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(HARBOR) Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BLU-263 par rapport au placebo chez les patients atteints de mastocytose systémique indolente

3 août 2026 mis à jour par: Blueprint Medicines Corporation

Une étude de phase 2/3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le BLU-263 dans la mastocytose systémique indolente

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2/3 comparant l'efficacité et l'innocuité de BLU-263 + meilleurs soins de support (BSC) avec placebo + BSC chez des patients atteints de mastocytose systémique indolente (ISM) dont les symptômes sont pas suffisamment contrôlé par BSC. Les parties 1 et 2 recruteront des patients atteints d'ISM. Les patients inscrits dans la partie 1 ou la partie 2 passeront à la partie 3 pour recevoir un traitement avec le BLU-263 en mode ouvert après avoir terminé la partie précédente. La partie M recrutera des patients atteints du syndrome d'activation des mastocytes monoclonaux (mMCAS). L'étude comprend également des groupes PK qui recruteront des patients atteints d'ISM.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

534

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
        • Chercheur principal:
          • Jens Panse, MD
      • Berlin, Allemagne, 12203
        • Recrutement
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
        • Chercheur principal:
          • Marcus Maurer, MD
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Recrutement
        • University Clinic Erlangen
        • Chercheur principal:
          • Nicola Wagner, MD
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Recrutement
        • University Clinic Hamburg Eppendorf
        • Chercheur principal:
          • Philippe Schafhausen, MD
      • Mannheim, Allemagne, 68167
        • Recrutement
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • Chercheur principal:
          • Juliana Schwaab, MD
      • Munich, Allemagne, 80377
        • Recrutement
        • LMU Klinikum
        • Chercheur principal:
          • Franziska Rueff, MD
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, 1426
        • Recrutement
        • Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
      • Buenos Aires, Argentine, 1113
        • Recrutement
        • CHP Centro Hematologico Pavlovsky
  • Australie
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australie
        • Recrutement
        • Princess Alexandra Hospital
        • Chercheur principal:
          • Robert Bird, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Recrutement
        • The Alfred Hospital
        • Chercheur principal:
          • Tse-Chieh Teh, MD
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Recrutement
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • La Louvière, Belgique, 7100
        • Recrutement
        • CHU Tivoli
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique
        • Recrutement
        • Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Chercheur principal:
          • Vito Sabato, MD
  • Brésil
      • São Paulo, Brésil, 05403-010
        • Recrutement
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
  • Colombie
      • Cali, Colombie, 760033
        • Recrutement
        • Fundacion Valle del Lili
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Chercheur principal:
          • Mar Guilarte Clavero, MD
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Chercheur principal:
          • David González de Olano, MD
      • Toledo, Espagne, 45071
        • Recrutement
        • Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
        • Chercheur principal:
          • Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
  • France
      • Amiens, France, 80000
        • Recrutement
        • CHU Amiens-Picardie
        • Chercheur principal:
          • Clement Gourguechon, MD
      • Caen, France
        • Recrutement
        • CHU de Caen
      • Grenoble, France, 38043
        • Recrutement
        • Chu Grenoble
      • Limoges, France, 87042
        • Recrutement
        • CHU de Limoges
      • Nantes, France, 44093
        • Recrutement
        • CHU de Nantes
        • Chercheur principal:
          • Antoine NEEL, MD
      • Paris, France, 75013
        • Recrutement
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Chercheur principal:
          • Stephanie Barate, MD
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
        • Chercheur principal:
          • Olivier Hermine, MD
      • Poitiers, France, 86000
        • Recrutement
        • CHU De Poitiers
        • Chercheur principal:
          • Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
      • Toulouse, France
        • Recrutement
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
        • Chercheur principal:
          • Cristina Bulai-Livideanu, MD
  • Grèce
      • Chaïdári, Grèce, 12462
        • Recrutement
        • University General Hospital - General Hospital of West Attica
      • Thessaloniki, Grèce, 57010
        • Recrutement
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
  • Irlande
      • Cork, Irlande, T12 DC4A
        • Recrutement
        • Cork University Hospital
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Recrutement
        • Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Chercheur principal:
          • Cristina Papayannidis, MD, PhD
      • Catania, Italie, 95123
        • Recrutement
        • AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
      • Pavia, Italie, 27100
        • Recrutement
        • S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
        • Chercheur principal:
          • Chiara Elena, MD
      • Salerno, Italie, 84131
        • Recrutement
        • S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
        • Chercheur principal:
          • Massimo Triggiani, MD
      • Verona, Italie, 37126
        • Recrutement
        • Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
        • Chercheur principal:
          • Patrizia Bonadonna, MD
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italie, 20122
        • Recrutement
        • UOC Ematologia
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italie, 50134
        • Recrutement
        • SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
  • L'Autriche
      • Linz, L'Autriche, 4021
        • Recrutement
        • Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
        • Chercheur principal:
          • Clemens Schmitt, MD
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1169-050
        • Recrutement
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
        • Chercheur principal:
          • Patrícia Ribeiro, MD
      • Porto, Le Portugal, 4099-001
        • Recrutement
        • CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
        • Chercheur principal:
          • Renata Cabral, MD
      • Porto, Le Portugal, 4200-139
        • Recrutement
        • Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
        • Chercheur principal:
          • Tiago Azenha Rama, MIM
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, N-0424
        • Recrutement
        • Oslo University Hospital
        • Chercheur principal:
          • Ingunn Dybedal, MD, PhD
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Recrutement
        • University Medical Center Groningen
        • Chercheur principal:
          • Hanneke Oude Elberink, MD
      • Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
        • Recrutement
        • Maastricht UMC+
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 GD
        • Recrutement
        • ErasmusMC
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-214
        • Recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
      • Krakow, Pologne, 30-688
        • Recrutement
        • Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • University Hospital of Wales
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Recrutement
        • Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • Recrutement
        • University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LE
        • Recrutement
        • Cancer and Haematology Centre
        • Chercheur principal:
          • Bethan Psaila, MD, PhD
      • Plymouth, Royaume-Uni, PL6 8DH
        • Recrutement
        • University Hospital Plymouth NHS Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • University Hospital of Wales
        • Chercheur principal:
          • Steven Knapper, MD
  • Suisse
      • Basel, Suisse, C-4031
        • Recrutement
        • University Hospital Basel
        • Chercheur principal:
          • Karin Hartmann, MD
      • Lucerne, Suisse, 6000
        • Recrutement
        • Luzerner Kantonsspital
  • Suède
      • Uppsala, Suède, 751 85
        • Recrutement
        • Uppsala University Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Recrutement
        • Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
      • Prague, Tchéquie, 100 34
        • Recrutement
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06620
        • Recrutement
        • Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Recrutement
        • lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Mersin, Turquie (Türkiye), 33200
        • Recrutement
        • Mersin VM Medikal Park Hastanesi
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Chercheur principal:
          • Pankit Vachhani, MD
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Recrutement
        • Stanford Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • William Shomali, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Brigham and Women's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Mariana Castells, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • Michigan Medicine University of Michigan
        • Chercheur principal:
          • Cem Akin, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Chercheur principal:
          • Thanai Pongdee, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Recrutement
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth Griffiths, MD
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Joseph Jurcic, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Recrutement
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Recrutement
        • University of Cincinnati Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Johnathan Bernstein, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Prithviraj Bose, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
        • Huntsman Cancer Institute, University of Utah
        • Chercheur principal:
          • Tsewang Tashi, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

Tous les patients

-1. Le patient doit avoir un statut de performance du groupe coopératif d'oncologie de l'Est (ECOG PS) de 0 à 2.

Partie 1 et Partie 2

  • 2. Le patient doit présenter des symptômes modérés à sévères sur la base du score total moyen minimum des symptômes (TSS) du formulaire d'évaluation des symptômes ISM (ISM-SAF) au cours de la période de dépistage d'éligibilité de 14 jours.
  • 3. Le patient a confirmé le diagnostic d'ISM, confirmé par l'examen central de pathologie de la biopsie BM et l'examen central des résultats B et C selon les critères de diagnostic de l'OMS. Une biopsie archivistique peut être utilisée si elle a été effectuée au cours des 12 derniers mois.
  • 4. Le patient ne doit pas avoir réussi à obtenir un contrôle adéquat des symptômes pour 1 ou plusieurs symptômes de base, tel que déterminé par l'investigateur, avec au moins 2 des thérapies symptomatiques suivantes administrées : inhibiteurs H1, inhibiteurs H2, inhibiteurs de la pompe à protons, inhibiteurs des leucotriènes, cromolyne sodium, corticostéroïdes ou omalizumab.
  • 5. Les patients doivent avoir un BSC pour la gestion des symptômes ISM stabilisé pendant au moins 14 jours avant de commencer les procédures de dépistage.
  • 6. Pour les patients recevant des corticoïdes, la dose doit être ≤ 20 mg/j de prednisone ou équivalent, et la dose doit être stable pendant ≥ 14 jours.

Partie M

  • 7. Les patients doivent avoir mMCAS, confirmé par l'examen central de pathologie de la biopsie BM. Une biopsie archivistique peut être utilisée si elle a été effectuée au cours des 12 derniers mois.
  • 8. Les patients doivent avoir une tryptase < 20 ng/mL.
  • 9. Les patients doivent avoir le KIT D816V dans le sang périphérique (PB) ou le BM et/ou les mastocytes CD25+ dans le BM.
  • 10. Les patients doivent présenter des symptômes compatibles avec l'activation des mastocytes (malgré le BSC) dans au moins deux systèmes d'organes caractérisés par des bouffées vasomotrices cutanées, une tachycardie, une syncope, une hypotension, une diarrhée, des nausées, des vomissements et des crampes gastro-intestinales) et une tryptase sanguine sérique (sBT) niveaux supérieurs à 8 ng/mL OU Sévère (classement Ring et Messmer ≥ II, anaphylaxie récurrente, y compris, mais sans s'y limiter, le venin d'hyménoptère, les médicaments ou les aliments, quels que soient les niveaux de sBT.

Groupes PK

  • 11. Voir les critères d'inclusion pour Tous les patients et Partie 1/Partie 2
  • 12. L'accumulation peut être limitée aux patients qui présentent des manifestations spécifiques de la maladie (c'est-à-dire une atteinte gastro-intestinale) ou qui prennent des agents antiacides afin de mieux explorer l'impact de ces caractéristiques sur la pharmacocinétique.

Critères d'exclusion clés :

  • 1. Le patient a été diagnostiqué avec l'une des sous-classifications de mastocytose systémique (SM) de l'OMS suivantes : mastocytose cutanée uniquement, SM couvante, SM avec néoplasme hématologique associé, SM agressive, leucémie à mastocytes ou sarcome à mastocytes.
  • 2. Le patient a reçu un diagnostic d'un autre trouble myéloprolifératif.
  • 3. Le patient présente des lésions organiques C-résultats attribuables au SM.
  • 4. Le patient a une maladie cardiovasculaire cliniquement significative et non contrôlée
  • 5. Le patient a un intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Fridericia (QTcF) > 480 msec.
  • 6. Le patient a déjà reçu un traitement avec des inhibiteurs de KIT ciblés.
  • 7. Le patient a des antécédents de tumeur maligne primaire qui a été diagnostiquée ou a nécessité un traitement dans les 3 ans. Les tumeurs malignes antérieures suivantes ne sont pas exclusives : cancer de la peau basocellulaire et épidermoïde complètement réséqué, cancer de la prostate localisé traité curativement et carcinome in situ complètement réséqué de n'importe quel site.
  • 8. Le temps écoulé depuis tout traitement cytoréducteur, y compris le mastinib et la midostaurine, doit être d'au moins 5 demi-vies ou 14 jours (selon la période la plus longue), et pour la cladribine, l'interféron alpha, l'interféron pégylé ou le traitement par anticorps < 28 jours ou 5 demi-vies de le médicament (selon la durée la plus longue), avant de commencer la période de dépistage.
  • 9. Le patient a reçu une radiothérapie ou une thérapie au psoralène et ultraviolet A (PUVA) < 14 jours avant le début de la période de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: (Partie 1) Dose d'élénestinib 1 + SDT
Les participants recevront le SDT et l'elenestinib. Le SDT sera déterminé par participant. Elegestinib sera administré par voie orale, une fois par jour jusqu'à la fin de la partie 1.
Médicament: Élénestinib
Comprimé oral d'élénestinib
Autres noms:
  • BLU-263
Expérimental: (Partie 1) Dose d'élénestinib 2 + SDT
Les participants recevront le SDT et l'elenestinib. Le SDT sera déterminé par participant. Elegestinib sera administré par voie orale, une fois par jour jusqu'à la fin de la partie 1.
Médicament: Élénestinib
Comprimé oral d'élénestinib
Autres noms:
  • BLU-263
Expérimental: (Partie 1) Dose d'Elenestinib 3 + SDT
Les participants recevront le SDT et l'elenestinib. Le SDT sera déterminé par participant. Elegestinib sera administré par voie orale, une fois par jour jusqu'à la fin de la partie 1.
Médicament: Élénestinib
Comprimé oral d'élénestinib
Autres noms:
  • BLU-263
Comparateur placebo: (Partie 1) Placebo + SDT
Les participants recevront un SDT et un placebo assorti. Le SDT sera déterminé par participant. Le placebo sera administré par voie orale, une fois par jour jusqu'à la fin de la partie 1.
Médicament: Placebo
Comprimé oral placebo
Expérimental: (Partie 2) Dose d'élénestinib 1 + SDT
Les participants recevront le SDT et l'elenestinib. Le SDT sera déterminé par participant. Elegestinib sera administré par voie orale, une fois par jour pendant environ 48 semaines.
Médicament: Élénestinib
Comprimé oral d'élénestinib
Autres noms:
  • BLU-263
Comparateur placebo: (Partie 2) Placebo + SDT
Les participants recevront un SDT et un placebo assorti. Le SDT sera déterminé par participant. Le placebo sera administré par voie orale, une fois par jour pendant environ 48 semaines.
Médicament: Placebo
Comprimé oral placebo
Expérimental: (Partie 3) Elenestinib + SDT
Les participants recevront le SDT et l'elenestinib. Le SDT sera déterminé par participant. Elegestinib sera administré par voie orale, une fois par jour jusqu'à environ 5 ans.
Médicament: Élénestinib
Comprimé oral d'élénestinib
Autres noms:
  • BLU-263
Expérimental: (Partie S) Dose d'Elenestinib 1 + SDT
Les participants recevront le SDT et l'elenestinib. Le SDT sera déterminé par participant. Elegestinib sera administré par voie orale, une fois par jour jusqu'à environ 5 ans.
Médicament: Élénestinib
Comprimé oral d'élénestinib
Autres noms:
  • BLU-263
Expérimental: (Partie K) Dose d'élénestinib 1 + SDT
Les participants recevront le SDT et l'elenestinib. Le SDT sera déterminé par participant. Elegestinib sera administré par voie orale, une fois par jour jusqu'à environ 5 ans.
Médicament: Élénestinib
Comprimé oral d'élénestinib
Autres noms:
  • BLU-263
Expérimental: (Groupes PK) Elenestinib + SDT
Les participants recevront le SDT et l'elenestinib. Le SDT sera déterminé par participant. Elegestinib sera administré par voie orale, une fois par jour jusqu'à environ 5 ans.
Médicament: Élénestinib
Comprimé oral d'élénestinib
Autres noms:
  • BLU-263

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie 1: Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Partie 1: Changement moyen par rapport à la référence dans le score de symptôme total (TSS) de l'ISM-Symptom sous forme d'évaluation (ISM-SAF) (TSS)
Délai: Baseline, semaine 13
Baseline, semaine 13
Partie 2: Changement moyen par rapport à la référence dans ISM-SAF TSS
Délai: Baseline, semaine 49
Baseline, semaine 49
Partie 3: Nombre de participants avec des événements indésirables (AES)
Délai: Jusqu'à 5 ans
Jusqu'à 5 ans
Partie 3: Changement de la ligne de base dans ISM-SAF TSS
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie 1: Changement par rapport à la base de la tryptase sérique
Délai: Baseline, semaine 13
Baseline, semaine 13
Partie 1: Changement de la ligne de base dans la fraction des allèles du kit D816V dans le sang
Délai: Baseline, semaine 13
Baseline, semaine 13
Partie 1: Changement par rapport aux mastocytes de la moelle osseuse (BM)
Délai: Baseline, semaine 13
Baseline, semaine 13
Partie 1: Changement moyen par rapport à la référence dans les scores de symptômes individuels ISM-SAF
Délai: Baseline, semaine 13
Baseline, semaine 13
Partie 1: Il est temps d'atteindre une réduction de 30% par rapport à la base de la ligne de base en ISM-SAF TSS
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 13
Ligne de base jusqu'à la semaine 13
Partie 1: Il est temps de réduction de 30% par rapport à la référence dans les scores de domaine ISM-SAF
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 13
Ligne de base jusqu'à la semaine 13
Partie 2: Proportion de participants atteignant la tryptase normalisée
Délai: BASELING jusqu'à la semaine 49
BASELING jusqu'à la semaine 49
Partie 2: Proportion de participants qui atteignent un niveau indétectable ou au moins une réduction de 50% de la fréquence des allèles variants du kit D816V (VAF)
Délai: BASELING jusqu'à la semaine 49
BASELING jusqu'à la semaine 49
Partie 2: Proportion de participants atteignant le contrôle des symptômes tels que définis par la réalisation de symptômes légers
Délai: BASELING jusqu'à la semaine 49
BASELING jusqu'à la semaine 49
Partie 2: pourcentage moyen de changement par rapport à la base de la densité minérale osseuse (BMD)
Délai: Baseline, semaine 49
Baseline, semaine 49
Partie 2: Changement moyen par rapport à la référence dans le taux annualisé des événements d'anaphylaxie
Délai: Baseline, semaines 25 à 48
Baseline, semaines 25 à 48
Partie 2: Changement moyen par rapport aux scores de base de la qualité de vie (QoL)
Délai: Baseline, semaine 49
Baseline, semaine 49
Partie 2: Changement moyen par rapport à la référence dans les scores de domaine ISM-SAF
Délai: Baseline, semaine 49
Baseline, semaine 49
Partie 2: Nombre de participants avec AES
Délai: Jusqu'à la semaine 49
Jusqu'à la semaine 49
Partie 2: Proportion de participants avec une réduction de 50% des ISM-SAF TSS
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
Baseline, semaines 24 et 48
Partie 2: Proportion de participants avec une réduction de 50% des scores de domaine ISM-SAF
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
Baseline, semaines 24 et 48
Partie 2: Proportion de participants avec une réduction de 30% des ISM-SAF TSS
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
Baseline, semaines 24 et 48
Partie 2: Proportion de participants avec une réduction de 30% des scores de domaine ISM-SAF
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
Baseline, semaines 24 et 48
Partie 3: Proportion de participants atteignant le contrôle des symptômes tels que définis par la réalisation de symptômes légers
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie 3: Changement par rapport à la base des scores de domaine ISM-SAF
Délai: Base de base, jusqu'à 5 ans
Base de base, jusqu'à 5 ans
Partie 3: Proportion de participants réalisant une tryptase normalisée
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie 3: Changement par rapport à la base de la BMD
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie 3: Changement par rapport à la référence dans le taux annualisé des événements d'anaphylaxie
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parties 2 et 3: Changement de la ligne de base en tryptase sérique
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parties 2 et 3: Changement de la ligne de base dans la fraction des allèles du kit D816V dans le sang
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parts 2 et 3: Changement par rapport aux mastocytes de la moelle osseuse (BM)
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parties 2 et 3: proportion de participants atteignant une maladie contrôlée
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parties 2 et 3: Changement par rapport aux lésions cutanées, comme évalué par la surface du corps fractionnaire de la zone cutanée la plus affectée
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parties 2 et 3: changement par rapport à la référence dans le nombre de médicaments concomitants identifiés comme SDT
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parties 2 et 3: Changement par rapport à la référence dans les scores de symptômes individuels ISM-SAF
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parties 2 et 3: Changement par rapport à la référence dans le score des symptômes du plomb ISM-SAF (le plus grave)
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Parties 2 et 3: Changement par rapport à la ligne de base dans les scores de la qualité de vie
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie S: Nombre de participants avec AES
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie S: Proportion de participants qui obtiennent une réponse pathologique pure (PPR)
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie S: Changement moyen par rapport à la référence dans l'ISM-SAF
Délai: Baseline, semaine 25
Baseline, semaine 25
Partie K: Nombre de participants avec AES
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie K: Changement par rapport à la base de la tryptase sérique
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie K: Changement de la ligne de base dans la fraction des allèles du kit D816V dans le sang
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie K: Changement moyen par rapport à la référence dans ISM-SAF TSS
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans
Partie K: Changement par rapport aux scores de la qualité de base
Délai: Ligne de base jusqu'à 5 ans
Ligne de base jusqu'à 5 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Partie M : la proportion de patients qui obtiennent une réduction d'au moins 30 % du score de qualité de vie des mastocytes (MC-QoL)
Délai: 6 mois
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Blueprint Medicines Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 novembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2021

Première publication (Réel)

2 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BLU-263-1201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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