(HARBOR) Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van BLU-263 versus placebo bij patiënten met indolente systemische mastocytose
3 augustus 2026 bijgewerkt door: Blueprint Medicines Corporation
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2/3-studie van BLU-263 bij indolente systemische mastocytose
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2/3-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van BLU-263 + best ondersteunende zorg (BSC) wordt vergeleken met placebo + BSC bij patiënten met indolente systemische mastocytose (ISM) bij wie de symptomen niet voldoende gecontroleerd door BSC.
Deel 1 en 2 zullen patiënten met ISM inschrijven.
Patiënten die zijn ingeschreven in Deel 1 of Deel 2 gaan door naar Deel 3 om behandeling met BLU-263 te krijgen op een open-label manier na voltooiing van het eerdere Deel.
Deel M zal patiënten met monoklonaal mestcelactiveringssyndroom (mMCAS) inschrijven.
De studie omvat ook PK-groepen die patiënten met ISM zullen inschrijven.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
534
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Blueprint Medicines
- Telefoonnummer: 617-714-6707
- E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, 1426
- Werving
- Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
-
Buenos Aires, Argentinië, 1113
- Werving
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
-
-
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australië
- Werving
- Princess Alexandra Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Robert Bird, MD
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- Werving
- The Alfred Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Tse-Chieh Teh, MD
-
-
-
-
-
Ghent, België, 9000
- Werving
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
La Louvière, België, 7100
- Werving
- CHU Tivoli
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, België
- Werving
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Hoofdonderzoeker:
- Vito Sabato, MD
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazilië, 05403-010
- Werving
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
-
-
-
-
-
Cali, Colombia, 760033
- Werving
- Fundacion Valle del Lili
-
-
-
-
-
Aachen, Duitsland
- Werving
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
-
Hoofdonderzoeker:
- Jens Panse, MD
-
Berlin, Duitsland, 12203
- Werving
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
-
Hoofdonderzoeker:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Duitsland, 91054
- Werving
- University Clinic Erlangen
-
Hoofdonderzoeker:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Werving
- University Clinic Hamburg Eppendorf
-
Hoofdonderzoeker:
- Philippe Schafhausen, MD
-
Mannheim, Duitsland, 68167
- Werving
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
-
Hoofdonderzoeker:
- Juliana Schwaab, MD
-
Munich, Duitsland, 80377
- Werving
- LMU Klinikum
-
Hoofdonderzoeker:
- Franziska Rueff, MD
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrijk, 80000
- Werving
- CHU Amiens-Picardie
-
Hoofdonderzoeker:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Frankrijk
- Werving
- CHU de Caen
-
Grenoble, Frankrijk, 38043
- Werving
- Chu Grenoble
-
Limoges, Frankrijk, 87042
- Werving
- CHU de Limoges
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- Werving
- CHU de Nantes
-
Hoofdonderzoeker:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Werving
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
Hoofdonderzoeker:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Werving
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Hoofdonderzoeker:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Frankrijk, 86000
- Werving
- CHU De Poitiers
-
Hoofdonderzoeker:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Frankrijk
- Werving
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Hoofdonderzoeker:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
-
-
-
-
-
Chaïdári, Griekenland, 12462
- Werving
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
-
Thessaloniki, Griekenland, 57010
- Werving
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
-
-
-
-
-
Cork, Ierland, T12 DC4A
- Werving
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40138
- Werving
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Hoofdonderzoeker:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Catania, Italië, 95123
- Werving
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
-
Pavia, Italië, 27100
- Werving
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
Hoofdonderzoeker:
- Chiara Elena, MD
-
Salerno, Italië, 84131
- Werving
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
Hoofdonderzoeker:
- Massimo Triggiani, MD
-
Verona, Italië, 37126
- Werving
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
Hoofdonderzoeker:
- Patrizia Bonadonna, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italië, 20122
- Werving
- UOC Ematologia
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italië, 50134
- Werving
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Werving
- University Medical Center Groningen
-
Hoofdonderzoeker:
- Hanneke Oude Elberink, MD
-
Maastricht, Nederland, 6229 HX
- Werving
- Maastricht UMC+
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Werving
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, N-0424
- Werving
- Oslo University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
-
-
-
-
-
Linz, Oostenrijk, 4021
- Werving
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
-
Hoofdonderzoeker:
- Clemens Schmitt, MD
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-214
- Werving
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
-
Krakow, Polen, 30-688
- Werving
- Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-050
- Werving
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
-
Hoofdonderzoeker:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Werving
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
-
Hoofdonderzoeker:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Portugal, 4200-139
- Werving
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
-
Hoofdonderzoeker:
- Tiago Azenha Rama, MIM
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Hoofdonderzoeker:
- Mar Guilarte Clavero, MD
-
Madrid, Spanje, 28034
- Werving
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Hoofdonderzoeker:
- David González de Olano, MD
-
Toledo, Spanje, 45071
- Werving
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Hoofdonderzoeker:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 625 00
- Werving
- Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
-
Prague, Tsjechië, 100 34
- Werving
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06620
- Werving
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
- Werving
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Mersin, Turkije (Türkiye), 33200
- Werving
- Mersin VM Medikal Park Hastanesi
-
-
-
-
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Werving
- University Hospital of Wales
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Werving
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
- Werving
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
- Werving
- Cancer and Haematology Centre
-
Hoofdonderzoeker:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
Plymouth, Verenigd Koninkrijk, PL6 8DH
- Werving
- University Hospital Plymouth NHS Trust
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Werving
- University Hospital of Wales
-
Hoofdonderzoeker:
- Steven Knapper, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- Werving
- University of Alabama at Birmingham
-
Hoofdonderzoeker:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Werving
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
- Werving
- Stanford Cancer Institute
-
Hoofdonderzoeker:
- William Shomali, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Werving
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Werving
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Werving
- Brigham and Women's Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Werving
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Hoofdonderzoeker:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
- Werving
- Mayo Clinic
-
Hoofdonderzoeker:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
- Werving
- Roswell Park Cancer Institute
-
Hoofdonderzoeker:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Werving
- Columbia University Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Werving
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- Werving
- University of Cincinnati Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- Werving
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Hoofdonderzoeker:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
-
-
-
Uppsala, Zweden, 751 85
- Werving
- Uppsala University Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland, C-4031
- Werving
- University Hospital Basel
-
Hoofdonderzoeker:
- Karin Hartmann, MD
-
Lucerne, Zwitserland, 6000
- Werving
- Luzerner Kantonsspital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Alle patiënten
-1. Patiënt moet een Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) van 0 tot 2 hebben.
Deel 1 en Deel 2
- 2. De patiënt moet matige tot ernstige symptomen hebben op basis van de minimale gemiddelde totale symptoomscore (TSS) van het ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF) gedurende de 14 dagen durende screeningsperiode.
- 3. Patiënt heeft de diagnose van ISM bevestigd, bevestigd door centrale pathologiebeoordeling van BM-biopsie en centrale beoordeling van B- en C-bevindingen door diagnostische criteria van de WHO. Archivistische biopsie kan worden gebruikt als deze in de afgelopen 12 maanden is voltooid.
- 4. De patiënt moet er niet in geslaagd zijn de symptomen voldoende onder controle te krijgen voor 1 of meer basislijnsymptomen, zoals bepaald door de onderzoeker, met ten minste 2 van de volgende symptomatische behandelingen: H1-blokkers, H2-blokkers, protonpompremmers, leukotrieenremmers, cromolyn natrium, corticosteroïden of omalizumab.
- 5. Patiënten moeten BSC voor ISM-symptoombeheersing gedurende ten minste 14 dagen voorafgaand aan de screeningprocedures gestabiliseerd hebben.
- 6. Voor patiënten die corticosteroïden krijgen, moet de dosis ≤ 20 mg/d prednison of equivalent zijn en moet de dosis ≥ 14 dagen stabiel zijn.
Deel M
- 7. Patiënten moeten mMCAS hebben, bevestigd door centrale pathologiebeoordeling van BM-biopsie. Een archiefbiopsie kan worden gebruikt als deze in de afgelopen 12 maanden is voltooid.
- 8. Patiënten moeten een tryptase < 20 ng/ml hebben.
- 9. Patiënten moeten KIT D816V in perifeer bloed (PB) of BM en/of CD25+ mestcellen in BM hebben.
- 10. Patiënten moeten symptomen hebben die consistent zijn met mestcelactivatie (ondanks BSC) in ten minste twee orgaansystemen, gekenmerkt door blozen van de huid, tachycardie, syncope, hypotensie, diarree, misselijkheid, braken en gastro-intestinale krampen) en serumbloedtryptase (sBT) niveaus boven 8 ng/ml OF Ernstig (Ring- en Messmer-gradatie ≥ II, terugkerende anafylaxie, inclusief maar niet beperkt tot hymenoptera-gif, medicijn of voedsel, ongeacht de sBT-niveaus.
PK-groepen
- 11. Zie inclusiecriteria voor Alle patiënten en Deel 1/Deel 2
- 12. Toename kan worden beperkt tot patiënten met specifieke ziekteverschijnselen (d.w.z. gastro-intestinale betrokkenheid) of die zuurverlagende middelen gebruiken om de impact van deze kenmerken op PK beter te onderzoeken.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- 1. De patiënt is gediagnosticeerd met een van de volgende subclassificaties van systemische mastocytose (SM) van de WHO: alleen cutane mastocytose, smeulende SM, SM met geassocieerd hematologisch neoplasma, agressieve SM, mestcelleukemie of mestcelsarcoom.
- 2. Bij de patiënt is een andere myeloproliferatieve aandoening vastgesteld.
- 3. Patiënt heeft orgaanschade C-bevindingen toe te schrijven aan SM.
- 4. Patiënt heeft een klinisch significante, ongecontroleerde cardiovasculaire ziekte
- 5. Patiënt heeft een QT-interval gecorrigeerd met de formule van Fridericia (QTcF) > 480 msec.
- 6. Patiënt is eerder behandeld met gerichte KIT-remmers.
- 7. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van een primaire maligniteit die binnen 3 jaar is gediagnosticeerd of waarvoor behandeling nodig was. De volgende eerdere maligniteiten sluiten niet uit: volledig gereseceerde basaalcel- en plaveiselcel huidkanker, curatief behandelde gelokaliseerde prostaatkanker en volledig gereseceerd carcinoom in situ van welke plaats dan ook.
- 8. De tijd sinds elke cytoreductieve therapie, waaronder mastinib en midostaurine, moet ten minste 5 halfwaardetijden of 14 dagen zijn (welke van de twee het langst is), en voor behandeling met cladribine, interferon alfa, gepegyleerd interferon of antilichamen < 28 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (welke van de twee het langst is), voordat de screeningperiode begint.
- 9. Patiënt heeft < 14 dagen voor aanvang van de screeningsperiode radiotherapie of psoraleen- en ultraviolet A (PUVA)-therapie gekregen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: (Deel 1) Elenestinib -dosis 1 + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en Elenestinib.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Elenestinib wordt oraal toegediend, eenmaal daags tot voltooiing van deel 1.
|
Elenestinib orale tablet
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel 1) Elenestinib -dosis 2 + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en Elenestinib.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Elenestinib wordt oraal toegediend, eenmaal daags tot voltooiing van deel 1.
|
Elenestinib orale tablet
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel 1) Elenestinib -dosis 3 + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en Elenestinib.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Elenestinib wordt oraal toegediend, eenmaal daags tot voltooiing van deel 1.
|
Elenestinib orale tablet
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: (Deel 1) Placebo + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en bijpassende placebo.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Placebo wordt oraal toegediend, eenmaal daags tot voltooiing van deel 1.
|
Placebo orale tablet
|
|
Experimenteel: (Deel 2) Elenestinib -dosis 1 + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en Elenestinib.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Elenestinib wordt oraal toegediend, eenmaal daags gedurende ongeveer 48 weken.
|
Elenestinib orale tablet
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: (Deel 2) Placebo + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en bijpassende placebo.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Placebo wordt oraal toegediend, eenmaal daags gedurende ongeveer 48 weken.
|
Placebo orale tablet
|
|
Experimenteel: (Deel 3) Elenestinib + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en Elenestinib.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Elenestinib zal oraal worden toegediend, eenmaal daags tot ongeveer 5 jaar.
|
Elenestinib orale tablet
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel S) Elenestinib Dosis 1 + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en Elenestinib.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Elenestinib zal oraal worden toegediend, eenmaal daags tot ongeveer 5 jaar.
|
Elenestinib orale tablet
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (Deel K) Elenestinib Dosis 1 + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en Elenestinib.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Elenestinib zal oraal worden toegediend, eenmaal daags tot ongeveer 5 jaar.
|
Elenestinib orale tablet
Andere namen:
|
|
Experimenteel: (PK -groepen) Elenestinib + SDT
Deelnemers ontvangen SDT en Elenestinib.
SDT wordt bepaald per deelnemer.
Elenestinib zal oraal worden toegediend, eenmaal daags tot ongeveer 5 jaar.
|
Elenestinib orale tablet
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel 1: Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Tot 12 weken
|
Tot 12 weken
|
|
Deel 1: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in ISM-Symptom in beoordelingsvorm (ISM-SAF) Total Symptom Score (TSS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
|
Basislijn, week 13
|
|
Deel 2: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in ISM-SAF TSS
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
|
Basislijn, week 49
|
|
Deel 3: Aantal deelnemers met bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Maximaal 5 jaar
|
Maximaal 5 jaar
|
|
Deel 3: Verandering van de basislijn in ISM-SAF TSS
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel 1: Verander van de basislijn in serum tryptase
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
|
Basislijn, week 13
|
|
Deel 1: Verander van de basislijn in Kit D816V -allelfractie in bloed
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
|
Basislijn, week 13
|
|
Deel 1: Verander van de basislijn in mestcellen van beenmerg (BM)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
|
Basislijn, week 13
|
|
Deel 1: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in ISM-SAF individuele symptoomscores
Tijdsspanne: Basislijn, week 13
|
Basislijn, week 13
|
|
Deel 1: tijd om 30% te redden van de basislijn in ISM-SAF TSS
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13
|
Basislijn tot week 13
|
|
Deel 1: Tijd om 30% reductie te bereiken ten opzichte van de basislijn in ISM-SAF-domeinscores
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13
|
Basislijn tot week 13
|
|
Deel 2: aandeel deelnemers dat genormaliseerde tryptase bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 49
|
Basislijn tot week 49
|
|
Deel 2: aandeel deelnemers die een niet -detecteerbaar niveau bereiken of ten minste een reductie van minimaal 50% in kit D816V -variant allelfrequentie (VAF)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 49
|
Basislijn tot week 49
|
|
Deel 2: Aandeel van de deelnemers die symptoomcontrole behaalt, zoals gedefinieerd door het bereiken van milde symptomen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 49
|
Basislijn tot week 49
|
|
Deel 2: Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in botmineraaldichtheid (BMD)
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
|
Basislijn, week 49
|
|
Deel 2: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de geannualiseerde snelheid van anafylaxie -gebeurtenissen
Tijdsspanne: Basislijn, weken 25 tot 48
|
Basislijn, weken 25 tot 48
|
|
Deel 2: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basis van de kwaliteit van leven (QOL) scores
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
|
Basislijn, week 49
|
|
Deel 2: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in ISM-SAF-domeinscores
Tijdsspanne: Basislijn, week 49
|
Basislijn, week 49
|
|
Deel 2: Aantal deelnemers met AE's
Tijdsspanne: Tot week 49
|
Tot week 49
|
|
Deel 2: aandeel deelnemers met een vermindering van 50% in ISM-SAF TSS
Tijdsspanne: Basislijn, weken 24 en 48
|
Basislijn, weken 24 en 48
|
|
Deel 2: aandeel deelnemers met een vermindering van 50% in ISM-SAF-domeinscores
Tijdsspanne: Basislijn, weken 24 en 48
|
Basislijn, weken 24 en 48
|
|
Deel 2: aandeel deelnemers met een vermindering van 30% in ISM-SAF TSS
Tijdsspanne: Basislijn, weken 24 en 48
|
Basislijn, weken 24 en 48
|
|
Deel 2: aandeel deelnemers met een vermindering van 30% in ISM-SAF-domeinscores
Tijdsspanne: Basislijn, weken 24 en 48
|
Basislijn, weken 24 en 48
|
|
Deel 3: Aandeel van de deelnemers die symptoomcontrole behaalt, zoals gedefinieerd door milde symptomen te bereiken
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel 3: Wijziging van de basislijn in ISM-SAF-domeinscores
Tijdsspanne: Basislijn, tot 5 jaar
|
Basislijn, tot 5 jaar
|
|
Deel 3: aandeel deelnemers dat een genormaliseerde tryptase bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel 3: Verander van de basislijn in BMD
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel 3: Verandering van de uitgangswaarde in de geannualiseerde snelheid van anafylaxie -gebeurtenissen
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: Verander van de basislijn in Serum Tryptase
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: Verander van de basislijn in kit D816V allelfractie in bloed
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: Verander van de basislijn in mestcellen van beenmerg (BM)
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: aandeel deelnemers dat gecontroleerde ziekten bereikt
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: Verander van de basislijn in huidlaesies zoals beoordeeld door het fractionele lichaamsoppervlak van het meest getroffen huidoppervlak
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: Verander van de basislijn in het aantal gelijktijdige medicijnen geïdentificeerd als SDT
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: Verander van de basislijn in ISM-SAF individuele symptoomscores
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: Verandering van de basislijn in ISM-SAF-lood (zeer ernstige) symptoomscore
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Delen 2 en 3: Verander van de basislijn in QOL -scores
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel S: Aantal deelnemers met AE's
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel S: aandeel deelnemers die een pure pathologische respons bereiken (PPR)
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel S: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in ISM-SAF
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
|
Basislijn, week 25
|
|
Deel K: Aantal deelnemers met AE's
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel K: Verander van de basislijn in Serum Tryptase
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel K: Verander van de basislijn in kit D816V allelfractie in bloed
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel K: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in ISM-SAF TSS
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
|
Deel K: Verander van de basislijn in QOL -scores
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
|
Basislijn tot 5 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel M: het deel van de patiënten dat ten minste 30% reductie in Mast Cell Quality of Life (MC-QoL)-score behaalt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 november 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
30 september 2032
Studie voltooiing (Geschat)
30 september 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 mei 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 mei 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 juni 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BLU-263-1201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .