IBM의 Sirolimus 임상 3상
2026년 1월 13일 업데이트: University of Kansas Medical Center
IBM 기능 평가 척도(IBM-FRS)로 측정한 봉입체 근염(IBM) 환자의 질병 진행에 대한 Sirolimus의 효과를 조사하는 이중 맹검 무작위 대조 시험(dbRCT) III상 시험
가설은 현재 장기 이식에 사용되는 Sirolimus(라파마이신(R))가 T 효과기 세포의 활동을 차단하지만 T 조절 세포를 보존하고 자가포식(단백질 분해)을 유도함으로써 IBM은 질병 진행을 늦추거나 안정화하여 환자의 기능과 독립성을 유지하도록 돕습니다.
이 3상 시험은 통계적으로 유의미한 임상 결과를 보여주는 파일럿 데이터를 확인할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
140
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Leiden University Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- Johns Hopkins University
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주
- Concord Repatriation Hospital
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Sydney, New South Wales, 호주
- Royal Northshore Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주
- Austin Health
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Melbourne, Victoria, 호주
- St Vincent's Hospital
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Washington
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Perth, Washington, 호주
- Perron Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
45년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자 정보 시트를 읽고 이해할 수 있으며 연구에 대한 사전 서면 동의를 자유롭게 제공하는 성인
- 45세 이상의 남녀
- ENMC 기준 2011에서 제안한 기준에 따른 IBM의 진단;
- 최소 200m 거리를 6분 이내에 걸을 수 있는 자(프레임 등 보행 보조 기구 사용 가능)
- 환자 병력, 신체 검사, MMT, IBM-FRS 또는 기타 메트릭을 통해 신경근 전문의가 결정한 지난 12개월 동안 질병 진행의 증거.
제외 기준:
- 200m의 최소 거리로 6MWT를 완료할 수 없습니다.
- 연구 약물을 삼킬 수 없음 또는 참가자가 연구 기간 동안 연구 약물을 삼킬 수 없게 될 것이라는 임상적 의심을 포함하여 mTUG 또는 기타 연구 절차를 완료할 수 없음,
- 연구 중재 또는 연구 일정을 준수할 의지가 없거나 무능력;
- Sirolimus, Everolimus 또는 구강 용액의 화합물에 대한 과민성;
- 지난 6개월 이내에 Sirolimus 또는 Everolimus에 대한 이전 노출;
- 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해하거나 환자를 SAE에 대한 더 큰 위험에 놓이게 할 수 있는 임의의 다른 임상적으로 유의한 질병의 존재;
- FVC가 예상의 50% 미만인 병력, 임상 검사 또는 호흡 기능 테스트를 기반으로 중등도 또는 중증 호흡 부전의 임상적 의심; 야간 NIV는 수면 장애 호흡에 허용됩니다.
- 중증 만성 신장 질환 또는 단백뇨를 동반한 신부전(예: 추정 사구체 여과율 < 30 ml/min 및/또는 단백뇨 단백질/크레아티닌 비율 > 100mg/mmol로 정의되는 단백뇨;
- 만성 간질환(간경화 및/또는 ALT/AST > 정상 상한치(ULN)의 3배), ALT/AST 상승이 기저 근육 질환으로 인한 것으로 간주되는 경우는 제외. 바이러스 감염과 같은 급성 손상으로 인해 일회성 측정이 증가한 경우 창 내에서 환자를 다시 선별할 수 있습니다.
- 지난 5년 동안의 암 병력(BCC/SCC를 포함하는 국소 피부암 제외);
- 지난 12개월 동안 차도 및/또는 특정 치료가 필요하지 않은 전신 자가면역 또는 류마티스 질환. 여기에는 지난 12개월 동안 차도가 없거나 특정 치료가 필요한 중요한 장기 특이 자가면역 장애(예: 그레이브스병)가 포함됩니다.
- 스크리닝 당시 치유되지 않은 상처 또는 활동성 감염;
- 환자가 지난 12주 이내에 생백신을 받은 경우;
- 참가자는 HIV 음성, C형 간염 바이러스 리보핵산(HCVRNA) 중합효소 연쇄 반응(PCR) 음성, B형 간염 표면 항원 음성 및 B형 간염 핵심 항체 음성이어야 합니다.
스크리닝 시 다음 혈액 검사 결과 중 하나 이상:
- 총 콜레스테롤 > 8mmol/l(304mg/dl)
- 중성지방 > 5mmol/l(>194mg/dl)
- 헤모글로빈 < 110g/L(11g/dl)
- 혈소판 수 < 100 x 109/L
- 호중구 < 1.5 x 109/L
- 림프구 < 1.0 x 109/L
- 조사자의 의견으로는 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해하거나 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 의학적으로 중요한 심장, 신경, 폐, 위장, 근골격 또는 정신 질환(제어되지 않는 불안 및/또는 우울증 포함)의 스크리닝 시 존재 임상 안전 또는 IBM-FRS;
- 기준선 방문 전 30일 또는 이전 약제의 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 조사 연구 약물을 복용했습니다.
- 다른 면역억제제 또는 면역조절제를 복용 중인 환자(지난 4주 동안의 이전 고용량 프레드니솔론(>10mg/일), 지난 3개월 이내의 정맥 면역글로불린(IVIG), 메토트렉세이트, 미코페놀레이트, 시롤리무스, 에베로리무스, 칼시뉴린을 포함하되 이에 국한되지 않음) 억제제, (시클로스포린 또는 타크로리무스) 또는 지난 6개월 이내에 아자티오프린, 및 지난 12개월 이내에 리툭시맙, 알렘투주맙 또는 기타 생물학적 제제);
스크리닝 시 다음과 같은 Sirolimus의 대사에 영향을 미칠 수 있는 기타 약물 또는 제품(섹션 27의 병용 약물 참조):
- CYP3A4 및/또는 P-gp의 강력한 억제제(예: 케토코나졸, 보리코나졸, 이트라코나졸, 텔리트로마이신, 에리스로마이신 또는 클라리트로마이신)
- CYP3A4 및/또는 P-gp의 강력한 유도제(예: 리팜피신, 리파부틴, 페니토인, 페노바르비톨, 세인트 존스 워트);
- 연구 약물 이외의 연구 약물의 사용;
임신 또는 임신 계획:
- 가임기 여성(WOCBP)은 무작위 배정 전에 혈청 임신 검사에서 음성이어야 하며 연구 약물 시작 전 24시간 이내에 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다. WOCBP는 연구 기간과 치료 완료 후 12주 동안 '매우 효과적인' 피임법(MHRA 지침, 2014)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- WOCBP와 성적으로 활발한 남성은 연구 약물을 사용한 치료 기간 동안 및 치료 완료 후 30일 동안 장벽 피임법(콘돔)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 시롤리무스
1일 1회 2mg 캡슐
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Sirolimus는 장기 거부를 예방하기 위해 신장 이식 후 면역 억제에 주로 사용되는 현재 허가된 약물입니다.
Sirolimus는 처음에 실험용 근염 마우스 모델에서 면역억제 작용과 유익한 효과 때문에 IBM에서 치료제로 고려되었습니다.(11)
영향을 받은 동물에서 건강한 동물로 이펙터 T 세포를 전달하면 근염이 발생했지만 Treg 세포의 존재는 근염 발병을 예방했습니다.
이펙터 T 세포를 고갈시키는 역할을 하지만 Treg 세포를 보존하는 Sirolimus가 이 근염 마우스 모델에서 효과적이었기 때문에 이펙터 T 세포와 Treg 세포에 대한 효과뿐만 아니라 IBM에서도 효과적일 수 있다고 가정했습니다. , 뿐만 아니라 단백질 분해에 대한 추가 효과도 있습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
1일 1회 2mg 캡슐
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 84주차까지 IBM 기능 평가 척도(IBM-FRS)의 변화
기간: 기준선, 84주차
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IBM-FRS는 참가자의 능력 및 독립성에 대한 평가를 결정하는 데 사용되는 간결하고 빠른(~10분) 임상의가 관리하는 서수 평가 척도입니다.
그것은 10가지 척도(삼키기, 손글씨, 음식 자르기 및 도구 다루기, 미세 운동 작업, 옷 입기, 위생, 침대에서 뒤집기 및 덮개 조정, 앉은 자세에서 서기, 걷기, 계단 오르기)를 포함하며, 0(수행 불가) ~ 4(정상).
10개 항목의 합계는 0에서 40 사이의 값을 제공하며 점수가 높을수록 기능 제한이 적음을 나타냅니다.
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기준선, 84주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 84주차까지 6분 도보 테스트(6MWT)의 변화
기간: 기준선, 84주차
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6MWT는 개인이 단단하고 평평한 표면에서 총 6분 동안 걸을 수 있는 거리를 측정합니다.
6MWT는 심폐 질환 환자의 유산소 능력과 지구력을 평가하는 데 사용되는 준최대 운동 테스트입니다.
현재 IBM을 포함한 다양한 만성 질환 환자의 기능적 보행 능력을 평가하기 위해 일반적으로 사용되고 검증된 테스트입니다.
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기준선, 84주차
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수정된 타임 업 앤 고(mTUG)의 기준선에서 84주까지의 변화
기간: 기준선, 84주차
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Timed Up and Go(mTUG)는 처음에 노인 인구의 낙상 위험, 이동성, 균형 및 보행 능력을 결정하기 위한 도구로 개발되었습니다.
이후 근염을 포함한 더 넓은 임상 환경에서 결과 측정으로 채택되었습니다.
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기준선, 84주차
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기준선에서 84주까지 수동 근육 검사(MMT)의 변화
기간: 기준선, 84주차
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수동 근육 검사(MMT)는 근육 또는 근육 그룹에서 환자의 근력을 평가하는 비교적 간단한 방법입니다.
그러나 점수를 할당할 때 어느 정도의 주관성이 있습니다.
MMT는 연구 기간 동안 강도의 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
이 방법은 임상 환경에서 일상적으로 수행되며 신뢰할 수 있는 것으로 나타났습니다.
이 도구는 0~10점 척도를 사용하여 근력을 평가합니다.
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기준선, 84주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Mazen Dimachkie, University of Kansas Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 4일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
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