Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sickle Cell Disease Treatment with Arginine Therapy (START) Trial (STArT)

12 april 2024 uppdaterad av: Claudia R. Morris
Försöket med IV argininbehandling hos barn med vaso-ocklusiva smärtsamma episoder (VOE) vid sicklecellsjukdom (SCD) är utformad för att öka kunskapen om behandlingens effekt och säkerhet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är utformad som en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, fas 3, multicenterstudie av IV argininterapi hos barn med vaso-ocklusiva smärtsamma episoder (VOE) vid sicklecellsjukdom (SCD) för att öka kunskapen om effekt och terapins säkerhet. Det undersökande målet är att mer fullständigt karakterisera argininmetabolomet hos barn med SCD under VOE, och utvärdera effekterna av argininterapi på global argininbiotillgänglighet och mitokondriell funktion tillsammans med viktiga kliniska resultat (tid till VOE-upplösning, smärtpoäng, total parenteral opioidanvändning , Patient-Reported Outcomes (PROs) och sjukhusvistelse hos barn med SCD och VOE.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

360

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 03322
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Rekrytering
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 3-21 år, inklusive; OCH
  2. Fastställd diagnos av sicklecellssjukdom (valfri genotyp); OCH
  3. Smärta som kräver medicinsk vård i en akutvårdsmiljö (ED, sjukhusavdelning, dagsjukhus, klinik) som inte kan hänföras till icke-sicklecellorsaker, behandlad med parenterala opioider.

Exklusions kriterier:

  1. Svarar på 2 doser IV opioider tillräckligt för poliklinisk behandling
  2. Mer än 12 timmar från första dosen av intravenösa opioider för att behandla aktuell smärta i akutvårdsmiljö
  3. Hemoglobin mindre än 5 g/dL eller akut behov av transfusion av röda blodkroppar för hemodynamiskt instabil patient; ELLER
  4. Ketaminanvändning på akutmottagningen för behandling av VOE; ELLER
  5. Glutamin inom 30 dagar; ELLER
  6. Nytt SCD-läkemedelsanvändning < 3 månader (t.ex. Hydroxyurea, voxelotor, crizanlizumab, etc) ELLER
  7. Akut mental status eller neurologiska förändringar; ELLER
  8. Akut stroke eller klinisk oro för stroke; ELLER
  9. Tre eller flera ED-besök för sicklecellrelaterad smärta som fått parenterala opioider under de senaste 7 dagarna (exklusive aktuellt ED-besök); ELLER
  10. Utskrivning från sjukhus inom de senaste 7 dagarna; ELLER
  11. Hypotoni som kräver klinisk intervention; hemodynamisk instabilitet; septisk chock; ELLER
  12. Tidigare randomisering i denna argininfas 3 RCT; ELLER
  13. Användning av inhalerad kväveoxid, sildenafil eller arginin under den senaste månaden; ELLER
  14. Icke-engelska eller icke-spanska talande; ELLER
  15. graviditet; ELLER
  16. Allergi mot arginin; ELLER
  17. PI/det kliniska teamets oro för efterlevnad/problem som kan negativt påverka studiedeltagandet/resultatet; ELLER
  18. Vuxna 18 år eller äldre som saknar medicinsk beslutsförmåga att samtycka

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Normal koksaltlösning
Övrig: Normal koksaltlösning
Placebo (normal koksaltlösning) laddningsdos (2ml/kg IV) + 1ml/kg IV TID
Experimentell: Argininhydroklorid
Arginin är ett näringstillskott i parenteral form
Läkemedel: Argininhydroklorid
Engångsdos för L-arginin (200 mg/kg IV) + standarddos (100 mg/kg IV TID)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring av tid till krislösning
Tidsram: Datum och tid för första studieläkemedlets administrering och sista IV opioidbehandling - upp till 2 månader
Tid i timmar från studieläkemedlets leverans till tidpunkten för sista dosen av parenteral opioidtillförsel
Datum och tid för första studieläkemedlets administrering och sista IV opioidbehandling - upp till 2 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i total parenteral opioidanvändning
Tidsram: Tid för IV-placering, opioidövervakning upp till 2 månader
Total parenteral opioidanvändning (morfinekvivalenter, mg/kg)
Tid för IV-placering, opioidövervakning upp till 2 månader
Förändring i smärtpoäng
Tidsram: Tid för IV-placering och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Dagens högsta och lägsta smärtpoäng kommer att registreras. 0-10 skala, 10 är den starkaste smärtan
Tid för IV-placering och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Förändring i PROMIS Pain Interference-poäng
Tidsram: Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
LÖFTE: smärtinterferens (8 artiklar). PROMIS-måtten poängsätts på T-poängmåttet. Höga poäng betyder att mer av konceptet mäts (t.ex. mer smärta).
Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Förändring i PROMIS Pain Behavior-poäng
Tidsram: Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
LÖFTE: smärtbeteende (8 artiklar). PROMIS-måtten poängsätts på T-poängmåttet. Höga poäng betyder mer av konceptet som mäts (t.ex. mer smärta)
Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Förändring i PROMIS trötthetspoäng
Tidsram: Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
LÖFTE: trötthet (8 artiklar). PROMIS-måtten poängsätts på T-poängmåttet. Höga poäng betyder mer av konceptet som mäts (t.ex. mer trötthet).
Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i medicinkvantifieringsresultat (MQS)
Tidsram: Fördosering och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Medicinsk kvantifieringspoäng (MQS) är ett verktyg för att objektivt kvantifiera smärta. Den beräknar ett enda numeriskt värde för en patients smärtmedicineringsprofil. Detta nummer används för att spåra smärtnivåer genom en behandlingskur.
Fördosering och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Sjukhusvistelsetid hos barn
Tidsram: Upp till 6 månader
Sjukhusvistelsetiden för barn (dagar) kommer att registreras.
Upp till 6 månader
Förändring i Pediatric PROMIS-poäng
Tidsram: Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Pediatrisk LÖFTE: (35 artiklar) Ska fyllas i av patienter i åldrarna 8-17 år och föräldrar till barn i åldrarna 5-17 år: (a) smärtbeteende (8 artiklar), (b) smärtinterferens (8 artiklar) , (c) smärtintensitet (1 objekt), (d) fysiska stressupplevelser (8 objekt), (e) trötthet (10 objekt). PROMIS-måtten poängsätts på T-poängmåttet. Höga poäng betyder mer av konceptet som mäts (t.ex. mer trötthet).
Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Förändring i Pediatric QL SCD-poäng
Tidsram: Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Peds QL SCD-modul (19 artiklar) som ska fyllas i av barn i åldrarna 5-17 år och föräldrar till barn i åldrarna 3-17 år: (a) Smärta och ont (9 artiklar), (b) Smärtpåverkan (10) föremål)
Inom 12 timmar efter tillförsel av studieläkemedel och på utskrivningsdagen upp till 2 månader
Förändring i arginin biotillgänglighet
Tidsram: Före studietillförsel av läkemedel (före dos), på dag 2 och före utskrivning upp till 2 månader
Farmakokinetisk studie kommer att mäta maximal plasmakoncentration av arginin
Före studietillförsel av läkemedel (före dos), på dag 2 och före utskrivning upp till 2 månader
Förändring i mitokondriell funktion
Tidsram: Före studietillförsel av läkemedel (före dos), på dag 2 och före utskrivning upp till 2 månader
Mitokondriella respiratoriska komplexa aktiviteter kommer att mätas för att uppskatta mitokondriell funktion
Före studietillförsel av läkemedel (före dos), på dag 2 och före utskrivning upp till 2 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Claudia R. Morris

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

  • Huvudutredare: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juni 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 april 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2021

Första postat (Faktisk)

9 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Annan identifierare: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Tidsram för IPD-delning

Kommer vara tillgänglig från och med 2029

Kriterier för IPD Sharing Access

Inga begränsningar

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Argininhydroklorid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera