Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sydämen vajaatoiminnan yhteydessä tapahtuvan myosyyttisen kalsiumkaupan SERCA2a:n modulaatio pienentyneellä ejektiofraktiolla (MUSIC-HFrEF1)

sunnuntai 24. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Sardocor Corp.

Vaiheen 1/2 koe SRD-001:n (AAV1/SERCA2a) turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta ja pienentynyt ejektiofraktio

Uskotaan, että kohdennettu SERCA2a-entsyymikorvaus HFrEF-potilailla korjaa viallisen intrasellulaarisen Ca2+-hemostaasin, mikä johtaa parantuneeseen sydämen supistumistoimintoon ja energiikkaan, mikä puolestaan ​​johtaa parempiin kliinisiin tuloksiin. Lisäksi oletetaan, että SERCA2a:n toimintahäiriön korjaaminen parantaa myös sepelvaltimoverenkiertoa korjaamalla sydämen vajaatoiminnassa havaittua endoteeliriippuvaista typpioksidivälitteistä vasodilataatiota.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

CUPID-3 Trial on interventiotutkimus SRD-001:stä, adeno-assosioituneesta viruksen serotyypin 1 (AAV1) vektorista, joka ekspressoi sarko(endo)plasmisen retikulumin Ca2+ ATPaasi 2a -isoformin (SERCA2a) siirtogeeniä anti-AAV1:tä neutraloivassa vasta-aineessa ( NAb) negatiiviset koehenkilöt, joilla on iskeeminen tai ei-iskeeminen kardiomyopatia ja New York Heart Associationin (NYHA) luokan III/IV sydämen vajaatoiminnan oireita, joissa on vähentynyt ejektiofraktio (HFrEF).

Vaiheen 1 tutkimus on avoin, kontrolloimaton tutkimus, jossa tutkitaan yhtä SRD-001-annosta 3E13-virusgenomeissa (vg) 4–8 koehenkilöllä.

Vaihe 2 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu tutkimus, jossa on mahdollista määrittää yksi annos SRD-001:tä 3E13 vg:lla tai lumelääkettä suhteessa 1:1 ja kokonaisotoskoko N = 50.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

57

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rekrytointi
        • San Diego Cardiac Center
        • Päätutkija:
          • Brian Jaski, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Päätutkija:
          • Richard Cheng, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University in Saint Louis
        • Päätutkija:
          • Gregory Ewald, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Rekrytointi
        • University of Washington Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Katherine Nassans
          • Puhelinnumero: 206-543-6850
          • Sähköposti: Knassans@uw.edu
        • Päätutkija:
          • Kenta Nakamura, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Krooninen iskeeminen tai ei-iskeeminen kardiomyopatia
  • NYHA luokka III/IV
  • LVEF ≤35 %
  • Maksimaalinen, optimoitu sydämen vajaatoiminnan hoito; ICD

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Restriktiivinen kardiomyopatia, hypertrofinen kardiomyopatia, akuutti sydänlihastulehdus, sydänpussin sairaus, amyloidoosi, infiltratiivinen kardiomyopatia, korjaamaton kilpirauhassairaus tai erillinen vasemman kammion (LV) aneurysma
  • Aikaisempi sydämensiirto, vasemman kammion pienennysleikkaus (LVRS), sydänlihasleikkaus, passiivinen rajoituslaite (esim. CorCap™ Cardiac Support Device), mekaaninen verenkiertoa tukeva laite (MCSD) tai sydämen shuntti
  • Todennäköisesti saa sydämen uudelleensynkronointihoitoa, kardiomyoplastiaa, LVRS:ää, tavanomaista revaskularisaatiohoitoa tai läppäkorjausta 6 kuukauden aikana hoidon jälkeen
  • Todennäköinen välitön sydämensiirto- tai MCSD-implanttitarve hemodynaamisen epävakauden vuoksi
  • Riittämätön maksan ja munuaisten toiminta
  • Minkä tahansa syövän diagnoosi tai hoito viimeisten 5 vuoden aikana, paitsi tyvisolusyöpä tai in situ -karsinooma, jossa kirurgista leikkausta pidettiin parantavana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Kertaluonteinen koronaarinen infuusio
Lääke: Plasebo
SRD-001 vastaava lumelääke
Kokeellinen: SRD-001
3E13 tai 4,5E13 vg; kertakoronaarista infuusiota
Biologinen: SRD-001
AAV1/SERCA2a
Muut nimet:
  • MYDICAR

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta oireenmukaisissa parametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
New York Heart Associationin luokitus (I, II, III tai IV)
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Muutos lähtötasosta oireenmukaisissa parametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire -kyselyn mukaan elämänlaatu: 0-24, erittäin huonosta huonoon; 25-49, huonosta kohtuulliseen; 50-74, kohtuullisesta hyvään; ja 75-100, hyvästä erinomaiseen
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Muutos lähtötasosta fyysisessä parametrissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Kävelty matka 6MWT:n aikana
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Muutos lähtötilanteesta LV-toiminnossa/remodelingissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Vasemman kammion pään systolinen tilavuus (LVESV) kaikukardiografialla arvioituna
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Toistuvien tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
HF-aiheeseen liittyvä sairaalahoito, ambulatorinen sydämen vajaatoiminnan paheneminen, kuolemantapaus, MCSD ja elinsiirto
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
6 ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokeen suorittaneiden koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Ne, jotka suorittavat kokeen vs peruuttavat suostumuksensa, ovat kadonneet seurantaan tai vetäytyneet AE:n tai muun syyn vuoksi
12 kuukautta
Samanaikainen lääkkeiden käyttö
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
Muutokset sydämen vajaatoimintaan liittyvissä lääkkeissä
6 ja 12 kuukautta
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Hematologiset, seerumikemiat, NT-proBNP ja troponiini
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Epänormaalien EKG-tulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Uusia rytmihäiriöitä
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Poikkeavien fyysisten tutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Muutos lähtötilanteesta fyysisen tutkimuksen löydöksissä
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Poikkeavien löydösten ilmaantuvuus implantoitavan kardioverteridefibrillaattorin kuulusteluissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12
Uusia rytmihäiriöitä
Lähtötilanne kuukaudelle 6 ja kuukaudelle 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sardocor Corp.

Yhteistyökumppanit

Covance

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 23. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 11. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 24. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRD-001-1001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sydämen vajaatoiminta

Kliiniset tutkimukset SRD-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Argentina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa