Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Modulace SERCA2a intramyocytárního obchodování s vápníkem při srdečním selhání se sníženou ejekční frakcí (MUSIC-HFrEF1)

24. března 2024 aktualizováno: Sardocor Corp.

Fáze 1/2 testu bezpečnosti a účinnosti SRD-001 (AAV1/SERCA2a) u subjektů se srdečním selháním se sníženou ejekční frakcí

Předpokládá se, že cílená substituce enzymu SERCA2a u pacientů s HFrEF napraví defektní intracelulární Ca2+ hemostázu, což povede ke zlepšení srdeční kontraktilní funkce a energie, což se následně promítne do lepších klinických výsledků. Kromě toho se předpokládá, že korekce dysfunkce SERCA2a také zlepší koronární průtok krve korekcí narušené vazodilatace zprostředkované oxidem dusnatým závislé na endotelu pozorované u srdečního selhání.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CUPID-3 Trial je intervenční studie SRD-001, vektoru adeno-asociovaného viru sérotypu 1 (AAV1) exprimujícího transgen pro izoformu Ca2+ ATPázy 2a (SERCA2a) sarko(endo)plazmatického retikula v anti-AAV1 neutralizační protilátce ( NAb) negativní subjekty s ischemickou nebo neischemickou kardiomyopatií a příznaky srdečního selhání třídy III/IV podle New York Heart Association (NYHA) se sníženou ejekční frakcí (HFrEF).

Studie fáze 1 je otevřená, nekontrolovaná studie zkoumající jednu dávku SRD-001 na virových genomech 3E13 (vg) u 4 až 8 subjektů.

Fáze 2 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s prospektivním přiřazením k jedné dávce buď SRD-001 při 3E13 vg nebo placebu v poměru 1:1 a celkové velikosti vzorku N=50.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

57

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • San Diego Cardiac Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Jaski, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California, San Francisco
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Cheng, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University in Saint Louis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory Ewald, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of Washington Medicine
        • Kontakt:
          • Katherine Nassans
          • Telefonní číslo: 206-543-6850
          • E-mail: Knassans@uw.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenta Nakamura, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Chronická ischemická nebo neischemická kardiomyopatie
  • NYHA třída III/IV
  • LVEF ≤ 35 %
  • Maximální, optimalizovaná terapie srdečního selhání; ICD

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Restrikční kardiomyopatie, hypertrofická kardiomyopatie, akutní myokarditida, perikardiální onemocnění, amyloidóza, infiltrativní kardiomyopatie, nekorigované onemocnění štítné žlázy nebo diskrétní aneuryzma levé komory (LV)
  • Předchozí transplantace srdce, operace redukce levé komory (LVRS), kardiomyoplastika, pasivní omezovací zařízení (např. CorCap™ Cardiac Support Device), mechanické zařízení pro podporu oběhu (MCSD) nebo srdeční zkrat
  • Pravděpodobně podstoupí srdeční resynchronizační terapii, kardiomyoplastiku, LVRS, konvenční revaskularizační postup nebo chlopenní opravu během 6 měsíců po léčbě
  • Pravděpodobná potřeba okamžité transplantace srdce nebo implantátu MCSD kvůli hemodynamické nestabilitě
  • Nedostatečná funkce jater a ledvin
  • Diagnóza nebo léčba jakékoli rakoviny během posledních 5 let s výjimkou bazaliomu nebo karcinomů in situ, kde byla chirurgická excize považována za kurativní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Jednorázová intrakoronární infuze
Lék: Placebo
SRD-001 odpovídající placebo
Experimentální: SRD-001
3E13 nebo 4,5E13 vg; jednorázová intrakoronární infuze
Biologický: SRD-001
AAV1/SERCA2a
Ostatní jména:
  • MYDICAR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna symptomatických parametrů od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Klasifikace New York Heart Association (I, II, III nebo IV)
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Změna symptomatických parametrů od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Kvalita života hodnocená dotazníkem Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire: 0-24, velmi špatná až špatná; 25-49, chudí až spravedliví; 50-74, spravedlivé až dobré; a 75-100, dobré až výborné
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Změna fyzického parametru od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Ušená vzdálenost během 6MWT
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Změna od výchozího stavu ve funkci/remodelaci LV
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Koncový systolický objem levé komory (LVESV) stanovený echokardiograficky
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Míra opakujících se událostí
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Hospitalizace související se srdečním selháním, ambulantní zhoršení srdečního selhání, úmrtí ze všech příčin, MCSD a transplantace
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Míra nežádoucích příhod
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Nežádoucí účinky související s léčbou
6 a 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které dokončily zkoušku
Časové okno: 12 měsíců
Ti, kteří dokončí zkoušku, vs. odvolají souhlas, jsou ztraceni v následné kontrole nebo staženi z důvodu AE nebo jiného důvodu
12 měsíců
Současné užívání léků
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změny v lécích souvisejících se srdečním selháním
6 a 12 měsíců
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Hematologie, chemie séra, NT-proBNP a troponin
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Výskyt abnormálních výsledků EKG
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Nové arytmie
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Výskyt abnormálních nálezů fyzikálního vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v nálezech fyzikálního vyšetření
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Výskyt abnormálních nálezů při výslechu implantabilního kardioverteru defibrilátoru
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce
Nové arytmie
Výchozí stav do 6. měsíce a 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sardocor Corp.

Spolupracovníci

Covance

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

11. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRD-001-1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srdeční selhání

Klinické studie na SRD-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit