Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba srpkovité anémie argininovou terapií (START) Zkouška (STArT)

27. května 2026 aktualizováno: Claudia R. Morris
Studie IV terapie argininem u dětí s vazookluzivními bolestivými epizodami (VOE) u srpkovité anémii (SCD) je navržena tak, aby rozšířila znalosti o účinnosti a bezpečnosti terapie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je navržena jako dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, fáze 3, multicentrická studie IV argininové terapie u dětí s vazookluzivními bolestivými epizodami (VOE) u srpkovité anémii (SCD) s cílem získat další poznatky o účinnosti a bezpečnost terapie. Cílem průzkumu je úplněji charakterizovat metabolom argininu u dětí s SCD během VOE a vyhodnotit účinky terapie argininem na globální biologickou dostupnost argininu a mitochondriální funkci spolu s důležitými klinickými výsledky (doba do vyřešení VOE, skóre bolesti, celkové parenterální užívání opioidů , Patient-Reported Outcomes (PROs) a délka hospitalizace u dětí s SCD a VOE.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

271

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 03322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 3-21 let včetně; A
  2. Stanovená diagnóza srpkovité anémie (jakýkoli genotyp); A
  3. Bolest vyžadující lékařskou péči v prostředí akutní péče (ED, nemocniční oddělení, denní stacionář, klinika), která není způsobena srpkovitou anémií, léčená parenterálními opioidy.

Kritéria vyloučení:

  1. Odpovídá na 2 dávky IV opioidů dostatečně pro ambulantní léčbu
  2. Více než 12 hodin od první dávky intravenózních opioidů k ​​léčbě současné bolesti v prostředí akutní péče
  3. Hemoglobin nižší než 5 g/dl nebo naléhavá potřeba transfuze červených krvinek u hemodynamicky nestabilního pacienta; NEBO
  4. Použití ketaminu na pohotovostním oddělení pro léčbu VOE; NEBO
  5. Glutamin do 30 dnů; NEBO
  6. Nové užívání drogy SCD < 3 měsíce (např. Hydroxymočovina, voxelotor, crizanlizumab atd.) NEBO
  7. Akutní duševní stav nebo neurologické změny; NEBO
  8. Akutní mrtvice nebo klinický zájem o mrtvici; NEBO
  9. Tři nebo více návštěv ED pro bolest související se srpkovitou anémií, kteří dostávali parenterální opioidy v předchozích 7 dnech (bez současné návštěvy ED); NEBO
  10. propuštění z nemocnice během předchozích 7 dnů; NEBO
  11. Hypotenze vyžadující klinickou intervenci; hemodynamická nestabilita; septický šok; NEBO
  12. Předchozí randomizace v této RCT argininové fáze 3; NEBO
  13. Užívání inhalačního oxidu dusnatého, sildenafilu nebo argininu během posledního měsíce; NEBO
  14. Neanglicky nebo nešpanělsky mluvící; NEBO
  15. těhotenství; NEBO
  16. Alergie na arginin; NEBO
  17. obavy PI/klinického týmu ohledně dodržování/problémů, které mohou nepříznivě ovlivnit účast/výsledek studie; NEBO
  18. Dospělí ve věku 18 let nebo starší, kteří nemají lékařskou rozhodovací schopnost, aby souhlasili

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: L-arginin hydrochlorid
Účastníci, kteří dostávají L-arginin hydrochlorid v parenterální formě. Účastníci dostávají až 21 dávek, přičemž účastníci, kteří jsou propuštěni včas, dostávají méně dávek.
Lék: L-arginin hydrochlorid
Jednorázová dávka zatížení hydrochloridu L-argininu 200 mg/kg bude podána intravenózně (IV) následovaná standardní dávkou 100 mg/kg dané IV třikrát denně (TID).
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci, kteří dostávají normální fyziologický roztok jako placebo pro hydrochlorid L-arginin po až 21 dávkách, přičemž účastníci, kteří jsou propuštěni včas, dostávají méně dávek.
Jiný: Normální fyziologický roztok
Placebo normálního fyziologického roztoku bude podáváno IV s nakládací dávkou 2 ml/kg, po které následuje 1 ml/kg daný IV třikrát denně (TID).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozlišení času na krizi
Časové okno: Od studie dodávky léčiva po poslední ošetření opioidů IV (až 1 724,1 hodin)
Rozlišení času na krizi je definováno jako čas v hodinách od data a doby prvního porodu léčiva do času poslední dávky parenterálního doručení opioidů.
Od studie dodávky léčiva po poslední ošetření opioidů IV (až 1 724,1 hodin)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové použití parenterálního opioidu
Časové okno: Od doby IV umístění během ošetření opioidů (až 1 724,1 hodin)
Celkové použití parenterálního opioidu se hodnotí jako morfinové ekvivalenty v miligramech na kilogram (mg/kg).
Od doby IV umístění během ošetření opioidů (až 1 724,1 hodin)
Změna skóre bolesti
Časové okno: Čas prezentace a v den propuštění (až 554,8 dní)
Bolest je hodnocena pomocí stupnice od 0 do 10, kde 10 je nejvyšší úroveň bolesti. Zaznamenává se denní nejvyšší a nejnižší skóre bolesti. Změna skóre se počítá odečtením skóre při vypouštění ze skóre v době prezentace.
Čas prezentace a v den propuštění (až 554,8 dní)
Změna ve skóre interferenčního systému pro měření výsledků (PROMIS), které uvádějí pacienta
Časové okno: Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 554,8 dní)
Interferenční nástroj Promis Pain Interference je 8-bodový, samostatný průzkum, který hodnotí rušení bolesti při každodenních činnostech. Účastníci jsou požádáni, aby odpověděli na otázky týkající se rozsahu jejich bolesti. Odpovědi se pohybují od 1 do 5, kde 1 představuje „ne vůbec“ a 5 představuje „velmi“. Celkové syrové skóre se převede na T-skóre. T-skóre změní RAW skóre na standardizované skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou (SD) 10. Skóre pod 50 znamená nižší množství rušení bolesti ve srovnání s referenční populací, zatímco skóre vyšší než 50 naznačuje větší rušení bolesti ve srovnání s referenční populací. Změna skóre se počítá odečtením skóre v době propuštění ze skóre ze 12 hodin od porodu léčiva. Změna skóre se počítá odečtením skóre při propuštění ze skóre do 12 hodin od porodu léčiva.
Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 554,8 dní)
Změna skóre chování bolesti promis
Časové okno: Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 554,8 dní)
Přístroj pro chování bolesti promis je 8-bodový, samostatný průzkum, který hodnotí vnější projevy bolesti. Účastníci jsou požádáni, aby odpověděli na otázky týkající se rozsahu jejich bolesti. Odpovědi se pohybují od 1 do 5, kde 1 představuje „nikdy“ a 5 představuje „vždy“. Celkové syrové skóre se převede na T-skóre. T-skóre změní RAW skóre na standardizované skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou (SD) 10. Skóre pod 50 znamená nižší množství bolesti bolesti ve srovnání s referenční populací, zatímco skóre vyšší než 50 naznačuje větší chování bolesti ve srovnání s referenční populací. Změna skóre se počítá odečtením skóre při propuštění ze skóre do 12 hodin od porodu léčiva.
Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 554,8 dní)
Změna skóre únavy propagace
Časové okno: Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 554,8 dní)
Únavný nástroj Promis Únava je 8-bodová, samostatně podávaný průzkum, který hodnotí úroveň únavy během posledních sedmi dnů. Účastníci jsou požádáni, aby odpověděli na otázky týkající se únavové frekvence. Odpovědi se pohybují od 1 do 5, kde 1 představuje „nikdy“ a pět představuje „vždy“. Celkové syrové skóre se převede na T-skóre. T-skóre změní RAW skóre na standardizované skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou (SD) 10. Skóre pod 50 znamená nižší množství únavy ve srovnání s referenční populací, zatímco skóre vyšší než 50 naznačuje větší únavu ve srovnání s referenční populací. Změna skóre se počítá odečtením skóre při propuštění ze skóre do 12 hodin od porodu léčiva.
Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 554,8 dní)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre kvantifikace léků (MQS)
Časové okno: Předdávkování a v den propuštění (až 2 měsíce)
Skóre kvantifikace léků (MQS) je nástroj k objektivně kvantifikaci bolesti. MQS je ověřené skóre vypočtené na základě denních dávek léků souvisejících s bolestí (včetně acetaminofenu, aspirinu, NSAID a antidepresiv). MQS je jediná numerická hodnota pro profil léčby bolesti pacienta. Toto číslo se používá ke sledování úrovně bolesti prostřednictvím léčebného kurzu.
Předdávkování a v den propuštění (až 2 měsíce)
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: Až 6 měsíců
Zaznamenává se délka pobytu nemocnice ve dnech.
Až 6 měsíců
Pediatrické skóre propagace
Časové okno: Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 2 měsíce)
Pediatrický Promis hodnotí pět oblastí zdraví s 35-bodovým nástrojem. Průzkum je dokončen pacienti ve věku 8-17 let a rodiče dětí ve věku 5-17 let. Zahrnuty jsou domény: bolesti bolesti (8 položek), rušení bolesti (8 položek), intenzita bolesti (1 položka), fyzické stresové zkušenosti (8 položek) a únava (10 položek). Celkové syrové skóre se převede na T-skóre. T-skóre změní RAW skóre na standardizované skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou (SD) 10. Skóre pod 50 znamená nižší množství měřeného konceptu ve srovnání s referenční populací, zatímco skóre vyšší než 50 ukazuje větší množství měřeného konceptu (např. Více únavy) ve srovnání s referenční populací.
Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 2 měsíce)
PEDSQL SCD bolest a skóre zranění stupnice
Časové okno: Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 2 měsíce)
Měřítko bolesti a zranění modulu PEDSQL SCD má 9 položek, které se ptá, kolik problému byla každá položka za poslední měsíc. Odpovědi na položky jsou uvedeny na 5-bodové Likertově stupnici, kde 0 = nikdy problém a 4 = téměř vždy problém. Položky jsou obráceny a transformovány do stupnice od 0 do 100, pak se vypočítá průměrné skóre pro stupnici. Celkové skóre pro měřítko bolesti a zranění se pohybuje od 0 do 100 s vyšším skóre, což ukazuje na vyšší kvalitu života a nižší symptomy SCD.
Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 2 měsíce)
PEDSQL SCD Pain Pain Impact Scale skóre
Časové okno: Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 2 měsíce)
Měřítko dopadu na bolest v modulu PEDSQL SCD má 10 položek, které se ptá, kolik problému byla každá položka za poslední měsíc. Odpovědi na položky jsou uvedeny na 5-bodové Likertově stupnici, kde 0 = nikdy problém a 4 = téměř vždy problém. Položky jsou obráceny a transformovány do stupnice od 0 do 100, pak se vypočítá průměrné skóre pro stupnici. Celkové skóre pro měřítko dopadu bolesti se pohybuje od 0 do 100 s vyšším skóre, což ukazuje na vyšší kvalitu života a nižší symptomy SCD.
Do 12 hodin od porodu léčiva a v den propuštění (až 2 měsíce)
Argininová biologická dostupnost
Časové okno: Předdana, den 2, po 21 dávkách (den 7 nebo 8) nebo při propuštění (pokud je propuštěno před dávkou 21)
Koncentrace argininu na vrcholu plazmatické plazmy se hodnotí prostřednictvím farmakokinetické studie.
Předdana, den 2, po 21 dávkách (den 7 nebo 8) nebo při propuštění (pokud je propuštěno před dávkou 21)
Mitochondriální funkce
Časové okno: Předdana, den 2, po 21 dávkách (den 7 nebo 8) nebo při propuštění (pokud je propuštěno před dávkou 21)
Pro odhad mitochondriální funkce se měří mitochondriální respirační komplex.
Předdana, den 2, po 21 dávkách (den 7 nebo 8) nebo při propuštění (pokud je propuštěno před dávkou 21)
Time-to-crisis Resolution By Sex
Časové okno: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Race
Časové okno: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
Časové okno: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Claudia R. Morris

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

11. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

11. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Jiný identifikátor: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 2021P003315 (Jiný identifikátor: Emory IRB)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

De-identifikovaná údaje o jednotlivých účastnících, která jsou základem výsledků zveřejněných pro tuto studii, budou zpřístupněna pro sdílení s ostatními vědci.

Časový rámec sdílení IPD

K dispozici bude od roku 2029

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Bez omezení

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit