Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van sikkelcelziekte met argininetherapie (START) Trial (STArT)

27 mei 2026 bijgewerkt door: Claudia R. Morris
Het onderzoek naar intraveneuze argininetherapie bij kinderen met vaso-occlusieve pijnlijke episodes (VOE) bij sikkelcelanemie (SCD) is bedoeld om de kennis over de werkzaamheid en veiligheid van de therapie te vergroten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is opgezet als een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, fase 3, multicenter studie van intraveneuze argininetherapie bij kinderen met vaso-occlusieve pijnlijke episodes (VOE) bij sikkelcelziekte (SCD) om de kennis over werkzaamheid en veiligheid van de therapie. Het verkennende doel is om het argininemetaboloom bij kinderen met SCZ tijdens VOE vollediger te karakteriseren en de effecten van argininetherapie op de globale biologische beschikbaarheid van arginine en de mitochondriale functie te evalueren, samen met belangrijke klinische resultaten (tijd tot VOE-resolutie, pijnscores, totaal parenteraal opioïdengebruik). , door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) en ziekenhuisopnameduur bij kinderen met SCZ en VOE.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

271

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 03322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 3-21 jaar, inclusief; EN
  2. Gevestigde diagnose van sikkelcelziekte (elk genotype); EN
  3. Pijn die medische zorg vereist in een acute zorgomgeving (SEH, ziekenhuisafdeling, dagziekenhuis, kliniek) die niet te wijten is aan niet-sikkelceloorzaken, behandeld met parenterale opioïden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Reageert voldoende op 2 doses IV-opioïden voor ambulante behandeling
  2. Meer dan 12 uur na de eerste dosis intraveneuze opioïden om huidige pijn in de acute zorg te behandelen
  3. Hemoglobine minder dan 5 gm/dL of opkomende behoefte aan rode bloedceltransfusie voor hemodynamisch instabiele patiënt; OF
  4. Ketaminegebruik op de spoedeisende hulp voor behandeling van VOE; OF
  5. Glutamine binnen 30 dagen; OF
  6. Nieuw SCD-drugsgebruik < 3 maanden (bijv. Hydroxyurea, voxelotor, crizanlizumab, enz.) OF
  7. Acute mentale toestand of neurologische veranderingen; OF
  8. Acute beroerte of klinische zorg voor een beroerte; OF
  9. Drie of meer SEH-bezoeken voor sikkelcelgerelateerde pijn waarbij parenterale opioïden werden toegediend in de afgelopen 7 dagen (exclusief huidig ​​SEH-bezoek); OF
  10. Ontslag uit het ziekenhuis binnen de afgelopen 7 dagen; OF
  11. Hypotensie die klinische interventie vereist; hemodynamische instabiliteit; septische shock; OF
  12. Eerdere randomisatie in deze arginine fase 3 RCT; OF
  13. Gebruik van geïnhaleerd stikstofmonoxide, sildenafil of arginine in de afgelopen maand; OF
  14. Niet-Engels of niet-Spaans sprekend; OF
  15. zwangerschap; OF
  16. Allergie voor arginine; OF
  17. PI/klinisch team maakt zich zorgen over naleving/kwesties die een negatieve invloed kunnen hebben op de deelname/uitkomst van het onderzoek; OF
  18. Volwassenen van 18 jaar of ouder die niet in staat zijn om medische beslissingen te nemen om toestemming te geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: L-arginine hydrochloride
Deelnemers die L-arginine hydrochloride in parenterale vorm ontvangen. Deelnemers ontvangen maximaal 21 doses, met deelnemers die vroeger minder doses ontvangen.
Geneesmiddel: L-arginine hydrochloride
Een eenmalige L-arginine hydrochloride-laaddosis van 200 mg/kg zal intraveneus worden toegediend (IV) gevolgd door een standaarddosis van 100 mg/kg gegeven door IV driemaal per dag (TID).
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvangen normale zoutoplossing als placebo voor L-argininehydrochloride voor maximaal 21 doses, met deelnemers die vroeger minder doses ontvangen.
Ander: Normale zoutoplossing
Een placebo van normale zoutoplossing wordt toegediend door IV met een laaddosis van 2 ml/kg gevolgd door 1 ml/kg gegeven door IV driemaal per dag (TID).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Time-to-Crisis-resolutie
Tijdsspanne: Van studie -medicijnafgifte tot de laatste IV -opioïde -behandeling (tot 1.724,1 uur)
De tijd-tot-crisis-resolutie wordt gedefinieerd als de tijd in uren vanaf de datum en het tijdstip van de eerste studie-medicijnafgifte tot tijd van de laatste dosis parenterale opioïde levering.
Van studie -medicijnafgifte tot de laatste IV -opioïde -behandeling (tot 1.724,1 uur)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal parenteraal opioïdengebruik
Tijdsspanne: Vanaf het moment van IV -plaatsing tijdens de opioïde behandeling (tot 1.724,1 uur)
Totaal parenteraal opioïdengebruik wordt beoordeeld als morfine -equivalenten in milligram per kilogram (mg/kg).
Vanaf het moment van IV -plaatsing tijdens de opioïde behandeling (tot 1.724,1 uur)
Verandering in pijnscore
Tijdsspanne: Tijd van presentatie en op de dag van ontslag (tot 554,8 dagen)
Pijn wordt beoordeeld met behulp van een schaal van 0 tot 10, waarbij 10 het hoogste pijnniveau is. Dagelijkse hoogste en laagste pijnscores worden geregistreerd. De verandering in score wordt berekend door de score af te trekken bij ontslag uit de score op het moment van presentatie.
Tijd van presentatie en op de dag van ontslag (tot 554,8 dagen)
Verandering van de patiënt gerapporteerde uitkomstmeting informatiesysteem (PROMIS) pijninterferentiescore (
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na het leveren van medicijnen en op de dag van ontslag (tot 554,8 dagen)
Het Promis Pain Interference-instrument is een 8-item, zelf toegediende enquête die de interferentie van pijn bij dagelijkse activiteiten beoordeelt. Deelnemers worden gevraagd om te reageren op vragen over de omvang van hun pijn. Reacties variëren van 1 tot 5, waarbij 1 "helemaal niet" vertegenwoordigt en 5 "zeer veel" vertegenwoordigt. Totale RAW-scores worden omgezet in T-scores. De T-score herschikt de RAW-score in een gestandaardiseerde score met een gemiddelde van 50 en een standaardafwijking (SD) van 10. Scores onder de 50 duiden op een lagere hoeveelheid pijninterferentie in vergelijking met de referentiepopulatie, terwijl scores hoger dan 50 een grotere pijninterferentie aangeven in vergelijking met de referentiepopulatie. De verandering in score wordt berekend door de score af te trekken op het moment van ontslag van de score na binnen 12 uur na de levering van de studie -medicijn. De verandering in score wordt berekend door de score af te trekken bij ontslag uit de score binnen 12 uur na de levering van de studie -medicijn.
Binnen 12 uur na het leveren van medicijnen en op de dag van ontslag (tot 554,8 dagen)
Verandering in Promis Pain Behaviour Score
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na het leveren van medicijnen en op de dag van ontslag (tot 554,8 dagen)
Het Promis Pain Behaviour-instrument is een 8-item, zelf toegediende enquête die externe manifestaties van pijn beoordeelt. Deelnemers worden gevraagd om te reageren op vragen over de omvang van hun pijn. Reacties variëren van 1 tot 5, waarbij 1 "nooit" en 5 vertegenwoordigt "altijd" vertegenwoordigt. Totale RAW-scores worden omgezet in T-scores. De T-score herschikt de RAW-score in een gestandaardiseerde score met een gemiddelde van 50 en een standaardafwijking (SD) van 10. Scores onder de 50 duiden op een lagere hoeveelheid pijngedrag in vergelijking met de referentiepopulatie, terwijl scores hoger dan 50 een groter pijngedrag duiden in vergelijking met de referentiepopulatie. De verandering in score wordt berekend door de score af te trekken bij ontslag uit de score binnen 12 uur na de levering van de studie -medicijn.
Binnen 12 uur na het leveren van medicijnen en op de dag van ontslag (tot 554,8 dagen)
Verandering in promis vermoeidheidsscore
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na het leveren van medicijnafgifte en op de dag van ontslag (tot 554,8 dagen)
Het Promis Fatigue-instrument is een 8-item, zelf toegediende enquête die de vermoeidheidsniveau in de afgelopen zeven dagen beoordeelt. Deelnemers worden gevraagd om te reageren op vragen over vermoeidheidsfrequentie. Reacties variëren van 1 tot 5, waarbij 1 "nooit" vertegenwoordigt en vijf "altijd" vertegenwoordigt. Totale RAW-scores worden omgezet in T-scores. De T-score herschikt de RAW-score in een gestandaardiseerde score met een gemiddelde van 50 en een standaardafwijking (SD) van 10. Scores onder de 50 duiden op een lagere hoeveelheid vermoeidheid in vergelijking met de referentiepopulatie, terwijl scores hoger dan 50 een grotere vermoeidheid aangeven in vergelijking met de referentiepopulatie. De verandering in score wordt berekend door de score af te trekken bij ontslag uit de score binnen 12 uur na de levering van de studie -medicijn.
Binnen 12 uur na het leveren van medicijnafgifte en op de dag van ontslag (tot 554,8 dagen)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Medicatiekwantificeringsscore (MQS)
Tijdsspanne: Pre-dosis en op de dag van ontslag (tot 2 maanden)
Medicatiekwantificeringsscore (MQS) is een hulpmiddel om de pijn objectief te kwantificeren. De MQS is een gevalideerde score berekend op basis van dagelijkse doses pijngerelateerde medicijnen (inclusief acetaminophen, aspirine, NSAID's en antidepressiva). De MQS is een enkele numerieke waarde voor het pijnmedicatieprofiel van een patiënt. Dit aantal wordt gebruikt om pijnniveaus te volgen via een behandelingscursus.
Pre-dosis en op de dag van ontslag (tot 2 maanden)
Ziekenhuis lengte van verblijf
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Het verblijfsduur van het ziekenhuis in dagen wordt geregistreerd.
Tot 6 maanden
Pediatrische promis score
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na het leveren van medicijnafgifte en op de dag van ontslag (tot 2 maanden)
De pediatrische promis beoordeelt vijf gezondheidsdomeinen met in een instrument van 35 items. De enquête wordt ingevuld door patiënten van 8-17 jaar oud en ouders van kinderen van 5-17 jaar oud. De opgenomen domeinen zijn: pijngedrag (8 items), pijninterferentie (8 items), pijnintensiteit (1 item), fysieke stresservaringen (8 items) en vermoeidheid (10 items). Totale RAW-scores worden omgezet in T-scores. De T-score herschikt de RAW-score in een gestandaardiseerde score met een gemiddelde van 50 en een standaardafwijking (SD) van 10. Scores onder de 50 geven aan dat een lagere hoeveelheid van het concept wordt gemeten in vergelijking met de referentiepopulatie, terwijl scores hoger dan 50 duiden op een grotere hoeveelheid van het concept dat wordt gemeten (bijvoorbeeld meer vermoeidheid) in vergelijking met de referentiepopulatie.
Binnen 12 uur na het leveren van medicijnafgifte en op de dag van ontslag (tot 2 maanden)
Pedsql SCD Pain and Hurt Scale Score
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na het leveren van medicijnafgifte en op de dag van ontslag (tot 2 maanden)
De Pain and Hurt Scale van de PedsQL SCD -module heeft 9 items die vragen hoeveel een probleem elk item de afgelopen maand is geweest. Antwoorden op items worden gegeven op een 5-punts Likert-schaal waar 0 = nooit een probleem en 4 = bijna altijd een probleem. Items worden omgekeerd en omgezet in een schaal van 0 tot 100, dan wordt de gemiddelde score voor de schaal berekend. De totale score voor de schaal van pijn en pijn varieert van 0 tot 100 met hogere scores die wijzen op een grotere kwaliteit van leven en lagere SCD -symptomen.
Binnen 12 uur na het leveren van medicijnafgifte en op de dag van ontslag (tot 2 maanden)
Pedsql SCD Pain Impact Scale Score
Tijdsspanne: Binnen 12 uur na het leveren van medicijnafgifte en op de dag van ontslag (tot 2 maanden)
De Pain Impact Scale van de PedsQL SCD -module heeft 10 items die vragen hoeveel een probleem elk item de afgelopen maand is geweest. Antwoorden op items worden gegeven op een 5-punts Likert-schaal waar 0 = nooit een probleem en 4 = bijna altijd een probleem. Items worden omgekeerd en omgezet in een schaal van 0 tot 100, dan wordt de gemiddelde score voor de schaal berekend. De totale score voor de Pain Impact Scale varieert van 0 tot 100 met hogere scores die wijzen op een grotere kwaliteit van leven en lagere SCD -symptomen.
Binnen 12 uur na het leveren van medicijnafgifte en op de dag van ontslag (tot 2 maanden)
Arginine biologische beschikbaarheid
Tijdsspanne: Pre-dosis, dag 2, na 21 doses (dag 7 of 8) of bij ontslag (indien ontslagen vóór dosis 21)
Piekplasma -arginineconcentratie wordt beoordeeld via farmacokinetisch onderzoek.
Pre-dosis, dag 2, na 21 doses (dag 7 of 8) of bij ontslag (indien ontslagen vóór dosis 21)
Mitochondriale functie
Tijdsspanne: Pre-dosis, dag 2, na 21 doses (dag 7 of 8) of bij ontslag (indien ontslagen vóór dosis 21)
Mitochondriale ademhalingscomplexe activiteiten worden gemeten om de mitochondriale functie te schatten.
Pre-dosis, dag 2, na 21 doses (dag 7 of 8) of bij ontslag (indien ontslagen vóór dosis 21)
Time-to-crisis Resolution By Sex
Tijdsspanne: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Race
Tijdsspanne: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
Tijdsspanne: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Claudia R. Morris

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Claudia Morris, MD, Emory University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juni 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 juli 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Andere identificatie: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • 2021P003315 (Andere identificatie: Emory IRB)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Ontzakende individuele deelnemersgegevens die ten grondslag liggen aan de resultaten die voor dit onderzoek zijn gepubliceerd, zullen beschikbaar worden gesteld voor het delen met andere onderzoekers.

IPD-tijdsbestek voor delen

Beschikbaar vanaf 2029

IPD-toegangscriteria voor delen

Geen beperkingen

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren