Sirppisolutaudin hoito arginiiniterapialla (STArT) -kokeilu (STArT)
keskiviikko 27. toukokuuta 2026 päivittänyt: Claudia R. Morris
Suonensisäisen arginiinihoidon koe lapsilla, joilla on vaso-okklusiivisia kivuliaita episodeja (VOE) sirppisolusairaudessa (SCD), on suunniteltu lisäämään tietoa hoidon tehosta ja turvallisuudesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on suunniteltu kaksoissokkoutetuksi, lumekontrolloiduksi, satunnaistetuksi, vaiheen 3, monikeskustutkimukseksi IV-arginiinihoidosta lapsilla, joilla on vaso-okklusiivisia kivuliaita episodeja (VOE) sirppisolusairaudessa (SCD), jotta saadaan lisätietoa tehosta ja terapian turvallisuudesta.
Tutkimustavoitteena on kuvata täydellisemmin arginiinin metabolomia lapsilla, joilla on SCD VOE:n aikana, ja arvioida arginiinihoidon vaikutuksia globaaliin arginiinin biologiseen hyötyosuuteen ja mitokondrioiden toimintaan sekä tärkeitä kliinisiä tuloksia (aika VOE:n häviämiseen, kipupisteet, parenteraalinen opioidien kokonaiskäyttö , potilaiden raportoimat tulokset (PRO:t) ja sairaalahoidon kesto lapsilla, joilla on SCD ja VOE.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
271
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 03322
- Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 3-21 vuotta mukaan lukien; JA
- Sirppisolusairauden vakiintunut diagnoosi (mikä tahansa genotyyppi); JA
- Lääketieteellistä hoitoa vaativa kipu akuuttihoidossa (sairaalaosasto, päiväsairaala, klinikka), joka ei johdu ei-sirppisolusyistä, hoidettu parenteraalisilla opioideilla.
Poissulkemiskriteerit:
- Vastaa 2 annosta IV opioidia riittävästi avohoitoon
- Yli 12 tuntia ensimmäisestä suonensisäisten opioidien annoksesta nykyisen kivun hoitoon akuuttihoidossa
- Hemoglobiini alle 5 gm/dl tai äkillinen punasolusiirron tarve hemodynaamisesti epästabiilille potilaalle; TAI
- Ketamiinin käyttö ensiapuosastolla VOE:n hoitoon; TAI
- Glutamiini 30 päivän sisällä; TAI
- Uusi SCD-huumeiden käyttö < 3 kuukautta (esim. Hydroksiurea, vokselotori, krizanlitsumabi jne.) TAI
- Akuutti henkinen tila tai neurologiset muutokset; TAI
- Akuutti aivohalvaus tai kliininen huoli aivohalvauksesta; TAI
- Kolme tai useampi ED-käynti sirppisoluihin liittyvän kivun vuoksi, joille on annettu parenteraalisia opioideja edellisten 7 päivän aikana (ei sisällä nykyistä ED-käyntiä); TAI
- sairaalasta kotiutettu edellisen 7 päivän aikana; TAI
- Kliinistä toimenpiteitä vaativa hypotensio; hemodynaaminen epävakaus; septinen shokki; TAI
- Edellinen satunnaistaminen tässä arginiinivaiheen 3 RCT:ssä; TAI
- inhaloitavan typpioksidin, sildenafiilin tai arginiinin käyttö viimeisen kuukauden aikana; TAI
- Ei englannin tai espanjan kieltä puhuva; TAI
- raskaus; TAI
- allergia arginiinille; TAI
- PI/kliininen ryhmä on huolissaan vaatimustenmukaisuudesta/ongelmista, jotka voivat vaikuttaa haitallisesti tutkimukseen osallistumiseen/tulokseen; TAI
- 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat aikuiset, joilla ei ole lääketieteellistä päätöksentekokykyä suostumuksen saamiseksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: L-arginiinihydrokloridi
Osallistujat, jotka saavat L-arginiinihydrokloridia parenteraalisessa muodossa.
Osallistujat saavat jopa 21 annosta, ja osallistujat, jotka on vapautettu varhain saavat vähemmän annoksia.
|
Kertaluonteinen L-arginiinihydrokloridikuormitusannos 200 mg/kg annetaan laskimonsisäisesti (IV), jota seuraa standardi annos 100 mg/kg, jonka IV on antanut kolme kertaa päivässä (TID).
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat, jotka saavat normaalia suolaliuosta lumelääkkeenä L-arginiinihydrokloridille korkeintaan 21 annosta, osallistujat, jotka vapautetaan varhain saavat vähemmän annoksia.
|
Normaalin suolaliuoksen lumelääkettä annetaan IV: llä kuormitusannoksella 2ml/kg, jota seuraa 1 ml/kg IV: n kolme kertaa päivässä (TID).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kriisin ratkaisu
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeiden toimittamisesta viimeiseen IV -opioidihoitoon (enintään 1 724,1 tuntia)
|
Kriisin aika-ratkaisu on määritelty tuntien ajankohtana ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen toimittamisen päivämäärästä ja ajasta parenteraalisen opioidien toimituksen viimeisen annoksen aikaan.
|
Tutkimuslääkkeiden toimittamisesta viimeiseen IV -opioidihoitoon (enintään 1 724,1 tuntia)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parenteraalinen opioidien käyttö
Aikaikkuna: IV -sijoituksen ajankohtana koko opioidikäsittelyn ajan (enintään 1 724,1 tuntia)
|
Parenteraalisen opioidien kokonaiskäyttö arvioidaan morfiinikekvivalentteina milligrammissa kilogrammaa kohti (mg/kg).
|
IV -sijoituksen ajankohtana koko opioidikäsittelyn ajan (enintään 1 724,1 tuntia)
|
|
Kipupisteiden muutos
Aikaikkuna: Esitysaika ja vastuuvapauspäivä (enintään 554,8 päivää)
|
Kipu arvioidaan käyttämällä asteikkoa 0–10, missä 10 on korkein kiputaso.
Päivittäin korkeimmat ja alhaisimmat kipupisteet kirjataan.
Pisteiden muutos lasketaan vähentämällä pistemäärä purkautuessa pistemäärästä esityshetkellä.
|
Esitysaika ja vastuuvapauspäivä (enintään 554,8 päivää)
|
|
Muutos potilaan ilmoittamassa tuloksen mittaustietojärjestelmässä (PROMIS) kivun häiriöpisteet
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 554,8 päivää)
|
Promis-kivun häiriöinstrumentti on 8-osainen, itsehallittu tutkimus, jossa arvioidaan kivun häiriöitä päivittäisessä toiminnassa.
Osallistujia pyydetään vastaamaan heidän kivunsa laajuuteen liittyviin kysymyksiin.
Vastaukset vaihtelevat välillä 1 - 5, missä 1 edustaa "ei ollenkaan" ja 5 edustaa "erittäin paljon".
RAW-pisteet muutetaan T-pisteiksi.
T-pistemäärä uudistaa RAW-pistemäärän standardisoituun pisteet keskiarvolla 50 ja standardipoikkeama (SD) 10.
Pisteet alle 50 osoittavat pienemmän määrän kivun häiriöitä verrattuna vertailupopulaatioon, kun taas yli 50 pisteet osoittavat suurempia kivun häiriöitä vertailupopulaatioon verrattuna.
Pisteiden muutos lasketaan vähentämällä pistemäärä tuloksena, joka on poistunut pisteestä 12 tunnin sisällä tutkimuslääkkeiden toimittamisesta.
Pisteiden muutos lasketaan vähentämällä pistemäärä vastuuvapauden aikana pisteestä 12 tunnin kuluessa tutkimuksen lääkkeen toimittamisesta.
|
12 tunnin sisällä lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 554,8 päivää)
|
|
Muutos promis -kivun käyttäytymispisteissä
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 554,8 päivää)
|
Promis-kipukäyttäytymisväline on 8-osainen, itsehallittu tutkimus, joka arvioi kivun ulkoisia ilmenemismuotoja.
Osallistujia pyydetään vastaamaan heidän kivunsa laajuuteen liittyviin kysymyksiin.
Vastaukset vaihtelevat välillä 1 - 5, missä 1 edustaa "ei koskaan" ja 5 edustaa "aina".
RAW-pisteet muutetaan T-pisteiksi.
T-pistemäärä uudistaa RAW-pistemäärän standardisoituun pisteet keskiarvolla 50 ja standardipoikkeama (SD) 10.
Pisteet alle 50 osoittavat pienempää kipukäyttäytymistä verrattuna vertailupopulaatioon, kun taas yli 50 pisteet osoittavat suuremman kipukäyttäytymisen vertailupopulaatioon verrattuna.
Pisteiden muutos lasketaan vähentämällä pistemäärä vastuuvapauden aikana pisteestä 12 tunnin kuluessa tutkimuksen lääkkeen toimittamisesta.
|
12 tunnin sisällä lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 554,8 päivää)
|
|
Muutos lupauksen väsymyspisteissä
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauspäivänä (enintään 554,8 päivää)
|
Promis-väsymysväline on 8-osainen, itsehallinnollinen kysely, joka arvioi väsymystasoa viimeisen seitsemän päivän aikana.
Osallistujia pyydetään vastaamaan väsymystaajuutta koskeviin kysymyksiin.
Vastaukset vaihtelevat välillä 1 - 5, missä 1 edustaa "ei koskaan" ja viisi edustaa "aina".
RAW-pisteet muutetaan T-pisteiksi.
T-pistemäärä uudistaa RAW-pistemäärän standardisoituun pisteet keskiarvolla 50 ja standardipoikkeama (SD) 10.
Pisteet alle 50 osoittavat pienemmän väsymyksen määrän verrattuna vertailupopulaatioon, kun taas yli 50 pisteet osoittavat suuremman väsymyksen verrattuna vertailupopulaatioon.
Pisteiden muutos lasketaan vähentämällä pistemäärä vastuuvapauden aikana pisteestä 12 tunnin kuluessa tutkimuksen lääkkeen toimittamisesta.
|
12 tunnin sisällä lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauspäivänä (enintään 554,8 päivää)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkityksen kvantifiointipiste (MQS)
Aikaikkuna: Ennakko ja vastuuvapauspäivä (enintään 2 kuukautta)
|
Lääkityksen kvantifiointipiste (MQS) on työkalu kivun objektiiviseen kvantifiointiin.
MQS on validoitu pistemäärä, joka on laskettu päivittäisistä kipu -lääkkeiden annoksista (mukaan lukien asetaminofeeni, aspiriini, tulehduskipulääkkeet ja masennuslääkkeet).
MQS on yksi numeerinen arvo potilaan kivun lääkitysprofiilille.
Tätä lukua käytetään kipujen seurantaan hoitokurssin kautta.
|
Ennakko ja vastuuvapauspäivä (enintään 2 kuukautta)
|
|
Sairaalan oleskelun pituus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Sairaalan oleskelun pituus päivinä kirjataan.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Pediatric Promis -piste
Aikaikkuna: 12 tunnin kuluessa lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 2 kuukautta)
|
Lasten promis arvioi viisi terveysaluetta 35 kappaleen instrumentissa.
Kyselyn täydentävät 8–17-vuotiaat potilaat ja 5–17-vuotiaiden lasten vanhemmat.
Mukana olevat alueet ovat: kipukäyttäytyminen (8 kohdetta), kivun häiriöt (8 kohdetta), kivun voimakkuus (1 esine), fyysiset stressikokemukset (8 kohdetta) ja väsymystä (10 tuotetta).
RAW-pisteet muutetaan T-pisteiksi.
T-pistemäärä uudistaa RAW-pistemäärän standardisoituun pisteet keskiarvolla 50 ja standardipoikkeama (SD) 10.
Pisteet alle 50 osoittavat mitattavan käsitteen pienemmän määrän vertailupopulaatioon verrattuna, kun taas yli 50 pisteet osoittavat mitattavan käsitteen suuremman määrän (esim. Enemmän väsymystä) verrattuna vertailupopulaatioon.
|
12 tunnin kuluessa lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 2 kuukautta)
|
|
PEDSQL SCD -kipu ja loukkaantunut asteikko
Aikaikkuna: 12 tunnin kuluessa lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 2 kuukautta)
|
PEDSQL SCD -moduulin kipu ja satute asteikolla on 9 tuotetta, jotka kysyvät, kuinka suuri ongelma jokainen esine on ollut viimeisen kuukauden aikana.
Vastaukset kohteisiin annetaan 5-pisteisessä Likert-asteikolla, jossa 0 = ei koskaan ongelma ja 4 = melkein aina ongelma.
Kohteet käännetään ja muunnetaan asteikkoon 0 - 100, ja asteikon keskiarvo lasketaan.
Kipu- ja loukkaantumisasteikkojen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua ja alhaisempia SCD -oireita.
|
12 tunnin kuluessa lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 2 kuukautta)
|
|
PEDSQL SCD -kipuvaikutusasteikko Pisteet
Aikaikkuna: 12 tunnin kuluessa lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 2 kuukautta)
|
PEDSQL SCD -moduulin kipuvaikutusasteikolla on 10 tuotetta, jotka kysyvät, kuinka suuri ongelma jokainen esine on ollut viimeisen kuukauden aikana.
Vastaukset kohteisiin annetaan 5-pisteisessä Likert-asteikolla, jossa 0 = ei koskaan ongelma ja 4 = melkein aina ongelma.
Kohteet käännetään ja muunnetaan asteikkoon 0 - 100, ja asteikon keskiarvo lasketaan.
Kipuvaikutusasteikkojen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua ja alhaisempia SCD -oireita.
|
12 tunnin kuluessa lääkkeiden toimittamisesta ja vastuuvapauden päivänä (enintään 2 kuukautta)
|
|
Arginiinin hyötyosuus
Aikaikkuna: Ennakko, päivä 2, 21 annoksen (päivä 7 tai 8) tai purkautumisen jälkeen (jos se puretaan ennen annosta 21)
|
Piikin plasman arginiinikonsentraatio arvioidaan farmakokineettisen tutkimuksen avulla.
|
Ennakko, päivä 2, 21 annoksen (päivä 7 tai 8) tai purkautumisen jälkeen (jos se puretaan ennen annosta 21)
|
|
Mitokondriofunktio
Aikaikkuna: Ennakko, päivä 2, 21 annoksen (päivä 7 tai 8) tai purkautumisen jälkeen (jos se puretaan ennen annosta 21)
|
Mitokondrioiden hengityskompleksin aktiivisuudet mitataan mitokondrioiden toiminnan arvioimiseksi.
|
Ennakko, päivä 2, 21 annoksen (päivä 7 tai 8) tai purkautumisen jälkeen (jos se puretaan ennen annosta 21)
|
|
Time-to-crisis Resolution By Sex
Aikaikkuna: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
|
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
|
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
|
|
Time-to-crisis Resolution By Race
Aikaikkuna: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
|
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
|
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
|
|
Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
Aikaikkuna: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
|
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
|
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Claudia Morris, MD, Emory University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Morris CR, Morris SM Jr, Hagar W, Van Warmerdam J, Claster S, Kepka-Lenhart D, Machado L, Kuypers FA, Vichinsky EP. Arginine therapy: a new treatment for pulmonary hypertension in sickle cell disease? Am J Respir Crit Care Med. 2003 Jul 1;168(1):63-9. doi: 10.1164/rccm.200208-967OC. Epub 2003 Mar 5.
- Morris CR, Kato GJ, Poljakovic M, Wang X, Blackwelder WC, Sachdev V, Hazen SL, Vichinsky EP, Morris SM Jr, Gladwin MT. Dysregulated arginine metabolism, hemolysis-associated pulmonary hypertension, and mortality in sickle cell disease. JAMA. 2005 Jul 6;294(1):81-90. doi: 10.1001/jama.294.1.81.
- Onalo R, Cilliers A, Cooper P, Morris CR. Arginine Therapy and Cardiopulmonary Hemodynamics in Hospitalized Children with Sickle Cell Anemia: A Prospective, Double-blinded, Randomized Placebo-controlled Clinical Trial. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Jul 1;206(1):70-80. doi: 10.1164/rccm.202108-1930OC.
- Reyes LZ, Figueroa J, Leake D, Khemani K, Kumari P, Bakshi N, Lane PA, Dampier C, Morris CR. Safety of intravenous arginine therapy in children with sickle cell disease hospitalized for vaso-occlusive pain: A randomized placebo-controlled trial in progress. Am J Hematol. 2022 Jan 1;97(1):E21-E24. doi: 10.1002/ajh.26396. Epub 2021 Nov 12. No abstract available.
- Morris CR, Brown LAS, Reynolds M, Dampier CD, Lane PA, Watt A, Kumari P, Harris F, Manoranjithan S, Mendis RD, Figueroa J, Shiva S. Impact of arginine therapy on mitochondrial function in children with sickle cell disease during vaso-occlusive pain. Blood. 2020 Sep 17;136(12):1402-1406. doi: 10.1182/blood.2019003672.
- Onalo R, Cooper P, Cilliers A, Vorster BC, Uche NA, Oluseyi OO, Onalo VD, Zubairu Y, Ayodele-Kehinde AU, Damilare OM, Figueroa J, Morris CR. Randomized control trial of oral arginine therapy for children with sickle cell anemia hospitalized for pain in Nigeria. Am J Hematol. 2021 Jan;96(1):89-97. doi: 10.1002/ajh.26028. Epub 2020 Nov 20.
- Morris CR, Kuypers FA, Lavrisha L, Ansari M, Sweeters N, Stewart M, Gildengorin G, Neumayr L, Vichinsky EP. A randomized, placebo-controlled trial of arginine therapy for the treatment of children with sickle cell disease hospitalized with vaso-occlusive pain episodes. Haematologica. 2013 Sep;98(9):1375-82. doi: 10.3324/haematol.2013.086637. Epub 2013 May 3.
- Sadeghi A, Taherifard E, Dehdari Ebrahimi N, Rafiei E, Hadianfard F, Taherifard E. Effects of l-arginine supplementation in patients with sickle cell disease: A systematic review and meta-analysis of clinical trials. Health Sci Rep. 2023 Apr 11;6(4):e1167. doi: 10.1002/hsr2.1167. eCollection 2023 Apr.
- Onalo R, Cilliers A, Cooper P. Impact of oral L-arginine supplementation on blood pressure dynamics in children with severe sickle cell vaso-occlusive crisis. Am J Cardiovasc Dis. 2021 Feb 15;11(1):136-147. eCollection 2021.
- Rees CA, Brousseau DC, Cohen DM, Villella A, Dampier C, Brown K, Campbell A, Chumpitazi CE, Airewele G, Chang T, Denton C, Ellison A, Thompson A, Ahmad F, Bakshi N, Coleman KD, Leibovich S, Leake D, Hatabah D, Wilkinson H, Robinson M, Casper TC, Vichinsky E, Morris CR; SCD Arginine Study Group and PECARN. Sickle Cell Disease Treatment with Arginine Therapy (STArT): study protocol for a phase 3 randomized controlled trial. Trials. 2023 Aug 17;24(1):538. doi: 10.1186/s13063-023-07538-z.
- Korman R, Hatabah D, Brown LA, Harris F, Wilkinson H, Rees CA, Bakshi N, Archer DR, Dampier C, Morris CR. Impact of arginine therapy on kyotorphin in children with sickle cell disease and vaso-occlusive pain. Blood Adv. 2024 Jun 25;8(12):3267-3271. doi: 10.1182/bloodadvances.2023012209.
- Rees CA, Hatabah D, Korman R, Ahmad F, Airewele G, Akinsola B, Alzraikat N, Bakshi N, Brousseau DC, Brown K, Campbell AD, Casper TC, Chang TP, Chumpitazi CE, Cohen D, Coleman KD, Cruz AT, Denton C, Ellison A, Fields ME, Harding M, Leibovich S, Remiker A, Singh NV, Thompson AA, Vichinsky E, Villella A, Wynn B, Dampier C, Morris CR; Pediatric Emergency Care Research Network (PECARN). Hospital Variations in Time-To-Crisis-Resolution Among Children and Adolescents With Sickle Cell Disease. Am J Hematol. 2026 Jan;101(1):206-212. doi: 10.1002/ajh.70129. Epub 2025 Nov 5.
- Bolarinwa AB, Oduwole O, Okebe J, Ogbenna AA, Otokiti OE, Olatinwo AT. Antioxidant supplementation for sickle cell disease. Cochrane Database Syst Rev. 2024 May 22;5(5):CD013590. doi: 10.1002/14651858.CD013590.pub2.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 21. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokäyttäytymisoireet
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Havaintohäiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Agnosia
- Lääkevalmisteet
- Kristalloidiliuokset
- Isotoniset ratkaisut
- Ratkaisut
- Suolaliuos
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00002344
- PECARN Protocol Number 050 (Muu tunniste: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
- UG3HL148560 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- 2021P003315 (Muu tunniste: Emory IRB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tutkimukselle julkaistujen tulosten taustalla olevat yksilölliset osallistujien tiedot asetetaan saataville jakamiseen muiden tutkijoiden kanssa.
IPD-jaon aikakehys
Saatavilla vuodesta 2029 alkaen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ei rajoituksia
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .