(HARBOR) undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af BLU-263 versus placebo hos patienter med indolent systemisk mastocytose
19. maj 2026 opdateret af: Blueprint Medicines Corporation
Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 2/3-studie af BLU-263 i indolent systemisk mastocytose
Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 2/3-studie, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af BLU-263 + best supportive care (BSC) med placebo + BSC hos patienter med indolent systemisk mastocytose (ISM), hvis symptomer er ikke tilstrækkeligt kontrolleret af BSC.
Del 1 og 2 vil indskrive patienter med ISM.
Patienter, der er tilmeldt del 1 eller del 2, vil rulle over til del 3 for at modtage behandling med BLU-263 på en åben-label måde efter afslutningen af den tidligere del.
Del M vil inkludere patienter med monoklonalt mastcelleaktiveringssyndrom (mMCAS).
Undersøgelsen omfatter også PK-grupper, der vil indskrive patienter med ISM.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
534
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Blueprint Medicines
- Telefonnummer: 617-714-6707
- E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1426
- Rekruttering
- Consultorios Medicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
-
Buenos Aires, Argentina, 1113
- Rekruttering
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
-
-
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australien
- Rekruttering
- Princess Alexandra Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Robert Bird, MD
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Rekruttering
- The Alfred Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Tse-Chieh Teh, MD
-
-
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- Rekruttering
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
La Louvière, Belgien, 7100
- Rekruttering
- Chu Tivoli
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgien
- Rekruttering
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Ledende efterforsker:
- Vito Sabato, MD
-
-
-
-
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Rekruttering
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
- Rekruttering
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
- Rekruttering
- Cancer and Haematology Centre
-
Ledende efterforsker:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
- Rekruttering
- University Hospital Plymouth NHS Trust
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
Ledende efterforsker:
- Steven Knapper, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- Rekruttering
- University of Alabama at Birmingham
-
Ledende efterforsker:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Rekruttering
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
- Rekruttering
- Stanford Cancer Institute
-
Ledende efterforsker:
- William Shomali, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Rekruttering
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Rekruttering
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Rekruttering
- Brigham and Women's Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Ledende efterforsker:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
Ledende efterforsker:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
- Rekruttering
- Roswell Park Cancer Institute
-
Ledende efterforsker:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia University Medical Center
-
Ledende efterforsker:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Rekruttering
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
- Rekruttering
- University of Cincinnati Medical Center
-
Ledende efterforsker:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Ledende efterforsker:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- Rekruttering
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Ledende efterforsker:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrig, 80000
- Rekruttering
- CHU Amiens-Picardie
-
Ledende efterforsker:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Frankrig
- Rekruttering
- CHu de Caen
-
Grenoble, Frankrig, 38043
- Rekruttering
- CHU Grenoble
-
Limoges, Frankrig, 87042
- Rekruttering
- CHU de Limoges
-
Nantes, Frankrig, 44093
- Rekruttering
- CHU de Nantes
-
Ledende efterforsker:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, Frankrig, 75013
- Rekruttering
- Hopital de La Pitie Salpetriere
-
Ledende efterforsker:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Ledende efterforsker:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Frankrig, 86000
- Rekruttering
- CHU de Poitiers
-
Ledende efterforsker:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Ledende efterforsker:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
-
-
-
-
-
Chaïdári, Grækenland, 12462
- Rekruttering
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
-
Thessaloniki, Grækenland, 57010
- Rekruttering
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
-
-
-
-
-
Groningen, Holland, 9713 GZ
- Rekruttering
- University Medical Center Groningen
-
Ledende efterforsker:
- Hanneke Oude Elberink, MD
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
- Rekruttering
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Rekruttering
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Ledende efterforsker:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Catania, Italien, 95123
- Rekruttering
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
-
Pavia, Italien, 27100
- Rekruttering
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
Ledende efterforsker:
- Chiara Elena, MD
-
Salerno, Italien, 84131
- Rekruttering
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
Ledende efterforsker:
- Massimo Triggiani, MD
-
Verona, Italien, 37126
- Rekruttering
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
Ledende efterforsker:
- Patrizia Bonadonna, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Rekruttering
- UOC Ematologia
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italien, 50134
- Rekruttering
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, N-0424
- Rekruttering
- Oslo University Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-214
- Rekruttering
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-050
- Rekruttering
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
-
Ledende efterforsker:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Rekruttering
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
-
Ledende efterforsker:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Portugal, 4200-139
- Rekruttering
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
-
Ledende efterforsker:
- Tiago Azenha Rama, MIM
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz, C-4031
- Rekruttering
- University Hospital Basel
-
Ledende efterforsker:
- Karin Hartmann, MD
-
Lucerne, Schweiz, 6000
- Rekruttering
- Luzerner Kantonsspital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Ledende efterforsker:
- Mar Guilarte Clavero, MD
-
Madrid, Spanien, 28034
- Rekruttering
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
-
Ledende efterforsker:
- David González de Olano, MD
-
Toledo, Spanien, 45071
- Rekruttering
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Ledende efterforsker:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
-
-
-
-
Uppsala, Sverige, 751 85
- Rekruttering
- Uppsala University Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 625 00
- Rekruttering
- Fakultni nemocnice Brno, Interni hematologicka a onkologicka klinika
-
Prague, Tjekkiet, 100 34
- Rekruttering
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
- Rekruttering
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- Rekruttering
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
-
Ledende efterforsker:
- Jens Panse, MD
-
Berlin, Tyskland, 12203
- Rekruttering
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
-
Ledende efterforsker:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Rekruttering
- University Clinic Erlangen
-
Ledende efterforsker:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Rekruttering
- University Clinic Hamburg Eppendorf
-
Ledende efterforsker:
- Philippe Schafhausen, MD
-
Mannheim, Tyskland, 68167
- Rekruttering
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
-
Ledende efterforsker:
- Juliana Schwaab, MD
-
Munich, Tyskland, 80377
- Rekruttering
- LMU Klinikum
-
Ledende efterforsker:
- Franziska Rueff, MD
-
-
-
-
-
Linz, Østrig, 4021
- Rekruttering
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
-
Ledende efterforsker:
- Clemens Schmitt, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
Alle patienter
-1. Patienten skal have en Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) på 0 til 2.
Del 1 og Del 2
- 2. Patienten skal have moderate til svære symptomer baseret på minimum gennemsnitlig total symptomscore (TSS) i ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF) over den 14-dages berettigelsesscreeningsperiode.
- 3. Patienten har bekræftet diagnosen ISM, bekræftet af Central Pathology Review af BM-biopsi og central gennemgang af B- og C-fund ved WHO's diagnostiske kriterier. Arkivbiopsi kan anvendes, hvis den er gennemført inden for de seneste 12 måneder.
- 4. Patienten skal ikke have opnået tilstrækkelig symptomkontrol for 1 eller flere baseline-symptomer, som bestemt af investigator, med mindst 2 af følgende symptomatiske terapier administreret: H1-blokkere, H2-blokkere, protonpumpehæmmere, leukotrienhæmmere, cromolyn natrium, kortikosteroider eller omalizumab.
- 5. Patienter skal have stabiliseret BSC for ISM-symptomhåndtering i mindst 14 dage før påbegyndelse af screeningsprocedurer.
- 6. For patienter, der får kortikosteroider, skal dosis være ≤ 20 mg/d prednison eller tilsvarende, og dosis skal være stabil i ≥ 14 dage.
Del M
- 7. Patienter skal have mMCAS, bekræftet af Central Pathology Review af BM-biopsi. En arkivbiopsi kan anvendes, hvis den er gennemført inden for de seneste 12 måneder.
- 8. Patienter skal have tryptase < 20 ng/ml.
- 9. Patienter skal have KIT D816V i perifert blod (PB) eller BM og/eller CD25+ mastceller i BM.
- 10. Patienter skal have symptomer, der stemmer overens med mastcelleaktivering (på trods af BSC) i mindst to organsystemer karakteriseret ved kutan rødmen, takykardi, synkope, hypotension, diarré, kvalme, opkastning og gastrointestinale kramper) og serumblodtryptase (sBT) niveauer over 8 ng/ml ELLER Alvorlige (Ring- og Messmer-gradering ≥ II, tilbagevendende anafylaksi, inklusive men ikke begrænset til hymenoptera-gift, lægemiddel eller mad, uanset sBT-niveauer.
PK grupper
- 11. Se inklusionskriterier for alle patienter og del 1/del 2
- 12. Accumulering kan være begrænset til patienter, der har specifikke sygdomsmanifestationer (dvs. gastrointestinal involvering) eller tager syrereducerende midler for bedre at udforske virkningen af disse egenskaber på PK.
Nøgleekskluderingskriterier:
- 1. Patienten er blevet diagnosticeret med en af følgende WHO-systemisk mastocytose (SM)-underklassifikationer: kun kutan mastocytose, ulmende SM, SM med tilhørende hæmatologisk neoplasma, aggressiv SM, mastcelleleukæmi eller mastcellesarkom.
- 2. Patienten er blevet diagnosticeret med en anden myeloproliferativ lidelse.
- 3. Patienten har organskade C-fund, der kan henføres til SM.
- 4. Patienten har klinisk signifikant, ukontrolleret, kardiovaskulær sygdom
- 5. Patienten har et QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) > 480 msek.
- 6. Patienten har tidligere modtaget behandling med eventuelle målrettede KIT-hæmmere.
- 7. Patienten har en historie med en primær malignitet, der er blevet diagnosticeret eller krævet behandling inden for 3 år. Følgende tidligere maligniteter er ikke udelukkende: fuldstændigt resekeret basalcelle- og pladecellehudkræft, kurativt behandlet lokaliseret prostatacancer og fuldstændigt resekeret carcinom in situ på ethvert sted.
- 8. Tid siden enhver cytoreduktiv behandling inklusive mastinib og midostaurin bør være mindst 5 halveringstider eller 14 dage (alt efter hvad der er længst), og for cladribin, interferon alfa, pegyleret interferon eller antistofbehandling < 28 dage eller 5 halveringstider af lægemidlet (alt efter hvad der er længst), før screeningsperioden påbegyndes.
- 9.Patienten har modtaget strålebehandling eller psoralen- og ultraviolet A-behandling (PUVA) < 14 dage før påbegyndelse af screeningsperioden.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: (Del 1) Elenestinib dosis 1 + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og Elenestinib.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Elenestinib administreres oralt, en gang dagligt, indtil den er afsluttet af del 1.
|
Elenestinib oral tablet
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (Del 1) Elenestinib dosis 2 + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og Elenestinib.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Elenestinib administreres oralt, en gang dagligt, indtil den er afsluttet af del 1.
|
Elenestinib oral tablet
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (Del 1) Elenestinib dosis 3 + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og Elenestinib.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Elenestinib administreres oralt, en gang dagligt, indtil den er afsluttet af del 1.
|
Elenestinib oral tablet
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: (Del 1) Placebo + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og matchende placebo.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Placebo administreres oralt, en gang dagligt, indtil den er afsluttet af del 1.
|
Placebo oral tablet
|
|
Eksperimentel: (Del 2) Elenestinib dosis 1 + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og Elenestinib.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Elenestinib administreres oralt, en gang dagligt i cirka 48 uger.
|
Elenestinib oral tablet
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: (Del 2) Placebo + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og matchende placebo.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Placebo administreres oralt, en gang dagligt i cirka 48 uger.
|
Placebo oral tablet
|
|
Eksperimentel: (Del 3) Elenestinib + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og Elenestinib.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Elenestinib administreres oralt, en gang dagligt i op til cirka 5 år.
|
Elenestinib oral tablet
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (Del S) Elenestinib dosis 1 + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og Elenestinib.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Elenestinib administreres oralt, en gang dagligt i op til cirka 5 år.
|
Elenestinib oral tablet
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (Del K) Elenestinib dosis 1 + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og Elenestinib.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Elenestinib administreres oralt, en gang dagligt i op til cirka 5 år.
|
Elenestinib oral tablet
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: (PK -grupper) Elenestinib + SDT
Deltagerne vil modtage SDT og Elenestinib.
SDT bestemmes på en deltagerbasis pr. Deltager.
Elenestinib administreres oralt, en gang dagligt i op til cirka 5 år.
|
Elenestinib oral tablet
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Antal deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
Del 1: Gennemsnitlig ændring fra baseline i ISM-symptom i vurderingsformularen (ISM-Saf) Total Symptom Score (TSS)
Tidsramme: Baseline, uge 13
|
Baseline, uge 13
|
|
Del 2: Gennemsnitlig ændring fra baseline i ISM-Saf TSS
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
Baseline, uge 49
|
|
Del 3: Antal deltagere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
Del 3: Skift fra baseline i ISM-Saf TSS
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Skift fra baseline i serum -tryptase
Tidsramme: Baseline, uge 13
|
Baseline, uge 13
|
|
Del 1: Skift fra baseline i Kit D816V -allelfraktion i blod
Tidsramme: Baseline, uge 13
|
Baseline, uge 13
|
|
Del 1: Skift fra baseline i knoglemarv (BM) mastceller
Tidsramme: Baseline, uge 13
|
Baseline, uge 13
|
|
Del 1: Gennemsnitlig ændring fra baseline i ISM-Saf individuelle symptomresultater
Tidsramme: Baseline, uge 13
|
Baseline, uge 13
|
|
Del 1: Tid til at opnå 30% reduktion fra baseline i ISM-Saf TSS
Tidsramme: Baseline op til uge 13
|
Baseline op til uge 13
|
|
Del 1: Tid til at opnå 30% reduktion fra baseline i ISM-Saf Domain-scoringer
Tidsramme: Baseline op til uge 13
|
Baseline op til uge 13
|
|
Del 2: Andel af deltagere, der opnår normaliseret tryptase
Tidsramme: Baseline op til uge 49
|
Baseline op til uge 49
|
|
Del 2: Andel af deltagere, der opnår et uopdageligt niveau eller mindst 50% reduktion i Kit D816V -variant -allelfrekvens (VAF)
Tidsramme: Baseline op til uge 49
|
Baseline op til uge 49
|
|
Del 2: Andel af deltagere, der opnår symptomkontrol som defineret ved at opnå milde symptomer
Tidsramme: Baseline op til uge 49
|
Baseline op til uge 49
|
|
Del 2: Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i knoglemineraltæthed (BMD)
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
Baseline, uge 49
|
|
Del 2: Gennemsnitlig ændring fra baseline i den årlige anafylaksiske begivenheder
Tidsramme: Baseline, uger 25 til 48
|
Baseline, uger 25 til 48
|
|
Del 2: Gennemsnitlig ændring fra baseline i livskvalitet (QOL) score
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
Baseline, uge 49
|
|
Del 2: Gennemsnitlig ændring fra baseline i ISM-Saf domænescore
Tidsramme: Baseline, uge 49
|
Baseline, uge 49
|
|
Del 2: Antal deltagere med AES
Tidsramme: Op til uge 49
|
Op til uge 49
|
|
Del 2: Andel af deltagere med en 50% reduktion i ISM-Saf TSS
Tidsramme: Baseline, uger 24 og 48
|
Baseline, uger 24 og 48
|
|
Del 2: Andel af deltagere med 50% reduktion i ISM-Saf Domain-scoringer
Tidsramme: Baseline, uger 24 og 48
|
Baseline, uger 24 og 48
|
|
Del 2: Andel af deltagere med 30% reduktion i ISM-Saf TSS
Tidsramme: Baseline, uger 24 og 48
|
Baseline, uger 24 og 48
|
|
Del 2: Andel af deltagere med 30% reduktion i ISM-Saf Domain-scoringer
Tidsramme: Baseline, uger 24 og 48
|
Baseline, uger 24 og 48
|
|
Del 3: Andel af deltagerne opnår symptomkontrol som defineret ved at opnå milde symptomer
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 3: Skift fra baseline i ISM-Saf domænescore
Tidsramme: Baseline, op til 5 år
|
Baseline, op til 5 år
|
|
Del 3: Andel af deltagere, der opnår en normaliseret tryptase
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 3: Skift fra baseline i BMD
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 3: Skift fra baseline i den årlige hastighed for anafylaksiarrangementer
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Skift fra baseline i serum -tryptase
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Skift fra baseline i kit D816V allelfraktion i blod
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Skift fra baseline i knoglemarv (BM) mastceller
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Andel af deltagere, der opnår kontrolleret sygdom
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Skift fra baseline i hudlæsioner som vurderet af det fraktionerede kropsoverfladeareal i det mest berørte hudområde
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Skift fra baseline i antallet af samtidige medicin identificeret som SDT
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Skift fra baseline i ISM-Saf individuelle symptomresultater
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Skift fra baseline i ISM-Saf bly (mest alvorlig) symptomresultat
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del 2 og 3: Skift fra baseline i QOL -scoringer
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del S: Antal deltagere med AES
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del S: Andel af deltagere, der opnår en ren patologisk respons (PPR)
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del S: Gennemsnitlig ændring fra baseline i ISM-SAF
Tidsramme: Baseline, uge 25
|
Baseline, uge 25
|
|
Del K: Antal deltagere med AES
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del K: Skift fra baseline i serum -tryptase
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del K: Skift fra baseline i kit D816V -allelfraktionen i blod
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del K: Gennemsnitlig ændring fra baseline i ISM-Saf TSS
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
|
Del K: Skift fra baseline i QOL -scoringer
Tidsramme: Baseline op til 5 år
|
Baseline op til 5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del M: andelen af patienter, der opnår mindst 30 % reduktion i mastcellekvalitetsscore (MC-QoL)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. november 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. september 2032
Studieafslutning (Anslået)
30. september 2032
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. maj 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. maj 2021
Først opslået (Faktiske)
2. juni 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BLU-263-1201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Indolent systemisk mastocytose
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Ikke rekrutterer endnu
-
University of ArkansasAfsluttetPædiatriske patienter med SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Forenede Stater
-
Chinese PLA General HospitalAfsluttetSepsis | SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Kina
-
Chinese PLA General HospitalUkendtSepsis | SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Kina
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Ikke rekrutterer endnuTilbagefaldt/ildfast indolent NHL
-
Henan Cancer HospitalIkke rekrutterer endnuMZL | Indolent lymfom | CLL / SLL | WMKina
-
Azienda USL Reggio Emilia - IRCCSAktiv, ikke rekrutterendePrimær indolent kutant B-celle-lymfomItalien
-
Mayo ClinicRekrutteringIndolent B-celle non-Hodgkin lymfom | Tilbagevendende indolent non-Hodgkin-lymfom | Refraktært indolent non-Hodgkin lymfom | Tilbagevendende indolent B-celle non-Hodgkin lymfom | Refraktært indolent B-celle non-Hodgkin lymfomForenede Stater
-
University Hospital, ToulouseRekrutteringMastocytose, indolent systemiskFrankrig
-
Koo Foundation Sun Yat-Sen Cancer CenterRekrutteringIndolent B-celle non-Hodgkin lymfomTaiwan
Kliniske forsøg med Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektionKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AfsluttetBrug af cannabisForenede Stater
-
AkesoIkke rekrutterer endnuAtopisk dermatitisKina
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAfsluttetFarmakokinetik | SikkerhedsproblemerDet Forenede Kongerige
-
CellmedisMedical Network Sp. z o.o.Ikke rekrutterer endnu
-
Texas A&M UniversityNutraboltAfsluttetGlukose og insulinrespons
-
Regado Biosciences, Inc.AfsluttetSund frivilligForenede Stater
-
LifeMine TherapeuticsRekruttering