(HARBOR) Исследование по оценке эффективности и безопасности BLU-263 по сравнению с плацебо у пациентов с вялотекущим системным мастоцитозом
3 августа 2026 г. обновлено: Blueprint Medicines Corporation
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3 BLU-263 при вялотекущем системном мастоцитозе
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3, сравнивающее эффективность и безопасность BLU-263 + лучшая поддерживающая терапия (BSC) с плацебо + BSC у пациентов с индолентным системным мастоцитозом (ISM), симптомы которых недостаточно контролируется BSC.
В части 1 и 2 будут включены пациенты с ISM.
Пациенты, зарегистрированные в Части 1 или Части 2, перейдут на Часть 3, чтобы получить лечение с помощью BLU-263 в открытой форме после завершения предыдущей Части.
В часть M будут включены пациенты с синдромом активации моноклональных тучных клеток (mMCAS).
В исследование также включены группы PK, в которые будут включены пациенты с ISM.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
534
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Blueprint Medicines
- Номер телефона: 617-714-6707
- Электронная почта: medinfo@blueprintmedicines.com
Места учебы
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Австралия
- Рекрутинг
- Princess Alexandra Hospital
-
Главный следователь:
- Robert Bird, MD
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- Рекрутинг
- The Alfred Hospital
-
Главный следователь:
- Tse-Chieh Teh, MD
-
-
-
-
-
Linz, Австрия, 4021
- Рекрутинг
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
-
Главный следователь:
- Clemens Schmitt, MD
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, 1426
- Рекрутинг
- Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
-
Buenos Aires, Аргентина, 1113
- Рекрутинг
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
-
-
-
-
-
Ghent, Бельгия, 9000
- Рекрутинг
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
La Louvière, Бельгия, 7100
- Рекрутинг
- CHU Tivoli
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Бельгия
- Рекрутинг
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Главный следователь:
- Vito Sabato, MD
-
-
-
-
-
São Paulo, Бразилия, 05403-010
- Рекрутинг
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
-
-
-
-
-
Aachen, Германия
- Рекрутинг
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
-
Главный следователь:
- Jens Panse, MD
-
Berlin, Германия, 12203
- Рекрутинг
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
-
Главный следователь:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Германия, 91054
- Рекрутинг
- University Clinic Erlangen
-
Главный следователь:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Германия, 20246
- Рекрутинг
- University Clinic Hamburg Eppendorf
-
Главный следователь:
- Philippe Schafhausen, MD
-
Mannheim, Германия, 68167
- Рекрутинг
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
-
Главный следователь:
- Juliana Schwaab, MD
-
Munich, Германия, 80377
- Рекрутинг
- LMU Klinikum
-
Главный следователь:
- Franziska Rueff, MD
-
-
-
-
-
Chaïdári, Греция, 12462
- Рекрутинг
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
-
Thessaloniki, Греция, 57010
- Рекрутинг
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
-
-
-
-
-
Cork, Ирландия, T12 DC4A
- Рекрутинг
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Главный следователь:
- Mar Guilarte Clavero, MD
-
Madrid, Испания, 28034
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Главный следователь:
- David González de Olano, MD
-
Toledo, Испания, 45071
- Рекрутинг
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Главный следователь:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
-
-
-
-
Bologna, Италия, 40138
- Рекрутинг
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Главный следователь:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Catania, Италия, 95123
- Рекрутинг
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
-
Pavia, Италия, 27100
- Рекрутинг
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
Главный следователь:
- Chiara Elena, MD
-
Salerno, Италия, 84131
- Рекрутинг
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
Главный следователь:
- Massimo Triggiani, MD
-
Verona, Италия, 37126
- Рекрутинг
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
Главный следователь:
- Patrizia Bonadonna, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Италия, 20122
- Рекрутинг
- UOC Ematologia
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Италия, 50134
- Рекрутинг
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Cali, Колумбия, 760033
- Рекрутинг
- Fundacion Valle del Lili
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
- Рекрутинг
- University Medical Center Groningen
-
Главный следователь:
- Hanneke Oude Elberink, MD
-
Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
- Рекрутинг
- Maastricht UMC+
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 GD
- Рекрутинг
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, N-0424
- Рекрутинг
- Oslo University Hospital
-
Главный следователь:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-214
- Рекрутинг
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
-
Krakow, Польша, 30-688
- Рекрутинг
- Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
-
Lisbon, Португалия, 1169-050
- Рекрутинг
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
-
Главный следователь:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Португалия, 4099-001
- Рекрутинг
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
-
Главный следователь:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Португалия, 4200-139
- Рекрутинг
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
-
Главный следователь:
- Tiago Azenha Rama, MIM
-
-
-
-
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Рекрутинг
- University Hospital of Wales
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Рекрутинг
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
- Рекрутинг
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LE
- Рекрутинг
- Cancer and Haematology Centre
-
Главный следователь:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
Plymouth, Соединенное Королевство, PL6 8DH
- Рекрутинг
- University Hospital Plymouth NHS Trust
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Рекрутинг
- University Hospital of Wales
-
Главный следователь:
- Steven Knapper, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- Рекрутинг
- University of Alabama at Birmingham
-
Главный следователь:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Рекрутинг
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
- Рекрутинг
- Stanford Cancer Institute
-
Главный следователь:
- William Shomali, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Рекрутинг
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Brigham and Women's Hospital
-
Главный следователь:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Главный следователь:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
Главный следователь:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14263
- Рекрутинг
- Roswell Park Cancer Institute
-
Главный следователь:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Рекрутинг
- Columbia University Medical Center
-
Главный следователь:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Рекрутинг
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- Рекрутинг
- University of Cincinnati Medical Center
-
Главный следователь:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Главный следователь:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- Рекрутинг
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Главный следователь:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие), 06620
- Рекрутинг
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34093
- Рекрутинг
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Mersin, Турция (Туркие), 33200
- Рекрутинг
- Mersin VM Medikal Park Hastanesi
-
-
-
-
-
Amiens, Франция, 80000
- Рекрутинг
- CHU Amiens-Picardie
-
Главный следователь:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Франция
- Рекрутинг
- CHU de Caen
-
Grenoble, Франция, 38043
- Рекрутинг
- Chu Grenoble
-
Limoges, Франция, 87042
- Рекрутинг
- CHU de Limoges
-
Nantes, Франция, 44093
- Рекрутинг
- CHU de Nantes
-
Главный следователь:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, Франция, 75013
- Рекрутинг
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
Главный следователь:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Франция, 75015
- Рекрутинг
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Главный следователь:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Франция, 86000
- Рекрутинг
- CHU De Poitiers
-
Главный следователь:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Франция
- Рекрутинг
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Главный следователь:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 625 00
- Рекрутинг
- Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
-
Prague, Чехия, 100 34
- Рекрутинг
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
-
-
-
-
-
Basel, Швейцария, C-4031
- Рекрутинг
- University Hospital Basel
-
Главный следователь:
- Karin Hartmann, MD
-
Lucerne, Швейцария, 6000
- Рекрутинг
- Luzerner Kantonsspital
-
-
-
-
-
Uppsala, Швеция, 751 85
- Рекрутинг
- Uppsala University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
Все пациенты
-1. Пациент должен иметь статус работоспособности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG PS) от 0 до 2.
Часть 1 и Часть 2
- 2. У пациента должны быть умеренные или тяжелые симптомы на основании минимального среднего общего балла симптомов (TSS) формы оценки симптомов ISM (ISM-SAF) в течение 14-дневного периода скрининга.
- 3. У пациента подтвержден диагноз ISM, подтвержденный центральным патологоанатомическим обзором биопсии костного мозга и центральным обзором B- и C-результатов по диагностическим критериям ВОЗ. Архивная биопсия может быть использована, если она была проведена в течение последних 12 месяцев.
- 4. Пациент должен был не достичь адекватного контроля симптомов для 1 или более исходных симптомов, как это определено исследователем, при назначении по крайней мере 2 из следующих симптоматических терапий: блокаторы Н1, блокаторы Н2, ингибиторы протонной помпы, ингибиторы лейкотриенов, кромолин. натрий, кортикостероиды или омализумаб.
- 5. У пациентов должен быть стабилизированный BSC для управления симптомами ISM в течение как минимум 14 дней до начала процедур скрининга.
- 6. Для пациентов, получающих кортикостероиды, доза должна быть ≤ 20 мг/сут преднизолона или эквивалента, и доза должна быть стабильной в течение ≥ 14 дней.
Часть М
- 7. Пациенты должны иметь mMCAS, подтвержденный Центральным патологоанатомическим обзором биопсии костного мозга. Архивная биопсия может быть использована, если она была проведена в течение последних 12 месяцев.
- 8. У пациентов должен быть уровень триптазы < 20 нг/мл.
- 9. Пациенты должны иметь KIT D816V в периферической крови (ПБ) или БМ и/или CD25+ Тучные клетки в БМ.
- 10. Пациенты должны иметь симптомы, соответствующие активации тучных клеток (несмотря на BSC) по крайней мере в двух системах органов, характеризующиеся гиперемией кожи, тахикардией, обмороком, гипотензией, диареей, тошнотой, рвотой и желудочно-кишечными спазмами) и уровнем триптазы в сыворотке крови (sBT). уровни выше 8 нг/мл ИЛИ тяжелая (классификация по Рингу и Мессмеру ≥ II, рецидивирующая анафилаксия, включая, но не ограничиваясь, ядом перепончатокрылых, наркотиками или пищей, независимо от уровней sBT.
ПК группы
- 11. См. критерии включения «Все пациенты» и «Часть 1/Часть 2».
- 12. Начисление может быть ограничено пациентами со специфическими проявлениями заболевания (т. е. поражением ЖКТ) или принимающими кислотоснижающие препараты, чтобы лучше изучить влияние этих признаков на ФК.
Ключевые критерии исключения:
- 1. У пациента была диагностирована любая из следующих подклассов системного мастоцитоза (СМ) ВОЗ: только кожный мастоцитоз, тлеющий СМ, СМ с ассоциированным гематологическим новообразованием, агрессивный СМ, тучноклеточный лейкоз или тучноклеточная саркома.
- 2. У пациента диагностировано другое миелопролиферативное заболевание.
- 3. У пациента имеются С-результаты повреждения органов, связанные с СМ.
- 4. У пациента клинически значимое неконтролируемое сердечно-сосудистое заболевание.
- 5. У пациента корригированный интервал QT по формуле Фридериции (QTcF) > 480 мсек.
- 6. Пациент ранее получал лечение какими-либо таргетными ингибиторами KIT.
- 7. У пациента в анамнезе первичное злокачественное новообразование, которое было диагностировано или требовало лечения в течение 3 лет. Следующие предшествующие злокачественные новообразования не являются исключением: полностью резецированный базально-клеточный и плоскоклеточный рак кожи, радикально вылеченный локализованный рак предстательной железы и полностью резецированная карцинома in situ любой локализации.
- 8. Время после любой циторедуктивной терапии, включая мастиниб и мидостаурин, должно составлять не менее 5 периодов полувыведения или 14 дней (в зависимости от того, что больше), а для терапии кладрибином, интерфероном альфа, пегилированным интерфероном или антителами < 28 дней или 5 периодов полувыведения препарат (в зависимости от того, что дольше) до начала периода скрининга.
- 9. Пациент получил лучевую терапию или псорален и ультрафиолетовую терапию А (ПУФА) менее чем за 14 дней до начала периода скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: (Часть 1) Доза Elenestinib 1 + SDT
Участники получат SDT и Elenestinib.
SDT будет определяться для каждого участника.
Elenestinib будет вводить перорально, один раз в день до завершения части 1.
|
Эленестиниб пероральная таблетка
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: (Часть 1) Доза Elenestinib 2 + SDT
Участники получат SDT и Elenestinib.
SDT будет определяться для каждого участника.
Elenestinib будет вводить перорально, один раз в день до завершения части 1.
|
Эленестиниб пероральная таблетка
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: (Часть 1) Доза Elenestinib 3 + SDT
Участники получат SDT и Elenestinib.
SDT будет определяться для каждого участника.
Elenestinib будет вводить перорально, один раз в день до завершения части 1.
|
Эленестиниб пероральная таблетка
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: (Часть 1) плацебо + SDT
Участники получат SDT и соответствующий плацебо.
SDT будет определяться для каждого участника.
Плацебо будет управляться перорально, один раз в день до завершения части 1.
|
Пероральная таблетка плацебо
|
|
Экспериментальный: (Часть 2) Доза Elenestinib 1 + SDT
Участники получат SDT и Elenestinib.
SDT будет определяться для каждого участника.
Elenestinib будет вводить перорально, один раз в день в течение приблизительно 48 недель.
|
Эленестиниб пероральная таблетка
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: (Часть 2) плацебо + SDT
Участники получат SDT и соответствующий плацебо.
SDT будет определяться для каждого участника.
Плацебо будет вводить перорально, один раз в день в течение приблизительно 48 недель.
|
Пероральная таблетка плацебо
|
|
Экспериментальный: (Часть 3) Elenestinib + SDT
Участники получат SDT и Elenestinib.
SDT будет определяться для каждого участника.
Elenestinib будет вводить перорально, один раз в день в течение примерно 5 лет.
|
Эленестиниб пероральная таблетка
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: (Часть S) Elenestinib Dose 1 + SDT
Участники получат SDT и Elenestinib.
SDT будет определяться для каждого участника.
Elenestinib будет вводить перорально, один раз в день в течение примерно 5 лет.
|
Эленестиниб пероральная таблетка
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: (Часть K) Доза Elenestinib 1 + SDT
Участники получат SDT и Elenestinib.
SDT будет определяться для каждого участника.
Elenestinib будет вводить перорально, один раз в день в течение примерно 5 лет.
|
Эленестиниб пероральная таблетка
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: (Группы PK) Elenestinib + SDT
Участники получат SDT и Elenestinib.
SDT будет определяться для каждого участника.
Elenestinib будет вводить перорально, один раз в день в течение примерно 5 лет.
|
Эленестиниб пероральная таблетка
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть 1: Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (Teaes)
Временное ограничение: До 12 недель
|
До 12 недель
|
|
Часть 1: Среднее изменение от исходного уровня в ISM-Symptom в форме оценки (ISM-SAF) Общий показатель симптомов (TSS)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 13
|
Базовая линия, неделя 13
|
|
Часть 2: Среднее изменение от базового уровня в ISM-SAF TSS
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 49
|
Базовая линия, неделя 49
|
|
Часть 3: Количество участников с неблагоприятными событиями (AES)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Часть 3: Избавиться от базовой линии в ISM-SAF TSS
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть 1: Избавиться от базовой линии в сыворотке триптазы
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 13
|
Базовая линия, неделя 13
|
|
Часть 1: Избавиться от базовой линии в фракции аллеля Kit D816V в крови
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 13
|
Базовая линия, неделя 13
|
|
Часть 1: Избавиться от исходного уровня в тучных клетках костного мозга (BM)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 13
|
Базовая линия, неделя 13
|
|
Часть 1: Среднее изменение от базового уровня в показателях индивидуальных симптомов ISM-SAF
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 13
|
Базовая линия, неделя 13
|
|
Часть 1: Время достижения 30% по сравнению с исходным уровнем в ISM-SAF TSS
Временное ограничение: Базовая линия до 13 недели
|
Базовая линия до 13 недели
|
|
Часть 1: Время достижения 30% по сравнению с исходным уровнем в оценках домена ISM-SAF
Временное ограничение: Базовая линия до 13 недели
|
Базовая линия до 13 недели
|
|
Часть 2: доля участников, достигающих нормализованной триптазы
Временное ограничение: Базовая линия до 49
|
Базовая линия до 49
|
|
Часть 2: Доля участников, которые достигают неопределяемого уровня или, по крайней мере, 50% снижение частоты вариантов аллеля на 50% (VAF)
Временное ограничение: Базовая линия до 49
|
Базовая линия до 49
|
|
Часть 2: Доля участников, достигающих контроля симптомов, как определено путем достижения легких симптомов
Временное ограничение: Базовая линия до 49
|
Базовая линия до 49
|
|
Часть 2: среднее процентное изменение от исходного уровня в минеральной плотности кости (BMD)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 49
|
Базовая линия, неделя 49
|
|
Часть 2: Среднее изменение от базового уровня в годовой ставке событий анафилаксии
Временное ограничение: Базовая линия, с 25 до 48 недель.
|
Базовая линия, с 25 до 48 недель.
|
|
Часть 2: Среднее изменение по сравнению с базовыми показателями качества жизни (QOL)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 49
|
Базовая линия, неделя 49
|
|
Часть 2: Среднее изменение от базового уровня в оценках домена ISM-SAF
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 49
|
Базовая линия, неделя 49
|
|
Часть 2: количество участников с AES
Временное ограничение: До 49
|
До 49
|
|
Часть 2: Доля участников с сокращением ISM-SAF на 50%
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
Часть 2: Доля участников с сокращением баллов домена ISM-SAF на 50%
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
Часть 2: Доля участников с 30% снижением TSS ISM-SAF
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
Часть 2: Доля участников с сокращением показателей домена ISM-SAF на 30%
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
Часть 3: Доля участников, достигающих контроля симптомов, как определено путем достижения легких симптомов
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть 3: Изменение с базовой линии в оценках домена ISM-SAF
Временное ограничение: Базовая линия, до 5 лет
|
Базовая линия, до 5 лет
|
|
Часть 3: Доля участников, достигающих нормализованной триптазы
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть 3: Избавиться от базовой линии в BMD
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть 3: Избавиться от базовой линии в годовой ставке событий анафилаксии
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: изменение с базовой линии в сыворотке триптазы
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: изменение с базовой линии в фракции аллеля Kit D816V в крови
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: изменение с базовой линии в тучных клетках костного мозга (BM)
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: доля участников, достигающих контролируемого заболевания
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: Изменение исходного уровня в поражениях кожи, как оценивается по площади поверхности тела наиболее пораженной области кожи
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: изменение с базовой линии в количестве сопутствующих лекарств, идентифицированных как SDT
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: изменение с базовой линии в показателях индивидуальных симптомов ISM-SAF
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: изменение от базовой линии в ISM-SAF свинцовой (наиболее тяжелой) оценке симптомов
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Части 2 и 3: изменение с базовой линии в оценках QOL
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть S: количество участников с AES
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть S: доля участников, которые достигают чистого патологического ответа (PPR)
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть S: Среднее изменение от базового уровня в ISM-SAF
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 25
|
Базовая линия, неделя 25
|
|
Часть K: Количество участников с AES
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть K: Изменение с базовой линии в сыворотке триптазы
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть K: Изменение от базовой линии в фракции аллеля Kit D816V в крови
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть K: Среднее изменение от базового уровня в ISM-SAF TSS
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
|
Часть K: Избавиться от базовой линии в оценках QOL
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Базовый уровень до 5 лет
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть M: доля пациентов, достигших по меньшей мере 30% снижения оценки качества жизни тучных клеток (MC-QoL).
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 сентября 2032 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 сентября 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 мая 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 мая 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 июня 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BLU-263-1201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .