감소된 박출률을 갖는 심부전에서 근육내 칼슘 밀매의 SERCA2a의 조절 (MUSIC-HFrEF1)
2024년 3월 24일 업데이트: Sardocor Corp.
박출률이 감소된 심부전 환자에서 SRD-001(AAV1/SERCA2a)의 안전성 및 효능에 대한 1/2상 시험
HFrEF 환자에서 표적화된 SERCA2a 효소 대체는 결함이 있는 세포내 Ca2+ 지혈을 교정하여 심장 수축 기능과 에너지를 개선하여 결과적으로 임상 결과를 개선할 것으로 믿어집니다.
또한, SERCA2a 기능 장애를 교정하면 심부전에서 관찰되는 손상된 내피 의존성 산화질소 매개 혈관확장을 교정하여 관상 혈류도 개선할 것이라는 가설이 있습니다.
연구 개요
상세 설명
CUPID-3 시험은 항-AAV1 중화 항체에서 sarco(endo)plasmic reticulum Ca2+ ATPase 2a isoform(SERCA2a)에 대한 이식유전자를 발현하는 adeno-associated virus serotype 1(AAV1) 벡터인 SRD-001에 대한 중재 연구입니다. NAb) 허혈성 또는 비허혈성 심근병증 및 박출률 감소 심부전(HFrEF)의 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III/IV 증상이 있는 음성 피험자.
1상 시험은 4~8명의 피험자를 대상으로 3E13 바이러스 게놈(vg)에서 SRD-001의 1회 용량을 조사하는 개방형 비통제 연구입니다.
2상은 3E13 vg의 SRD-001 단일 용량 또는 1:1 비율의 위약과 N=50의 총 샘플 크기에 전향적으로 할당되는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
57
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: COO
- 전화번호: 858-752-2941
- 이메일: info@sardocorcorp.com
연구 장소
-
-
California
-
San Diego, California, 미국, 92123
- 모병
- San Diego Cardiac Center
-
수석 연구원:
- Brian Jaski, MD
-
연락하다:
- Emma Burkhalter, RN
- 전화번호: 858-244-6890
- 이메일: eburkhalter@sdcardiac.com
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California, San Francisco
-
수석 연구원:
- Richard Cheng, MD
-
연락하다:
- Kaye Reambonanza
- 전화번호: 415-514-6147
- 이메일: Kaye.Reambonanza@ucsf.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University in Saint Louis
-
수석 연구원:
- Gregory Ewald, MD
-
연락하다:
- Annie Dirks, RN, BSN
- 전화번호: 314-454-8711
- 이메일: aplatts@wustl.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
연락하다:
- Therese Villina, MPHI, BSN
- 전화번호: 214-645-7083
- 이메일: Therese.Vallina@utsouthwestern.edu
-
수석 연구원:
- Justin Grodin, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- 모병
- University of Washington Medicine
-
연락하다:
- Katherine Nassans
- 전화번호: 206-543-6850
- 이메일: Knassans@uw.edu
-
수석 연구원:
- Kenta Nakamura, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 만성 허혈성 또는 비허혈성 심근병증
- NYHA 클래스 III/IV
- LVEF ≤35%
- 최대, 최적화된 심부전 치료; ICD
주요 배제 기준:
- 제한성 심근병증, 비대성 심근병증, 급성 심근염, 심낭 질환, 아밀로이드증, 침윤성 심근병증, 교정되지 않은 갑상선 질환 또는 이산 좌심실(LV) 동맥류
- 이전 심장 이식, 좌심실 축소 수술(LVRS), 심근 성형술, 수동 구속 장치(예: CorCap™ 심장 지원 장치), 기계적 순환 지원 장치(MCSD) 또는 심장 션트
- 치료 후 6개월 이내에 심장 재동기화 요법, 심근 성형술, LVRS, 기존의 혈관재생술 또는 판막 수리를 받을 가능성이 있음
- 혈역학적 불안정성으로 인해 즉각적인 심장 이식 또는 MCSD 이식이 필요할 가능성이 있음
- 부적절한 간 및 신장 기능
- 기저 세포 암종 또는 외과적 절제가 완치로 간주되는 상피내 암종을 제외한 지난 5년 이내의 모든 암의 진단 또는 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 위약
일회성 관상 동맥 주입
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SRD-001 매칭 플라시보
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실험적: SRD-001
3E13 또는 4.5E13 vg; 일회성 관내 주입
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AAV1/SERCA2a
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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증상 매개변수의 기준선에서 변경
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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뉴욕 심장 협회 분류(I, II, III 또는 IV)
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6개월 및 12개월 기준 기준
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증상 매개변수의 기준선에서 변경
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire로 평가한 삶의 질: 0-24, 매우 나쁨에서 나쁨; 25-49, 나쁨에서 보통으로; 50-74, 양호함; 및 75-100, 좋음에서 매우 좋음
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6개월 및 12개월 기준 기준
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물리적 매개변수의 기준선에서 변경
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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6MWT 동안 걸은 거리
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6개월 및 12개월 기준 기준
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좌심실 기능/개조의 기준선에서 변경
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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심초음파로 평가한 좌심실 수축기말 용적(LVESV)
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6개월 및 12개월 기준 기준
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반복 이벤트 비율
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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HF 관련 입원, 외래 악화 심부전, 모든 원인 사망, MCSD 및 이식
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6개월 및 12개월 기준 기준
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부작용 비율
기간: 6개월 및 12개월
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치료 관련 부작용
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6개월 및 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시험을 완료한 피험자의 비율
기간: 12 개월
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임상시험을 완료한 자 vs 동의를 철회한 자, 후속 조치를 받지 못한 자, AE 또는 기타 사유로 인해 철회된 자
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12 개월
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병용 약물 사용
기간: 6개월 및 12개월
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심부전 관련 약물의 변화
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6개월 및 12개월
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비정상적인 실험실 테스트 결과의 발생률
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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혈액학, 혈청 화학, NT-proBNP 및 트로포닌
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6개월 및 12개월 기준 기준
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비정상적인 ECG 결과의 발생률
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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새로운 부정맥
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6개월 및 12개월 기준 기준
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비정상적인 신체 검사 소견의 발생률
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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신체 검사 결과의 기준선에서 변경
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6개월 및 12개월 기준 기준
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이식형 제세동기 심문에서 이상 소견의 발생률
기간: 6개월 및 12개월 기준 기준
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새로운 부정맥
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6개월 및 12개월 기준 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 23일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 24일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
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