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(HARBOR)無痛性全身性肥満細胞症患者におけるBLU-263とプラセボの有効性と安全性を評価する研究

2026年8月3日 更新者:Blueprint Medicines Corporation

緩慢な全身性肥満細胞症におけるBLU-263の無作為化二重盲検プラセボ対照第2/3相試験

これは無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第 2/3 相試験であり、症状がBSC によって適切に管理されていません。 パート 1 と 2 では、ISM の患者を登録します。 パート 1 またはパート 2 に登録された患者は、パート 3 にロールオーバーして、前のパートの完了後に非盲検方式で BLU-263 による治療を受けます。 パート M では、モノクローナル肥満細胞活性化症候群 (mMCAS) の患者を登録します。 この研究には、ISM 患者を登録する PK グループも含まれています。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (推定)

534

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

      • Cork、アイルランド、T12 DC4A
        • 募集
        • Cork University Hospital
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham
        • 主任研究者:
          • Pankit Vachhani, MD
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Stanford Cancer Institute
        • 主任研究者:
          • William Shomali, MD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Brigham and Women's Hospital
        • 主任研究者:
          • Mariana Castells, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • Michigan Medicine University of Michigan
        • 主任研究者:
          • Cem Akin, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • 主任研究者:
          • Thanai Pongdee, MD
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14263
        • 募集
        • Roswell Park Cancer Institute
        • 主任研究者:
          • Elizabeth Griffiths, MD
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center
        • 主任研究者:
          • Joseph Jurcic, MD
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • 募集
        • University of Cincinnati Medical Center
        • 主任研究者:
          • Johnathan Bernstein, MD
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
        • 主任研究者:
          • Prithviraj Bose, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • 募集
        • Huntsman Cancer Institute, University of Utah
        • 主任研究者:
          • Tsewang Tashi, MD
      • Buenos Aires、アルゼンチン、1426
        • 募集
        • Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
      • Buenos Aires、アルゼンチン、1113
        • 募集
        • CHP Centro Hematologico Pavlovsky
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • 募集
        • University Hospital of Wales
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • 募集
        • Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、NW1 2PG
        • 募集
        • University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
      • Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • 募集
        • Cancer and Haematology Centre
        • 主任研究者:
          • Bethan Psaila, MD, PhD
      • Plymouth、イギリス、PL6 8DH
        • 募集
        • University Hospital Plymouth NHS Trust
    • Wales
      • Cardiff、Wales、イギリス、CF14 4XW
        • 募集
        • University Hospital of Wales
        • 主任研究者:
          • Steven Knapper, MD
      • Bologna、イタリア、40138
        • 募集
        • Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • 主任研究者:
          • Cristina Papayannidis, MD, PhD
      • Catania、イタリア、95123
        • 募集
        • AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
      • Pavia、イタリア、27100
        • 募集
        • S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
        • 主任研究者:
          • Chiara Elena, MD
      • Salerno、イタリア、84131
        • 募集
        • S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
        • 主任研究者:
          • Massimo Triggiani, MD
      • Verona、イタリア、37126
        • 募集
        • Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
        • 主任研究者:
          • Patrizia Bonadonna, MD
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア、20122
        • 募集
        • UOC Ematologia
    • Tuscany
      • Florence、Tuscany、イタリア、50134
        • 募集
        • SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • 募集
        • University Medical Center Groningen
        • 主任研究者:
          • Hanneke Oude Elberink, MD
      • Maastricht、オランダ、6229 HX
        • 募集
        • Maastricht UMC+
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 GD
        • 募集
        • ErasmusMC
    • Queensland
      • Woolloongabba、Queensland、オーストラリア
        • 募集
        • Princess Alexandra Hospital
        • 主任研究者:
          • Robert Bird, MD
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • 募集
        • The Alfred Hospital
        • 主任研究者:
          • Tse-Chieh Teh, MD
      • Linz、オーストリア、4021
        • 募集
        • Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
        • 主任研究者:
          • Clemens Schmitt, MD
      • Chaïdári、ギリシャ、12462
        • 募集
        • University General Hospital - General Hospital of West Attica
      • Thessaloniki、ギリシャ、57010
        • 募集
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
      • Cali、コロンビア、760033
        • 募集
        • Fundacion Valle del Lili
      • Basel、スイス、C-4031
        • 募集
        • University Hospital Basel
        • 主任研究者:
          • Karin Hartmann, MD
      • Lucerne、スイス、6000
        • 募集
        • Luzerner Kantonsspital
      • Uppsala、スウェーデン、751 85
        • 募集
        • Uppsala University Hospital
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • 主任研究者:
          • Mar Guilarte Clavero, MD
      • Madrid、スペイン、28034
        • 募集
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • 主任研究者:
          • David González de Olano, MD
      • Toledo、スペイン、45071
        • 募集
        • Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
        • 主任研究者:
          • Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
      • Brno、チェコ、625 00
        • 募集
        • Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
      • Prague、チェコ、100 34
        • 募集
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
      • Ankara、トルコ(Türkiye)、06620
        • 募集
        • Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
      • Istanbul、トルコ(Türkiye)、34093
        • 募集
        • lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Mersin、トルコ(Türkiye)、33200
        • 募集
        • Mersin VM Medikal Park Hastanesi
      • Aachen、ドイツ
        • 募集
        • Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
        • 主任研究者:
          • Jens Panse, MD
      • Berlin、ドイツ、12203
        • 募集
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
        • 主任研究者:
          • Marcus Maurer, MD
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • 募集
        • University Clinic Erlangen
        • 主任研究者:
          • Nicola Wagner, MD
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • 募集
        • University Clinic Hamburg Eppendorf
        • 主任研究者:
          • Philippe Schafhausen, MD
      • Mannheim、ドイツ、68167
        • 募集
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • 主任研究者:
          • Juliana Schwaab, MD
      • Munich、ドイツ、80377
        • 募集
        • LMU Klinikum
        • 主任研究者:
          • Franziska Rueff, MD
      • Oslo、ノルウェー、N-0424
        • 募集
        • Oslo University Hospital
        • 主任研究者:
          • Ingunn Dybedal, MD, PhD
      • Amiens、フランス、80000
        • 募集
        • CHU Amiens-Picardie
        • 主任研究者:
          • Clement Gourguechon, MD
      • Caen、フランス
        • 募集
        • CHU de Caen
      • Grenoble、フランス、38043
        • 募集
        • Chu Grenoble
      • Limoges、フランス、87042
        • 募集
        • CHU de Limoges
      • Nantes、フランス、44093
        • 募集
        • CHU de Nantes
        • 主任研究者:
          • Antoine NEEL, MD
      • Paris、フランス、75013
        • 募集
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • 主任研究者:
          • Stephanie Barate, MD
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
        • 主任研究者:
          • Olivier Hermine, MD
      • Poitiers、フランス、86000
        • 募集
        • CHU De Poitiers
        • 主任研究者:
          • Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
      • Toulouse、フランス
        • 募集
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
        • 主任研究者:
          • Cristina Bulai-Livideanu, MD
      • São Paulo、ブラジル、05403-010
        • 募集
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
      • Ghent、ベルギー、9000
        • 募集
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • La Louvière、ベルギー、7100
        • 募集
        • CHU Tivoli
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、ベルギー
        • 募集
        • Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
        • 主任研究者:
          • Vito Sabato, MD
      • Lisbon、ポルトガル、1169-050
        • 募集
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
        • 主任研究者:
          • Patrícia Ribeiro, MD
      • Porto、ポルトガル、4099-001
        • 募集
        • CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
        • 主任研究者:
          • Renata Cabral, MD
      • Porto、ポルトガル、4200-139
        • 募集
        • Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
        • 主任研究者:
          • Tiago Azenha Rama, MIM
      • Gdansk、ポーランド、80-214
        • 募集
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
      • Krakow、ポーランド、30-688
        • 募集
        • Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

すべての患者

-1. -患者は0〜2のEastern Cooperative Oncology Group Performance Status(ECOG PS)を持っている必要があります。

パート 1 とパート 2

  • 2.患者は、14日間の適格スクリーニング期間中にISM症状評価フォーム(ISM-SAF)の最小平均総症状スコア(TSS)に基づいて、中等度から重度の症状を持っている必要があります。
  • 3.患者はISMの診断を確認しており、BM生検の中央病理学レビューおよびWHO診断基準によるBおよびC所見の中央レビューによって確認されています。 過去 12 か月以内に完了した場合は、保存生検を使用できます。
  • 4.患者は、以下の対症療法のうち少なくとも2つが投与され、治験責任医師が決定した1つ以上のベースライン症状に対して適切な症状制御を達成できなかったにちがいない:H1遮断薬、H2遮断薬、プロトンポンプ阻害薬、ロイコトリエン阻害薬、クロモリンナトリウム、コルチコステロイド、またはオマリズマブ。
  • 5.患者は、スクリーニング手順を開始する前に、ISM症状管理のために少なくとも14日間安定したBSCを持っている必要があります。
  • 6. コルチコステロイドを投与されている患者の場合、用量は 20 mg/日以下のプレドニゾンまたは同等でなければならず、用量は 14 日以上安定している必要があります。

パートM

  • 7.患者は、BM生検の中央病理学レビューによって確認されたmMCASを持っている必要があります。 過去 12 か月以内に完了した場合は、保存生検を使用できます。
  • 8.患者はトリプターゼが20 ng / mL未満でなければなりません。
  • 9.患者は、末梢血(PB)またはBMにKIT D816Vを持っている必要があります および/またはBMのCD25 +マスト細胞。
  • 10.患者は、マスト細胞の活性化に一致する症状を持っている必要があります (BSCにもかかわらず) 少なくとも2つの臓器系で、皮膚の紅潮、頻脈、失神、低血圧、下痢、吐き気、嘔吐、胃腸のけいれんを特徴とします) および血清血液トリプターゼ (sBT) 8 ng/mL を超えるレベルまたは重度 (Ring and Messmer grade ≥ II、sBT レベルに関係なく、膜翅目毒、薬物または食物を含むがこれらに限定されない再発性アナフィラキシー)。

PK グループ

  • 11. すべての患者およびパート 1/パート 2 の選択基準を参照してください。
  • 12. 発生は、特定の疾患症状 (すなわち、胃腸障害) を有する患者、または PK に対するこれらの特徴の影響をよりよく調査するために酸還元剤を服用している患者に限定される場合があります。

主な除外基準:

  • 1.患者は、次のWHO全身性肥満細胞症(SM)の下位分類のいずれかと診断されています:皮膚肥満細胞症のみ、くすぶり型SM、関連する血液腫瘍を伴うSM、侵攻性SM、肥満細胞性白血病、または肥満細胞肉腫。
  • 2. 患者は別の骨髄増殖性疾患と診断されています。
  • 3.患者は、SMに起因する臓器損傷のC所見を有する。
  • 4.患者は臨床的に重要な、制御されていない心血管疾患を持っています
  • 5. 患者の QT 間隔が Fridericia の式 (QTcF) を使用して補正され、> 480 ミリ秒である。
  • 6.患者は以前に標的化されたKIT阻害剤による治療を受けていました。
  • 7.患者は、3年以内に診断された、または必要な治療を受けた原発性悪性腫瘍の病歴があります。 以下の以前の悪性腫瘍は除外されません: 完全に切除された基底細胞および扁平上皮皮膚がん、治癒的に治療された限局性前立腺がん、および完全に切除された任意の部位の上皮内がん。
  • 8. マスチニブおよびミドスタウリンを含む細胞減少療法からの時間は、少なくとも 5 半減期または 14 日 (いずれか長い方) である必要があり、クラドリビン、インターフェロン アルファ、ペグ化インターフェロン、または抗体療法の場合は < 28 日または 5 半減期スクリーニング期間を開始する前に、薬物(いずれか長い方)。
  • 9.患者は放射線療法またはソラレンおよび紫外線A(PUVA)療法を受けており、スクリーニング期間の開始の14日前未満です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:(パート1)Elenestinib用量1 + SDT
参加者はSDTとElenestinibを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 エレネスチニブは、パート1が完了するまで1日1回、経口投与されます。
エレネスチニブ経口錠
他の名前:
  • BLU-263
実験的:(パート1)Elenestinib用量2 + SDT
参加者はSDTとElenestinibを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 エレネスチニブは、パート1が完了するまで1日1回、経口投与されます。
エレネスチニブ経口錠
他の名前:
  • BLU-263
実験的:(パート1)Elenestinib投与量3 + SDT
参加者はSDTとElenestinibを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 エレネスチニブは、パート1が完了するまで1日1回、経口投与されます。
エレネスチニブ経口錠
他の名前:
  • BLU-263
プラセボコンパレーター:(パート1)プラセボ + SDT
参加者は、SDTとマッチングプラセボを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 プラセボは、パート1が完了するまで1日1回経口投与されます。
プラセボ経口錠
実験的:(パート2)Elenestinib用量1 + SDT
参加者はSDTとElenestinibを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 Elenestinibは、約48週間、1日1回、口頭で投与されます。
エレネスチニブ経口錠
他の名前:
  • BLU-263
プラセボコンパレーター:(パート2)プラセボ + SDT
参加者は、SDTとマッチングプラセボを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 プラセボは、約48週間、毎日1回、経口投与されます。
プラセボ経口錠
実験的:(パート3)Elenestinib + Sdt
参加者はSDTとElenestinibを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 Elenestinibは、1日1回、約5年間、口頭で投与されます。
エレネスチニブ経口錠
他の名前:
  • BLU-263
実験的:(パートS)Elenestinib用量1 + SDT
参加者はSDTとElenestinibを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 Elenestinibは、1日1回、約5年間、口頭で投与されます。
エレネスチニブ経口錠
他の名前:
  • BLU-263
実験的:(パートK)Elenestinib用量1 + SDT
参加者はSDTとElenestinibを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 Elenestinibは、1日1回、約5年間、口頭で投与されます。
エレネスチニブ経口錠
他の名前:
  • BLU-263
実験的:(PKグループ)Elenestinib + Sdt
参加者はSDTとElenestinibを受け取ります。 SDTは、参加者ごとに決定されます。 Elenestinibは、1日1回、約5年間、口頭で投与されます。
エレネスチニブ経口錠
他の名前:
  • BLU-263

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パート1:治療に及ぶ有害事象の参加者の数(TEAES)
時間枠:最大12週間
最大12週間
パート1:評価形式のISM-Symptomのベースラインからの平均変化(ISM-SAF)総症状スコア(TSS)
時間枠:ベースライン、13週目
ベースライン、13週目
パート2:ISM-SAF TSSのベースラインからの平均変化
時間枠:ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
パート3:有害事象の参加者の数(AE)
時間枠:最大5年
最大5年
パート3:ISM-SAF TSSのベースラインからの変更
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン

二次結果の測定

結果測定
時間枠
パート1:血清トリプターゼのベースラインからの変更
時間枠:ベースライン、13週目
ベースライン、13週目
パート1:キットのベースラインからの変化D816V血液の対立遺伝子分数
時間枠:ベースライン、13週目
ベースライン、13週目
パート1:骨髄(BM)マストセルのベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、13週目
ベースライン、13週目
パート1:ISM-SAFの個々の症状スコアのベースラインからの平均変化
時間枠:ベースライン、13週目
ベースライン、13週目
パート1:ISM-SAF TSSのベースラインから30%減少する時間
時間枠:13週目までのベースライン
13週目までのベースライン
パート1:ISM-SAFドメインスコアのベースラインから30%減少する時間
時間枠:13週目までのベースライン
13週目までのベースライン
パート2:正規化されたトリプターゼを達成している参加者の割合
時間枠:49週目までのベースライン
49週目までのベースライン
パート2:検出不可能なレベルまたはキットD816Vバリアント対立遺伝子頻度(VAF)の少なくとも50%の減少を達成した参加者の割合
時間枠:49週目までのベースライン
49週目までのベースライン
パート2:軽度の症状を達成することによって定義される症状コントロールを達成している参加者の割合
時間枠:49週目までのベースライン
49週目までのベースライン
パート2:骨ミネラル密度(BMD)のベースラインからの平均パーセント変化
時間枠:ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
パート2:アナフィラキシーイベントの年間レートのベースラインからの平均変化
時間枠:ベースライン、25〜48週
ベースライン、25〜48週
パート2:生活の質(QOL)スコアのベースラインからの平均変化
時間枠:ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
パート2:ISM-SAFドメインスコアのベースラインからの平均変化
時間枠:ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
パート2:AESの参加者の数
時間枠:49週目まで
49週目まで
パート2:ISM-SAF TSSが50%減少した参加者の割合
時間枠:ベースライン、24週目と48週
ベースライン、24週目と48週
パート2:ISM-SAFドメインスコアが50%減少した参加者の割合
時間枠:ベースライン、24週目と48週
ベースライン、24週目と48週
パート2:ISM-SAF TSSが30%減少した参加者の割合
時間枠:ベースライン、24週目と48週
ベースライン、24週目と48週
パート2:ISM-SAFドメインスコアが30%減少した参加者の割合
時間枠:ベースライン、24週目と48週
ベースライン、24週目と48週
パート3:軽度の症状を達成することによって定義されているように、症状コントロールを達成している参加者の割合
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート3:ISM-SAFドメインスコアのベースラインからの変更
時間枠:ベースライン、最大5年
ベースライン、最大5年
パート3:正規化されたトリプターゼを達成している参加者の割合
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート3:BMDのベースラインからの変更
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート3:アナフィラキシーイベントの年間レートのベースラインからの変更
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:血清トリプターゼのベースラインからの変化
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:キットのベースラインからの変化D816V血液中の対立遺伝子分数
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:骨髄(BM)マストセルのベースラインからの変化
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:対照疾患を達成している参加者の割合
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:最も罹患している皮膚領域の分数体表面積によって評価されるように、皮膚病変のベースラインからの変化
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:SDTとして特定された付随する薬の数のベースラインからの変更
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:ISM-SAFのベースラインからの変更個々の症状スコア
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:ISM-SAFリード(最も深刻な)症状スコアのベースラインからの変更
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パート2および3:QOLスコアのベースラインからの変更
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パートS:AESの参加者数
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パートS:純粋な病理学的反応を達成した参加者の割合(PPR)
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パートS:ISM-SAFのベースラインからの平均変化
時間枠:ベースライン、25週目
ベースライン、25週目
パートK:AESの参加者数
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パートK:血清トリプターゼのベースラインからの変更
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パートK:キットのベースラインからの変化D816V血液中の対立遺伝子分数
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パートK:ISM-SAF TSSのベースラインからの平均変化
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン
パートK:QOLスコアのベースラインからの変更
時間枠:最大5年のベースライン
最大5年のベースライン

その他の成果指標

結果測定
時間枠
パート M: マスト細胞の生活の質 (MC-QoL) スコアが 30% 以上低下した患者の割合
時間枠:6ヵ月
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年11月30日

一次修了 (推定)

2032年9月30日

研究の完了 (推定)

2032年9月30日

試験登録日

最初に提出

2021年5月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年5月27日

最初の投稿 (実際)

2021年6月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月3日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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