(HARBOR) Estudo para avaliar a eficácia e segurança do BLU-263 versus placebo em pacientes com mastocitose sistêmica indolente
3 de agosto de 2026 atualizado por: Blueprint Medicines Corporation
Um estudo de fase 2/3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de BLU-263 em mastocitose sistêmica indolente
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, Fase 2/3, comparando a eficácia e segurança de BLU-263 + melhor tratamento de suporte (BSC) com placebo + BSC em pacientes com mastocitose sistêmica indolente (ISM) cujos sintomas são não são adequadamente controlados pelo BSC.
As partes 1 e 2 incluirão pacientes com ISM.
Os pacientes inscritos na Parte 1 ou Parte 2 passarão para a Parte 3 para receber tratamento com BLU-263 de forma aberta após a conclusão da Parte anterior.
A Parte M incluirá pacientes com síndrome de ativação de mastócitos monoclonais (mMCAS).
O estudo também inclui grupos PK que incluirão pacientes com ISM.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
534
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Blueprint Medicines
- Número de telefone: 617-714-6707
- E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha
- Recrutamento
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
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Investigador principal:
- Jens Panse, MD
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Berlin, Alemanha, 12203
- Recrutamento
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
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Investigador principal:
- Marcus Maurer, MD
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Erlangen, Alemanha, 91054
- Recrutamento
- University Clinic Erlangen
-
Investigador principal:
- Nicola Wagner, MD
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Recrutamento
- University Clinic Hamburg Eppendorf
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Investigador principal:
- Philippe Schafhausen, MD
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Mannheim, Alemanha, 68167
- Recrutamento
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
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Investigador principal:
- Juliana Schwaab, MD
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Munich, Alemanha, 80377
- Recrutamento
- LMU Klinikum
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Investigador principal:
- Franziska Rueff, MD
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Buenos Aires, Argentina, 1426
- Recrutamento
- Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
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Buenos Aires, Argentina, 1113
- Recrutamento
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, Austrália
- Recrutamento
- Princess Alexandra Hospital
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Investigador principal:
- Robert Bird, MD
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Recrutamento
- The Alfred Hospital
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Investigador principal:
- Tse-Chieh Teh, MD
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São Paulo, Brasil, 05403-010
- Recrutamento
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
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Ghent, Bélgica, 9000
- Recrutamento
- Universitair Ziekenhuis Gent
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La Louvière, Bélgica, 7100
- Recrutamento
- CHU Tivoli
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, Bélgica
- Recrutamento
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
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Investigador principal:
- Vito Sabato, MD
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Cali, Colômbia, 760033
- Recrutamento
- Fundacion Valle del Lili
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Investigador principal:
- Mar Guilarte Clavero, MD
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Madrid, Espanha, 28034
- Recrutamento
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Investigador principal:
- David González de Olano, MD
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Toledo, Espanha, 45071
- Recrutamento
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
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Investigador principal:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Recrutamento
- University of Alabama at Birmingham
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Investigador principal:
- Pankit Vachhani, MD
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Recrutamento
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Recrutamento
- Stanford Cancer Institute
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Investigador principal:
- William Shomali, MD
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Winship Cancer Institute, Emory University
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Brigham and Women's Hospital
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Investigador principal:
- Mariana Castells, MD
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Investigador principal:
- Cem Akin, MD
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Recrutamento
- Mayo Clinic
-
Investigador principal:
- Thanai Pongdee, MD
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-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Recrutamento
- Roswell Park Cancer Institute
-
Investigador principal:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Recrutamento
- Columbia University Medical Center
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Investigador principal:
- Joseph Jurcic, MD
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Recrutamento
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Recrutamento
- University of Cincinnati Medical Center
-
Investigador principal:
- Johnathan Bernstein, MD
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
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Investigador principal:
- Prithviraj Bose, MD
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Recrutamento
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Investigador principal:
- Tsewang Tashi, MD
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Amiens, França, 80000
- Recrutamento
- CHU Amiens-Picardie
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Investigador principal:
- Clement Gourguechon, MD
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Caen, França
- Recrutamento
- CHU de Caen
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Grenoble, França, 38043
- Recrutamento
- Chu Grenoble
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Limoges, França, 87042
- Recrutamento
- CHU de Limoges
-
Nantes, França, 44093
- Recrutamento
- CHU de Nantes
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Investigador principal:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, França, 75013
- Recrutamento
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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Investigador principal:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
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Investigador principal:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, França, 86000
- Recrutamento
- CHU De Poitiers
-
Investigador principal:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
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Toulouse, França
- Recrutamento
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Investigador principal:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
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Chaïdári, Grécia, 12462
- Recrutamento
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
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Thessaloniki, Grécia, 57010
- Recrutamento
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Recrutamento
- University Medical Center Groningen
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Investigador principal:
- Hanneke Oude Elberink, MD
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Maastricht, Holanda, 6229 HX
- Recrutamento
- Maastricht UMC+
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
- Recrutamento
- ErasmusMC
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Cork, Irlanda, T12 DC4A
- Recrutamento
- Cork University Hospital
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Bologna, Itália, 40138
- Recrutamento
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Investigador principal:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
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Catania, Itália, 95123
- Recrutamento
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
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Pavia, Itália, 27100
- Recrutamento
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
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Investigador principal:
- Chiara Elena, MD
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Salerno, Itália, 84131
- Recrutamento
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
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Investigador principal:
- Massimo Triggiani, MD
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Verona, Itália, 37126
- Recrutamento
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
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Investigador principal:
- Patrizia Bonadonna, MD
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Itália, 20122
- Recrutamento
- UOC Ematologia
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Itália, 50134
- Recrutamento
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Oslo, Noruega, N-0424
- Recrutamento
- Oslo University Hospital
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Investigador principal:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
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Gdansk, Polônia, 80-214
- Recrutamento
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
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Krakow, Polônia, 30-688
- Recrutamento
- Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Lisbon, Portugal, 1169-050
- Recrutamento
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
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Investigador principal:
- Patrícia Ribeiro, MD
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Porto, Portugal, 4099-001
- Recrutamento
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
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Investigador principal:
- Renata Cabral, MD
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Porto, Portugal, 4200-139
- Recrutamento
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
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Investigador principal:
- Tiago Azenha Rama, MIM
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Recrutamento
- University Hospital of Wales
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Recrutamento
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- Recrutamento
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
- Recrutamento
- Cancer and Haematology Centre
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Investigador principal:
- Bethan Psaila, MD, PhD
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Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
- Recrutamento
- University Hospital Plymouth NHS Trust
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Wales
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Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
- Recrutamento
- University Hospital of Wales
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Investigador principal:
- Steven Knapper, MD
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Uppsala, Suécia, 751 85
- Recrutamento
- Uppsala University Hospital
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Basel, Suíça, C-4031
- Recrutamento
- University Hospital Basel
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Investigador principal:
- Karin Hartmann, MD
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Lucerne, Suíça, 6000
- Recrutamento
- Luzerner Kantonsspital
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Brno, Tcheca, 625 00
- Recrutamento
- Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
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Prague, Tcheca, 100 34
- Recrutamento
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06620
- Recrutamento
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
- Recrutamento
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
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Mersin, Turquia (Türkiye), 33200
- Recrutamento
- Mersin VM Medikal Park Hastanesi
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Linz, Áustria, 4021
- Recrutamento
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
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Investigador principal:
- Clemens Schmitt, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Todos os pacientes
-1. O paciente deve ter um status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) de 0 a 2.
Parte 1 e Parte 2
- 2. O paciente deve ter sintomas moderados a graves com base na pontuação média total mínima de sintomas (TSS) do Formulário de Avaliação de Sintomas ISM (ISM-SAF) durante o período de triagem de elegibilidade de 14 dias.
- 3. O paciente tem diagnóstico confirmado de ISM, confirmado pela Revisão Patológica Central da biópsia da MO e revisão central dos achados B e C pelos critérios diagnósticos da OMS. A biópsia de arquivo pode ser usada se concluída nos últimos 12 meses.
- 4. O paciente deve ter falhado em alcançar o controle adequado dos sintomas para 1 ou mais sintomas basais, conforme determinado pelo investigador, com pelo menos 2 das seguintes terapias sintomáticas administradas: bloqueadores H1, bloqueadores H2, inibidores da bomba de prótons, inibidores de leucotrienos, cromolina sódio, corticosteroides ou omalizumabe.
- 5. Os pacientes devem ter o BSC para controle de sintomas de ISM estabilizado por pelo menos 14 dias antes de iniciar os procedimentos de triagem.
- 6. Para pacientes recebendo corticosteroides, a dose deve ser ≤ 20 mg/dia de prednisona ou equivalente, e a dose deve ser estável por ≥ 14 dias.
Parte M
- 7. Os pacientes devem ter mMCAS, confirmado pela Central Pathology Review da biópsia da MO. Uma biópsia de arquivo pode ser usada se concluída nos últimos 12 meses.
- 8. Os pacientes devem ter triptase < 20 ng/mL.
- 9. Os pacientes devem ter KIT D816V em sangue periférico (SP) ou MO e/ou Mastócitos CD25+ em MO.
- 10. Os pacientes devem apresentar sintomas consistentes com ativação de mastócitos (apesar de BSC) em pelo menos dois sistemas de órgãos caracterizados por rubor cutâneo, taquicardia, síncope, hipotensão, diarreia, náusea, vômito e cólicas gastrointestinais) e triptase sanguínea sérica (sBT) níveis acima de 8 ng/mL OU Grave (classificação de Ring e Messmer ≥ II, anafilaxia recorrente, incluindo, entre outros, veneno de himenópteros, drogas ou alimentos, independentemente dos níveis de sBT.
Grupos PK
- 11. Consulte os critérios de inclusão para Todos os pacientes e Parte 1/Parte 2
- 12. O acréscimo pode ser limitado a pacientes com manifestações específicas da doença (ou seja, envolvimento gastrointestinal) ou que estejam tomando agentes redutores de ácido para explorar melhor o impacto dessas características na farmacocinética.
Principais Critérios de Exclusão:
- 1. O paciente foi diagnosticado com qualquer uma das seguintes subclassificações de mastocitose sistêmica (SM) da OMS: apenas mastocitose cutânea, SM latente, SM com neoplasia hematológica associada, SM agressiva, leucemia de mastócitos ou sarcoma de mastócitos.
- 2. O paciente foi diagnosticado com outro distúrbio mieloproliferativo.
- 3. O paciente apresenta achados C de danos aos órgãos atribuíveis à SM.
- 4. O paciente tem doença cardiovascular clinicamente significativa e não controlada
- 5. O paciente tem um intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF) > 480 mseg.
- 6. O paciente recebeu anteriormente tratamento com quaisquer inibidores de KIT direcionados.
- 7. O paciente tem história de malignidade primária que foi diagnosticada ou necessitou de terapia em 3 anos. As seguintes malignidades anteriores não são excludentes: câncer de pele basocelular e espinocelular completamente ressecado, câncer de próstata localizado tratado curativamente e carcinoma in situ completamente ressecado de qualquer local.
- 8. O tempo desde qualquer terapia citorredutora, incluindo mastinibe e midostaurina, deve ser de pelo menos 5 meias-vidas ou 14 dias (o que for mais longo) e para cladribina, interferon alfa, interferon peguilado ou terapia com anticorpos < 28 dias ou 5 meias-vidas de o medicamento (o que for mais longo), antes de iniciar o período de triagem.
- 9. O paciente recebeu radioterapia ou terapia com psoraleno e ultravioleta A (PUVA) < 14 dias antes do início do período de triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: (Parte 1) dose de elestinibe 1 + SDT
Os participantes receberão SDT e Elenestinib.
O SDT será determinado por participante.
O Elenestinib será administrado por via oral, uma vez ao dia até a conclusão da Parte 1.
|
Elenestinibe comprimido oral
Outros nomes:
|
|
Experimental: (Parte 1) Dose de Elenestinibe 2 + SDT
Os participantes receberão SDT e Elenestinib.
O SDT será determinado por participante.
O Elenestinib será administrado por via oral, uma vez ao dia até a conclusão da Parte 1.
|
Elenestinibe comprimido oral
Outros nomes:
|
|
Experimental: (Parte 1) dose de elestinibe 3 + SDT
Os participantes receberão SDT e Elenestinib.
O SDT será determinado por participante.
O Elenestinib será administrado por via oral, uma vez ao dia até a conclusão da Parte 1.
|
Elenestinibe comprimido oral
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: (Parte 1) placebo + sdt
Os participantes receberão SDT e placebo correspondente.
O SDT será determinado por participante.
O placebo será administrado por via oral, uma vez ao dia até a conclusão da Parte 1.
|
Placebo comprimido oral
|
|
Experimental: (Parte 2) Dose de Elenestinibe 1 + SDT
Os participantes receberão SDT e Elenestinib.
O SDT será determinado por participante.
O Elenestinib será administrado por via oral, uma vez ao dia por aproximadamente 48 semanas.
|
Elenestinibe comprimido oral
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: (Parte 2) placebo + sdt
Os participantes receberão SDT e placebo correspondente.
O SDT será determinado por participante.
O placebo será administrado por via oral, uma vez ao dia por aproximadamente 48 semanas.
|
Placebo comprimido oral
|
|
Experimental: (Parte 3) Elenestinib + SDT
Os participantes receberão SDT e Elenestinib.
O SDT será determinado por participante.
O Elenestinib será administrado por via oral, uma vez por dia por até aproximadamente 5 anos.
|
Elenestinibe comprimido oral
Outros nomes:
|
|
Experimental: (Parte s) dose de elestinibe 1 + sdt
Os participantes receberão SDT e Elenestinib.
O SDT será determinado por participante.
O Elenestinib será administrado por via oral, uma vez por dia por até aproximadamente 5 anos.
|
Elenestinibe comprimido oral
Outros nomes:
|
|
Experimental: (Parte K) Doses de Elenestinibe 1 + SDT
Os participantes receberão SDT e Elenestinib.
O SDT será determinado por participante.
O Elenestinib será administrado por via oral, uma vez por dia por até aproximadamente 5 anos.
|
Elenestinibe comprimido oral
Outros nomes:
|
|
Experimental: (Grupos PK) Elenestinib + SDT
Os participantes receberão SDT e Elenestinib.
O SDT será determinado por participante.
O Elenestinib será administrado por via oral, uma vez por dia por até aproximadamente 5 anos.
|
Elenestinibe comprimido oral
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Parte 1: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Até 12 semanas
|
Até 12 semanas
|
|
Parte 1: Mudança média da linha de base no ISM-Symbom no formulário de avaliação (ISM-SAF) Pontuação total dos sintomas (TSS)
Prazo: Linha de base, semana 13
|
Linha de base, semana 13
|
|
Parte 2: Mudança média da linha de base no ISM-SAF
Prazo: Linha de base, semana 49
|
Linha de base, semana 49
|
|
Parte 3: Número de participantes com eventos adversos (AES)
Prazo: Até 5 anos
|
Até 5 anos
|
|
Parte 3: Mudança da linha de base no ISM-SAF
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Linha de base até 5 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Parte 1: Mudança da linha de base na triptase sérica
Prazo: Linha de base, semana 13
|
Linha de base, semana 13
|
|
Parte 1: Mudança da linha de base no kit d816v fração do alelo em sangue
Prazo: Linha de base, semana 13
|
Linha de base, semana 13
|
|
Parte 1: Mudança da linha de base na medula óssea (BM) mastócitos
Prazo: Linha de base, semana 13
|
Linha de base, semana 13
|
|
Parte 1: Mudança média da linha de base nas pontuações individuais dos sintomas ISM-SAF
Prazo: Linha de base, semana 13
|
Linha de base, semana 13
|
|
Parte 1: Hora de obter 30% de redução da linha de base no ISM-SAF
Prazo: Linha de base até a semana 13
|
Linha de base até a semana 13
|
|
Parte 1: Tempo para obter uma redução de 30% da linha de base nas pontuações do domínio ISM-SAF
Prazo: Linha de base até a semana 13
|
Linha de base até a semana 13
|
|
Parte 2: Proporção de participantes que alcançam a tripta normalizada
Prazo: Linha de base até a semana 49
|
Linha de base até a semana 49
|
|
Parte 2: Proporção de participantes que atingem um nível indetectável ou pelo menos uma redução de 50% na frequência do alelo variante do kit D816V (VAF)
Prazo: Linha de base até a semana 49
|
Linha de base até a semana 49
|
|
Parte 2: Proporção de participantes que atingem o controle dos sintomas, conforme definido pela obtenção de sintomas leves
Prazo: Linha de base até a semana 49
|
Linha de base até a semana 49
|
|
Parte 2: mudança percentual média da linha de base na densidade mineral óssea (DMO)
Prazo: Linha de base, semana 49
|
Linha de base, semana 49
|
|
Parte 2: Mudança média da linha de base na taxa anualizada de eventos de anafilaxia
Prazo: Linha de base, semanas 25 a 48
|
Linha de base, semanas 25 a 48
|
|
Parte 2: Mudança média da linha de base nas pontuações da qualidade de vida (QV)
Prazo: Linha de base, semana 49
|
Linha de base, semana 49
|
|
Parte 2: Mudança média da linha de base nas pontuações do domínio ISM-SAF
Prazo: Linha de base, semana 49
|
Linha de base, semana 49
|
|
Parte 2: Número de participantes com AES
Prazo: Até a semana 49
|
Até a semana 49
|
|
Parte 2: Proporção de participantes com uma redução de 50% no ISM-SAF
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
|
Linha de base, semanas 24 e 48
|
|
Parte 2: Proporção de participantes com uma redução de 50% nas pontuações do domínio ISM-SAF
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
|
Linha de base, semanas 24 e 48
|
|
Parte 2: Proporção de participantes com uma redução de 30% no ISM-SAF
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
|
Linha de base, semanas 24 e 48
|
|
Parte 2: Proporção de participantes com uma redução de 30% nas pontuações do domínio ISM-SAF
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
|
Linha de base, semanas 24 e 48
|
|
Parte 3: Proporção de participantes que atingem o controle dos sintomas, conforme definido pela obtenção de sintomas leves
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Linha de base até 5 anos
|
|
Parte 3: Mudança da linha de base nas pontuações do domínio ISM-SAF
Prazo: Linha de base, até 5 anos
|
Linha de base, até 5 anos
|
|
Parte 3: Proporção de participantes alcançando uma triptase normalizada
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Linha de base até 5 anos
|
|
Parte 3: Mudança da linha de base em BMD
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Linha de base até 5 anos
|
|
Parte 3: Mudança da linha de base na taxa anualizada de eventos de anafilaxia
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Linha de base até 5 anos
|
|
Partes 2 e 3: Mudança da linha de base na triptase sérica
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Linha de base até 5 anos
|
|
Partes 2 e 3: Mudança da linha de base no kit D816V Fração do alelo em sangue
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Linha de base até 5 anos
|
|
Partes 2 e 3: Mudar da linha de base na medula óssea (BM) mastócitos
Prazo: Linha de base até 5 anos
|
Linha de base até 5 anos
|
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Partes 2 e 3: Proporção de participantes alcançando doenças controladas
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Partes 2 e 3: Mudança da linha de base nas lesões da pele, avaliada pela área da superfície corporal fracionária da área da pele mais afetada
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Partes 2 e 3: Mudança da linha de base no número de medicamentos concomitantes identificados como SDT
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Partes 2 e 3: Mudança da linha de base nas pontuações individuais dos sintomas do ISM-SAF
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Partes 2 e 3: Mudança da linha de base na pontuação dos sintomas de chumbo ISM-SAF (mais grave)
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Partes 2 e 3: Mudar da linha de base nas pontuações da QV
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Parte S: Número de participantes com AES
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Parte S: Proporção de participantes que alcançam uma resposta patológica pura (PPR)
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Parte S: Mudança média da linha de base no ISM-SAF
Prazo: Linha de base, semana 25
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Linha de base, semana 25
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Parte K: Número de participantes com AES
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Parte K: Mudança da linha de base na tripase sérica
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Parte K: Mudança da linha de base no kit d816v fração do alelo em sangue
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Parte K: Mudança média da linha de base no ISM-SAF
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Parte K: Mudança da linha de base nas pontuações da QV
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Linha de base até 5 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte M: a proporção de pacientes que atingem pelo menos 30% de redução na pontuação de qualidade de vida de mastócitos (MC-QoL)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de maio de 2021
Primeira postagem (Real)
2 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de agosto de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BLU-263-1201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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