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Sperimentazione sul trattamento dell'anemia falciforme con la terapia con arginina (STArT). (STArT)

27 maggio 2026 aggiornato da: Claudia R. Morris
Lo studio della terapia con arginina IV nei bambini con episodi dolorosi vaso-occlusivi (VOE) nell'anemia falciforme (SCD) è progettato per approfondire le conoscenze sull'efficacia e la sicurezza della terapia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è concepito come uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, di fase 3, multicentrico della terapia con arginina IV nei bambini con episodi dolorosi vaso-occlusivi (VOE) nell'anemia falciforme (SCD) per approfondire le conoscenze sull'efficacia e sicurezza della terapia. L'obiettivo esplorativo è caratterizzare in modo più completo il metaboloma dell'arginina nei bambini con SCD durante VOE e valutare gli effetti della terapia con arginina sulla biodisponibilità globale dell'arginina e sulla funzione mitocondriale insieme a importanti esiti clinici (tempo alla risoluzione VOE, punteggi del dolore, uso totale di oppioidi per via parenterale , esiti riferiti dai pazienti (PRO) e durata della degenza ospedaliera nei bambini con SCD e VOE.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

271

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 03322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 3-21 anni inclusi; E
  2. Diagnosi accertata di anemia falciforme (qualsiasi genotipo); E
  3. Dolore che richiede assistenza medica in un ambiente di cura per acuti (DEA, reparto ospedaliero, day hospital, clinica) non attribuibile a cause diverse dall'anemia falciforme, trattato con oppioidi per via parenterale.

Criteri di esclusione:

  1. Risponde sufficientemente a 2 dosi di oppioidi EV per la gestione ambulatoriale
  2. Più di 12 ore dalla prima dose di oppioidi per via endovenosa per il trattamento del dolore in atto in ambito di cure acute
  3. Emoglobina inferiore a 5 gm/dL o necessità emergente di trasfusione di globuli rossi per paziente emodinamicamente instabile; O
  4. Uso di ketamina nel pronto soccorso per il trattamento dell'VOE; O
  5. Glutammina entro 30 giorni; O
  6. Nuovo uso di droghe SCD < 3 mesi (ad es. Hydroxyurea, voxelotor, crizanlizumab, ecc.) OPPURE
  7. Stato mentale acuto o alterazioni neurologiche; O
  8. Ictus acuto o preoccupazione clinica per l'ictus; O
  9. Tre o più visite di pronto soccorso per dolore correlato all'anemia falciforme che hanno ricevuto oppioidi per via parenterale nei 7 giorni precedenti (esclusa la visita attuale in pronto soccorso); O
  10. Dimissione ospedaliera entro i 7 giorni precedenti; O
  11. Ipotensione che richiede un intervento clinico; instabilità emodinamica; shock settico; O
  12. Precedente randomizzazione in questo RCT di fase 3 sull'arginina; O
  13. Uso di ossido nitrico inalato, sildenafil o arginina nell'ultimo mese; O
  14. Non parla inglese o non spagnolo; O
  15. gravidanza; O
  16. Allergia all'arginina; O
  17. Preoccupazioni del PI/team clinico per compliance/problemi che potrebbero avere un impatto negativo sulla partecipazione/sul risultato dello studio; O
  18. Adulti di età pari o superiore a 18 anni privi della capacità decisionale medica di acconsentire

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L-arginina cloridrato
Partecipanti che ricevono cloridrato di L-arginina in forma parenterale. I partecipanti ricevono fino a 21 dosi, con i partecipanti che vengono scaricati presto ricevendo meno dosi.
Droga: L-arginina cloridrato
Una dose di carico di cloridrato L-arginina una tantum di 200 mg/kg sarà somministrata per via endovenosa (IV) seguita da una dose standard di 100 mg/kg data da IV tre volte al giorno (TID).
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti che ricevono soluzione salina normale come placebo per l-arginina cloridrato fino a 21 dosi, con i partecipanti che vengono scaricati presto che ricevono meno dosi.
Altro: Salino normale
Un placebo di soluzione salina normale sarà somministrato da IV con una dose di carico di 2 ml/kg seguita da 1 ml/kg somministrata da IV tre volte al giorno (TID).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risoluzione del tempo di crisi
Lasso di tempo: Dalla consegna di farmaci allo studio all'ultimo trattamento per oppioidi IV (fino a 1.724,1 ore)
La risoluzione del tempo di crisi è definita come il tempo in ore dalla data e nell'ora della prima consegna del farmaco in studio all'ora dell'ultima dose di consegna di oppiacei parenterale.
Dalla consegna di farmaci allo studio all'ultimo trattamento per oppioidi IV (fino a 1.724,1 ore)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Uso totale degli oppiacei parenterali
Lasso di tempo: Dal momento del posizionamento IV durante il trattamento con oppioidi (fino a 1.724,1 ore)
L'uso totale di oppiacei parenterali viene valutato come equivalenti di morfina nei milligrammi per chilogrammo (mg/kg).
Dal momento del posizionamento IV durante il trattamento con oppioidi (fino a 1.724,1 ore)
Cambiamento del punteggio del dolore
Lasso di tempo: Tempo di presentazione e nel giorno della dimissione (fino a 554,8 giorni)
Il dolore viene valutato usando una scala da 0 a 10, dove 10 è il livello di dolore più alto. Vengono registrati i punteggi del dolore più alti e più bassi giornalieri. La variazione del punteggio viene calcolata sottraendo il punteggio alla dimissione dal punteggio al momento della presentazione.
Tempo di presentazione e nel giorno della dimissione (fino a 554,8 giorni)
Cambiamento nel punteggio di interferenza del dolore per la misurazione dei risultati riportati dal paziente (Promis)
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 554,8 giorni)
Lo strumento di interferenza del dolore Promis è un sondaggio auto-somministrato a 8 elementi che valuta l'interferenza del dolore alle attività quotidiane. Ai partecipanti viene chiesto di rispondere alle domande relative all'entità del loro dolore. Le risposte vanno da 1 a 5, dove 1 rappresenta "per niente" e 5 rappresentano "molto". I punteggi RAW totali vengono convertiti in punteggi T. Il punteggio T risale il punteggio RAW in un punteggio standardizzato con una media di 50 e una deviazione standard (SD) di 10. I punteggi inferiori a 50 indicano una minore quantità di interferenza sul dolore rispetto alla popolazione di riferimento, mentre i punteggi superiori a 50 indicano una maggiore interferenza del dolore rispetto alla popolazione di riferimento. La variazione del punteggio viene calcolata sottraendo il punteggio al momento della dimissione dal punteggio entro 12 ore dalla consegna del farmaco in studio. La variazione del punteggio viene calcolata sottraendo il punteggio alla dimissione dal punteggio entro 12 ore dalla consegna di farmaci in studio.
Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 554,8 giorni)
Cambiamento nel punteggio del comportamento del dolore Promis
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 554,8 giorni)
Lo strumento per il comportamento del dolore Promis è un sondaggio di 8 elementi e auto-somministrati che valuta le manifestazioni esterne del dolore. Ai partecipanti viene chiesto di rispondere alle domande relative all'entità del loro dolore. Le risposte vanno da 1 a 5, dove 1 rappresenta "mai" e 5 rappresentano sempre ". I punteggi RAW totali vengono convertiti in punteggi T. Il punteggio T risale il punteggio RAW in un punteggio standardizzato con una media di 50 e una deviazione standard (SD) di 10. I punteggi inferiori a 50 indicano una quantità inferiore di comportamento del dolore rispetto alla popolazione di riferimento, mentre i punteggi superiori a 50 indicano un maggiore comportamento del dolore rispetto alla popolazione di riferimento. La variazione del punteggio viene calcolata sottraendo il punteggio alla dimissione dal punteggio entro 12 ore dalla consegna di farmaci in studio.
Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 554,8 giorni)
Cambiamento del punteggio di fatica Promis
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 554,8 giorni)
Lo strumento di fatica del Promis è un sondaggio auto-somministrato a 8 elementi che valuta il livello di fatica negli ultimi sette giorni. Ai partecipanti viene chiesto di rispondere alle domande relative alla frequenza di fatica. Le risposte vanno da 1 a 5, dove 1 rappresenta "mai" e cinque rappresentano sempre ". I punteggi RAW totali vengono convertiti in punteggi T. Il punteggio T risale il punteggio RAW in un punteggio standardizzato con una media di 50 e una deviazione standard (SD) di 10. I punteggi inferiori a 50 indicano una quantità inferiore di affaticamento rispetto alla popolazione di riferimento, mentre i punteggi superiori a 50 indicano una maggiore fatica rispetto alla popolazione di riferimento. La variazione del punteggio viene calcolata sottraendo il punteggio alla dimissione dal punteggio entro 12 ore dalla consegna di farmaci in studio.
Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 554,8 giorni)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di quantificazione dei farmaci (MQS)
Lasso di tempo: Pre-dose e giorno di dimissione (fino a 2 mesi)
Il punteggio di quantificazione dei farmaci (MQ) è uno strumento per quantificare oggettivamente il dolore. L'MQS è un punteggio validato calcolato in base alle dosi giornaliere di farmaci legati al dolore (tra cui paracetamolo, aspirina, FANS e antidepressivi). L'MQS è un singolo valore numerico per il profilo del farmaco antidolorifico di un paziente. Questo numero viene utilizzato per tenere traccia dei livelli di dolore attraverso un corso di trattamento.
Pre-dose e giorno di dimissione (fino a 2 mesi)
Durata dell'ospedale
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Viene registrato la durata del soggiorno in ospedale nei giorni.
Fino a 6 mesi
Punteggio Promis pediatrico
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 2 mesi)
Il Promis pediatrico valuta cinque settori di salute con uno strumento a 35 elementi. Il sondaggio è completato da pazienti di età compresa tra 8 e 17 anni e genitori di bambini di età compresa tra 5 e 17 anni. I domini inclusi sono: comportamento del dolore (8 articoli), interferenza del dolore (8 articoli), intensità del dolore (1 articolo), esperienze di stress fisico (8 articoli) e affaticamento (10 articoli). I punteggi RAW totali vengono convertiti in punteggi T. Il punteggio T risale il punteggio RAW in un punteggio standardizzato con una media di 50 e una deviazione standard (SD) di 10. I punteggi inferiori a 50 indicano una quantità inferiore del concetto misurato rispetto alla popolazione di riferimento, mentre i punteggi superiori a 50 indicano una quantità maggiore del concetto misurato (ad esempio, più affaticamento) rispetto alla popolazione di riferimento.
Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 2 mesi)
PEDSQL SCD Pain e Hurt Scale Punteggio
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 2 mesi)
La scala del dolore e del ferita del modulo SCD PEDSQL ha 9 elementi che chiedono quanto problema sia stato ogni articolo durante l'ultimo mese. Le risposte agli elementi sono riportate su una scala Likert a 5 punti in cui 0 = non è mai un problema e 4 = quasi sempre un problema. Gli articoli vengono invertiti e trasformati in una scala da 0 a 100, quindi viene calcolato il punteggio medio per la scala. Il punteggio totale per il dolore e la scala ferita varia da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una maggiore qualità della vita e sintomi SCD più bassi.
Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 2 mesi)
Punteggio della scala di impatto del dolore SCD PEDSQL
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 2 mesi)
La scala dell'impatto del dolore del modulo SCD PEDSQL ha 10 elementi che chiedono quanto problema sia stato ogni elemento nell'ultimo mese. Le risposte agli elementi sono riportate su una scala Likert a 5 punti in cui 0 = non è mai un problema e 4 = quasi sempre un problema. Gli articoli vengono invertiti e trasformati in una scala da 0 a 100, quindi viene calcolato il punteggio medio per la scala. Il punteggio totale per la scala di impatto del dolore varia da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una maggiore qualità della vita e sintomi SCD più bassi.
Entro 12 ore dalla consegna di farmaci da studio e il giorno della dimissione (fino a 2 mesi)
Biodisponibilità dell'arginina
Lasso di tempo: Pre-dose, giorno 2, dopo 21 dosi (giorno 7 o 8) o alla dimissione (se scaricato prima della dose 21)
La concentrazione plasmatica di arginina plasmatica viene valutata tramite studio farmacocinetico.
Pre-dose, giorno 2, dopo 21 dosi (giorno 7 o 8) o alla dimissione (se scaricato prima della dose 21)
Funzione mitocondriale
Lasso di tempo: Pre-dose, giorno 2, dopo 21 dosi (giorno 7 o 8) o alla dimissione (se scaricato prima della dose 21)
Le attività del complesso respiratorio mitocondriale sono misurate per stimare la funzione mitocondriale.
Pre-dose, giorno 2, dopo 21 dosi (giorno 7 o 8) o alla dimissione (se scaricato prima della dose 21)
Time-to-crisis Resolution By Sex
Lasso di tempo: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Race
Lasso di tempo: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
Lasso di tempo: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Claudia R. Morris

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Claudia Morris, MD, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

11 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

11 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

9 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Altro identificatore: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 2021P003315 (Altro identificatore: Emory IRB)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei partecipanti individuali de-identificati alla base dei risultati pubblicati per questo studio saranno resi disponibili per la condivisione con altri ricercatori.

Periodo di condivisione IPD

Sarà disponibile a partire dal 2029

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Senza restrizioni

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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