Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af seglcellesygdomme med argininterapi (START) forsøg (STArT)

27. maj 2026 opdateret af: Claudia R. Morris
Forsøget med IV argininbehandling hos børn med vaso-okklusive smertefulde episoder (VOE) i seglcellesygdom (SCD) er designet til at øge viden om terapiens effektivitet og sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøget er designet som et dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret, fase 3, multicenterforsøg med IV argininbehandling hos børn med vaso-okklusive smertefulde episoder (VOE) i seglcellesygdom (SCD) for at øge viden om effektivitet og terapiens sikkerhed. Det eksplorative mål er mere fuldstændigt at karakterisere argininmetabolomet hos børn med SCD under VOE og evaluere virkningerne af argininterapi på global arginin biotilgængelighed og mitokondriel funktion sammen med vigtige kliniske resultater (tid til VOE opløsning, smertescore, total parenteral opioidbrug , Patient-Reported Outcomes (PRO'er) og hospitalsophold hos børn med SCD og VOE.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

271

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 03322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 3-21 år, inklusive; OG
  2. Etableret diagnose af seglcellesygdom (enhver genotype); OG
  3. Smerter, der kræver lægehjælp i et akut plejemiljø (ED, hospitalsafdeling, daghospital, klinik), der ikke kan tilskrives ikke-seglcelle-årsager, behandlet med parenterale opioider.

Ekskluderingskriterier:

  1. Reagerer på 2 doser IV opioider tilstrækkeligt til ambulant behandling
  2. Mere end 12 timer fra første dosis af intravenøse opioider til behandling af aktuelle smerter i akutte plejemiljøer
  3. Hæmoglobin mindre end 5 gm/dL eller akut behov for transfusion af røde blodlegemer for hæmodynamisk ustabil patient; ELLER
  4. Ketaminbrug i akutmodtagelsen til behandling af VOE; ELLER
  5. Glutamin inden for 30 dage; ELLER
  6. Nyt SCD-stofbrug < 3 måneder (f.eks. Hydroxyurea, voxelotor, crizanlizumab osv.) ELLER
  7. Akut mental status eller neurologiske ændringer; ELLER
  8. Akut slagtilfælde eller klinisk bekymring for slagtilfælde; ELLER
  9. Tre eller flere ED-besøg for seglcelle-relateret smerte, der modtager parenterale opioider inden for de foregående 7 dage (ikke inklusive nuværende ED-besøg); ELLER
  10. Hospitalsudskrivning inden for de foregående 7 dage; ELLER
  11. Hypotension, der kræver klinisk intervention; hæmodynamisk ustabilitet; septisk chok; ELLER
  12. Tidligere randomisering i denne arginin fase 3 RCT; ELLER
  13. Brug af inhaleret nitrogenoxid, sildenafil eller arginin inden for den sidste måned; ELLER
  14. Ikke-engelsk eller ikke-spansktalende; ELLER
  15. graviditet; ELLER
  16. allergi over for arginin; ELLER
  17. PI/kliniske teams bekymringer for overholdelse/problemer, der kan have en negativ indvirkning på undersøgelsesdeltagelse/resultat; ELLER
  18. Voksne 18 år eller ældre, der mangler lægelig beslutningsevne til at give samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L-arginin hydrochlorid
Deltagere, der modtager L-argininhydrochlorid i parenteral form. Deltagerne modtager op til 21 doser, hvor deltagere, der er udskrevet tidligt, modtager færre doser.
Medicin: L-arginin hydrochlorid
En engangs L-argininhydrochloridbelastningsdosis på 200 mg/kg administreres intravenøst ​​(IV) efterfulgt af en standarddosis på 100 mg/kg givet af IV tre gange om dagen (TID).
Placebo komparator: Placebo
Deltagere, der modtager normal saltvand som placebo til L-argininhydrochlorid i op til 21 doser, med deltagere, der udledes tidligt, modtager færre doser.
Andet: Normal saltvand
En placebo med normal saltvand administreres ved IV med en belastningsdosis på 2 ml/kg efterfulgt af 1 ml/kg givet af IV tre gange om dagen (TID).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til kriseropløsning
Tidsramme: Fra undersøgelseslægemiddelforsyning til sidste IV -opioidbehandling (op til 1.724,1 timer)
Tid til kriseropløsning er defineret som tiden i timer fra datoen og tidspunktet for den første undersøgelsesmedicinelevering til tid for den sidste dosis af parenteral opioidlevering.
Fra undersøgelseslægemiddelforsyning til sidste IV -opioidbehandling (op til 1.724,1 timer)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total parenteral opioidbrug
Tidsramme: Fra tidspunktet for IV -placering i hele opioidbehandling (op til 1.724,1 timer)
Total parenteral opioidbrug vurderes som morfinækvivalenter i milligram pr. Kg (mg/kg).
Fra tidspunktet for IV -placering i hele opioidbehandling (op til 1.724,1 timer)
Ændring i smerte score
Tidsramme: Præsentationstid og på udskrivningsdagen (op til 554,8 dage)
Smerter vurderes ved hjælp af en skala fra 0 til 10, hvor 10 er det højeste smerteniveau. Daglige højeste og laveste smerterescore registreres. Ændringen i score beregnes ved at trække scoringen ved udskrivning fra scoringen på præsentationstidspunktet.
Præsentationstid og på udskrivningsdagen (op til 554,8 dage)
Ændring i patientrapporteret resultatmåling Information System (PROMIS) Pain Interference Score
Tidsramme: Inden for 12 timer efter levering af lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 554,8 dage)
Promis Pain Interference Instrument er en 8-punkts, selvadministreret undersøgelse, der vurderer interferens af smerte ved daglige aktiviteter. Deltagerne bliver bedt om at svare på spørgsmål vedrørende omfanget af deres smerte. Svarene spænder fra 1 til 5, hvor 1 repræsenterer "slet ikke" og 5 repræsenterer "meget". De samlede rå score konverteres til T-scoringer. T-score omskalerer den rå score til en standardiseret score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse (SD) på 10. Resultater under 50 indikerer en lavere mængde smerteinterferens sammenlignet med referencepopulationen, mens scoringer højere end 50 indikerer større smerteinterferens sammenlignet med referencepopulationen. Ændringen i score beregnes ved at trække scoringen på udskrivningstidspunktet fra scoringen fra inden for 12 timer efter undersøgelsen af lægemiddelafgivelsen. Ændringen i score beregnes ved at trække scoringen ved udskrivning fra scoringen inden for 12 timer efter undersøgelsen af lægemiddelafgivelsen.
Inden for 12 timer efter levering af lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 554,8 dage)
Ændring i promis smerteadfærd score
Tidsramme: Inden for 12 timer efter levering af lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 554,8 dage)
Promis Pain-adfærdsinstrumentet er en 8-punkts, selvadministreret undersøgelse, der vurderer eksterne manifestationer af smerter. Deltagerne bliver bedt om at svare på spørgsmål vedrørende omfanget af deres smerte. Svarene spænder fra 1 til 5, hvor 1 repræsenterer "aldrig" og 5 repræsenterer "altid". De samlede rå score konverteres til T-scoringer. T-score omskalerer den rå score til en standardiseret score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse (SD) på 10. Resultater under 50 indikerer en lavere mængde smerteopførsel sammenlignet med referencepopulationen, mens scoringer højere end 50 indikerer større smerteopførsel sammenlignet med referencepopulationen. Ændringen i score beregnes ved at trække scoringen ved udskrivning fra scoringen inden for 12 timer efter undersøgelsen af lægemiddelafgivelsen.
Inden for 12 timer efter levering af lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 554,8 dage)
Ændring i promis træthedsscore
Tidsramme: Inden for 12 timer efter levering af lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 554,8 dage)
Promis-træthedsinstrumentet er en 8-punkts, selvadministreret undersøgelse, der vurderer træthedsniveau inden for de sidste syv dage. Deltagerne bliver bedt om at svare på spørgsmål vedrørende træthedsfrekvens. Svarene spænder fra 1 til 5, hvor 1 repræsenterer "aldrig" og fem repræsenterer "altid". De samlede rå score konverteres til T-scoringer. T-score omskalerer den rå score til en standardiseret score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse (SD) på 10. Resultater under 50 indikerer en lavere mængde træthed sammenlignet med referencepopulationen, mens scoringer højere end 50 indikerer større træthed sammenlignet med referencepopulationen. Ændringen i score beregnes ved at trække scoringen ved udskrivning fra scoringen inden for 12 timer efter undersøgelsen af lægemiddelafgivelsen.
Inden for 12 timer efter levering af lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 554,8 dage)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Medicinskvantificeringsscore (MQS)
Tidsramme: Pre-dosis og på udskrivningsdagen (op til 2 måneder)
Medication Quantification Score (MQS) er et værktøj til objektivt at kvantificere smerter. MQ'erne er en valideret score beregnet baseret på daglige doser af smerterelaterede medicin (inklusive acetaminophen, aspirin, NSAID'er og antidepressiva). MQS er en enkelt numerisk værdi for en patients smertemedicinske profil. Dette nummer bruges til at spore smerte niveauer gennem et behandlingskursus.
Pre-dosis og på udskrivningsdagen (op til 2 måneder)
Hospitalets opholdslængde
Tidsramme: Op til 6 måneder
Ophold på hospitalets længde i dage er registreret.
Op til 6 måneder
Pædiatrisk promis -score
Tidsramme: Inden for 12 timer efter undersøgelsen af ​​lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 2 måneder)
Den pædiatriske promis vurderer fem sundhedsområder med i et 35-punkts instrument. Undersøgelsen er afsluttet af patienter i alderen 8-17 år og forældre til børn i alderen 5-17 år. De inkluderede domæner er: smerteadfærd (8 genstande), smerteinterferens (8 genstande), smerteintensitet (1 vare), fysiske stressoplevelser (8 genstande) og træthed (10 genstande). De samlede rå score konverteres til T-scoringer. T-score omskalerer den rå score til en standardiseret score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse (SD) på 10. Resultater under 50 indikerer en lavere mængde af konceptet, der måles sammenlignet med referencepopulationen, mens scoringer højere end 50 indikerer en større mængde af konceptet, der måles (f.eks. Mere træthed) sammenlignet med referencepopulationen.
Inden for 12 timer efter undersøgelsen af ​​lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 2 måneder)
PEDSQL SCD Pain og Hurt Scale Score
Tidsramme: Inden for 12 timer efter undersøgelsen af ​​lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 2 måneder)
Smerten og den sårede skala af PEDSQL SCD -modulet har 9 genstande, der spørger, hvor meget af et problem hvert emne har været i løbet af den sidste måned. Svar på genstande gives på en 5-punkts Likert-skala, hvor 0 = aldrig et problem og 4 = næsten altid et problem. Elementer vendes og omdannes til en skala fra 0 til 100, så den gennemsnitlige score for skalaen beregnes. Den samlede score for smerter og såret skala varierer fra 0 til 100 med højere score, hvilket indikerer større livskvalitet og lavere SCD -symptomer.
Inden for 12 timer efter undersøgelsen af ​​lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 2 måneder)
PEDSQL SCD Pain Impact Scale Score
Tidsramme: Inden for 12 timer efter undersøgelsen af ​​lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 2 måneder)
Smertepåvirkningsskalaen for PEDSQL SCD -modulet har 10 emner, der spørger, hvor meget af et problem hvert emne har været i løbet af den sidste måned. Svar på genstande gives på en 5-punkts Likert-skala, hvor 0 = aldrig et problem og 4 = næsten altid et problem. Elementer vendes og omdannes til en skala fra 0 til 100, så den gennemsnitlige score for skalaen beregnes. Den samlede score for Pain Impact -skalaen varierer fra 0 til 100 med højere score, hvilket indikerer større livskvalitet og lavere SCD -symptomer.
Inden for 12 timer efter undersøgelsen af ​​lægemidler og på udskrivningsdagen (op til 2 måneder)
Arginin biotilgængelighed
Tidsramme: Pre-dosis, dag 2, efter 21 doser (dag 7 eller 8) eller ved udskrivning (hvis det udledes før dosis 21)
Peak plasma -argininkoncentration vurderes via farmakokinetisk undersøgelse.
Pre-dosis, dag 2, efter 21 doser (dag 7 eller 8) eller ved udskrivning (hvis det udledes før dosis 21)
Mitochondrial funktion
Tidsramme: Pre-dosis, dag 2, efter 21 doser (dag 7 eller 8) eller ved udskrivning (hvis det udledes før dosis 21)
Mitokondriske respiratoriske komplekse aktiviteter måles for at estimere mitokondrial funktion.
Pre-dosis, dag 2, efter 21 doser (dag 7 eller 8) eller ved udskrivning (hvis det udledes før dosis 21)
Time-to-crisis Resolution By Sex
Tidsramme: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Race
Tidsramme: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
Tidsramme: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Claudia R. Morris

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

11. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2021

Først opslået (Faktiske)

9. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Anden identifikator: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 2021P003315 (Anden identifikator: Emory IRB)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De-identificerede individuelle deltagerdata, der ligger til grund for de resultater, der er offentliggjort til denne undersøgelse, vil blive gjort tilgængelige for at dele med andre forskere.

IPD-delingstidsramme

Vil være tilgængelig fra 2029

IPD-delingsadgangskriterier

Ingen begrænsninger

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner