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精氨酸治疗镰状细胞病 (STArT) 试验 (STArT)

2024年4月12日 更新者：Claudia R. Morris
在患有镰状细胞病 (SCD) 血管闭塞性疼痛发作 (VOE) 的儿童中进行 IV 精氨酸治疗的试验旨在进一步了解该疗法的有效性和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该试验设计为双盲、安慰剂对照、随机、3 期、多中心试验，对患有镰状细胞病 (SCD) 血管闭塞性疼痛发作 (VOE) 的儿童进行 IV 精氨酸治疗，以进一步了解疗效和治疗的安全性。 探索性目标是更全面地描述 VOE 期间 SCD 儿童的精氨酸代谢组，并评估精氨酸治疗对整体精氨酸生物利用度和线粒体功能的影响以及重要的临床结果（VOE 消退时间、疼痛评分、肠外阿片类药物使用总量、患者报告的结果 (PRO) 以及患有 SCD 和 VOE 的儿童的住院时间。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

360

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco、California、美国、94158
        • 招聘中
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
        • 接触：
      • Atlanta、Georgia、美国、03322
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • 招聘中
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄 3-21 岁，包括在内；和
  2. 确诊镰状细胞病（任何基因型）；和
  3. 在紧急护理环境（急诊室、医院病房、日间医院、诊所）中需要医疗护理的疼痛，不是由非镰状细胞原因引起的，用肠外阿片类药物治疗。

排除标准：

  1. 对 2 剂 IV 阿片类药物的反应足以进行门诊管理
  2. 从第一次静脉注射阿片类药物开始治疗急性护理环境中的当前疼痛超过 12 小时
  3. 血红蛋白低于 5 gm/dL 或血流动力学不稳定的患者急需输注红细胞；或者
  4. 急诊科使用氯胺酮治疗 VOE；或者
  5. 30 天内的谷氨酰胺；或者
  6. 新的 SCD 药物使用 < 3 个月（例如 羟基脲、voxelotor、crizanlizumab 等）或
  7. 急性精神状态或神经系统改变；或者
  8. 急性中风或对中风的临床关注；或者
  9. 在过去 7 天内因镰状细胞相关疼痛接受肠外阿片类药物的三次或更多次急诊就诊（不包括当前的急诊就诊）；或者
  10. 过去 7 天内出院；或者
  11. 需要临床干预的低血压；血液动力学不稳定；感染性休克;或者
  12. 此精氨酸 3 期随机对照试验中的先前随机化；或者
  13. 最近一个月内使用吸入一氧化氮、西地那非或精氨酸；或者
  14. 不会说英语或不会说西班牙语；或者
  15. 怀孕;或者
  16. 对精氨酸过敏；或者
  17. PI/临床团队对可能对研究参与/结果产生不利影响的合规性/问题的担忧；或者
  18. 年满 18 岁且缺乏同意的医疗决策能力的成年人

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
生理盐水
其他：生理盐水
安慰剂（生理盐水）负荷剂量（2ml/kg IV）+ 1ml/kg IV TID
实验性的：精氨酸盐酸盐
精氨酸是肠胃外形式的营养补充剂
药品：精氨酸盐酸盐
一次性 L-精氨酸负荷剂量 (200 mg/kg IV) + 标准剂量 (100 mg/kg IV TID)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
危机解决时间的变化
大体时间：第一次研究药物给药和最后一次静脉阿片类药物治疗的日期和时间 - 最多 2 个月
从研究药物递送到最后一次阿片类药物肠外给药时间的时间（小时）
第一次研究药物给药和最后一次静脉阿片类药物治疗的日期和时间 - 最多 2 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肠外阿片类药物使用总量的变化
大体时间：IV 放置时间，阿片类药物监测长达 2 个月
阿片类药物肠外使用总量（吗啡当量，mg/kg）
IV 放置时间，阿片类药物监测长达 2 个月
疼痛评分的变化
大体时间：IV 放置时间和出院日最多 2 个月
将记录每日最高和最低疼痛评分。 0-10 等级，10 是最强烈的疼痛
IV 放置时间和出院日最多 2 个月
PROMIS 疼痛干扰评分的变化
大体时间：研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
PROMIS：疼痛干扰（8 项）。 PROMIS 措施根据 T 分数指标进行评分。 高分意味着更多的概念被测量（例如，更多的疼痛）。
研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
PROMIS 疼痛行为评分的变化
大体时间：研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
PROMIS：疼痛行为（8 项）。 PROMIS 措施根据 T 分数指标进行评分。 高分意味着更多的概念被测量（例如，更多的疼痛）
研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
PROMIS 疲劳评分的变化
大体时间：研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
PROMIS：疲劳（8 项）。 PROMIS 措施根据 T 分数指标进行评分。 高分意味着更多的概念被测量（例如，更多的疲劳）。
研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
药物量化评分 (MQS) 的变化
大体时间：给药前和出院当天长达 2 个月
药物量化评分 (MQS) 是一种客观量化疼痛的工具。 它为患者的止痛药概况计算单个数值。 该数字用于跟踪整个治疗过程中的疼痛程度。
给药前和出院当天长达 2 个月
儿童住院时间
大体时间：长达 6 个月
将记录儿童的住院时间（天）。
长达 6 个月
儿科 PROMIS 评分的变化
大体时间：研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
儿科 PROMIS：（35 项）由 8-17 岁的患者和 5-17 岁儿童的父母完成：（a）疼痛行为（8 项），（b）疼痛干扰（8 项） , (c) 疼痛强度 (1 项), (d) 身体压力体验 (8 项), (e) 疲劳 (10 项)。 PROMIS 措施根据 T 分数指标进行评分。 高分意味着更多的概念被测量（例如，更多的疲劳）。
研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
儿科 QL SCD 评分的变化
大体时间：研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
Peds QL SCD 模块（19 项）由 5-17 岁的儿童和 3-17 岁儿童的父母完成：（a）疼痛和伤害（9 项），（b）疼痛影响（10项目）
研究药物给药后 12 小时内和出院当天最多 2 个月
精氨酸生物利用度的变化
大体时间：研究给药前（给药前）、第 2 天和出院前最多 2 个月
药代动力学研究将测量峰值血浆精氨酸浓度
研究给药前（给药前）、第 2 天和出院前最多 2 个月
线粒体功能的变化
大体时间：研究给药前（给药前）、第 2 天和出院前最多 2 个月
将测量线粒体呼吸复合体活动以估计线粒体功能
研究给药前（给药前）、第 2 天和出院前最多 2 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Claudia R. Morris

合作者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

调查人员

  • 首席研究员：Claudia Morris, MD、Emory University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年6月21日

初级完成 (估计的)

2027年4月1日

研究完成 (估计的)

2027年4月1日

研究注册日期

首次提交

2021年4月8日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月8日

首次发布 (实际的)

2021年4月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月12日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (其他标识符：Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 共享时间框架

将于 2029 年开始提供

IPD 共享访问标准

没有限制

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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