Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Модуляция SERCA2a внутримиоцитарного транспорта кальция при сердечной недостаточности со сниженной фракцией выброса (MUSIC-HFrEF1)

24 марта 2024 г. обновлено: Sardocor Corp.

Испытание фазы 1/2 безопасности и эффективности SRD-001 (AAV1/SERCA2a) у субъектов с сердечной недостаточностью и сниженной фракцией выброса

Считается, что целенаправленная замена фермента SERCA2a у пациентов с СНнФВ будет корректировать дефект внутриклеточного гемостаза Са2+, что приведет к улучшению сократительной функции и энергетики сердца, что, в свою очередь, приведет к улучшению клинических результатов. Кроме того, предполагается, что коррекция дисфункции SERCA2a также улучшит коронарный кровоток за счет коррекции нарушенной эндотелийзависимой вазодилатации, опосредованной оксидом азота, наблюдаемой при сердечной недостаточности.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование CUPID-3 представляет собой интервенционное исследование SRD-001, вектора аденоассоциированного вируса серотипа 1 (AAV1), экспрессирующего трансген изоформы АТФазы 2a Ca2+ сарко(эндо)плазматического ретикулума (SERCA2a), в нейтрализующем антителе против AAV1 ( NAb) отрицательные субъекты с ишемической или неишемической кардиомиопатией и симптомами сердечной недостаточности класса III/IV по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) со сниженной фракцией выброса (HFrEF).

Испытание фазы 1 представляет собой открытое неконтролируемое исследование, в котором изучается одна доза SRD-001 в вирусных геномах 3E13 (vg) у 4–8 субъектов.

Фаза 2 представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с проспективным назначением однократной дозы либо SRD-001 в 3E13 vg, либо плацебо в соотношении 1:1 и общим размером выборки N=50.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

57

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: COO
  • Номер телефона: 858-752-2941
  • Электронная почта: info@sardocorcorp.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • San Diego Cardiac Center
        • Главный следователь:
          • Brian Jaski, MD
        • Контакт:
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco
        • Главный следователь:
          • Richard Cheng, MD
        • Контакт:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University in Saint Louis
        • Главный следователь:
          • Gregory Ewald, MD
        • Контакт:
          • Annie Dirks, RN, BSN
          • Номер телефона: 314-454-8711
          • Электронная почта: aplatts@wustl.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington Medicine
        • Контакт:
          • Katherine Nassans
          • Номер телефона: 206-543-6850
          • Электронная почта: Knassans@uw.edu
        • Главный следователь:
          • Kenta Nakamura, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии включения:

  • Хроническая ишемическая или неишемическая кардиомиопатия
  • NYHA класс III/IV
  • ФВ ЛЖ ≤35%
  • Максимальная, оптимизированная терапия сердечной недостаточности; МКБ

Основные критерии исключения:

  • Рестриктивная кардиомиопатия, гипертрофическая кардиомиопатия, острый миокардит, заболевание перикарда, амилоидоз, инфильтративная кардиомиопатия, нескорректированное заболевание щитовидной железы или дискретная аневризма левого желудочка (ЛЖ)
  • Предшествующая трансплантация сердца, операция по уменьшению левого желудочка (LVRS), кардиомиопластика, устройство пассивной фиксации (например, устройство CorCap™ Cardiac Support Device), механическое устройство поддержки кровообращения (MCSD) или сердечный шунт
  • Вероятна сердечная ресинхронизирующая терапия, кардиомиопластика, LVRS, традиционная процедура реваскуляризации или восстановление клапанов в течение 6 месяцев после лечения.
  • Вероятна необходимость немедленной трансплантации сердца или имплантата MCSD из-за гемодинамической нестабильности.
  • Неадекватная функция печени и почек
  • Диагностика или лечение любого рака в течение последних 5 лет, за исключением базально-клеточной карциномы или карциномы in situ, когда хирургическое иссечение считалось излечивающим.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Однократная внутрикоронарная инфузия
Лекарство: Плацебо
SRD-001 соответствует плацебо
Экспериментальный: СРД-001
3Э13 или 4,5Э13 вг; однократная интракоронарная инфузия
Биологический: СРД-001
AAV1/SERCA2a
Другие имена:
  • МИДИКАР

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение симптоматических параметров по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Классификация Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (I, II, III или IV)
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Изменение симптоматических параметров по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Качество жизни согласно опроснику кардиомиопатии Канзас-Сити: 0–24, от очень плохого до плохого; 25-49, от плохого до удовлетворительного; 50-74, от удовлетворительного до хорошего; и 75-100, от хорошего до отличного
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Изменение физического параметра по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Расстояние, пройденное во время 6MWT
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Изменение по сравнению с исходным уровнем функции/ремоделирования ЛЖ
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Конечный систолический объем левого желудочка (КСО ЛЖ) по данным эхокардиографии
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Частота повторяющихся событий
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Госпитализация в связи с СН, амбулаторное ухудшение сердечной недостаточности, смерть от всех причин, MCSD и трансплантация
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
Нежелательные явления, возникающие при лечении
6 и 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, завершивших испытание
Временное ограничение: 12 месяцев
Те, кто завершил испытание или отозвал согласие, были потеряны для последующего наблюдения или отозваны из-за НЯ или по другой причине.
12 месяцев
Сопутствующее применение лекарств
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
Изменения в лекарствах, связанных с сердечной недостаточностью
6 и 12 месяцев
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Гематологические, химические анализы сыворотки, NT-proBNP и тропонин
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Частота аномальных результатов ЭКГ
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Новые аритмии
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Частота аномальных результатов физического осмотра
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Изменение результатов физического осмотра по сравнению с исходным уровнем
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Частота аномальных результатов опроса имплантируемого кардиовертера-дефибриллятора
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 и 12 месяцам
Новые аритмии
Исходный уровень к 6 и 12 месяцам

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sardocor Corp.

Соавторы

Covance

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRD-001-1001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Сердечная недостаточность

Клинические исследования СРД-001

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Macedonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться