IBMにおけるシロリムスの第III相試験
2026年1月13日 更新者：University of Kansas Medical Center
IBM Functional Rating Scale (IBM-FRS) で測定した封入体筋炎 (IBM) 患者の疾患進行に対するシロリムスの効果を調査する二重盲検ランダム化比較試験 (dbRCT) 第 III 相試験
仮説は、現在臓器移植で使用されており、T エフェクター細胞の活性をブロックするが、T 制御細胞を保存することによって機能し、オートファジー (タンパク質分解) を誘導することによって機能するシロリムス (ラパマイシン (R)) が、 IBM は、疾患の進行を遅らせたり安定させたりして、患者の機能と自立を維持するのに役立ちます。
この第 III 相試験では、統計的に有意な臨床転帰を示すパイロット データが確認されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
140
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
- Johns Hopkins University
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Leiden、オランダ
- Leiden University Medical Center
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア
- Concord Repatriation Hospital
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Sydney、New South Wales、オーストラリア
- Royal Northshore Hospital
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア
- Austin Health
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Melbourne、Victoria、オーストラリア
- St Vincent's Hospital
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Washington
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Perth、Washington、オーストラリア
- Perron Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
45年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者情報シートを読んで理解することができ、研究のために書面によるインフォームドコンセントを自由に提供する成人;
- 45歳以上の男性または女性。
- ENMC基準2011によって提案された基準によるIBMの診断;
- 最短距離200mを6分以内に歩ける方（フレームを含む歩行補助器具を使用してもかまいません）;
- 患者の病歴、身体検査、MMT、IBM-FRS、またはその他の指標を通じて神経筋専門医によって決定された、過去 12 か月間の疾患の進行の証拠。
除外基準:
- 達成された最小距離が 200m の 6MWT を完了することができない;
- 治験薬を飲み込めないことを含む、mTUGまたはその他の治験手順を完了できない、または参加者が治験期間中に治験薬を飲み込めなくなるという臨床的疑いがある;
- 研究介入または研究スケジュールに従うことを望まない、または遵守できない;
- シロリムス、エベロリムス、または経口溶液の任意の化合物に対する過敏症;
- 過去6か月以内のシロリムスまたはエベロリムスへの以前の曝露;
- -患者の能力を妨げる可能性のある他の臨床的に重要な疾患の存在 研究手順に従う、または患者をSAEのより大きなリスクにさらす;
- -病歴、臨床検査、またはFVCが予測の50％未満の呼吸機能検査に基づく、中等度または重度の呼吸不全の臨床的疑い;夜間の NIV は、睡眠呼吸障害に対して許可されています。
- 重度の慢性腎臓病またはタンパク尿を伴う腎不全（例 -推定糸球体濾過率<30 ml /分および/またはスポット尿タンパク質/クレアチニン比によって定義されるタンパク尿> 100mg / mmol;
- -慢性肝疾患（肝硬変および/またはALT / ASTが正常上限の3倍を超える（ULN））、ALT / ASTの上昇が基礎となる筋肉疾患によるものと見なされる場合を除く。 ウイルス感染などの急性損傷により 1 回限りの測定値が上昇した場合、ウィンドウ内で患者を再スクリーニングできます。
- -過去5年間のがんの病歴（BCC / SCCを含む限局性皮膚がんを除く）;
- -過去12か月の間に寛解および/または特定の治療を必要としない全身性自己免疫疾患またはリウマチ性疾患。 これには、過去12か月間に寛解していない、および/または特定の治療を必要としない重大な臓器特異的自己免疫障害（グレーブ病など）が含まれます。
- -スクリーニング時の未治癒の創傷または活動中の感染;
- 患者が過去 12 週間以内に生ワクチンを接種した場合。
- 参加者は HIV 陰性、C 型肝炎ウイルス リボ核酸 (HCVRNA) ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) 陰性、Hep B 表面抗原陰性、Hep B コア抗体陰性である必要があります。
スクリーニング時に以下の血液検査結果が 1 つ以上ある場合:
- 総コレステロール > 8 mmol/l (304mg/dl)
- トリグリセリド > 5 mmol/l (>194 mg/dl)
- ヘモグロビン < 110 g/L (11g/dl)
- 血小板数 < 100 x 109/L
- 好中球 < 1.5 x 109/L
- リンパ球 < 1.0 x 109/L
- -医学的に重要な心臓、神経、肺、胃腸、筋骨格または精神医学的疾患（制御されていない不安および/またはうつ病を含む）のスクリーニングにおける存在 調査官の意見では、研究手順に従う患者の能力を妨げる可能性がある、または解釈を混乱させる可能性があります臨床安全性または IBM-FRS の;
- ベースライン訪問の前に、30日以内または以前の薬剤の5半減期（いずれか長い方）以内に治験薬を服用した;
- -他の免疫抑制薬または免疫調節薬（過去4週間の以前の高用量プレドニゾロン（> 10mg /日）、過去3か月以内の静脈内免疫グロブリン（IVIG）、メトトレキサート、ミコフェノール酸、シロリムス、エベロリムス、カルシニューリンを含むがこれらに限定されない）を服用している患者過去 6 か月以内の阻害剤（シクロスポリンまたはタクロリムス）またはアザチオプリン、および過去 12 か月以内のリツキシマブ、アレムツズマブまたは他の生物製剤）;
-シロリムスの代謝に影響を与える可能性のある他の医薬品または製品（セクション27の併用薬を参照）など、スクリーニング時の次のようなもの：
- CYP3A4および/またはP-gpの強力な阻害剤（例：ケトコナゾール、ボリコナゾール、イトラコナゾール、テリスロマイシン、エリスロマイシンまたはクラリスロマイシン）
- CYP3A4 および/または P-gp の強力な誘導物質 (例: リファンピシン、リファブチン、フェニトイン、フェノバルビトール、セントジョーンズワート);
- 治験薬以外の治験薬の使用;
妊娠または妊娠の計画:
- -出産の可能性のある女性（WOCBP）は、無作為化の前に血清妊娠検査で陰性でなければならず、治験薬の開始前24時間以内に尿妊娠検査で陰性でなければなりません。 WOCBP は、研究期間中および治療終了後 12 週間、「非常に効果的な」避妊法 (MHRA ガイドライン、2014 年) を使用することに同意する必要があります。
- WOCBPで性的に活発な男性は、治験薬による治療期間中および治療完了後30日間、バリア避妊（コンドーム）を使用することに同意する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：シロリムス
2mgカプセルを1日1回
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シロリムスは現在認可されている薬で、主に腎移植後の免疫抑制に使用され、臓器拒絶を防ぎます。
シロリムスは当初、実験的筋炎マウスモデルにおける免疫抑制作用と有益な効果のために、IBM で治療薬と見なされていました.(11)
影響を受けた動物から健康な動物へのエフェクター T 細胞の移入は筋炎を引き起こしましたが、Treg 細胞の存在は筋炎の発症を防ぎました。
エフェクター T 細胞を枯渇させるが Treg 細胞を保存するように作用するシロリムスは、この筋炎のマウスモデルで有効であったため、エフェクター T 細胞と Treg 細胞への影響だけでなく、IBM でも有効である可能性があると仮定されました。だけでなく、タンパク質分解に対する追加の効果についても。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
2mgカプセルを1日1回
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プラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IBM Functional Rating Scale (IBM-FRS) のベースラインから 84 週への変更
時間枠：ベースライン、84週目
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IBM-FRS は、参加者の能力と独立性の評価を決定するために使用される、臨床医が管理する簡潔で迅速な (約 10 分) 序数評価尺度です。
10 項目 (嚥下、筆跡、食物の切断と器具の取り扱い、細かい運動課題、着替え、衛生、ベッドでの寝返りとカバーの調整、座位から立位への姿勢の変更、歩行、階段の昇り降り) が含まれ、リッカート スケールで評価されます。 0 (実行できない) ～ 4 (通常)。
10 項目の合計は 0 ～ 40 の値になり、スコアが高いほど機能制限が少ないことを表します。
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ベースライン、84週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 84 週までの 6 分歩行テスト (6MWT) の変化
時間枠：ベースライン、84週目
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6MWT は、個人が硬く平らな面を合計 6 分間で歩くことができる距離を測定します。
6MWT は、心肺疾患患者の有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大下運動テストです。
現在、IBM を含むさまざまな慢性疾患の患者の機能的歩行能力を推定するために、一般的に使用され、検証されているテストです。
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ベースライン、84週目
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ベースラインから 84 週までの Modified Timed Up and Go (mTUG) の変化
時間枠：ベースライン、84週目
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Timed Up and Go (mTUG) は当初、高齢者の転倒リスク、可動性、バランス、歩行能力を判断するツールとして開発されました。
それ以来、筋炎を含むより広い臨床設定における結果の尺度として採用されています。
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ベースライン、84週目
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ベースラインから84週目までの手動筋力テスト（MMT）の変更
時間枠：ベースライン、84週目
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マニュアル マッスル テスト (MMT) は、患者の筋肉または筋肉群の強さを評価する比較的単純な方法です。
ただし、スコアの割り当てにはある程度の主観性があります。
MMT を使用して、研究期間全体の強度の変化を評価します。
この方法は、臨床現場で日常的に行われており、信頼できることが示されています。
このツールは、0 ～ 10 ポイントのスケールを使用して筋力を評価します。
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ベースライン、84週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Mazen Dimachkie、University of Kansas Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月1日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年2月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月4日
最初の投稿 (実際)
2021年3月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月13日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。