アルギニン療法による鎌状赤血球症治療（START）試験 (STArT)
2026年5月27日 更新者：Claudia R. Morris
鎌状赤血球症 (SCD) における血管閉塞性疼痛エピソード (VOE) の小児におけるアルギニン静注療法の試験は、治療の有効性と安全性に関する知識を深めるために設計されています。
調査の概要
詳細な説明
この試験は、鎌状赤血球症 (SCD) における血管閉塞性疼痛エピソード (VOE) の小児における IV アルギニン療法の二重盲検、プラセボ対照、無作為化、第 3 相、多施設試験として設計されており、有効性および治療の安全性。
探索的目的は、VOE 中の SCD の子供のアルギニン メタボロームをより完全に特徴付け、アルギニン療法が全体的なアルギニン バイオアベイラビリティとミトコンドリア機能に及ぼす影響を、重要な臨床転帰 (VOE 解消までの時間、疼痛スコア、非経口オピオイド使用量) とともに評価することです。 、患者報告結果（PRO）、およびSCDおよびVOEの子供の入院期間。
研究の種類
介入
入学 (実際)
271
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
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Atlanta、Georgia、アメリカ、03322
- Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Wauwatosa、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 3 ～ 21 歳。と
- -鎌状赤血球症の確立された診断（任意の遺伝子型）;と
- 非経口オピオイドで治療された、鎌状赤血球症以外の原因に起因しない急性期医療環境（ED、病棟、日帰り病院、診療所）で医療を必要とする痛み。
除外基準:
- 外来患者の管理に十分な量のIVオピオイドの2回投与に反応する
- 急性期医療環境での現在の痛みを治療するための静脈内オピオイドの初回投与から 12 時間以上
- 5 gm/dL 未満のヘモグロビンまたは血行動態が不安定な患者に対する赤血球輸血の緊急の必要性;また
- VOEの治療のための救急部門でのケタミンの使用;また
- 30日以内のグルタミン;また
- 新しい SCD 薬の使用 < 3 か月 (例: ヒドロキシ尿素、ボクセロトール、クリザンリズマブなど) または
- 急性の精神状態または神経学的変化;また
- 急性脳卒中または脳卒中の臨床的懸念;また
- -過去7日間に非経口オピオイドを受けている鎌状赤血球症関連の痛みのための3回以上のED訪問（現在のED訪問を含まない）;また
- -過去7日以内の退院;また
- 臨床的介入を必要とする低血圧;血行動態の不安定性;敗血症性ショック;また
- このアルギニン第3相RCTにおける以前の無作為化;また
- 過去 1 か月以内に一酸化窒素、シルデナフィルまたはアルギニンの吸入を使用した。また
- 英語またはスペイン語以外を話す;また
- 妊娠;また
- アルギニンに対するアレルギー;また
- 研究への参加/結果に悪影響を与える可能性のあるコンプライアンス/問題に関するPI/臨床チームの懸念;また
- -同意する医学的意思決定能力がない18歳以上の成人
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：L-アルギニン塩酸塩
非経口形態の塩酸塩酸塩を受けている参加者。
参加者は最大21回の用量を受け取り、参加者は早期に退院し、より少ない投与量を受け取ります。
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200 mg/kgの1回限りのL-アルジニン塩酸荷重用量が静脈内投与（IV）に続いて、1日3回（TID）IVで与えられた100 mg/kgの標準用量を投与します。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
L-アルギニン塩酸塩のプラセボとして最大21回の用量で通常の生理食塩水を投与され、早期に退院した参加者が少ない投与量を投与されます。
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通常の生理食塩水のプラセボは、2ml/kgの負荷用量でIVで投与され、その後1日3回（TID）IVで与えられます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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危機までの決議まで
時間枠：研究薬物送達から最後のIVオピオイド治療まで（最大1,724.1時間）
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危機までの分解能は、最初の研究薬物送達の日時から、非経口オピオイド送達の最後の用量の時刻と時刻の時間として定義されます。
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研究薬物送達から最後のIVオピオイド治療まで（最大1,724.1時間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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総非経口オピオイドの使用
時間枠：オピオイド治療中のIV配置時から（最大1,724.1時間）
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総非経口オピオイドの使用は、キログラムあたりのミリグラム（mg/kg）のモルヒネ相当物として評価されます。
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オピオイド治療中のIV配置時から（最大1,724.1時間）
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痛みのスコアの変化
時間枠：プレゼンテーションの時間と退院日（最大554.8日）
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痛みは、0から10までのスケールを使用して評価されます。10は最高の痛みレベルです。
毎日の最高および最低の痛みのスコアが記録されています。
スコアの変化は、プレゼンテーション時にスコアからの放電時のスコアを差し引くことによって計算されます。
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プレゼンテーションの時間と退院日（最大554.8日）
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患者が報告した結果測定情報システム（PROMIS）痛みの干渉スコアの変化
時間枠：勉強のドラッグデリバリーから12時間以内、および退院日（最大554.8日）
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Promis Pain干渉機器は、日常の活動に対する痛みの干渉を評価する8項目の自己管理調査です。
参加者は、痛みの程度に関する質問に回答するよう求められます。
応答は1〜5の範囲で、1は「まったくない」を表し、5は「非常に多く」を表します。
総生のスコアはTスコアに変換されます。
Tスコアは、生のスコアを平均50の標準化されたスコア、標準偏差（SD）に10の標準化されたスコアに再販売します。
50未満のスコアは、基準母集団と比較してより低い痛みの干渉を示しますが、スコアが50を超えると、参照母集団と比較して大きな痛みの干渉が示されます。
スコアの変化は、研究薬物送達12時間以内からスコアからの放電時にスコアを差し引くことによって計算されます。
スコアの変化は、研究薬物送達から12時間以内にスコアからの放電時のスコアを差し引くことによって計算されます。
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勉強のドラッグデリバリーから12時間以内、および退院日（最大554.8日）
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Promis Pain Behaviorスコアの変化
時間枠：勉強のドラッグデリバリーから12時間以内、および退院日（最大554.8日）
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PROMIS疼痛行動機器は、痛みの外部症状を評価する8項目の自己管理調査です。
参加者は、痛みの程度に関する質問に回答するよう求められます。
応答の範囲は1〜5で、1は「決して」を表し、5は「常に」を表します。
総生のスコアはTスコアに変換されます。
Tスコアは、生のスコアを平均50の標準化されたスコア、標準偏差（SD）に10の標準化されたスコアに再販売します。
50未満のスコアは、参照母集団と比較してより少ない疼痛行動を示しますが、スコアが50を超えると、参照母集団と比較してより大きな痛み行動が示されます。
スコアの変化は、研究薬物送達から12時間以内にスコアからの放電時のスコアを差し引くことによって計算されます。
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勉強のドラッグデリバリーから12時間以内、および退院日（最大554.8日）
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PROMIS疲労スコアの変化
時間枠：勉強の薬物送達から12時間以内と退院日（最大554.8日）
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Promis疲労器具は、過去7日以内に疲労レベルを評価する8項目の自己管理調査です。
参加者は、疲労頻度に関する質問に回答するよう求められます。
応答の範囲は1〜5で、1は「決して」を表し、5つは「常に」を表します。
総生のスコアはTスコアに変換されます。
Tスコアは、生のスコアを平均50の標準化されたスコア、標準偏差（SD）に10の標準化されたスコアに再販売します。
50未満のスコアは、基準母集団と比較して疲労量が少ないことを示しますが、50を超えるスコアは参照母集団と比較して疲労が大きいことを示します。
スコアの変化は、研究薬物送達から12時間以内にスコアからの放電時のスコアを差し引くことによって計算されます。
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勉強の薬物送達から12時間以内と退院日（最大554.8日）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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投薬量化スコア（MQS）
時間枠：事前投与および退院日（最大2か月）
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薬物定量化スコア（MQS）は、客観的に痛みを定量化するためのツールです。
MQSは、疼痛関連薬（アセトアミノフェン、アスピリン、NSAID、抗うつ薬を含む）に基づいて計算された検証されたスコアです。
MQSは、患者の鎮痛剤プロファイルの単一の数値です。
この数は、治療コースを通じて痛みのレベルを追跡するために使用されます。
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事前投与および退院日（最大2か月）
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病院の滞在期間
時間枠：最大6か月
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病院の滞在期間は記録されています。
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最大6か月
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小児プロミススコア
時間枠：勉強の薬物送達から12時間以内と退院日（最大2か月）
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小児のプロモーションは、35項目の機器で5つの健康領域を評価します。
この調査は、8〜17歳の患者と5〜17歳の子供の親の親によって完了しています。
含まれるドメインは、痛みの行動（8項目）、痛みの干渉（8項目）、痛みの強度（1つのアイテム）、身体的ストレス経験（8項目）、疲労（10項目）です。
総生のスコアはTスコアに変換されます。
Tスコアは、生のスコアを平均50の標準化されたスコア、標準偏差（SD）に10の標準化されたスコアに再販売します。
50未満のスコアは、基準母集団と比較して測定される概念の量が少ないことを示しますが、50を超えるスコアは、参照母集団と比較して測定されている概念の量（疲労など）を示します。
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勉強の薬物送達から12時間以内と退院日（最大2か月）
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PEDSQL SCDの痛みと傷のスケールスコア
時間枠：勉強の薬物送達から12時間以内と退院日（最大2か月）
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PEDSQL SCDモジュールの痛みと傷のスケールには、過去1か月の間に各アイテムがどれだけ問題になったかを尋ねる9つのアイテムがあります。
アイテムへの応答は、5ポイントのリッカートスケールで与えられます。ここで、0 =問題はなく、4 =ほとんどの場合問題があります。
アイテムは逆になり、0〜100のスケールに変換され、スケールの平均スコアが計算されます。
痛みと傷のスケールの合計スコアは0から100の範囲で、スコアが高く、生活の質が高くSCDの症状が低くなります。
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勉強の薬物送達から12時間以内と退院日（最大2か月）
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PEDSQL SCD疼痛衝撃スケールスコア
時間枠：勉強の薬物送達から12時間以内と退院日（最大2か月）
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PEDSQL SCDモジュールの痛みの影響スケールには、過去1か月の間に各アイテムがどれだけ問題になったかを尋ねる10項目があります。
アイテムへの応答は、5ポイントのリッカートスケールで与えられます。ここで、0 =問題はなく、4 =ほとんどの場合問題があります。
アイテムは逆になり、0〜100のスケールに変換され、スケールの平均スコアが計算されます。
疼痛衝撃スケールの合計スコアは0〜100の範囲で、スコアが高く、生活の質が高く、SCDの症状が低いことを示しています。
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勉強の薬物送達から12時間以内と退院日（最大2か月）
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アルギニンの生物学的利用能
時間枠：21日目、21日目（7日目または8日目）または退院時（用量21の前に退院した場合）の前投与量
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ピーク血漿アルギニン濃度は、薬物動態研究によって評価されます。
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21日目、21日目（7日目または8日目）または退院時（用量21の前に退院した場合）の前投与量
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ミトコンドリア機能
時間枠：21日目、21日目（7日目または8日目）または退院時（用量21の前に退院した場合）の前投与量
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ミトコンドリアの呼吸器複合体は、ミトコンドリア機能を推定するために測定されます。
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21日目、21日目（7日目または8日目）または退院時（用量21の前に退院した場合）の前投与量
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Time-to-crisis Resolution By Sex
時間枠：From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
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The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
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From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
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Time-to-crisis Resolution By Race
時間枠：From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
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The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
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From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
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Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
時間枠：From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
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The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
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From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Claudia Morris, MD、Emory University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Morris CR, Morris SM Jr, Hagar W, Van Warmerdam J, Claster S, Kepka-Lenhart D, Machado L, Kuypers FA, Vichinsky EP. Arginine therapy: a new treatment for pulmonary hypertension in sickle cell disease? Am J Respir Crit Care Med. 2003 Jul 1;168(1):63-9. doi: 10.1164/rccm.200208-967OC. Epub 2003 Mar 5.
- Morris CR, Kato GJ, Poljakovic M, Wang X, Blackwelder WC, Sachdev V, Hazen SL, Vichinsky EP, Morris SM Jr, Gladwin MT. Dysregulated arginine metabolism, hemolysis-associated pulmonary hypertension, and mortality in sickle cell disease. JAMA. 2005 Jul 6;294(1):81-90. doi: 10.1001/jama.294.1.81.
- Onalo R, Cilliers A, Cooper P, Morris CR. Arginine Therapy and Cardiopulmonary Hemodynamics in Hospitalized Children with Sickle Cell Anemia: A Prospective, Double-blinded, Randomized Placebo-controlled Clinical Trial. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Jul 1;206(1):70-80. doi: 10.1164/rccm.202108-1930OC.
- Reyes LZ, Figueroa J, Leake D, Khemani K, Kumari P, Bakshi N, Lane PA, Dampier C, Morris CR. Safety of intravenous arginine therapy in children with sickle cell disease hospitalized for vaso-occlusive pain: A randomized placebo-controlled trial in progress. Am J Hematol. 2022 Jan 1;97(1):E21-E24. doi: 10.1002/ajh.26396. Epub 2021 Nov 12. No abstract available.
- Morris CR, Brown LAS, Reynolds M, Dampier CD, Lane PA, Watt A, Kumari P, Harris F, Manoranjithan S, Mendis RD, Figueroa J, Shiva S. Impact of arginine therapy on mitochondrial function in children with sickle cell disease during vaso-occlusive pain. Blood. 2020 Sep 17;136(12):1402-1406. doi: 10.1182/blood.2019003672.
- Onalo R, Cooper P, Cilliers A, Vorster BC, Uche NA, Oluseyi OO, Onalo VD, Zubairu Y, Ayodele-Kehinde AU, Damilare OM, Figueroa J, Morris CR. Randomized control trial of oral arginine therapy for children with sickle cell anemia hospitalized for pain in Nigeria. Am J Hematol. 2021 Jan;96(1):89-97. doi: 10.1002/ajh.26028. Epub 2020 Nov 20.
- Morris CR, Kuypers FA, Lavrisha L, Ansari M, Sweeters N, Stewart M, Gildengorin G, Neumayr L, Vichinsky EP. A randomized, placebo-controlled trial of arginine therapy for the treatment of children with sickle cell disease hospitalized with vaso-occlusive pain episodes. Haematologica. 2013 Sep;98(9):1375-82. doi: 10.3324/haematol.2013.086637. Epub 2013 May 3.
- Sadeghi A, Taherifard E, Dehdari Ebrahimi N, Rafiei E, Hadianfard F, Taherifard E. Effects of l-arginine supplementation in patients with sickle cell disease: A systematic review and meta-analysis of clinical trials. Health Sci Rep. 2023 Apr 11;6(4):e1167. doi: 10.1002/hsr2.1167. eCollection 2023 Apr.
- Onalo R, Cilliers A, Cooper P. Impact of oral L-arginine supplementation on blood pressure dynamics in children with severe sickle cell vaso-occlusive crisis. Am J Cardiovasc Dis. 2021 Feb 15;11(1):136-147. eCollection 2021.
- Rees CA, Brousseau DC, Cohen DM, Villella A, Dampier C, Brown K, Campbell A, Chumpitazi CE, Airewele G, Chang T, Denton C, Ellison A, Thompson A, Ahmad F, Bakshi N, Coleman KD, Leibovich S, Leake D, Hatabah D, Wilkinson H, Robinson M, Casper TC, Vichinsky E, Morris CR; SCD Arginine Study Group and PECARN. Sickle Cell Disease Treatment with Arginine Therapy (STArT): study protocol for a phase 3 randomized controlled trial. Trials. 2023 Aug 17;24(1):538. doi: 10.1186/s13063-023-07538-z.
- Korman R, Hatabah D, Brown LA, Harris F, Wilkinson H, Rees CA, Bakshi N, Archer DR, Dampier C, Morris CR. Impact of arginine therapy on kyotorphin in children with sickle cell disease and vaso-occlusive pain. Blood Adv. 2024 Jun 25;8(12):3267-3271. doi: 10.1182/bloodadvances.2023012209.
- Rees CA, Hatabah D, Korman R, Ahmad F, Airewele G, Akinsola B, Alzraikat N, Bakshi N, Brousseau DC, Brown K, Campbell AD, Casper TC, Chang TP, Chumpitazi CE, Cohen D, Coleman KD, Cruz AT, Denton C, Ellison A, Fields ME, Harding M, Leibovich S, Remiker A, Singh NV, Thompson AA, Vichinsky E, Villella A, Wynn B, Dampier C, Morris CR; Pediatric Emergency Care Research Network (PECARN). Hospital Variations in Time-To-Crisis-Resolution Among Children and Adolescents With Sickle Cell Disease. Am J Hematol. 2026 Jan;101(1):206-212. doi: 10.1002/ajh.70129. Epub 2025 Nov 5.
- Bolarinwa AB, Oduwole O, Okebe J, Ogbenna AA, Otokiti OE, Olatinwo AT. Antioxidant supplementation for sickle cell disease. Cochrane Database Syst Rev. 2024 May 22;5(5):CD013590. doi: 10.1002/14651858.CD013590.pub2.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月21日
一次修了 (実際)
2024年7月11日
研究の完了 (実際)
2024年7月11日
試験登録日
最初に提出
2021年4月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月8日
最初の投稿 (実際)
2021年4月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月27日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY00002344
- PECARN Protocol Number 050 (その他の識別子：Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
- UG3HL148560 (米国 NIH グラント/契約)
- 2021P003315 (その他の識別子：Emory IRB)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この研究のために公開された結果の根底にある個別の参加者データは、他の研究者と共有するために利用可能になります。
IPD 共有時間枠
2029年から利用可能になります
IPD 共有アクセス基準
制限なし
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。