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Studie zur Behandlung der Sichelzellkrankheit mit Arginintherapie (STArT). (STArT)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Claudia R. Morris
Die Studie zur intravenösen Arginintherapie bei Kindern mit vaso-okklusiven schmerzhaften Episoden (VOE) bei Sichelzellenanämie (SCD) soll das Wissen über die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie erweitern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist als doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, multizentrische Phase-3-Studie zur intravenösen Arginintherapie bei Kindern mit vaso-okklusiven schmerzhaften Episoden (VOE) bei Sichelzellenanämie (SCD) konzipiert, um das Wissen über Wirksamkeit und Wirksamkeit zu vertiefen Sicherheit der Therapie. Das Forschungsziel besteht darin, das Arginin-Metabolom bei Kindern mit SCD während VOE vollständiger zu charakterisieren und die Wirkungen der Arginintherapie auf die globale Arginin-Bioverfügbarkeit und die mitochondriale Funktion zusammen mit wichtigen klinischen Ergebnissen (Zeit bis zur Auflösung von VOE, Schmerz-Scores, gesamter parenteraler Opioidverbrauch) zu bewerten , Patient-Reported Outcomes (PROs) und Krankenhausaufenthaltsdauer bei Kindern mit SCD und VOE.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

271

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 03322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 3-21 Jahre, einschließlich; UND
  2. Etablierte Diagnose der Sichelzellkrankheit (jeder Genotyp); UND
  3. Schmerzen, die medizinische Versorgung in einer Akutversorgung (ED, Krankenstation, Tagesklinik, Klinik) erfordern, die nicht auf andere Ursachen als Sichelzellen zurückzuführen sind, die mit parenteralen Opioiden behandelt werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Reagiert auf 2 Dosen IV-Opioide ausreichend für die ambulante Behandlung
  2. Mehr als 12 Stunden ab der ersten Dosis intravenöser Opioide zur Behandlung aktueller Schmerzen in der Akutversorgung
  3. Hämoglobin unter 5 g/dl oder dringender Bedarf an Erythrozytentransfusion bei hämodynamisch instabilem Patienten; ODER
  4. Ketaminkonsum in der Notaufnahme zur Behandlung von VOE; ODER
  5. Glutamin innerhalb von 30 Tagen; ODER
  6. Neuer SCD-Medikamentenkonsum < 3 Monate (z. Hydroxyharnstoff, Voxelotor, Crizanlizumab usw.) ODER
  7. Akuter Geisteszustand oder neurologische Veränderungen; ODER
  8. Akuter Schlaganfall oder klinische Bedenken für einen Schlaganfall; ODER
  9. Drei oder mehr ED-Besuche wegen sichelzellenbedingter Schmerzen, die in den letzten 7 Tagen parenterale Opioide erhalten haben (ohne aktuellen ED-Besuch); ODER
  10. Entlassung aus dem Krankenhaus innerhalb der letzten 7 Tage; ODER
  11. Hypotonie, die eine klinische Intervention erfordert; hämodynamische Instabilität; septischer Schock; ODER
  12. Vorherige Randomisierung in dieser Arginin-Phase-3-RCT; ODER
  13. Verwendung von inhaliertem Stickstoffmonoxid, Sildenafil oder Arginin innerhalb des letzten Monats; ODER
  14. Nicht Englisch oder Spanisch sprechend; ODER
  15. Schwangerschaft; ODER
  16. Allergie gegen Arginin; ODER
  17. PI/klinisches Team befürchtet Compliance/Probleme, die sich nachteilig auf die Teilnahme/das Ergebnis der Studie auswirken können; ODER
  18. Erwachsene ab 18 Jahren, denen die medizinische Entscheidungsfähigkeit zur Einwilligung fehlt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: L-Argininhydrochlorid
Teilnehmer, die L-Argininhydrochlorid in parenteraler Form erhalten. Die Teilnehmer erhalten bis zu 21 Dosen, wobei Teilnehmer, die frühzeitig weniger Dosen erhalten, entlassen werden.
Arzneimittel: L-Argininhydrochlorid
Eine einmalige Ladungsdosis von L-Argininhydrochlorid von 200 mg/kg wird intravenös verabreicht (iv), gefolgt von einer Standarddosis von 100 mg/kg, die dreimal pro Tag (TID) von IV gegeben ist.
Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer, die normale Kochsalzlösung als Placebo für L-Argininhydrochlorid für bis zu 21 Dosen erhalten, mit Teilnehmern, die frühzeitig weniger Dosen erhalten.
Sonstiges: Normale Kochsalzlösung
Ein Placebo mit normaler Kochsalzlösung wird von IV mit einer Ladendosis von 2 ml/kg verabreicht, gefolgt von 1 ml/kg, die dreimal pro Tag (TID) von 1 ml/kg gegeben wurden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit-zu-Krisen-Lösung
Zeitfenster: Von der Studienmedikamentenabgabe bis zur letzten IV -Opioidbehandlung (bis zu 1.724,1 Stunden)
Die Lösung für die Krisenzeit ist definiert als die Zeit in Stunden ab Datum und Uhrzeit der ersten Studienmedikamentenabgabe bis zur letzten Dosis parenteraler Opioid-Abgabe.
Von der Studienmedikamentenabgabe bis zur letzten IV -Opioidbehandlung (bis zu 1.724,1 Stunden)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Totaler parenteraler Opioidkonsum
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der IV -Platzierung während der gesamten Opioidbehandlung (bis zu 1.724,1 Stunden)
Die gesamte parenterale Opioidkonsum wird als Morphinäquivalente in Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) bewertet.
Ab dem Zeitpunkt der IV -Platzierung während der gesamten Opioidbehandlung (bis zu 1.724,1 Stunden)
Veränderung der Schmerzbewertung
Zeitfenster: Zeitpunkt der Präsentation und am Tag der Entlassung (bis zu 554,8 Tage)
Schmerzen werden anhand einer Skala von 0 bis 10 bewertet, wobei 10 der höchste Schmerzniveau ist. Die täglichen höchsten und niedrigsten Schmerzwerte werden aufgezeichnet. Die Änderung der Punktzahl wird berechnet, indem die Punktzahl bei der Entladung zum Zeitpunkt der Präsentation von der Punktzahl subtrahiert.
Zeitpunkt der Präsentation und am Tag der Entlassung (bis zu 554,8 Tage)
Änderung des von Patienten gemeldeten Outcome-Messungsinformationssystems (Promis) Schmerzinterferenz-Score
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 554,8 Tage)
Das Promis Pain Interference Instrument ist eine 8-Punkte-, selbstverwaltete Umfrage, die die Einmischung von Schmerzen in die täglichen Aktivitäten bewertet. Die Teilnehmer werden gebeten, auf Fragen zu dem Ausmaß ihrer Schmerzen zu antworten. Die Antworten reichen von 1 bis 5, wobei 1 "überhaupt nicht" und 5 "sehr viel" darstellt. Die Gesamt-Rohwerte werden in T-Scores umgewandelt. Der T-Score umsetzt den Rohwert in eine standardisierte Punktzahl mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10. Die Werte unter 50 zeigen eine geringere Menge an Schmerzinterferenz im Vergleich zur Referenzpopulation, während die Werte von mehr als 50 eine höhere Schmerzinterferenz im Vergleich zur Referenzpopulation hinweisen. Die Änderung der Punktzahl wird berechnet, indem die Punktzahl zum Zeitpunkt der Entlassung aus der Punktzahl innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Studienmedikamenten subtrahiert wird. Die Änderung der Punktzahl wird berechnet, indem die Punktzahl bei der Entladung von der Punktzahl innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Studienmedikamenten subtrahiert.
Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 554,8 Tage)
Veränderung des Promis -Schmerzverhaltensbewertung
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 554,8 Tage)
Das PROMIS-Schmerzverhaltensinstrument ist eine 8-Punkte-, selbstverwaltete Umfrage, die externe Manifestationen von Schmerz bewertet. Die Teilnehmer werden gebeten, auf Fragen zu dem Ausmaß ihrer Schmerzen zu antworten. Die Antworten reichen von 1 bis 5, wobei 1 "Never" und 5 "immer" darstellt. Die Gesamt-Rohwerte werden in T-Scores umgewandelt. Der T-Score umsetzt den Rohwert in eine standardisierte Punktzahl mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10. Die Werte unter 50 weisen auf ein geringes Schmerzverhalten im Vergleich zur Referenzpopulation hin, während Werte von mehr als 50 ein höheres Schmerzverhalten im Vergleich zur Referenzpopulation hinweisen. Die Änderung der Punktzahl wird berechnet, indem die Punktzahl bei der Entladung von der Punktzahl innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Studienmedikamenten subtrahiert.
Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 554,8 Tage)
Veränderung des Promis -Ermüdungswerts
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 554,8 Tage)
Das Promis-Müdigkeitsinstrument ist eine 8-Punkte-, selbstverwaltete Umfrage, die den Müdigkeitsniveau innerhalb der letzten sieben Tage bewertet. Die Teilnehmer werden gebeten, auf Fragen zur Ermüdungshäufigkeit zu antworten. Die Antworten reichen von 1 bis 5, wobei 1 "Never" und fünf "immer" darstellt. Die Gesamt-Rohwerte werden in T-Scores umgewandelt. Der T-Score umsetzt den Rohwert in eine standardisierte Punktzahl mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10. Die Werte unter 50 zeigen eine geringere Menge an Müdigkeit im Vergleich zur Referenzpopulation, während die Werte von mehr als 50 im Vergleich zur Referenzpopulation eine höhere Müdigkeit hinweisen. Die Änderung der Punktzahl wird berechnet, indem die Punktzahl bei der Entladung von der Punktzahl innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Studienmedikamenten subtrahiert.
Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 554,8 Tage)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Medikamentenquantifizierungsbewertung (MQS)
Zeitfenster: Vordosis und am Tag der Entlassung (bis zu 2 Monate)
Die Quantifizierungsbewertung der Medikamente (MQS) ist ein Werkzeug zur objektiven Quantifizierung von Schmerzen. Das MQS ist ein validierter Score, der auf der basierten dailben Dosen schmerzbedingter Medikamente berechnet wird (einschließlich Acetamol, Aspirin, NSAIDs und Antidepressiva). Das MQS ist ein einzelner numerischer Wert für das Schmerzmittelprofil eines Patienten. Diese Zahl wird verwendet, um Schmerzniveaus durch einen Behandlungskurs zu verfolgen.
Vordosis und am Tag der Entlassung (bis zu 2 Monate)
Krankenhausdauer des Aufenthalts
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate
Die Aufenthaltsdauer des Krankenhauses in Tagen wird aufgezeichnet.
Bis zu 6 Monate
Pädiatrische Promis -Punktzahl
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 2 Monate)
Das pädiatrische Promis bewertet fünf Gesundheitsdomänen in einem 35-Punkte-Instrument. Die Umfrage wird von Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren und Eltern von Kindern von Kindern im Alter von 5 bis 17 Jahren abgeschlossen. Die enthaltenen Domänen sind: Schmerzverhalten (8 Elemente), Schmerzinterferenz (8 Elemente), Schmerzintensität (1 Element), physische Belastungserfahrungen (8 Elemente) und Ermüdung (10 Elemente). Die Gesamt-Rohwerte werden in T-Scores umgewandelt. Der T-Score umsetzt den Rohwert in eine standardisierte Punktzahl mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung (SD) von 10. Die Bewertungen unter 50 geben an, dass eine geringere Menge des Konzepts im Vergleich zur Referenzpopulation gemessen wird, während die Werte von mehr als 50 auf eine größere Menge des gemessenen Konzepts (z. B. mehr Müdigkeit) im Vergleich zur Referenzpopulation hinweisen.
Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 2 Monate)
Pedsql SCD -Schmerz und Verletzungsmaßstab Score
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 2 Monate)
Der Schmerz- und Verletzungsmaßstab des PEDSQL SCD -Moduls enthält 9 Elemente, in denen gefragt wird, wie viel Problem jedes Element im letzten Monat war. Antworten auf Elemente werden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala angegeben, in der 0 = nie ein Problem und 4 = fast immer ein Problem. Die Elemente werden umgekehrt und in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, dann wird der Mittelwert für die Skala berechnet. Die Gesamtpunktzahl für die Schmerz- und Verletzungsskala reicht von 0 bis 100 mit höheren Werten, was auf eine höhere Lebensqualität und niedrigere SCD -Symptome hinweist.
Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 2 Monate)
Pedsql SCD Pain Impact Scale Score Score
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 2 Monate)
In der Schmerzaufprallskala des PEDSQL SCD -Moduls werden 10 Elemente gefragt, in denen ein Problem im letzten Monat war. Antworten auf Elemente werden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala angegeben, in der 0 = nie ein Problem und 4 = fast immer ein Problem. Die Elemente werden umgekehrt und in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, dann wird der Mittelwert für die Skala berechnet. Die Gesamtpunktzahl für die Schmerzaufprallskala reicht von 0 bis 100 mit höheren Werten, was auf eine höhere Lebensqualität und niedrigere SCD -Symptome hinweist.
Innerhalb von 12 Stunden nach der Abgabe von Arzneimitteln und am Tag der Entlassung (bis zu 2 Monate)
Arginin -Bioverfügbarkeit
Zeitfenster: Vordosi
Die Peak -Plasma -Argininkonzentration wird durch pharmakokinetische Studie bewertet.
Vordosi
Mitochondrienfunktion
Zeitfenster: Vordosi
Mitochondriale Atemwegskomplexaktivitäten werden gemessen, um die mitochondriale Funktion zu schätzen.
Vordosi
Time-to-crisis Resolution By Sex
Zeitfenster: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Race
Zeitfenster: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
Zeitfenster: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Claudia R. Morris

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Andere Kennung: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 2021P003315 (Andere Kennung: Emory IRB)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Abgebildete individuelle Teilnehmerdaten, die den für diese Studie veröffentlichten Ergebnissen zugrunde liegen, werden für das Teilen mit anderen Forschern zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wird ab 2029 verfügbar sein

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Keine Einschränkungen

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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