Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą terapii argininą (START). (STArT)

12 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Claudia R. Morris
Próba dożylnej terapii argininą u dzieci z bolesnymi epizodami naczyniowo-okluzyjnymi (VOE) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) ma na celu pogłębienie wiedzy na temat skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostało zaprojektowane jako podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy III dożylnej terapii argininą u dzieci z bolesnymi epizodami zarostu naczyń (VOE) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) w celu pogłębienia wiedzy na temat skuteczności i bezpieczeństwo terapii. Celem eksploracyjnym jest pełniejsze scharakteryzowanie metabolomu argininy u dzieci z SCD podczas VOE i ocena wpływu terapii argininą na globalną biodostępność argininy i funkcję mitochondriów wraz z ważnymi wynikami klinicznymi (czas do ustąpienia VOE, skala bólu, całkowite pozajelitowe stosowanie opioidów) , wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) i długość pobytu w szpitalu u dzieci z SCD i VOE.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

360

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 03322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 3-21 lat włącznie; ORAZ
  2. Ustalona diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej (dowolny genotyp); ORAZ
  3. Ból wymagający opieki medycznej w warunkach opieki doraźnej (SOR, oddział szpitalny, szpital dzienny, poradnia) niezwiązany z przyczynami niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, leczony pozajelitowymi opioidami.

Kryteria wyłączenia:

  1. Reaguje na 2 dawki dożylnych opioidów w stopniu wystarczającym do leczenia ambulatoryjnego
  2. Więcej niż 12 godzin od pierwszej dawki dożylnych opioidów w celu leczenia obecnego bólu w warunkach opieki doraźnej
  3. Hemoglobina poniżej 5 gm/dl lub nagła potrzeba transfuzji krwinek czerwonych u pacjenta niestabilnego hemodynamicznie; LUB
  4. Stosowanie ketaminy na oddziale ratunkowym w leczeniu VOE; LUB
  5. Glutamina w ciągu 30 dni; LUB
  6. Nowe zażywanie narkotyków SCD < 3 miesiące (np. hydroksymocznik, wokselotor, kryzanlizumab itp.) LUB
  7. Ostry stan psychiczny lub zmiany neurologiczne; LUB
  8. Ostry udar lub kliniczne obawy dotyczące udaru; LUB
  9. Trzy lub więcej wizyt na SOR z powodu bólu związanego z anemią sierpowatokrwinkową otrzymujących pozajelitowo opioidy w ciągu ostatnich 7 dni (nie licząc obecnej wizyty na SOR); LUB
  10. Wypisanie ze szpitala w ciągu ostatnich 7 dni; LUB
  11. Niedociśnienie wymagające interwencji klinicznej; niestabilność hemodynamiczna; wstrząs septyczny; LUB
  12. Poprzednia randomizacja w tej fazie argininy 3 RCT; LUB
  13. Stosowanie wziewnego tlenku azotu, syldenafilu lub argininy w ciągu ostatniego miesiąca; LUB
  14. Osoby nie mówiące po angielsku lub hiszpańsku; LUB
  15. ciąża; LUB
  16. Alergia na argininę; LUB
  17. obawy PI/zespołu klinicznego dotyczące zgodności/problemów, które mogą niekorzystnie wpłynąć na udział w badaniu/wyniki; LUB
  18. Dorośli w wieku 18 lat lub starsi, którzy nie mają zdolności do podejmowania decyzji medycznych w celu wyrażenia zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Normalna sól fizjologiczna
Inny: Normalna sól fizjologiczna
Dawka nasycająca placebo (sól fizjologiczna) (2 ml/kg IV) + 1 ml/kg IV TID
Eksperymentalny: Chlorowodorek argininy
Arginina to suplement diety w postaci pozajelitowej
Lek: Chlorowodorek argininy
Jednorazowa dawka nasycająca L-argininy (200 mg/kg IV) + dawka standardowa (100 mg/kg IV TID)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czasu do rozwiązania kryzysu
Ramy czasowe: Data i godzina pierwszego podania badanego leku i ostatniego dożylnego leczenia opioidami – do 2 miesięcy
Czas w godzinach od podania badanego leku do podania ostatniej dawki pozajelitowego podania opioidu
Data i godzina pierwszego podania badanego leku i ostatniego dożylnego leczenia opioidami – do 2 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego pozajelitowego stosowania opioidów
Ramy czasowe: Czas umieszczenia IV, monitorowanie opioidów do 2 miesięcy
Całkowite pozajelitowe stosowanie opioidów (ekwiwalenty morfiny, mg/kg)
Czas umieszczenia IV, monitorowanie opioidów do 2 miesięcy
Zmiana oceny bólu
Ramy czasowe: Czas umieszczenia IV, aw dniu wypisu do 2 miesięcy
Rejestrowane będą dzienne najwyższe i najniższe oceny bólu. Skala 0-10, 10 to najsilniejszy ból
Czas umieszczenia IV, aw dniu wypisu do 2 miesięcy
Zmiana wyniku w zakresie interferencji bólu PROMIS
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
PROMIS: ból Zakłócenia (8 pozycji). Miary PROMIS są oceniane na podstawie metryki T-score. Wysokie wyniki oznaczają więcej mierzonej koncepcji (np. większy ból).
W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
Zmiana wyniku PROMIS w zakresie zachowań bólowych
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
OBIETNICA: zachowanie bólowe (8 pozycji). Miary PROMIS są oceniane na podstawie metryki T-score. Wysokie wyniki oznaczają więcej mierzonej koncepcji (np. większy ból)
W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
Zmiana wyniku zmęczenia PROMIS
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
OBIETNICA: zmęczenie (8 przedmiotów). Miary PROMIS są oceniane na podstawie metryki T-score. Wysokie wyniki oznaczają więcej mierzonej koncepcji (np. większe zmęczenie).
W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku oceny ilościowej leków (MQS)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w dniu wypisu ze szpitala do 2 miesięcy
Medication Quantification Score (MQS) to narzędzie do obiektywnej ilościowej oceny bólu. Oblicza pojedynczą wartość liczbową dla profilu leku przeciwbólowego pacjenta. Ta liczba służy do śledzenia poziomu bólu w trakcie leczenia.
Przed podaniem dawki i w dniu wypisu ze szpitala do 2 miesięcy
Czas pobytu dzieci w szpitalu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Rejestrowana będzie długość pobytu dzieci w szpitalu (dni).
Do 6 miesięcy
Zmiana w skali pediatrycznej PROMIS
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
PROMIS Pediatryczny: (35 pozycji) Do wypełnienia przez pacjentów w wieku 8-17 lat i rodziców dzieci w wieku 5-17 lat: (a) zachowanie bólowe (8 pozycji), (b) ból przeszkadzający (8 pozycji) , (c) natężenie bólu (1 pozycja), (d) doznania stresu fizycznego (8 pozycji), (e) zmęczenie (10 pozycji). Miary PROMIS są oceniane na podstawie metryki T-score. Wysokie wyniki oznaczają więcej mierzonej koncepcji (np. większe zmęczenie).
W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
Zmiana wyniku QL SCD u dzieci
Ramy czasowe: W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
Moduł Peds QL SCD (19 pozycji) do wypełnienia przez dzieci w wieku 5-17 lat oraz rodziców dzieci w wieku 3-17 lat: (a) Ból i zranienie (9 pozycji), (b) Wpływ bólu (10 pozycji) przedmiotów)
W ciągu 12 godzin od dostarczenia badanego leku i w dniu wypisu do 2 miesięcy
Zmiana biodostępności argininy
Ramy czasowe: Przed podaniem badanego leku (przed podaniem dawki), w 2. dniu i przed wypisem ze szpitala do 2 miesięcy
Badanie farmakokinetyczne zmierzy maksymalne stężenie argininy w osoczu
Przed podaniem badanego leku (przed podaniem dawki), w 2. dniu i przed wypisem ze szpitala do 2 miesięcy
Zmiana funkcji mitochondriów
Ramy czasowe: Przed podaniem badanego leku (przed podaniem dawki), w 2. dniu i przed wypisem ze szpitala do 2 miesięcy
Aktywności mitochondrialnego kompleksu oddechowego zostaną zmierzone w celu oszacowania funkcji mitochondriów
Przed podaniem badanego leku (przed podaniem dawki), w 2. dniu i przed wypisem ze szpitala do 2 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Claudia R. Morris

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Inny identyfikator: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Ramy czasowe udostępniania IPD

Będzie dostępny od 2029 roku

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Bez ograniczeń

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Chlorowodorek argininy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guatemala

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj