, si ipotizza che la correzione della disfunzione di SERCA2a migliorerà anche il flusso sanguigno coronarico attraverso la correzione della ridotta vasodilatazione mediata dall'ossido nitrico endotelio-dipendente osservata nell'insufficienza cardiaca.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio CUPID-3 è uno studio interventistico su SRD-001, un vettore del sierotipo 1 del virus adeno-associato (AAV1) che esprime il transgene per l'isoforma Ca2+ ATPasi 2a del reticolo sarco(endo)plasmico (SERCA2a), nell'anticorpo neutralizzante anti-AAV1 ( NAb) soggetti negativi con cardiomiopatia ischemica o non ischemica e sintomi di insufficienza cardiaca di classe III/IV della New York Heart Association (NYHA) con frazione di eiezione ridotta (HFrEF).

Lo studio di fase 1 è uno studio in aperto, non controllato, che studia una dose di SRD-001 al genoma virale 3E13 (vg) in 4-8 soggetti.

La Fase 2 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con assegnazione prospettica a una singola dose di SRD-001 a 3E13 vg o placebo in un rapporto 1:1 e una dimensione totale del campione di N=50.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

57

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • San Diego Cardiac Center
        • Investigatore principale:
          • Brian Jaski, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Richard Cheng, MD
        • Contatto:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University in Saint Louis
        • Investigatore principale:
          • Gregory Ewald, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington Medicine
        • Contatto:
          • Katherine Nassans
          • Numero di telefono: 206-543-6850
          • Email: Knassans@uw.edu
        • Investigatore principale:
          • Kenta Nakamura, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Cardiomiopatia cronica ischemica o non ischemica
  • NYHA classe III/IV
  • LVEF ≤35%
  • Terapia dell'insufficienza cardiaca massima e ottimizzata; ICD

Principali criteri di esclusione:

  • Cardiomiopatia restrittiva, cardiomiopatia ipertrofica, miocardite acuta, malattia pericardica, amiloidosi, cardiomiopatia infiltrativa, malattia tiroidea non corretta o aneurisma discreto del ventricolo sinistro (LV)
  • Precedente trapianto di cuore, chirurgia di riduzione del ventricolo sinistro (LVRS), cardiomioplastica, dispositivo di contenzione passiva (ad es. dispositivo di supporto cardiaco CorCap™), dispositivo di supporto circolatorio meccanico (MCSD) o shunt cardiaco
  • Probabilità di ricevere terapia di resincronizzazione cardiaca, cardiomioplastica, LVRS, procedura di rivascolarizzazione convenzionale o riparazione valvolare nei 6 mesi successivi al trattamento
  • Probabile necessità di un trapianto cardiaco immediato o di un impianto MCSD a causa dell'instabilità emodinamica
  • Funzionalità epatica e renale inadeguata
  • Diagnosi o trattamento di qualsiasi tumore negli ultimi 5 anni ad eccezione del carcinoma a cellule basali o dei carcinomi in situ in cui l'escissione chirurgica è stata considerata curativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Infusione intracoronarica una tantum
Droga: Placebo
SRD-001 corrispondente al placebo
Sperimentale: SRD-001
3E13 o 4.5E13 vg; infusione intracoronarica una tantum
Biologico: SRD-001
AAV1/SERCA2a
Altri nomi:
  • MYDICAR

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei parametri sintomatici
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Classificazione della New York Heart Association (I, II, III o IV)
Dal basale al mese 6 e al mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri sintomatici
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Qualità della vita valutata dal questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City: 0-24, da molto scarsa a scarsa; 25-49, da povero a discreto; 50-74, da discreto a buono; e 75-100, da buono a eccellente
Dal basale al mese 6 e al mese 12
Modifica rispetto al basale nel parametro fisico
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Distanza percorsa durante il 6MWT
Dal basale al mese 6 e al mese 12
Variazione rispetto al basale nella funzione/rimodellamento del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Volume telesistolico del ventricolo sinistro (LVESV) valutato mediante ecocardiografia
Dal basale al mese 6 e al mese 12
Tasso di eventi ricorrenti
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Ospedalizzazione correlata a insufficienza cardiaca, peggioramento dell'insufficienza cardiaca ambulatoriale, morte per tutte le cause, MCSD e trapianto
Dal basale al mese 6 e al mese 12
Tasso di eventi avversi
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
Eventi avversi emergenti dal trattamento
6 e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che completano la prova
Lasso di tempo: 12 mesi
Coloro che completano lo studio vs revocano il consenso, vengono persi al follow-up o ritirati a causa di un evento avverso o per altri motivi
12 mesi
Uso concomitante di farmaci
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
Cambiamenti nei farmaci correlati all'insufficienza cardiaca
6 e 12 mesi
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Ematologia, chimica del siero, NT-proBNP e troponina
Dal basale al mese 6 e al mese 12
Incidenza di risultati ECG anomali
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Nuove aritmie
Dal basale al mese 6 e al mese 12
Incidenza di risultati anormali dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Variazione rispetto al basale nei risultati dell'esame obiettivo
Dal basale al mese 6 e al mese 12
Incidenza di risultati anomali dall'interrogatorio del defibrillatore cardioverter impiantabile
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 12
Nuove aritmie
Dal basale al mese 6 e al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sardocor Corp.

Collaboratori

Covance

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

11 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRD-001-1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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