(HARBOR) Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de BLU-263 versus placebo en pacientes con mastocitosis sistémica indolente
3 de agosto de 2026 actualizado por: Blueprint Medicines Corporation
Un estudio de fase 2/3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de BLU-263 en mastocitosis sistémica indolente
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 2/3 que compara la eficacia y seguridad de BLU-263 + mejor atención de apoyo (BSC) con placebo + BSC en pacientes con mastocitosis sistémica indolente (ISM) cuyos síntomas son no está adecuadamente controlado por BSC.
Las partes 1 y 2 incluirán pacientes con ISM.
Los pacientes inscritos en la Parte 1 o la Parte 2 pasarán a la Parte 3 para recibir tratamiento con BLU-263 de forma abierta después de completar la Parte anterior.
La Parte M inscribirá a pacientes con síndrome de activación de mastocitos monoclonales (mMCAS).
El estudio también incluye grupos PK que inscribirán a pacientes con ISM.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
534
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Blueprint Medicines
- Número de teléfono: 617-714-6707
- Correo electrónico: medinfo@blueprintmedicines.com
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
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Investigador principal:
- Jens Panse, MD
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Berlin, Alemania, 12203
- Reclutamiento
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
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Investigador principal:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Alemania, 91054
- Reclutamiento
- University Clinic Erlangen
-
Investigador principal:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Alemania, 20246
- Reclutamiento
- University Clinic Hamburg Eppendorf
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Investigador principal:
- Philippe Schafhausen, MD
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Mannheim, Alemania, 68167
- Reclutamiento
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
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Investigador principal:
- Juliana Schwaab, MD
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Munich, Alemania, 80377
- Reclutamiento
- LMU Klinikum
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Investigador principal:
- Franziska Rueff, MD
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Buenos Aires, Argentina, 1426
- Reclutamiento
- Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
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Buenos Aires, Argentina, 1113
- Reclutamiento
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, Australia
- Reclutamiento
- Princess Alexandra Hospital
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Investigador principal:
- Robert Bird, MD
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Reclutamiento
- The Alfred Hospital
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Investigador principal:
- Tse-Chieh Teh, MD
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Linz, Austria, 4021
- Reclutamiento
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
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Investigador principal:
- Clemens Schmitt, MD
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São Paulo, Brasil, 05403-010
- Reclutamiento
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
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Ghent, Bélgica, 9000
- Reclutamiento
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
La Louvière, Bélgica, 7100
- Reclutamiento
- CHU Tivoli
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, Bélgica
- Reclutamiento
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Investigador principal:
- Vito Sabato, MD
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Brno, Chequia, 625 00
- Reclutamiento
- Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
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Prague, Chequia, 100 34
- Reclutamiento
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
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Cali, Colombia, 760033
- Reclutamiento
- Fundacion Valle del Lili
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Barcelona, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Investigador principal:
- Mar Guilarte Clavero, MD
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Madrid, España, 28034
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Investigador principal:
- David González de Olano, MD
-
Toledo, España, 45071
- Reclutamiento
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Investigador principal:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
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-
Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Reclutamiento
- University of Alabama at Birmingham
-
Investigador principal:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reclutamiento
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Reclutamiento
- Stanford Cancer Institute
-
Investigador principal:
- William Shomali, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Brigham and Women's Hospital
-
Investigador principal:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Investigador principal:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Reclutamiento
- Mayo Clinic
-
Investigador principal:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Reclutamiento
- Roswell Park Cancer Institute
-
Investigador principal:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Reclutamiento
- Columbia University Medical Center
-
Investigador principal:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Reclutamiento
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Reclutamiento
- University of Cincinnati Medical Center
-
Investigador principal:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Investigador principal:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Reclutamiento
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Investigador principal:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
-
-
-
Amiens, Francia, 80000
- Reclutamiento
- CHU Amiens-Picardie
-
Investigador principal:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Caen
-
Grenoble, Francia, 38043
- Reclutamiento
- Chu Grenoble
-
Limoges, Francia, 87042
- Reclutamiento
- CHU de Limoges
-
Nantes, Francia, 44093
- Reclutamiento
- CHU de Nantes
-
Investigador principal:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, Francia, 75013
- Reclutamiento
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
Investigador principal:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Investigador principal:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Francia, 86000
- Reclutamiento
- CHU De Poitiers
-
Investigador principal:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Francia
- Reclutamiento
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Investigador principal:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
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Chaïdári, Grecia, 12462
- Reclutamiento
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
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Thessaloniki, Grecia, 57010
- Reclutamiento
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
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Cork, Irlanda, T12 DC4A
- Reclutamiento
- Cork University Hospital
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Bologna, Italia, 40138
- Reclutamiento
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Investigador principal:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Catania, Italia, 95123
- Reclutamiento
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
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Pavia, Italia, 27100
- Reclutamiento
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
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Investigador principal:
- Chiara Elena, MD
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Salerno, Italia, 84131
- Reclutamiento
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
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Investigador principal:
- Massimo Triggiani, MD
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Verona, Italia, 37126
- Reclutamiento
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
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Investigador principal:
- Patrizia Bonadonna, MD
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-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Reclutamiento
- UOC Ematologia
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-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Reclutamiento
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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-
-
-
-
Oslo, Noruega, N-0424
- Reclutamiento
- Oslo University Hospital
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Investigador principal:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Reclutamiento
- University Medical Center Groningen
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Investigador principal:
- Hanneke Oude Elberink, MD
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Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
- Reclutamiento
- Maastricht UMC+
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-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Reclutamiento
- ErasmusMC
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Gdansk, Polonia, 80-214
- Reclutamiento
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
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Krakow, Polonia, 30-688
- Reclutamiento
- Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Lisbon, Portugal, 1169-050
- Reclutamiento
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
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Investigador principal:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Reclutamiento
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
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Investigador principal:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Portugal, 4200-139
- Reclutamiento
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
-
Investigador principal:
- Tiago Azenha Rama, MIM
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Reclutamiento
- University Hospital of Wales
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Reclutamiento
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- Reclutamiento
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
-
Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
- Reclutamiento
- Cancer and Haematology Centre
-
Investigador principal:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
- Reclutamiento
- University Hospital Plymouth NHS Trust
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-
Wales
-
Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
- Reclutamiento
- University Hospital of Wales
-
Investigador principal:
- Steven Knapper, MD
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-
-
Uppsala, Suecia, 751 85
- Reclutamiento
- Uppsala University Hospital
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-
Basel, Suiza, C-4031
- Reclutamiento
- University Hospital Basel
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Investigador principal:
- Karin Hartmann, MD
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Lucerne, Suiza, 6000
- Reclutamiento
- Luzerner Kantonsspital
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06620
- Reclutamiento
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
- Reclutamiento
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
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Mersin, Turquía (Türkiye), 33200
- Reclutamiento
- Mersin VM Medikal Park Hastanesi
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Todos los pacientes
-1. El paciente debe tener un Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG PS) de 0 a 2.
Parte 1 y Parte 2
- 2. El paciente debe tener síntomas de moderados a graves según la puntuación media total de síntomas (TSS) mínima del Formulario de evaluación de síntomas de ISM (ISM-SAF) durante el período de evaluación de elegibilidad de 14 días.
- 3. El paciente tiene un diagnóstico confirmado de ISM, confirmado por la revisión central de patología de la biopsia de BM y la revisión central de los hallazgos B y C según los criterios de diagnóstico de la OMS. Se puede usar una biopsia de archivo si se completó en los últimos 12 meses.
- 4. El paciente no debe haber logrado un control adecuado de los síntomas para 1 o más síntomas iniciales, según lo determine el investigador, con al menos 2 de las siguientes terapias sintomáticas administradas: bloqueadores H1, bloqueadores H2, inhibidores de la bomba de protones, inhibidores de leucotrienos, cromolín sodio, corticosteroides u omalizumab.
- 5. Los pacientes deben tener BSC para el control de los síntomas de ISM estabilizado durante al menos 14 días antes de comenzar los procedimientos de detección.
- 6. Para pacientes que reciben corticosteroides, la dosis debe ser ≤ 20 mg/d de prednisona o equivalente, y la dosis debe ser estable durante ≥ 14 días.
Parte M
- 7. Los pacientes deben tener mMCAS, confirmado por revisión patológica central de biopsia de BM. Se puede usar una biopsia de archivo si se completó en los últimos 12 meses.
- 8. Los pacientes deben tener triptasa < 20 ng/mL.
- 9. Los pacientes deben tener KIT D816V en sangre periférica (PB) o MO y/o mastocitos CD25+ en MO.
- 10. Los pacientes deben tener síntomas consistentes con activación de mastocitos (a pesar de BSC) en al menos dos sistemas de órganos caracterizados por enrojecimiento cutáneo, taquicardia, síncope, hipotensión, diarrea, náuseas, vómitos y calambres gastrointestinales) y triptasa en sangre sérica (sBT) niveles por encima de 8 ng/ml O grave (clasificación de Ring y Messmer ≥ II, anafilaxia recurrente, que incluye, entre otros, veneno de himenópteros, medicamentos o alimentos, independientemente de los niveles de sBT.
Grupos PK
- 11. Ver criterios de inclusión para Todos los pacientes y Parte 1/Parte 2
- 12. La acumulación puede limitarse a pacientes que tienen manifestaciones específicas de la enfermedad (es decir, compromiso gastrointestinal) o que están tomando agentes reductores de ácido para explorar mejor el impacto de estas características en la farmacocinética.
Criterios clave de exclusión:
- 1. El paciente ha sido diagnosticado con cualquiera de las siguientes subclasificaciones de mastocitosis sistémica (MS) de la OMS: mastocitosis cutánea solamente, SM latente, SM con neoplasia hematológica asociada, SM agresiva, leucemia de mastocitos o sarcoma de mastocitos.
- 2. El paciente ha sido diagnosticado con otro trastorno mieloproliferativo.
- 3. El paciente tiene hallazgos C de daño orgánico atribuibles a MS.
- 4. El paciente tiene una enfermedad cardiovascular clínicamente significativa, no controlada
- 5. El paciente tiene un intervalo QT corregido con la fórmula de Fridericia (QTcF) > 480 mseg.
- 6. El paciente ha recibido previamente tratamiento con cualquier inhibidor de KIT dirigido.
- 7. El paciente tiene antecedentes de una neoplasia maligna primaria que se diagnosticó o requirió tratamiento en los últimos 3 años. Las siguientes neoplasias malignas previas no son excluyentes: cáncer de piel de células basales y de células escamosas completamente resecado, cáncer de próstata localizado tratado curativamente y carcinoma in situ completamente resecado de cualquier sitio.
- 8. El tiempo transcurrido desde cualquier terapia citorreductora, incluidos mastinib y midostaurina, debe ser de al menos 5 semividas o 14 días (lo que sea más largo), y para cladribina, interferón alfa, interferón pegilado o terapia con anticuerpos < 28 días o 5 semividas de el fármaco (lo que sea más largo), antes de comenzar el período de selección.
- 9. El paciente ha recibido radioterapia o terapia con psoraleno y ultravioleta A (PUVA) < 14 días antes de comenzar el período de selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: (Parte 1) Dosis de elenestinib 1 + SDT
Los participantes recibirán SDT y Elenestinib.
SDT se determinará por participante.
Elenestinib se administrará por vía oral, una vez al día hasta la finalización de la Parte 1.
|
Tableta oral de elenestinib
Otros nombres:
|
|
Experimental: (Parte 1) Dosis de elenestinib 2 + SDT
Los participantes recibirán SDT y Elenestinib.
SDT se determinará por participante.
Elenestinib se administrará por vía oral, una vez al día hasta la finalización de la Parte 1.
|
Tableta oral de elenestinib
Otros nombres:
|
|
Experimental: (Parte 1) Dosis de elenestinib 3 + SDT
Los participantes recibirán SDT y Elenestinib.
SDT se determinará por participante.
Elenestinib se administrará por vía oral, una vez al día hasta la finalización de la Parte 1.
|
Tableta oral de elenestinib
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: (Parte 1) Placebo + SDT
Los participantes recibirán SDT y placebo coincidente.
SDT se determinará por participante.
Placebo se administrará por vía oral, una vez al día hasta la finalización de la Parte 1.
|
Tableta oral de placebo
|
|
Experimental: (Parte 2) Dosis de elenestinib 1 + SDT
Los participantes recibirán SDT y Elenestinib.
SDT se determinará por participante.
Elenestinib se administrará por vía oral, una vez al día durante aproximadamente 48 semanas.
|
Tableta oral de elenestinib
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: (Parte 2) Placebo + SDT
Los participantes recibirán SDT y placebo coincidente.
SDT se determinará por participante.
Placebo se administrará por vía oral, una vez al día durante aproximadamente 48 semanas.
|
Tableta oral de placebo
|
|
Experimental: (Parte 3) Elenestinib + SDT
Los participantes recibirán SDT y Elenestinib.
SDT se determinará por participante.
Elenestinib se administrará por vía oral, una vez al día por hasta aproximadamente 5 años.
|
Tableta oral de elenestinib
Otros nombres:
|
|
Experimental: (Parte S) Elenestinib Dosis 1 + SDT
Los participantes recibirán SDT y Elenestinib.
SDT se determinará por participante.
Elenestinib se administrará por vía oral, una vez al día por hasta aproximadamente 5 años.
|
Tableta oral de elenestinib
Otros nombres:
|
|
Experimental: (Parte K) Dosis de elenestinib 1 + SDT
Los participantes recibirán SDT y Elenestinib.
SDT se determinará por participante.
Elenestinib se administrará por vía oral, una vez al día por hasta aproximadamente 5 años.
|
Tableta oral de elenestinib
Otros nombres:
|
|
Experimental: (Grupos PK) Elenestinib + SDT
Los participantes recibirán SDT y Elenestinib.
SDT se determinará por participante.
Elenestinib se administrará por vía oral, una vez al día por hasta aproximadamente 5 años.
|
Tableta oral de elenestinib
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Parte 1: Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
|
Hasta 12 semanas
|
|
Parte 1: Cambio medio desde la línea de base en ISM-Symptom en la forma de síntomas de la forma de evaluación (ISM-SAF) (TSS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
|
Línea de base, semana 13
|
|
Parte 2: Cambio medio desde la línea de base en ISM-SAF TSS
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 49
|
Línea de base, semana 49
|
|
Parte 3: Número de participantes con eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Hasta 5 años
|
|
Parte 3: Cambio desde la línea de base en ISM-SAF TSS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
|
Línea de base hasta 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Parte 1: Cambiar desde la línea de base en la triptasa sérica
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
|
Línea de base, semana 13
|
|
Parte 1: Cambio desde la línea de base en la fracción de alelo del kit D816V en la sangre
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
|
Línea de base, semana 13
|
|
Parte 1: Cambio desde la línea de base en mastocitos de la médula ósea (BM)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
|
Línea de base, semana 13
|
|
Parte 1: Cambio medio desde el inicio en las puntuaciones de síntomas individuales ISM-SAF
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13
|
Línea de base, semana 13
|
|
Parte 1: Tiempo para lograr una reducción del 30% desde el inicio en ISM-SAF TSS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 13
|
Línea de base hasta la semana 13
|
|
Parte 1: Tiempo para lograr una reducción del 30% desde el inicio en los puntajes de dominio ISM-SAF
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 13
|
Línea de base hasta la semana 13
|
|
Parte 2: Proporción de participantes que logran triptasa normalizada
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 49
|
Línea de base hasta la semana 49
|
|
Parte 2: Proporción de participantes que logran un nivel indetectable o al menos una reducción del 50% en la frecuencia de alelo variante del kit D816V (VAF)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 49
|
Línea de base hasta la semana 49
|
|
Parte 2: Proporción de participantes que logran el control de los síntomas como se define al lograr síntomas leves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 49
|
Línea de base hasta la semana 49
|
|
Parte 2: Cambio de porcentaje medio desde el inicio en la densidad mineral ósea (DMO)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 49
|
Línea de base, semana 49
|
|
Parte 2: Cambio medio desde el inicio en la tasa anualizada de los eventos de anafilaxis
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 25 a 48
|
Línea de base, semanas 25 a 48
|
|
Parte 2: Cambio medio desde el inicio en las puntuaciones de calidad de vida (QOL)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 49
|
Línea de base, semana 49
|
|
Parte 2: Cambio medio desde el inicio en las puntuaciones del dominio ISM-SAF
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 49
|
Línea de base, semana 49
|
|
Parte 2: Número de participantes con AES
Periodo de tiempo: Hasta la semana 49
|
Hasta la semana 49
|
|
Parte 2: Proporción de participantes con una reducción del 50% en ISM-SAF TSS
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24 y 48
|
Línea de base, semanas 24 y 48
|
|
Parte 2: Proporción de participantes con una reducción del 50% en las puntuaciones de dominio ISM-SAF
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24 y 48
|
Línea de base, semanas 24 y 48
|
|
Parte 2: Proporción de participantes con una reducción del 30% en ISM-SAF TSS
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24 y 48
|
Línea de base, semanas 24 y 48
|
|
Parte 2: Proporción de participantes con una reducción del 30% en las puntuaciones de dominio ISM-SAF
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24 y 48
|
Línea de base, semanas 24 y 48
|
|
Parte 3: Proporción de participantes que logran el control de los síntomas como se define al lograr síntomas leves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
|
Línea de base hasta 5 años
|
|
Parte 3: Cambio desde el inicio en las puntuaciones de dominio ISM-SAF
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 5 años
|
Línea de base, hasta 5 años
|
|
Parte 3: Proporción de participantes que logran una triptasa normalizada
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
|
Línea de base hasta 5 años
|
|
Parte 3: Cambio desde el inicio en la DMO
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
|
Línea de base hasta 5 años
|
|
Parte 3: Cambio desde el inicio en la tasa anualizada de eventos de anafilaxis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
|
Línea de base hasta 5 años
|
|
Partes 2 y 3: Cambiar desde la línea de base en la triptasa sérica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
|
Línea de base hasta 5 años
|
|
Partes 2 y 3: Cambiar desde la línea de base en la fracción de alelo del kit D816V en sangre
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
|
Línea de base hasta 5 años
|
|
Partes 2 y 3: Cambiar desde la línea de base en mastocitos de la médula ósea (BM)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
|
Línea de base hasta 5 años
|
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Partes 2 y 3: proporción de participantes que logran enfermedades controladas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Partes 2 y 3: Cambiar desde la línea de base en las lesiones cutáneas según lo evaluado por el área de superficie del cuerpo fraccional del área de la piel más afectada
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Partes 2 y 3: Cambiar desde el inicio en el número de medicamentos concomitantes identificados como SDT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Partes 2 y 3: Cambiar desde el inicio en las puntuaciones de síntomas individuales ISM-SAF
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Partes 2 y 3: Cambio desde la línea de base en la puntuación de síntomas de plomo ISM-SAF (más severo)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Partes 2 y 3: Cambiar desde la línea de base en las puntuaciones de la calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Parte S: Número de participantes con AES
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Parte S: Proporción de participantes que logran una respuesta patológica pura (PPR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Parte S: Cambio medio desde el inicio en ISM-SAF
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
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Línea de base, semana 25
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Parte K: Número de participantes con AES
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Parte K: Cambio desde la línea de base en la triptasa sérica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Parte K: Cambio desde el inicio en la fracción de alelo del kit D816V en la sangre
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Parte K: Cambio medio desde el inicio en ISM-SAF TSS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Parte K: Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 5 años
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Línea de base hasta 5 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte M: la proporción de pacientes que logran al menos una reducción del 30 % en la puntuación de la calidad de vida de los mastocitos (MC-QoL)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
2 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de agosto de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BLU-263-1201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .