Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание лечения серповидноклеточной анемии с помощью аргининовой терапии (STArT) (STArT)

27 мая 2026 г. обновлено: Claudia R. Morris
Испытание внутривенной терапии аргинином у детей с вазоокклюзионными болевыми эпизодами (VOE) при серповидно-клеточной анемии (SCD) предназначено для расширения знаний об эффективности и безопасности терапии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование разработано как двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное, многоцентровое исследование 3 фазы внутривенной терапии аргинином у детей с вазоокклюзионными болевыми эпизодами (VOE) при серповидно-клеточной анемии (SCD) для получения дополнительных знаний об эффективности и безопасность терапии. Исследовательская цель состоит в том, чтобы более полно охарактеризовать метаболом аргинина у детей с ВСС во время ВЭ и оценить влияние терапии аргинином на глобальную биодоступность аргинина и функцию митохондрий вместе с важными клиническими исходами (время до разрешения ВЭ, показатели боли, общее парентеральное использование опиоидов). , исходы, о которых сообщают пациенты (PRO), и продолжительность пребывания в больнице у детей с ВСС и ВОЭ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

271

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 03322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Wisconsin Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 3 до 21 года включительно; И
  2. Установленный диагноз серповидно-клеточной анемии (любой генотип); И
  3. Боль, требующая медицинской помощи в условиях неотложной помощи (неотложная помощь, больничная палата, дневной стационар, поликлиника), не связанная с причинами, не связанными с серповидно-клеточной анемией, лечится парентеральными опиоидами.

Критерий исключения:

  1. Отвечает на 2 дозы внутривенных опиоидов, достаточную для амбулаторного лечения
  2. Более 12 часов после первой дозы внутривенного введения опиоидов для лечения текущей боли в условиях неотложной помощи
  3. Гемоглобин менее 5 г/дл или неотложная потребность в переливании эритроцитарной массы гемодинамически нестабильному пациенту; ИЛИ
  4. Использование кетамина в отделении неотложной помощи для лечения ВОЭ; ИЛИ
  5. Глютамин в течение 30 дней; ИЛИ
  6. Новое употребление наркотиков SCD < 3 месяцев (например, Гидроксимочевина, вокселотор, кризанлизумаб и др.) ИЛИ
  7. Острый психический статус или неврологические изменения; ИЛИ
  8. Острый инсульт или клиническое подозрение на инсульт; ИЛИ
  9. Три или более визитов в отделение неотложной помощи по поводу боли, связанной с серповидно-клеточной анемией, получающей парентеральные опиоиды в предыдущие 7 дней (не включая текущее посещение отделения неотложной помощи); ИЛИ
  10. Выписка из стационара в течение предыдущих 7 дней; ИЛИ
  11. Гипотензия, требующая клинического вмешательства; гемодинамическая нестабильность; септический шок; ИЛИ
  12. Предыдущая рандомизация в этом РКИ фазы 3 с аргинином; ИЛИ
  13. Использование ингаляционного оксида азота, силденафила или аргинина в течение последнего месяца; ИЛИ
  14. Не говорящий по-английски или по-испански; ИЛИ
  15. беременность; ИЛИ
  16. Аллергия на аргинин; ИЛИ
  17. Обеспокоенность PI/клинической группы соблюдением/проблемами, которые могут неблагоприятно повлиять на участие/результат исследования; ИЛИ
  18. Взрослые в возрасте 18 лет и старше, которые не могут принимать медицинские решения для получения согласия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: L-аргинин Гидрохлорид
Участники, получающие гидрохлорид L-аргинина в парентеральной форме. Участники получают до 21 дозы, а участники увольняются до раннего получения меньшего количества доз.
Лекарство: L-аргинин Гидрохлорид
Однократная доза нагрузки на гидрохлорид L-аргинина составляет 200 мг/кг внутривенно (IV) с последующей стандартной дозой 100 мг/кг, данной IV три раза в день (TID).
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники, получающие нормальный физиологический раствор в качестве плацебо для гидрохлорида L-аргинина в течение до 21 дозы, с участниками, которые выводят раннее получение меньшего количества доз.
Другой: Нормальный физиологический раствор
Плацебо нормального физиологического раствора будет вводить в IV с дозой нагрузки 2 мл/кг с последующей 1 мл/кг, данным IV три раза в день (TID).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Резолюция времени на кризис
Временное ограничение: От учебной доставки лекарств до последнего лечения опиоидов в внутривенной информации (до 1724,1 часа)
Резолюция времени на кризис определяется как время в часы с даты и времени первой учебной доставки лекарств до времени последней дозы доставки парентерального опиоида.
От учебной доставки лекарств до последнего лечения опиоидов в внутривенной информации (до 1724,1 часа)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее использование парентерального опиоида
Временное ограничение: Со времени размещения IV в течение лечения опиоидами (до 1724,1 часа)
Общее использование парентеральной опиоиды оценивается как эквиваленты морфина в миллиграммах на килограмм (мг/кг).
Со времени размещения IV в течение лечения опиоидами (до 1724,1 часа)
Изменение оценки боли
Временное ограничение: Время презентации и в день выписки (до 554,8 дня)
Боль оценивается с использованием шкалы от 0 до 10, где 10 - самый высокий уровень боли. Ежедневные самые высокие и самые низкие оценки боли регистрируются. Изменение оценки рассчитывается путем вычитания оценки при разряде из оценки во время презентации.
Время презентации и в день выписки (до 554,8 дня)
Изменение в информационной системе измерения результатов (PROMIS), сообщаемое пациентом (PROMIS).
Временное ограничение: В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 554,8 дня)
Инструмент вмешательства боли в промежутке представляет собой 8-элементный, самостоятельный обзор, который оценивает вмешательство боли в повседневную деятельность. Участников просят ответить на вопросы относительно степени их боли. Ответы варьируются от 1 до 5, где 1 представляет «совсем не», а 5 представляет «очень много». Общие необработанные оценки преобразуются в T-показатели. T-оценка превращает необработанную оценку в стандартизированный балл со средним значением 50 и стандартным отклонениями (SD) 10. Оценки ниже 50 указывают на меньшее количество боли по сравнению с эталонной популяцией, в то время как оценки выше 50 указывают на более широкое боли по сравнению с эталонной популяцией. Изменение оценки рассчитывается путем вычитания оценки во время выписки из оценки с 12 часов после доставки лекарств. Изменение оценки рассчитывается путем вычитания оценки при выписке из оценки в течение 12 часов после учета лекарств.
В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 554,8 дня)
Изменение оценки боли в простите
Временное ограничение: В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 554,8 дня)
Инструмент поведения боли в промежутке представляет собой 8-элементный, самостоятельный обзор, который оценивает внешние проявления боли. Участников просят ответить на вопросы относительно степени их боли. Ответы варьируются от 1 до 5, где 1 представляет «никогда», а 5 представляет «всегда». Общие необработанные оценки преобразуются в T-показатели. T-оценка превращает необработанную оценку в стандартизированный балл со средним значением 50 и стандартным отклонениями (SD) 10. Оценки ниже 50 указывают на меньшее количество боли по сравнению с эталонной популяцией, в то время как оценки выше 50 указывают на более широкое боли по сравнению с эталонной популяцией. Изменение оценки рассчитывается путем вычитания оценки при выписке из оценки в течение 12 часов после учета лекарств.
В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 554,8 дня)
Изменение оценки усталости PROMIS
Временное ограничение: В течение 12 часов после обучения лекарств и в день выписки (до 554,8 дня)
Инструмент усталости PROMIS представляет собой 8-элементный, самостоятельный обзор, который оценивает уровень усталости в течение последних семи дней. Участников просят ответить на вопросы, касающиеся частоты усталости. Ответы варьируются от 1 до 5, где 1 представляет «никогда», а пять представляют «всегда». Общие необработанные оценки преобразуются в T-показатели. T-оценка превращает необработанную оценку в стандартизированный балл со средним значением 50 и стандартным отклонениями (SD) 10. Оценки ниже 50 указывают на меньшее количество усталости по сравнению с эталонной популяцией, в то время как оценки выше 50 указывают на большую усталость по сравнению с эталонной популяцией. Изменение оценки рассчитывается путем вычитания оценки при выписке из оценки в течение 12 часов после учета лекарств.
В течение 12 часов после обучения лекарств и в день выписки (до 554,8 дня)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка количественного определения лекарств (MQS)
Временное ограничение: До дозы и в день выписки (до 2 месяцев)
Оценка количественной оценки лекарств (MQS) является инструментом для объективной количественной оценки боли. MQS является подтвержденным баллом, рассчитанным на основе ежедневных доз препаратов, связанных с болью (включая ацетаминофен, аспирин, НПВП и антидепрессанты). MQS является единственным числовым значением для профиля обезболивающих препаратов пациента. Это число используется для отслеживания уровней боли через курс лечения.
До дозы и в день выписки (до 2 месяцев)
Больничная продолжительность пребывания
Временное ограничение: До 6 месяцев
Продолжительность пребывания в больнице зарегистрирована.
До 6 месяцев
Педиатрический результат PROMIS
Временное ограничение: В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 2 месяцев)
Педиатрическая промежута оценивает пять доменов здоровья с 35-элементным инструментом. Обследование завершено пациентами в возрасте 8-17 лет и родителями детей в возрасте 5-17 лет. Включенные домены: обезболивающее (8 предметов), боли вмешательства (8 предметов), интенсивность боли (1 элемент), физический стресс (8 предметов) и усталость (10 предметов). Общие необработанные оценки преобразуются в T-показатели. T-оценка превращает необработанную оценку в стандартизированный балл со средним значением 50 и стандартным отклонениями (SD) 10. Оценки ниже 50 указывают на более низкое количество измеряемой концепции по сравнению с эталонной популяцией, в то время как оценки выше 50 указывают на большее количество измеряемой концепции (например, больше усталости) по сравнению с эталонной популяцией.
В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 2 месяцев)
Pedsql SCD боль и баллов Scale Scale
Временное ограничение: В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 2 месяцев)
Шкала боли и обиды модуля Pedsql SCD имеет 9 пунктов, спрашивая, сколько проблем была каждый предмет в течение прошлого месяца. Ответы на элементы приведены по 5-балльной шкале Лайкерта, где 0 = никогда не проблема и 4 = почти всегда проблема. Элементы обращаются вспять и преобразуются в шкалу от 0 до 100, а затем рассчитывается средний балл по шкале. Общий балл по шкале боли и обиды варьируется от 0 до 100, а более высокие оценки указывают на большее качество жизни и снижение симптомов SCD.
В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 2 месяцев)
PEDSQL SCD Scale Scale Scale
Временное ограничение: В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 2 месяцев)
Шкала боли в модуле SCD PEDSQL содержит 10 пунктов, спрашивающих, какую проблему была каждый предмет в течение последнего месяца. Ответы на элементы приведены по 5-балльной шкале Лайкерта, где 0 = никогда не проблема и 4 = почти всегда проблема. Элементы обращаются вспять и преобразуются в шкалу от 0 до 100, а затем рассчитывается средний балл по шкале. Общий балл по шкале воздействия боли варьируется от 0 до 100 с более высокими показателями, указывающими на более высокое качество жизни и более низкие симптомы SCD.
В течение 12 часов после доставки лекарств и в день выписки (до 2 месяцев)
Аргиновая биодоступность
Временное ограничение: Предварительная доза, день 2, после 21 дозы (день 7 или 8) или при выписке (если выброшен до дозы 21)
Пиковая концентрация аргинина в плазме оценивается с помощью фармакокинетического исследования.
Предварительная доза, день 2, после 21 дозы (день 7 или 8) или при выписке (если выброшен до дозы 21)
Митохондриальная функция
Временное ограничение: Предварительная доза, день 2, после 21 дозы (день 7 или 8) или при выписке (если выброшен до дозы 21)
Активность митохондриального дыхательного комплекса измеряется для оценки митохондриальной функции.
Предварительная доза, день 2, после 21 дозы (день 7 или 8) или при выписке (если выброшен до дозы 21)
Time-to-crisis Resolution By Sex
Временное ограничение: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Race
Временное ограничение: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
Time-to-crisis Resolution By Ethnicity
Временное ограничение: From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)
The time-to-crisis resolution is defined as the time in hours from the date and time of the first study drug delivery to time of the last dose of parenteral opioid delivery.
From study drug delivery to last IV opioid treatment (up to 1,724.1 hours)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Claudia R. Morris

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

  • Главный следователь: Claudia Morris, MD, Emory University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 июня 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 июля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY00002344
  • PECARN Protocol Number 050 (Другой идентификатор: Pediatric Emergency Care Applied Research Network)
  • UG3HL148560 (Грант/контракт NIH США)
  • 2021P003315 (Другой идентификатор: Emory IRB)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Отдельные данные отдельных участников, которые лежат в основе результатов, опубликованных для этого исследования, будут доступны для обмена с другими исследователями.

Сроки обмена IPD

Будет доступен с 2029 года

Критерии совместного доступа к IPD

Нет ограничений

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться