(HARBOR) studie for å evaluere effektivitet og sikkerhet av BLU-263 versus placebo hos pasienter med indolent systemisk mastocytose
3. august 2026 oppdatert av: Blueprint Medicines Corporation
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2/3-studie av BLU-263 i indolent systemisk mastocytose
Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 2/3-studie som sammenligner effekten og sikkerheten til BLU-263 + best supportive care (BSC) med placebo + BSC hos pasienter med indolent systemisk mastocytose (ISM) hvis symptomer er ikke tilstrekkelig kontrollert av BSC.
Del 1 og 2 vil registrere pasienter med ISM.
Pasienter som er registrert i del 1 eller del 2 vil rulle over til del 3 for å motta behandling med BLU-263 på en åpen måte etter fullføring av den tidligere delen.
Del M vil inkludere pasienter med monoklonalt mastcelleaktiveringssyndrom (mMCAS).
Studien inkluderer også PK-grupper som skal registrere pasienter med ISM.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
534
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Blueprint Medicines
- Telefonnummer: 617-714-6707
- E-post: medinfo@blueprintmedicines.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1426
- Rekruttering
- Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
-
Buenos Aires, Argentina, 1113
- Rekruttering
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
-
-
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia
- Rekruttering
- Princess Alexandra Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Robert Bird, MD
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Rekruttering
- The Alfred Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Tse-Chieh Teh, MD
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Rekruttering
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
La Louvière, Belgia, 7100
- Rekruttering
- CHU Tivoli
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia
- Rekruttering
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Hovedetterforsker:
- Vito Sabato, MD
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05403-010
- Rekruttering
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
-
-
-
-
-
Cali, Colombia, 760033
- Rekruttering
- Fundacion Valle del Lili
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- Rekruttering
- University of Alabama at Birmingham
-
Hovedetterforsker:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Rekruttering
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Rekruttering
- Stanford Cancer Institute
-
Hovedetterforsker:
- William Shomali, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Brigham and Women's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Hovedetterforsker:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
Hovedetterforsker:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14263
- Rekruttering
- Roswell Park Cancer Institute
-
Hovedetterforsker:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia University Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Rekruttering
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- Rekruttering
- University of Cincinnati Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Hovedetterforsker:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Rekruttering
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Hovedetterforsker:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrike, 80000
- Rekruttering
- CHU Amiens-Picardie
-
Hovedetterforsker:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Frankrike
- Rekruttering
- CHU de Caen
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- Rekruttering
- Chu Grenoble
-
Limoges, Frankrike, 87042
- Rekruttering
- CHU de Limoges
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Rekruttering
- CHU de Nantes
-
Hovedetterforsker:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekruttering
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
Hovedetterforsker:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Hovedetterforsker:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Frankrike, 86000
- Rekruttering
- CHU De Poitiers
-
Hovedetterforsker:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Hovedetterforsker:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
-
-
-
-
-
Chaïdári, Hellas, 12462
- Rekruttering
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
-
Thessaloniki, Hellas, 57010
- Rekruttering
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
-
-
-
-
-
Cork, Irland, T12 DC4A
- Rekruttering
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Rekruttering
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Hovedetterforsker:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Catania, Italia, 95123
- Rekruttering
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
-
Pavia, Italia, 27100
- Rekruttering
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
Hovedetterforsker:
- Chiara Elena, MD
-
Salerno, Italia, 84131
- Rekruttering
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
Hovedetterforsker:
- Massimo Triggiani, MD
-
Verona, Italia, 37126
- Rekruttering
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
Hovedetterforsker:
- Patrizia Bonadonna, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekruttering
- UOC Ematologia
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Rekruttering
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Rekruttering
- University Medical Center Groningen
-
Hovedetterforsker:
- Hanneke Oude Elberink, MD
-
Maastricht, Nederland, 6229 HX
- Rekruttering
- Maastricht UMC+
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Rekruttering
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, N-0424
- Rekruttering
- Oslo University Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-214
- Rekruttering
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
-
Krakow, Polen, 30-688
- Rekruttering
- Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-050
- Rekruttering
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
-
Hovedetterforsker:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Rekruttering
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
-
Hovedetterforsker:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Portugal, 4200-139
- Rekruttering
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
-
Hovedetterforsker:
- Tiago Azenha Rama, MIM
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Hovedetterforsker:
- Mar Guilarte Clavero, MD
-
Madrid, Spania, 28034
- Rekruttering
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Hovedetterforsker:
- David González de Olano, MD
-
Toledo, Spania, 45071
- Rekruttering
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Hovedetterforsker:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Rekruttering
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, NW1 2PG
- Rekruttering
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
-
Oxford, Storbritannia, OX3 7LE
- Rekruttering
- Cancer and Haematology Centre
-
Hovedetterforsker:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
Plymouth, Storbritannia, PL6 8DH
- Rekruttering
- University Hospital Plymouth NHS Trust
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Storbritannia, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
Hovedetterforsker:
- Steven Knapper, MD
-
-
-
-
-
Basel, Sveits, C-4031
- Rekruttering
- University Hospital Basel
-
Hovedetterforsker:
- Karin Hartmann, MD
-
Lucerne, Sveits, 6000
- Rekruttering
- Luzerner Kantonsspital
-
-
-
-
-
Uppsala, Sverige, 751 85
- Rekruttering
- Uppsala University Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 625 00
- Rekruttering
- Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
-
Prague, Tsjekkia, 100 34
- Rekruttering
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06620
- Rekruttering
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Rekruttering
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Mersin, Tyrkia (Türkiye), 33200
- Rekruttering
- Mersin VM Medikal Park Hastanesi
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- Rekruttering
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
-
Hovedetterforsker:
- Jens Panse, MD
-
Berlin, Tyskland, 12203
- Rekruttering
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
-
Hovedetterforsker:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Rekruttering
- University Clinic Erlangen
-
Hovedetterforsker:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Rekruttering
- University Clinic Hamburg Eppendorf
-
Hovedetterforsker:
- Philippe Schafhausen, MD
-
Mannheim, Tyskland, 68167
- Rekruttering
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
-
Hovedetterforsker:
- Juliana Schwaab, MD
-
Munich, Tyskland, 80377
- Rekruttering
- LMU Klinikum
-
Hovedetterforsker:
- Franziska Rueff, MD
-
-
-
-
-
Linz, Østerrike, 4021
- Rekruttering
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
-
Hovedetterforsker:
- Clemens Schmitt, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
Alle pasienter
-1. Pasienten må ha en Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) på 0 til 2.
Del 1 og Del 2
- 2. Pasienten må ha moderate til alvorlige symptomer basert på minimum gjennomsnittlig total symptomscore (TSS) i ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF) over den 14-dagers kvalifikasjonsscreeningsperioden.
- 3. Pasienten har bekreftet diagnosen ISM, bekreftet av Central Pathology Review av BM-biopsi og sentral gjennomgang av B- og C-funn etter WHOs diagnostiske kriterier. Arkivbiopsi kan brukes hvis den er fullført innen de siste 12 månedene.
- 4. Pasienten må ikke ha oppnådd tilstrekkelig symptomkontroll for 1 eller flere grunnlinjesymptomer, som bestemt av etterforskeren, med minst 2 av følgende symptomatiske terapier administrert: H1-blokkere, H2-blokkere, protonpumpehemmere, leukotrienhemmere, cromolyn natrium, kortikosteroider eller omalizumab.
- 5. Pasienter må ha stabilisert BSC for ISM-symptombehandling i minst 14 dager før oppstart av screeningsprosedyrer.
- 6. For pasienter som får kortikosteroider må dosen være ≤ 20 mg/d prednison eller tilsvarende, og dosen må være stabil i ≥ 14 dager.
Del M
- 7. Pasienter må ha mMCAS, bekreftet av Central Pathology Review of BM biopsi. En arkivbiopsi kan brukes hvis den er fullført innen de siste 12 månedene.
- 8. Pasienter må ha tryptase < 20 ng/ml.
- 9. Pasienter må ha KIT D816V i perifert blod (PB) eller BM og/eller CD25+ mastceller i BM.
- 10. Pasienter må ha symptomer som stemmer overens med mastcelleaktivering (til tross for BSC) i minst to organsystemer karakterisert ved kutan rødme, takykardi, synkope, hypotensjon, diaré, kvalme, oppkast og gastrointestinale kramper) og serumblodtryptase (sBT) nivåer over 8 ng/ml ELLER Alvorlige (Ring- og Messmer-gradering ≥ II, tilbakevendende anafylaksi, inkludert men ikke begrenset til hymenoptera-gift, medikament eller mat, uavhengig av sBT-nivåer.
PK-grupper
- 11. Se inklusjonskriterier for Alle pasienter og del 1/del 2
- 12. Akkumulering kan være begrenset til pasienter som har spesifikke sykdomsmanifestasjoner (dvs. GI-involvering) eller tar syrereduserende midler for å bedre utforske effekten av disse egenskapene på PK.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- 1. Pasienten har blitt diagnostisert med en av følgende WHO-systemisk mastocytose (SM)-subklassifikasjoner: kun kutan mastocytose, ulmende SM, SM med tilhørende hematologisk neoplasma, aggressiv SM, mastcelleleukemi eller mastcellesarkom.
- 2. Pasienten har blitt diagnostisert med en annen myeloproliferativ lidelse.
- 3. Pasienten har organskade C-funn som kan tilskrives SM.
- 4. Pasienten har klinisk signifikant, ukontrollert, kardiovaskulær sykdom
- 5. Pasienten har et QT-intervall korrigert med Fridericias formel (QTcF) > 480 msek.
- 6. Pasienten har tidligere mottatt behandling med eventuelle målrettede KIT-hemmere.
- 7. Pasienten har en historie med primær malignitet som har blitt diagnostisert eller nødvendig terapi innen 3 år. Følgende tidligere maligniteter er ikke ekskluderende: fullstendig resekert basalcelle- og plateepitelhudkreft, kurativt behandlet lokalisert prostatakreft og fullstendig resekert karsinom in situ på et hvilket som helst sted.
- 8. Tiden siden enhver cytoreduktiv behandling inkludert mastinib og midostaurin bør være minst 5 halveringstider eller 14 dager (det som er lengst), og for kladribin-, interferon-alfa-, pegylert interferon- eller antistoffbehandling < 28 dager eller 5 halveringstider av stoffet (det som er lengst), før screeningsperioden starter.
- 9. Pasienten har mottatt strålebehandling eller psoralen- og ultrafiolett A-behandling (PUVA) < 14 dager før screeningsperioden startet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: (Del 1) Elenestinib dose 1 + SDT
Deltakerne vil motta SDT og elenestinib.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Elenestinib vil bli administrert oralt, en gang daglig til fullføring av del 1.
|
Elenestinib oral tablett
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (Del 1) Elenestinib dose 2 + SDT
Deltakerne vil motta SDT og elenestinib.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Elenestinib vil bli administrert oralt, en gang daglig til fullføring av del 1.
|
Elenestinib oral tablett
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (Del 1) Elenestinib dose 3 + SDT
Deltakerne vil motta SDT og elenestinib.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Elenestinib vil bli administrert oralt, en gang daglig til fullføring av del 1.
|
Elenestinib oral tablett
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: (Del 1) Placebo + SDT
Deltakerne vil motta SDT og matchende placebo.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Placebo vil bli administrert oralt, en gang daglig til fullføring av del 1.
|
Placebo oral tablett
|
|
Eksperimentell: (Del 2) Elenestinib dose 1 + SDT
Deltakerne vil motta SDT og elenestinib.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Elenestinib vil bli administrert oralt, en gang daglig i omtrent 48 uker.
|
Elenestinib oral tablett
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: (Del 2) Placebo + SDT
Deltakerne vil motta SDT og matchende placebo.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Placebo vil bli administrert oralt, en gang daglig i omtrent 48 uker.
|
Placebo oral tablett
|
|
Eksperimentell: (Del 3) Elenestinib + SDT
Deltakerne vil motta SDT og elenestinib.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Elenestinib vil bli administrert oralt, en gang daglig i opptil omtrent 5 år.
|
Elenestinib oral tablett
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (Del s) Elenestinib dose 1 + SDT
Deltakerne vil motta SDT og elenestinib.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Elenestinib vil bli administrert oralt, en gang daglig i opptil omtrent 5 år.
|
Elenestinib oral tablett
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (Del K) Elenestinib dose 1 + SDT
Deltakerne vil motta SDT og elenestinib.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Elenestinib vil bli administrert oralt, en gang daglig i opptil omtrent 5 år.
|
Elenestinib oral tablett
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: (PK -grupper) Elenestinib + SDT
Deltakerne vil motta SDT og elenestinib.
SDT vil bli bestemt per deltakerbasis.
Elenestinib vil bli administrert oralt, en gang daglig i opptil omtrent 5 år.
|
Elenestinib oral tablett
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Antall deltakere med bivirkninger for behandlingsoppførende hendelser (TEAES)
Tidsramme: Opptil 12 uker
|
Opptil 12 uker
|
|
Del 1: Gjennomsnittlig endring fra baseline i ISM-symptom i vurderingsform (ISM-SAF) Total symptomscore (TSS)
Tidsramme: Baseline, uke 13
|
Baseline, uke 13
|
|
Del 2: Gjennomsnittlig endring fra baseline i ISM-SAF TSS
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
Baseline, uke 49
|
|
Del 3: Antall deltakere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
Del 3: Endre fra baseline i ISM-SAF TSS
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Endre fra baseline i serum -tryptase
Tidsramme: Baseline, uke 13
|
Baseline, uke 13
|
|
Del 1: Endre fra baseline i sett D816V allelfraksjon i blod
Tidsramme: Baseline, uke 13
|
Baseline, uke 13
|
|
Del 1: Endre fra baseline i benmarg (BM) mastceller
Tidsramme: Baseline, uke 13
|
Baseline, uke 13
|
|
Del 1: Gjennomsnittlig endring fra baseline i ISM-SAF individuelle symptom score
Tidsramme: Baseline, uke 13
|
Baseline, uke 13
|
|
Del 1: Tid for å oppnå 30% reduksjon fra baseline i ISM-SAF TSS
Tidsramme: Baseline opp til uke 13
|
Baseline opp til uke 13
|
|
Del 1: Tid for å oppnå 30% reduksjon fra baseline i ISM-SAF-domenescore
Tidsramme: Baseline opp til uke 13
|
Baseline opp til uke 13
|
|
Del 2: Andel deltakere som oppnår normalisert tryptase
Tidsramme: Baseline opp til uke 49
|
Baseline opp til uke 49
|
|
Del 2: Andel deltakere som oppnår et uoppdagelig nivå eller minst 50% reduksjon i Kit D816V variant allelfrekvens (VAF)
Tidsramme: Baseline opp til uke 49
|
Baseline opp til uke 49
|
|
Del 2: Andel deltakere som oppnår symptomkontroll som definert ved å oppnå milde symptomer
Tidsramme: Baseline opp til uke 49
|
Baseline opp til uke 49
|
|
Del 2: Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i benmineraltetthet (BMD)
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
Baseline, uke 49
|
|
Del 2: Gjennomsnittlig endring fra baseline i den årlige hastigheten for anafylaksishendelser
Tidsramme: Baseline, uke 25 til 48
|
Baseline, uke 25 til 48
|
|
Del 2: Gjennomsnittlig endring fra Baseline in Quality of Life (QOL) score
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
Baseline, uke 49
|
|
Del 2: Gjennomsnittlig endring fra baseline i ISM-SAF-domenescore
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
Baseline, uke 49
|
|
Del 2: Antall deltakere med AES
Tidsramme: Opp til uke 49
|
Opp til uke 49
|
|
Del 2: Andel deltakere med 50% reduksjon i ISM-SAF TSS
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
|
Baseline, uke 24 og 48
|
|
Del 2: Andel deltakere med 50% reduksjon i ISM-SAF-domenescore
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
|
Baseline, uke 24 og 48
|
|
Del 2: Andel deltakere med 30% reduksjon i ISM-SAF TSS
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
|
Baseline, uke 24 og 48
|
|
Del 2: Andel deltakere med 30% reduksjon i ISM-SAF-domenescore
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
|
Baseline, uke 24 og 48
|
|
Del 3: Andel deltakere som oppnår symptomkontroll som definert ved å oppnå milde symptomer
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 3: Endre fra baseline i ISM-SAF-domenescore
Tidsramme: Baseline, opptil 5 år
|
Baseline, opptil 5 år
|
|
Del 3: Andel deltakere som oppnår en normalisert tryptase
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 3: Endre fra baseline i BMD
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 3: Endre fra grunnlinjen i den årlige hastigheten på anafylaksishendelser
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Delene 2 og 3: Endre fra baseline i serum -tryptase
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Endre fra baseline i sett D816V allelfraksjon i blod
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Endre fra baseline i benmarg (BM) mastceller
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Andel deltakere som oppnår kontrollert sykdom
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Endre fra baseline i hudlesjoner som vurdert av det brøkdelte kroppsoverflatearealet til det mest berørte hudområdet
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Endre fra baseline i antall samtidig medisiner identifisert som SDT
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Endre fra baseline i ISM-SAF Individuelle symptomscore
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Endre fra baseline i ISM-SAF bly (mest alvorlig) symptompoeng
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Endre fra baseline i QOL -score
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del S: Antall deltakere med AES
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del S: Andel deltakere som oppnår en ren patologisk respons (PPR)
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del S: Gjennomsnittlig endring fra baseline i ISM-SAF
Tidsramme: Baseline, uke 25
|
Baseline, uke 25
|
|
Del K: Antall deltakere med AES
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del K: Endre fra baseline i serum -tryptase
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del K: Endre fra baseline i sett D816V allelfraksjon i blod
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del K: Gjennomsnittlig endring fra baseline i ISM-SAF TSS
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
|
Del K: Endre fra baseline i QOL -score
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
|
Baseline opp til 5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del M: andelen pasienter som oppnår minst 30 % reduksjon i mastcellekvalitetsscore (MC-QoL)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. november 2021
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2032
Studiet fullført (Antatt)
30. september 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
2. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. august 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BLU-263-1201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .