Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

(HARBOR) studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av BLU-263 kontra placebo hos patienter med indolent systemisk mastocytos

20 oktober 2023 uppdaterad av: Blueprint Medicines Corporation

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2/3-studie av BLU-263 i indolent systemisk mastocytos

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 2/3-studie som jämför effekten och säkerheten för BLU-263 + bästa stödjande vård (BSC) med placebo + BSC hos patienter med indolent systemisk mastocytos (ISM) vars symtom är inte tillräckligt kontrollerat av BSC. Delarna 1 och 2 kommer att registrera patienter med ISM. Patienter som är inskrivna i del 1 eller del 2 kommer att gå över till del 3 för att få behandling med BLU-263 på ett öppet sätt efter att ha slutfört den tidigare delen. Del M kommer att inkludera patienter med monoklonalt mastcellsaktiveringssyndrom (mMCAS). Studien inkluderar även PK-grupper som kommer att registrera patienter med ISM.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

443

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien
        • Rekrytering
        • Princess Alexandra Hospital
        • Huvudutredare:
          • Robert Bird, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrytering
        • The Alfred Hospital
        • Huvudutredare:
          • Tse-Chieh Teh, MD
  • Belgien
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien
        • Rekrytering
        • Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Huvudutredare:
          • Vito Sabato, MD
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80000
        • Rekrytering
        • CHU Amiens-Picardie
        • Huvudutredare:
          • Clement Gourguechon, MD
      • Caen, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Caen
      • Grenoble Cedex 9, Frankrike, 38043
        • Rekrytering
        • CHU Grenoble
      • Limoges Cedex, Frankrike, 87042
        • Rekrytering
        • CHU de Limoges
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Rekrytering
        • CHU de Nantes
        • Huvudutredare:
          • Antoine Neel, MD
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekrytering
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
        • Huvudutredare:
          • Stephanie Barate, MD
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekrytering
        • Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
        • Huvudutredare:
          • Olivier Hermine, MD
      • Poitiers, Frankrike, 86000
        • Rekrytering
        • CHU de Poitiers
        • Huvudutredare:
          • Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
        • Huvudutredare:
          • Cristina Bulai-Livideanu, MD
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Huvudutredare:
          • Pankit Vachhani, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Rekrytering
        • Stanford Cancer Institute
        • Huvudutredare:
          • William Shomali, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Mariana Castells, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • Michigan Medicine University of Michigan
        • Huvudutredare:
          • Cem Akin, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
        • Huvudutredare:
          • Thanai Pongdee, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Rekrytering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Huvudutredare:
          • Elizabeth Griffiths, MD
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Columbia University Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Joseph Jurcic, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Rekrytering
        • University of Cincinnati Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Johnathan Bernstein, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Prithviraj Bose, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • Huntsman Cancer Institute, University of Utah
        • Huvudutredare:
          • Tsewang Tashi, MD
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Rekrytering
        • Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Huvudutredare:
          • Cristina Papayannidis, MD, PhD
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrytering
        • S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
        • Huvudutredare:
          • Chiara Elena, MD
      • Salerno, Italien, 84131
        • Rekrytering
        • S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
        • Huvudutredare:
          • Massimo Triggiani, MD
      • Verona, Italien, 37126
        • Rekrytering
        • Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
        • Huvudutredare:
          • Patrizia Bonadonna, MD
    • Forli-Cesena
      • Meldola, Forli-Cesena, Italien, 47014
        • Rekrytering
        • Dipartimentod i Oncoematologia Istituto Scientifico Romagnolop er lo studio e la cura dei tumori (IRST)- IRCCS
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Rekrytering
        • UOC Ematologia
        • Huvudutredare:
          • Frederica Irene Grifoni, MD
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • Rekrytering
        • SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Huvudutredare:
          • Francesco Mannelli, MD
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • Rekrytering
        • University Medical Center Groningen
        • Huvudutredare:
          • Hanneke Oude Elberink, MD
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Nederländerna, 3015 GD
        • Rekrytering
        • ErasmusMC
        • Huvudutredare:
          • M.A.W. Hermans, MD, PhD
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0424
        • Rekrytering
        • Oslo University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Ingunn Dybedal, MD, PhD
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-050
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo António dos Capuchos
        • Huvudutredare:
          • Patrícia Ribeiro, MD
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekrytering
        • CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
        • Huvudutredare:
          • Renata Cabral, MD
      • Porto, Portugal, 4200-139
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar Universitário São João, E.P.E.
        • Huvudutredare:
          • Tiago Azenha Rama, MIM
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, C-4031
        • Rekrytering
        • University Hospital Basel
        • Huvudutredare:
          • Karin Hartmann, MD
      • Luzern, Schweiz, 6000
        • Rekrytering
        • Luzerner Kantonsspital
        • Huvudutredare:
          • Axel Rufer, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Huvudutredare:
          • Mar Guilarte Clavero, MD
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Huvudutredare:
          • David Gonzalez de Olano, MD
      • Toledo, Spanien, 45071
        • Rekrytering
        • Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
        • Huvudutredare:
          • Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
  • Storbritannien
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
        • Rekrytering
        • Cancer and Haematology Centre
        • Huvudutredare:
          • Bethan Psaila, MD, PhD
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Storbritannien, CF14 4XW
        • Rekrytering
        • University Hospital of Wales
        • Huvudutredare:
          • Steven Knapper, MD
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
        • Huvudutredare:
          • Jens Panse, MD
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Rekrytering
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
        • Huvudutredare:
          • Marcus Maurer, MD
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Rekrytering
        • University Clinic Erlangen
        • Huvudutredare:
          • Nicola Wagner, MD
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekrytering
        • University Clinic Hamburg Eppendorf
        • Huvudutredare:
          • Philippe Schafhausen, MD
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Rekrytering
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • Huvudutredare:
          • Juliana Schwaab, MD
      • Munich, Tyskland, 80377
        • Rekrytering
        • LMU Klinikum
        • Huvudutredare:
          • Franziska Rueff, MD
  • Österrike
      • Linz, Österrike, 4021
        • Rekrytering
        • Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
        • Huvudutredare:
          • Clemens Schmitt, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

Alla patienter

-1. Patienten måste ha en Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) på 0 till 2.

Del 1 och del 2

  • 2. Patienten måste ha måttliga till svåra symtom baserat på minsta genomsnittliga totala symtompoäng (TSS) i ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF) under den 14-dagars behörighetsscreeningsperioden.
  • 3. Patienten har bekräftat diagnosen ISM, bekräftad av Central Pathology Review av BM-biopsi och central granskning av B- och C-fynd enligt WHO:s diagnostiska kriterier. Arkivbiopsi kan användas om den genomförts inom de senaste 12 månaderna.
  • 4. Patienten måste ha misslyckats med att uppnå adekvat symtomkontroll för 1 eller flera baslinjesymtom, som fastställts av utredaren, med minst 2 av följande symtomatiska terapier administrerade: H1-blockerare, H2-blockerare, protonpumpshämmare, leukotrienhämmare, cromolyn natrium, kortikosteroider eller omalizumab.
  • 5. Patienterna måste ha stabiliserad BSC för ISM-symptomhantering i minst 14 dagar innan screeningprocedurer påbörjas.
  • 6. För patienter som får kortikosteroider måste dosen vara ≤ 20 mg/d prednison eller motsvarande, och dosen måste vara stabil i ≥ 14 dagar.

Del M

  • 7. Patienter måste ha mMCAS, bekräftat av Central Pathology Review av BM-biopsi. En arkivbiopsi kan användas om den genomförts inom de senaste 12 månaderna.
  • 8. Patienterna måste ha tryptas < 20 ng/ml.
  • 9. Patienter måste ha KIT D816V i perifert blod (PB) eller BM och/eller CD25+ mastceller i BM.
  • 10. Patienter måste ha symtom som överensstämmer med mastcellsaktivering (trots BSC) i minst två organsystem som kännetecknas av kutan rodnad, takykardi, synkope, hypotoni, diarré, illamående, kräkningar och mag-tarmkramper) och serumblodtryptas (sBT) nivåer över 8 ng/ml ELLER Svår (Ring- och Messmer-gradering ≥ II, återkommande anafylaxi, inklusive men inte begränsat till hymenopteragift, läkemedel eller mat, oavsett sBT-nivåer.

PK-grupper

  • 11. Se inklusionskriterier för Alla patienter och Del 1/Del 2
  • 12. Accumulering kan begränsas till patienter som har specifika sjukdomsmanifestationer (dvs. GI-engagemang) eller som tar syrareducerande medel för att bättre utforska effekten av dessa egenskaper på farmakokinetik.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • 1. Patienten har diagnostiserats med någon av följande WHO-systemisk mastocytos (SM) subklassificeringar: endast kutan mastocytos, pyrande SM, SM med tillhörande hematologisk neoplasm, aggressiv SM, mastcellsleukemi eller mastcellssarkom.
  • 2. Patienten har diagnostiserats med en annan myeloproliferativ störning.
  • 3. Patienten har organskada C-fynd hänförliga till SM.
  • 4. Patienten har kliniskt signifikant, okontrollerad, kardiovaskulär sjukdom
  • 5. Patienten har ett QT-intervall korrigerat med Fridericias formel (QTcF) > 480 msek.
  • 6. Patienten har tidigare fått behandling med några riktade KIT-hämmare.
  • 7. Patienten har en anamnes på en primär malignitet som har diagnostiserats eller krävt behandling inom 3 år. Följande tidigare maligniteter är inte uteslutande: fullständigt utskuren basalcells- och skivepitelcancer hudcancer, kurativt behandlad lokal prostatacancer och fullständigt avlägsnad karcinom in situ på vilket ställe som helst.
  • 8. Tiden sedan någon cytoreduktiv behandling inklusive mastinib och midostaurin bör vara minst 5 halveringstider eller 14 dagar (beroende på vilket som är längre), och för kladribin, interferon alfa, pegylerat interferon eller antikroppsbehandling < 28 dagar eller 5 halveringstider av läkemedlet (beroende på vilket som är längst), innan screeningperioden påbörjas.
  • 9.Patienten har fått strålbehandling eller behandling med psoralen och ultraviolett A (PUVA) < 14 dagar innan screeningperioden påbörjades.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: (Del 1) BLU-263 Dos 1 + BSC
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och Dos 1 av BLU-263 tabletter. BSC kommer att bestämmas per patient. BLU-263 kommer att administreras oralt, en gång dagligen tills del 1 är klart.
Läkemedel: BLU-263
BLU-263 surfplatta
Experimentell: (Del 1) BLU-263 Dos 2 + BSC
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och dos 2 av BLU-263 tabletter. BSC kommer att bestämmas per patient. BLU-263 kommer att administreras oralt, en gång dagligen tills del 1 är klart.
Läkemedel: BLU-263
BLU-263 surfplatta
Experimentell: (Del 1) BLU-263 Dos 3 + BSC
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och Dos 3 av BLU-263 tabletter. BSC kommer att bestämmas per patient. BLU-263 kommer att administreras oralt, en gång dagligen tills del 1 är klart.
Läkemedel: BLU-263
BLU-263 surfplatta
Placebo-jämförare: (Del 1) Placebo + BSC
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och matchande placebotabletter. BSC kommer att bestämmas per patient. Placebo kommer att administreras oralt, en gång dagligen tills del 1 är klart
Läkemedel: Placebo
Placebotablett
Experimentell: (Del 2) BLU-263 RD + BSC
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och den rekommenderade dosen (RD) av BLU-263 tabletter. BSC kommer att bestämmas per patient. BLU-263 kommer att administreras oralt, en gång dagligen i cirka 24 veckor
Läkemedel: BLU-263
BLU-263 surfplatta
Placebo-jämförare: (Del 2) Placebo + BSC
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och matchande placebotabletter. BSC kommer att bestämmas per patient. Placebo kommer att ges oralt, en gång dagligen en gång dagligen i cirka 24 veckor
Läkemedel: Placebo
Placebotablett
Experimentell: (Del 3) BLU-263 RD + BSC
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och den rekommenderade dosen (RD) av BLU-263 tablett på ett öppet sätt i upp till 5 år.
Läkemedel: BLU-263
BLU-263 surfplatta
Experimentell: (Del M) BLU-263 RD + BSC
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och den rekommenderade dosen (RD) av BLU-263 tabletter. BSC kommer att bestämmas per patient. BLU-263 kommer att administreras oralt en gång dagligen under hela studiens deltagande.
Läkemedel: BLU-263
BLU-263 surfplatta
Experimentell: PK-grupper (dos 2 eller dos 3)
Patienterna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) och dos 2 eller dos 3 av BLU-263 tabletter. BSC kommer att bestämmas per patient. BLU-263 kommer att administreras oralt under hela deltagandet i studien.
Läkemedel: BLU-263
BLU-263 surfplatta

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Rekommenderad dos (RD) hos patienter med ISM
Tidsram: 3 månader
Val av RD som ska användas i del 2, del 3 och del M av studien
3 månader
Del 2: Andel svarande, definierad som ≥30 % minskning av ISM-symtom i bedömningsformulär (ISM-SAF) Total Symptom Score (TSS)
Tidsram: 6 månader
Svarsfrekvens hos patienter med ISM
6 månader
Del 3: Långsiktig säkerhet och tolerabilitet för BLU-263 bedömd av antalet biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: upp till 5 år
upp till 5 år
Del 3: Genomsnittlig förändring i indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF) Total Symtom Score (TSS)
Tidsram: upp till 5 år
ISM-SAF har en skala från 0-110. En minskning av poängen motsvarar förbättring av symtomen
upp till 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 2: Andel patienter med ≥50 % minskning av serumtryptas
Tidsram: 6 månader
6 månader
Del 1: Genomsnittlig förändring i mått på mastcellsbelastning
Tidsram: 3 månader
3 månader
Del 1: Genomsnittlig förändring i indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF) Total Symtom Score (TSS)
Tidsram: 3 månader
ISM-SAF har en skala från 0-110. En minskning av poängen motsvarar förbättring av symtomen
3 månader
Del 1: Genomsnittlig förändring av individuella symtompoäng för indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF)
Tidsram: 3 månader
Varje symptom i ISM-SAF har en skala från 0-10. En minskning av poängen motsvarar förbättring av symtomen
3 månader
Del 1: Dags att uppnå 30 % minskning av resultat för indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF)
Tidsram: 3 månader
Dags att uppnå en 30 % minskning av poäng genererade av ISM-SAF. ISM-SAF använder en poäng från 0-110 och en lägre poäng representerar lägre symtombörda
3 månader
Del 2: Andelen patienter som uppnår minst 50 % minskning i perifert blod KIT D816V allelfraktion, eller en minskning till odetekterbara nivåer.
Tidsram: 6 månader
6 månader
Del 2: Genomsnittlig förändring i indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF) Total Symtom Score (TSS)
Tidsram: 6 månader
ISM-SAF har en skala från 0-110. En minskning av poängen motsvarar förbättring av symtomen
6 månader
Del 2: Andel patienter med ≥50 % minskning av benmärgsmastceller eller minskning till inga aggregat för patienter med aggregat vid baslinjen
Tidsram: 6 månader
6 månader
Del 2: Genomsnittlig förändring i mått på mastcellsbelastning
Tidsram: 6 månader
6 månader
Del 2: Förändring av antalet läkemedel för bästa stödjande vård
Tidsram: 6 månader
6 månader
Del 2: Genomsnittlig förändring av individuella symtompoäng för indolent systemisk mastocytos-symtombedömning (ISM-SAF)
Tidsram: 6 månader
Varje symptom i ISM-SAF har en skala från 0-10. En minskning av poängen motsvarar förbättring av symtomen
6 månader
Del 2: Förändring i indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF) ledande symptompoäng
Tidsram: 6 månader
Varje symptom i ISM-SAF har en skala från 0-10. En minskning av poängen motsvarar förbättring av symtomen
6 månader
Del 2: Dags att uppnå 30 % minskning av poängen för indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF)
Tidsram: 6 månader
Dags att uppnå en 30 % minskning av poäng genererade av ISM-SAF. ISM-SAF använder en poäng från 0-10 och en lägre poäng representerar lägre symtombörda
6 månader
Del 2: Genomsnittlig förändring av Mast Cell Quality of Life (MC-QoL) poäng
Tidsram: 6 månader
MC-QoL har en skala från 0-100, högre siffror representerar en allvarligare försämring av livskvaliteten.
6 månader
Del 2: Säkerhet för BLU-263 bedömd utifrån antalet biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: upp till 5 år
upp till 5 år
Del 3: Genomsnittlig förändring i mått på mastcellsbelastning
Tidsram: cirka 5 år
cirka 5 år
Del 3: Förändring av antalet läkemedel för bästa stödjande vård
Tidsram: cirka 5 år
cirka 5 år
Del 3: Genomsnittlig förändring i indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF) individuella symptompoäng
Tidsram: cirka 5 år
Varje symptom i ISM-SAF har en skala från 0-10. En minskning av poängen motsvarar förbättring av symtomen
cirka 5 år
Del 3: Förändring i indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF) ledande symptompoäng
Tidsram: cirka 5 år
Varje symptom i ISM-SAF har en skala från 0-10. En minskning av poängen motsvarar förbättring av symtomen
cirka 5 år
Del 3: Genomsnittlig förändring av Mast Cell Quality of Life (MC-QoL) poäng
Tidsram: cirka 5 år
MC-QoL har en skala från 0-100, högre siffror representerar en allvarligare försämring av livskvaliteten.
cirka 5 år
Del 3: Dags att uppnå 30 % minskning av resultat för indolent systemisk mastocytos-symtombedömningsformulär (ISM-SAF)
Tidsram: 12 månader
Dags att uppnå en 30 % minskning av poäng genererade av ISM-SAF. ISM-SAF använder en poäng från 0-110 och en lägre poäng representerar lägre symtombörda
12 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del M: andelen patienter som uppnår minst 30 % minskning av Mast Cell Quality of Life (MC-QoL) poäng
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2021

Första postat (Faktisk)

2 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BLU-263-1201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Indolent systemisk mastocytos

Kliniska prövningar på BLU-263

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera