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(HARBOR) Estudo para avaliar a eficácia e segurança do BLU-263 versus placebo em pacientes com mastocitose sistêmica indolente

20 de outubro de 2023 atualizado por: Blueprint Medicines Corporation

Um estudo de fase 2/3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de BLU-263 em mastocitose sistêmica indolente

Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, Fase 2/3, comparando a eficácia e segurança de BLU-263 + melhor tratamento de suporte (BSC) com placebo + BSC em pacientes com mastocitose sistêmica indolente (ISM) cujos sintomas são não são adequadamente controlados pelo BSC. As partes 1 e 2 incluirão pacientes com ISM. Os pacientes inscritos na Parte 1 ou Parte 2 passarão para a Parte 3 para receber tratamento com BLU-263 de forma aberta após a conclusão da Parte anterior. A Parte M incluirá pacientes com síndrome de ativação de mastócitos monoclonais (mMCAS). O estudo também inclui grupos PK que incluirão pacientes com ISM.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

443

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
        • Investigador principal:
          • Jens Panse, MD
      • Berlin, Alemanha, 12203
        • Recrutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
        • Investigador principal:
          • Marcus Maurer, MD
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Recrutamento
        • University Clinic Erlangen
        • Investigador principal:
          • Nicola Wagner, MD
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Recrutamento
        • University Clinic Hamburg Eppendorf
        • Investigador principal:
          • Philippe Schafhausen, MD
      • Mannheim, Alemanha, 68167
        • Recrutamento
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • Investigador principal:
          • Juliana Schwaab, MD
      • Munich, Alemanha, 80377
        • Recrutamento
        • LMU Klinikum
        • Investigador principal:
          • Franziska Rueff, MD
  • Austrália
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrália
        • Recrutamento
        • Princess Alexandra Hospital
        • Investigador principal:
          • Robert Bird, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Recrutamento
        • The Alfred Hospital
        • Investigador principal:
          • Tse-Chieh Teh, MD
  • Bélgica
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica
        • Recrutamento
        • Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Investigador principal:
          • Vito Sabato, MD
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Investigador principal:
          • Mar Guilarte Clavero, MD
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Investigador principal:
          • David Gonzalez de Olano, MD
      • Toledo, Espanha, 45071
        • Recrutamento
        • Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
        • Investigador principal:
          • Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • Pankit Vachhani, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • William Shomali, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Investigador principal:
          • Mariana Castells, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • Michigan Medicine University of Michigan
        • Investigador principal:
          • Cem Akin, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • Thanai Pongdee, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Recrutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Griffiths, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Joseph Jurcic, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Recrutamento
        • University of Cincinnati Medical Center
        • Investigador principal:
          • Johnathan Bernstein, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Prithviraj Bose, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • Huntsman Cancer Institute, University of Utah
        • Investigador principal:
          • Tsewang Tashi, MD
  • França
      • Amiens, França, 80000
        • Recrutamento
        • CHU Amiens-Picardie
        • Investigador principal:
          • Clement Gourguechon, MD
      • Caen, França
        • Recrutamento
        • CHU de Caen
      • Grenoble Cedex 9, França, 38043
        • Recrutamento
        • CHU Grenoble
      • Limoges Cedex, França, 87042
        • Recrutamento
        • CHU de Limoges
      • Nantes, França, 44093
        • Recrutamento
        • CHU de Nantes
        • Investigador principal:
          • Antoine Neel, MD
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
        • Investigador principal:
          • Stephanie Barate, MD
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
        • Investigador principal:
          • Olivier Hermine, MD
      • Poitiers, França, 86000
        • Recrutamento
        • CHU de Poitiers
        • Investigador principal:
          • Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
      • Toulouse, França
        • Recrutamento
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
        • Investigador principal:
          • Cristina Bulai-Livideanu, MD
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Recrutamento
        • University Medical Center Groningen
        • Investigador principal:
          • Hanneke Oude Elberink, MD
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holanda, 3015 GD
        • Recrutamento
        • ErasmusMC
        • Investigador principal:
          • M.A.W. Hermans, MD, PhD
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • Recrutamento
        • Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Investigador principal:
          • Cristina Papayannidis, MD, PhD
      • Pavia, Itália, 27100
        • Recrutamento
        • S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
        • Investigador principal:
          • Chiara Elena, MD
      • Salerno, Itália, 84131
        • Recrutamento
        • S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
        • Investigador principal:
          • Massimo Triggiani, MD
      • Verona, Itália, 37126
        • Recrutamento
        • Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
        • Investigador principal:
          • Patrizia Bonadonna, MD
    • Forli-Cesena
      • Meldola, Forli-Cesena, Itália, 47014
        • Recrutamento
        • Dipartimentod i Oncoematologia Istituto Scientifico Romagnolop er lo studio e la cura dei tumori (IRST)- IRCCS
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20122
        • Recrutamento
        • UOC Ematologia
        • Investigador principal:
          • Frederica Irene Grifoni, MD
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itália, 50134
        • Recrutamento
        • SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Investigador principal:
          • Francesco Mannelli, MD
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, N-0424
        • Recrutamento
        • Oslo University Hospital
        • Investigador principal:
          • Ingunn Dybedal, MD, PhD
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-050
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo António dos Capuchos
        • Investigador principal:
          • Patrícia Ribeiro, MD
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Recrutamento
        • CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
        • Investigador principal:
          • Renata Cabral, MD
      • Porto, Portugal, 4200-139
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar Universitário São João, E.P.E.
        • Investigador principal:
          • Tiago Azenha Rama, MIM
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
        • Recrutamento
        • Cancer and Haematology Centre
        • Investigador principal:
          • Bethan Psaila, MD, PhD
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Recrutamento
        • University Hospital of Wales
        • Investigador principal:
          • Steven Knapper, MD
  • Suíça
      • Basel, Suíça, C-4031
        • Recrutamento
        • University Hospital Basel
        • Investigador principal:
          • Karin Hartmann, MD
      • Luzern, Suíça, 6000
        • Recrutamento
        • Luzerner Kantonsspital
        • Investigador principal:
          • Axel Rufer, MD
  • Áustria
      • Linz, Áustria, 4021
        • Recrutamento
        • Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
        • Investigador principal:
          • Clemens Schmitt, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

Todos os pacientes

-1. O paciente deve ter um status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) de 0 a 2.

Parte 1 e Parte 2

  • 2. O paciente deve ter sintomas moderados a graves com base na pontuação média total mínima de sintomas (TSS) do Formulário de Avaliação de Sintomas ISM (ISM-SAF) durante o período de triagem de elegibilidade de 14 dias.
  • 3. O paciente tem diagnóstico confirmado de ISM, confirmado pela Revisão Patológica Central da biópsia da MO e revisão central dos achados B e C pelos critérios diagnósticos da OMS. A biópsia de arquivo pode ser usada se concluída nos últimos 12 meses.
  • 4. O paciente deve ter falhado em alcançar o controle adequado dos sintomas para 1 ou mais sintomas basais, conforme determinado pelo investigador, com pelo menos 2 das seguintes terapias sintomáticas administradas: bloqueadores H1, bloqueadores H2, inibidores da bomba de prótons, inibidores de leucotrienos, cromolina sódio, corticosteroides ou omalizumabe.
  • 5. Os pacientes devem ter o BSC para controle de sintomas de ISM estabilizado por pelo menos 14 dias antes de iniciar os procedimentos de triagem.
  • 6. Para pacientes recebendo corticosteroides, a dose deve ser ≤ 20 mg/dia de prednisona ou equivalente, e a dose deve ser estável por ≥ 14 dias.

Parte M

  • 7. Os pacientes devem ter mMCAS, confirmado pela Central Pathology Review da biópsia da MO. Uma biópsia de arquivo pode ser usada se concluída nos últimos 12 meses.
  • 8. Os pacientes devem ter triptase < 20 ng/mL.
  • 9. Os pacientes devem ter KIT D816V em sangue periférico (SP) ou MO e/ou Mastócitos CD25+ em MO.
  • 10. Os pacientes devem apresentar sintomas consistentes com ativação de mastócitos (apesar de BSC) em pelo menos dois sistemas de órgãos caracterizados por rubor cutâneo, taquicardia, síncope, hipotensão, diarreia, náusea, vômito e cólicas gastrointestinais) e triptase sanguínea sérica (sBT) níveis acima de 8 ng/mL OU Grave (classificação de Ring e Messmer ≥ II, anafilaxia recorrente, incluindo, entre outros, veneno de himenópteros, drogas ou alimentos, independentemente dos níveis de sBT.

Grupos PK

  • 11. Consulte os critérios de inclusão para Todos os pacientes e Parte 1/Parte 2
  • 12. O acréscimo pode ser limitado a pacientes com manifestações específicas da doença (ou seja, envolvimento gastrointestinal) ou que estejam tomando agentes redutores de ácido para explorar melhor o impacto dessas características na farmacocinética.

Principais Critérios de Exclusão:

  • 1. O paciente foi diagnosticado com qualquer uma das seguintes subclassificações de mastocitose sistêmica (SM) da OMS: apenas mastocitose cutânea, SM latente, SM com neoplasia hematológica associada, SM agressiva, leucemia de mastócitos ou sarcoma de mastócitos.
  • 2. O paciente foi diagnosticado com outro distúrbio mieloproliferativo.
  • 3. O paciente apresenta achados C de danos aos órgãos atribuíveis à SM.
  • 4. O paciente tem doença cardiovascular clinicamente significativa e não controlada
  • 5. O paciente tem um intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF) > 480 mseg.
  • 6. O paciente recebeu anteriormente tratamento com quaisquer inibidores de KIT direcionados.
  • 7. O paciente tem história de malignidade primária que foi diagnosticada ou necessitou de terapia em 3 anos. As seguintes malignidades anteriores não são excludentes: câncer de pele basocelular e espinocelular completamente ressecado, câncer de próstata localizado tratado curativamente e carcinoma in situ completamente ressecado de qualquer local.
  • 8. O tempo desde qualquer terapia citorredutora, incluindo mastinibe e midostaurina, deve ser de pelo menos 5 meias-vidas ou 14 dias (o que for mais longo) e para cladribina, interferon alfa, interferon peguilado ou terapia com anticorpos < 28 dias ou 5 meias-vidas de o medicamento (o que for mais longo), antes de iniciar o período de triagem.
  • 9. O paciente recebeu radioterapia ou terapia com psoraleno e ultravioleta A (PUVA) < 14 dias antes do início do período de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: (Parte 1) BLU-263 Dose 1 + BSC
Os pacientes receberão os melhores cuidados de suporte (BSC) e a Dose 1 de comprimidos BLU-263. O BSC será determinado por paciente. O BLU-263 será administrado por via oral, uma vez ao dia até a conclusão da Parte 1.
Medicamento: BLU-263
Tablet BLU-263
Experimental: (Parte 1) BLU-263 Dose 2 + BSC
Os pacientes receberão os melhores cuidados de suporte (BSC) e a Dose 2 de comprimidos BLU-263. O BSC será determinado por paciente. O BLU-263 será administrado por via oral, uma vez ao dia até a conclusão da Parte 1.
Medicamento: BLU-263
Tablet BLU-263
Experimental: (Parte 1) BLU-263 Dose 3 + BSC
Os pacientes receberão os melhores cuidados de suporte (BSC) e a Dose 3 de comprimidos BLU-263. O BSC será determinado por paciente. O BLU-263 será administrado por via oral, uma vez ao dia até a conclusão da Parte 1.
Medicamento: BLU-263
Tablet BLU-263
Comparador de Placebo: (Parte 1) Placebo + BSC
Os pacientes receberão os melhores cuidados de suporte (BSC) e comprimidos de placebo correspondentes. O BSC será determinado por paciente. O placebo será administrado por via oral, uma vez ao dia até a conclusão da Parte 1
Medicamento: Placebo
Comprimido Placebo
Experimental: (Parte 2) BLU-263 RD + BSC
Os pacientes receberão os melhores cuidados de suporte (BSC) e a dose recomendada (RD) de comprimidos BLU-263. O BSC será determinado por paciente. O BLU-263 será administrado por via oral, uma vez ao dia por aproximadamente 24 semanas
Medicamento: BLU-263
Tablet BLU-263
Comparador de Placebo: (Parte 2) Placebo + BSC
Os pacientes receberão os melhores cuidados de suporte (BSC) e comprimidos de placebo correspondentes. O BSC será determinado por paciente. O placebo será administrado por via oral, uma vez ao dia uma vez ao dia por aproximadamente 24 semanas
Medicamento: Placebo
Comprimido Placebo
Experimental: (Parte 3) BLU-263 RD + BSC
Os pacientes receberão o melhor tratamento de suporte (BSC) e a dose recomendada (RD) do comprimido BLU-263 de forma aberta por até 5 anos.
Medicamento: BLU-263
Tablet BLU-263
Experimental: (Parte M) BLU-263 RD + BSC
Os pacientes receberão os melhores cuidados de suporte (BSC) e a dose recomendada (RD) de comprimidos BLU-263. O BSC será determinado por paciente. O BLU-263 será administrado por via oral, uma vez ao dia durante a participação no estudo.
Medicamento: BLU-263
Tablet BLU-263
Experimental: Grupos PK (Dose 2 ou Dose 3)
Os pacientes receberão os melhores cuidados de suporte (BSC) e a Dose 2 ou Dose 3 dos comprimidos BLU-263. O BSC será determinado por paciente. O BLU-263 será administrado por via oral durante a participação no estudo.
Medicamento: BLU-263
Tablet BLU-263

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: Dose Recomendada (DR) em pacientes com ISM
Prazo: 3 meses
Seleção do RD a ser usado na Parte 2, Parte 3 e Parte M do estudo
3 meses
Parte 2: Proporção de respondedores, definida como ≥30% de redução no ISM-Symptom in Assessment Form (ISM-SAF) Total Symptom Score (TSS)
Prazo: 6 meses
Taxa de resposta em pacientes com ISM
6 meses
Parte 3: Segurança a longo prazo e tolerabilidade do BLU-263 conforme avaliado pelo número de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Parte 3: Mudança média no Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF) Pontuação Total de Sintomas (TSS)
Prazo: até 5 anos
O ISM-SAF tem uma escala de 0-110. Uma diminuição na pontuação corresponde à melhora dos sintomas
até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 2: Proporção de pacientes com redução ≥50% na triptase sérica
Prazo: 6 meses
6 meses
Parte 1: Mudança média nas medidas de carga de mastócitos
Prazo: 3 meses
3 meses
Parte 1: Mudança média no Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF) Pontuação Total de Sintomas (TSS)
Prazo: 3 meses
O ISM-SAF tem uma escala de 0-110. Uma diminuição na pontuação corresponde à melhora dos sintomas
3 meses
Parte 1: Alteração média nas pontuações de sintomas individuais do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF)
Prazo: 3 meses
Cada sintoma no ISM-SAF tem uma escala de 0-10. Uma diminuição na pontuação corresponde à melhora dos sintomas
3 meses
Parte 1: Tempo para atingir 30% de redução nas pontuações do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF)
Prazo: 3 meses
Tempo para atingir uma redução de 30% nas pontuações geradas pelo ISM-SAF. O ISM-SAF usa uma pontuação de 0-110 e uma pontuação mais baixa representa menor carga de sintomas
3 meses
Parte 2: A proporção de pacientes que atingem pelo menos 50% de redução na fração do alelo KIT D816V no sangue periférico ou uma redução para níveis indetectáveis.
Prazo: 6 meses
6 meses
Parte 2: Mudança média no Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF) Pontuação Total de Sintomas (TSS)
Prazo: 6 meses
O ISM-SAF tem uma escala de 0-110. Uma diminuição na pontuação corresponde à melhora dos sintomas
6 meses
Parte 2: Proporção de pacientes com redução ≥50% nos mastócitos da medula óssea ou redução para nenhum agregado para pacientes com agregados na linha de base
Prazo: 6 meses
6 meses
Parte 2: Mudança média nas medidas de carga de mastócitos
Prazo: 6 meses
6 meses
Parte 2: Mudança no número de melhores medicamentos para cuidados de suporte
Prazo: 6 meses
6 meses
Parte 2: Alteração média nas pontuações de sintomas individuais do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF)
Prazo: 6 meses
Cada sintoma no ISM-SAF tem uma escala de 0-10. Uma diminuição na pontuação corresponde à melhora dos sintomas
6 meses
Parte 2: Mudança na pontuação de sintomas principais do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF)
Prazo: 6 meses
Cada sintoma no ISM-SAF tem uma escala de 0-10. Uma diminuição na pontuação corresponde à melhora dos sintomas
6 meses
Parte 2: Tempo para atingir uma redução de 30% nas pontuações do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF)
Prazo: 6 meses
Tempo para atingir uma redução de 30% nas pontuações geradas pelo ISM-SAF. O ISM-SAF usa uma pontuação de 0 a 10 e uma pontuação mais baixa representa menor carga de sintomas
6 meses
Parte 2: Mudança média na pontuação de qualidade de vida de mastócitos (MC-QoL)
Prazo: 6 meses
O MC-QoL tem uma escala de 0 a 100, números mais altos representam comprometimento mais grave da qualidade de vida.
6 meses
Parte 2: Segurança do BLU-263 avaliada pelo número de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: até 5 anos
até 5 anos
Parte 3: Mudança média nas medidas de carga de mastócitos
Prazo: aproximadamente 5 anos
aproximadamente 5 anos
Parte 3: Mudança no número de melhores medicamentos para cuidados de suporte
Prazo: aproximadamente 5 anos
aproximadamente 5 anos
Parte 3: Alteração média na pontuação de sintomas individuais do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF)
Prazo: aproximadamente 5 anos
Cada sintoma no ISM-SAF tem uma escala de 0-10. Uma diminuição na pontuação corresponde à melhora dos sintomas
aproximadamente 5 anos
Parte 3: Mudança na pontuação de sintomas principais do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF)
Prazo: aproximadamente 5 anos
Cada sintoma no ISM-SAF tem uma escala de 0-10. Uma diminuição na pontuação corresponde à melhora dos sintomas
aproximadamente 5 anos
Parte 3: Mudança média na pontuação de qualidade de vida de mastócitos (MC-QoL)
Prazo: aproximadamente 5 anos
O MC-QoL tem uma escala de 0 a 100, números mais altos representam comprometimento mais grave da qualidade de vida.
aproximadamente 5 anos
Parte 3: Tempo para atingir 30% de redução nas pontuações do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose Sistêmica Indolente (ISM-SAF)
Prazo: 12 meses
Tempo para atingir uma redução de 30% nas pontuações geradas pelo ISM-SAF. O ISM-SAF usa uma pontuação de 0-110 e uma pontuação mais baixa representa menor carga de sintomas
12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Parte M: a proporção de pacientes que atingem pelo menos 30% de redução na pontuação de qualidade de vida de mastócitos (MC-QoL)
Prazo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Blueprint Medicines Corporation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

2 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BLU-263-1201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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