Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą terapii argininą (START). (STArT)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Claudia R. Morris
Próba dożylnej terapii argininą u dzieci z bolesnymi epizodami naczyniowo-okluzyjnymi (VOE) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) ma na celu pogłębienie wiedzy na temat skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostało zaprojektowane jako podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy III dożylnej terapii argininą u dzieci z bolesnymi epizodami zarostu naczyń (VOE) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) w celu pogłębienia wiedzy na temat skuteczności i bezpieczeństwo terapii. Celem eksploracyjnym jest pełniejsze scharakteryzowanie metabolomu argininy u dzieci z SCD podczas VOE i ocena wpływu terapii argininą na globalną biodostępność argininy i funkcję mitochondriów wraz z ważnymi wynikami klinicznymi (czas do ustąpienia VOE, skala bólu, całkowite pozajelitowe stosowanie opioidów) , wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) i długość pobytu w szpitalu u dzieci z SCD i VOE.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

271

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 03322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 3-21 lat włącznie; ORAZ
  2. Ustalona diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej (dowolny genotyp); ORAZ
  3. Ból wymagający opieki medycznej w warunkach opieki doraźnej (SOR, oddział szpitalny, szpital dzienny, poradnia) niezwiązany z przyczynami niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, leczony pozajelitowymi opioidami.

Kryteria wyłączenia:

  1. Reaguje na 2 dawki dożylnych opioidów w stopniu wystarczającym do leczenia ambulatoryjnego
  2. Więcej niż 12 godzin od pierwszej dawki dożylnych opioidów w celu leczenia obecnego bólu w warunkach opieki doraźnej
  3. Hemoglobina poniżej 5 gm/dl lub nagła potrzeba transfuzji krwinek czerwonych u pacjenta niestabilnego hemodynamicznie; LUB
  4. Stosowanie ketaminy na oddziale ratunkowym w leczeniu VOE; LUB
  5. Glutamina w ciągu 30 dni; LUB
  6. Nowe zażywanie narkotyków SCD < 3 miesiące (np. hydroksymocznik, wokselotor, kryzanlizumab itp.) LUB
  7. Ostry stan psychiczny lub zmiany neurologiczne; LUB
  8. Ostry udar lub kliniczne obawy dotyczące udaru; LUB
  9. Trzy lub więcej wizyt na SOR z powodu bólu związanego z anemią sierpowatokrwinkową otrzymujących pozajelitowo opioidy w ciągu ostatnich 7 dni (nie licząc obecnej wizyty na SOR); LUB
  10. Wypisanie ze szpitala w ciągu ostatnich 7 dni; LUB
  11. Niedociśnienie wymagające interwencji klinicznej; niestabilność hemodynamiczna; wstrząs septyczny; LUB
  12. Poprzednia randomizacja w tej fazie argininy 3 RCT; LUB
  13. Stosowanie wziewnego tlenku azotu, syldenafilu lub argininy w ciągu ostatniego miesiąca; LUB
  14. Osoby nie mówiące po angielsku lub hiszpańsku; LUB
  15. ciąża; LUB
  16. Alergia na argininę; LUB
  17. obawy PI/zespołu klinicznego dotyczące zgodności/problemów, które mogą niekorzystnie wpłynąć na udział w badaniu/wyniki; LUB
  18. Dorośli w wieku 18 lat lub starsi, którzy nie mają zdolności do podejmowania decyzji medycznych w celu wyrażenia zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Chlorowodorek L-argininy
Uczestnicy otrzymujący chlorowodorek L-argininy w postaci pozajelitowej. Uczestnicy otrzymują do 21 dawek, a uczestnicy, którzy zostali wypisani wcześnie, otrzymują mniej dawek.
Lek: Chlorowodorek L-argininy
Jednorazowa dawka obciążenia chlorowodorku L-argininy 200 mg/kg będzie podawana dożylnie (IV), a następnie standardowa dawka 100 mg/kg podana przez IV trzy razy dziennie (TID).
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymujący normalną sól fizjologiczną jako placebo dla chlorowodorku L-argininy za maksymalnie 21 dawek, a uczestnicy, którzy są wypisani wcześnie, otrzymują mniej dawek.
Inny: Normalna sól fizjologiczna
Placebo normalnej soli fizjologicznej będzie podawane przez IV z dawką obciążenia 2 ml/kg, a następnie 1 ml/kg podanym przez IV trzy razy dziennie (TID).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozdzielczość czasu do kryzysu
Ramy czasowe: Od badanego dostarczania leku do ostatniego leczenia opioidami IV (do 1 724,1 godziny)
Rozdzielczość czasu do kryzysu jest definiowana jako czas w godzinach od daty i godziny pierwszego badania leku do czasu ostatniej dawki pozajelitowej dostarczania opioidów.
Od badanego dostarczania leku do ostatniego leczenia opioidami IV (do 1 724,1 godziny)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite zastosowanie opioidów pozajelitowych
Ramy czasowe: Od momentu umieszczenia IV podczas leczenia opioidami (do 1 724,1 godziny)
Całkowite pozajelitowe stosowanie opioidów ocenia się jako równoważniki morfiny w miligramach na kilogram (mg/kg).
Od momentu umieszczenia IV podczas leczenia opioidami (do 1 724,1 godziny)
Zmiana oceny bólu
Ramy czasowe: Czas prezentacji i w dniu wypisu (do 554,8 dni)
Ból ocenia się za pomocą skali od 0 do 10, gdzie 10 jest najwyższym poziomem bólu. Rejestrowane są najwyższe i najniższe wyniki bólu. Zmiana wyniku jest obliczana przez odjęcie wyniku przy rozładowaniu od wyniku w momencie prezentacji.
Czas prezentacji i w dniu wypisu (do 554,8 dni)
Zmiana zgłaszanego przez pacjenta wyników pomiaru systemu pomiaru (PROMIS) Wynik interferencji bólu
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 554,8 dni)
Instrument interferencyjny PROMIS Bólu jest 8-elementowym, samodzielnym badaniem, które ocenia zakłócenia bólu w codziennych czynnościach. Uczestnicy proszeni są o odpowiedź na pytania dotyczące zakresu bólu. Odpowiedzi wahają się od 1 do 5, gdzie 1 reprezentuje „wcale”, a 5 reprezentuje „bardzo”. Całkowite wyniki surowe są konwertowane na wyniki T. Wynik T przesłania surowy wynik do znormalizowanego wyniku ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) 10. Wyniki poniżej 50 wskazują na mniejszą ilość zakłóceń bólu w porównaniu z populacją referencyjną, podczas gdy wyniki wyższe niż 50 wskazują na większą interferencję bólu w porównaniu z populacją referencyjną. Zmiana wyniku jest obliczana przez odjęcie wyniku w momencie rozładowania od wyniku od 12 godzin od dostawy leku. Zmiana wyniku jest obliczana przez odejmowanie wyniku przy wypisie od wyniku w ciągu 12 godzin od dostawy leku.
W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 554,8 dni)
Zmiana w wyniku zachowania bólu PROMIS
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 554,8 dni)
Instrument PROMIS BÓL BOCKING to 8-elementowy, samozadowolenia badanie, które ocenia zewnętrzne objawy bólu. Uczestnicy proszeni są o odpowiedź na pytania dotyczące zakresu bólu. Odpowiedzi wahają się od 1 do 5, gdzie 1 reprezentuje „nigdy”, a 5 reprezentuje „zawsze”. Całkowite wyniki surowe są konwertowane na wyniki T. Wynik T przesłania surowy wynik do znormalizowanego wyniku ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) 10. Wyniki poniżej 50 wskazują na niższą zachowanie bólu w porównaniu z populacją referencyjną, podczas gdy wyniki wyższe niż 50 wskazują na większe zachowanie bólu w porównaniu z populacją referencyjną. Zmiana wyniku jest obliczana przez odejmowanie wyniku przy wypisie od wyniku w ciągu 12 godzin od dostawy leku.
W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 554,8 dni)
Zmiana w wyniku Zmęczenia Promis
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 554,8 dni)
Instrument FASIGUE jest 8-elementowym, samodzielnym badaniem, które ocenia poziom zmęczenia w ciągu ostatnich siedmiu dni. Uczestnicy proszeni są o odpowiedź na pytania dotyczące częstotliwości zmęczenia. Odpowiedzi wahają się od 1 do 5, gdzie 1 reprezentuje „nigdy”, a pięć reprezentuje „zawsze”. Całkowite wyniki surowe są konwertowane na wyniki T. Wynik T przesłania surowy wynik do znormalizowanego wyniku ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) 10. Wyniki poniżej 50 wskazują na mniejszą ilość zmęczenia w porównaniu z populacją referencyjną, podczas gdy wyniki wyższe niż 50 wskazują na większe zmęczenie w porównaniu z populacją referencyjną. Zmiana wyniku jest obliczana przez odejmowanie wyniku przy wypisie od wyniku w ciągu 12 godzin od dostawy leku.
W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 554,8 dni)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik kwantyfikacji leków (MQS)
Ramy czasowe: Dawki przeddawkowe i w dniu wypisu (do 2 miesięcy)
Wynik kwantyfikacji leków (MQS) jest narzędziem do obiektywnego kwantyfikacji bólu. MQS jest zatwierdzonym wynikiem obliczonym na podstawie dziennych dawek leków związanych z bólem (w tym acetaminofenu, aspiryny, NLPZ i leków przeciwdepresyjnych). MQS jest pojedynczą wartością liczbową dla profilu leków przeciwbólowych pacjenta. Liczba ta służy do śledzenia poziomu bólu przez kurs leczenia.
Dawki przeddawkowe i w dniu wypisu (do 2 miesięcy)
Długość pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Długość pobytu w szpitalu jest rejestrowana.
Do 6 miesięcy
Wynik Pediatric Promis
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 2 miesięcy)
Pediatric Promis ocenia pięć domen zdrowia w 35-elementowym instrumencie. Badanie zakończyło się przez pacjentów w wieku 8-17 lat, a rodzice dzieci w wieku 5-17 lat. Uwzględniono dziedziny: zachowanie bólu (8 pozycji), zakłócenia bólu (8 pozycji), intensywność bólu (1 pozycja), doświadczenia stresu fizycznego (8 pozycji) i zmęczenie (10 pozycji). Całkowite wyniki surowe są konwertowane na wyniki T. Wynik T przesłania surowy wynik do znormalizowanego wyniku ze średnią 50 i odchyleniem standardowym (SD) 10. Wyniki poniżej 50 wskazują na mniejszą ilość mierzonej koncepcji w porównaniu z populacją referencyjną, podczas gdy wyniki wyższe niż 50 wskazują na większą mierzoną koncepcję (np. Większe zmęczenie) w porównaniu z populacją referencyjną.
W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 2 miesięcy)
Pedsql SCD Pain i Hurt Scale
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 2 miesięcy)
Skala bólu i krzywdy modułu SCD PEDSQL ma 9 elementów, pytając, jak duży problem był każdy przedmiot w ciągu ostatniego miesiąca. Odpowiedzi na elementy są podawane w 5-punktowej skali Likerta, gdzie 0 = nigdy nie jest problemem, a 4 = prawie zawsze problem. Pozycje są odwrócone i przekształcane w skalę od 0 do 100, a następnie obliczany jest średni wynik dla skali. Całkowity wynik skali bólu i krzywdy waha się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą jakość życia i niższe objawy SCD.
W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 2 miesięcy)
Pedsql SCD Skala uderzenia bólu
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 2 miesięcy)
Skala wpływu na ból modułu SCD PEDSQL ma 10 elementów pytających, jak duży problem był każdy przedmiot w ciągu ostatniego miesiąca. Odpowiedzi na elementy są podawane w 5-punktowej skali Likerta, gdzie 0 = nigdy nie jest problemem, a 4 = prawie zawsze problem. Pozycje są odwrócone i przekształcane w skalę od 0 do 100, a następnie obliczany jest średni wynik dla skali. Całkowity wynik skali uderzenia bólu wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą jakość życia i niższe objawy SCD.
W ciągu 12 godzin od badania leku i w dniu wypisu (do 2 miesięcy)
Biodostępność argininy
Ramy czasowe: Dawka przed 2, dzień 2, po 21 dawkach (dzień 7 lub 8) lub przy wypisie (jeżeli wypisano przed dawką 21)
Szczytowe stężenie argininy w osoczu ocenia się w badaniu farmakokinetycznym.
Dawka przed 2, dzień 2, po 21 dawkach (dzień 7 lub 8) lub przy wypisie (jeżeli wypisano przed dawką 21)
Funkcja mitochondriów
Ramy czasowe: Dawka przed 2, dzień 2, po 21 dawkach (dzień 7 lub 8) lub przy wypisie (jeżeli wypisano przed dawką 21)
Mitochondrialne aktywność kompleksu oddechowego mierzono w celu oszacowania funkcji mitochondriów.
Dawka przed 2, dzień 2, po 21 dawkach (dzień 7 lub 8) lub przy wypisie (jeżeli wypisano przed dawką 21)
Time-to-crisis Resolution By Sex
Ramy czasowe: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Race
Ramy czasowe: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
Ramy czasowe: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Claudia R. Morris

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Inny identyfikator: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (Grant/umowa NIH USA)
  • 2021P003315 (Inny identyfikator: Emory IRB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane zidentyfikowane indywidualne dane uczestników, które leżą u podstaw wyników opublikowanych dla tego badania, zostaną udostępnione do udostępniania innym badaczom.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Będzie dostępny od 2029 roku

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Bez ograniczeń

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj