(HARBOR) Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BLU-263 versus placebo u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou
20. října 2023 aktualizováno: Blueprint Medicines Corporation
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 BLU-263 u indolentní systémové mastocytózy
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 srovnávající účinnost a bezpečnost BLU-263 + nejlepší podpůrná péče (BSC) s placebem + BSC u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou (ISM), jejichž příznaky jsou není dostatečně kontrolován BSC.
Části 1 a 2 budou zařazovat pacienty s ISM.
Pacienti zařazení do Části 1 nebo Části 2 se po dokončení předchozí části převrátí do Části 3, aby podstoupili léčbu BLU-263 otevřeným způsobem.
V části M budou zařazeni pacienti s monoklonálním syndromem aktivace žírných buněk (mMCAS).
Studie také zahrnuje PK skupiny, které budou zařazovat pacienty s ISM.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
443
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Blueprint Medicines
- Telefonní číslo: 617-714-6707
- E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com
Studijní místa
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Austrálie
- Nábor
- Princess Alexandra Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Robert Bird, MD
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- Nábor
- The Alfred Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tse-Chieh Teh, MD
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgie
- Nábor
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vito Sabato, MD
-
-
-
-
-
Amiens, Francie, 80000
- Nábor
- CHU Amiens-Picardie
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Francie
- Nábor
- CHU de Caen
-
Grenoble Cedex 9, Francie, 38043
- Nábor
- CHU Grenoble
-
Limoges Cedex, Francie, 87042
- Nábor
- CHU de Limoges
-
Nantes, Francie, 44093
- Nábor
- CHU de Nantes
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Antoine Neel, MD
-
Paris, Francie, 75013
- Nábor
- Hopital de la Pitie Salpetriere
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Francie, 86000
- Nábor
- CHU de Poitiers
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Francie
- Nábor
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Nábor
- University Medical Center Groningen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hanneke Oude Elberink, MD
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko, 3015 GD
- Nábor
- ErasmusMC
-
Vrchní vyšetřovatel:
- M.A.W. Hermans, MD, PhD
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Nábor
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Pavia, Itálie, 27100
- Nábor
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chiara Elena, MD
-
Salerno, Itálie, 84131
- Nábor
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Massimo Triggiani, MD
-
Verona, Itálie, 37126
- Nábor
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrizia Bonadonna, MD
-
-
Forli-Cesena
-
Meldola, Forli-Cesena, Itálie, 47014
- Nábor
- Dipartimentod i Oncoematologia Istituto Scientifico Romagnolop er lo studio e la cura dei tumori (IRST)- IRCCS
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20122
- Nábor
- UOC Ematologia
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Frederica Irene Grifoni, MD
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Itálie, 50134
- Nábor
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Francesco Mannelli, MD
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, N-0424
- Nábor
- Oslo University Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
-
-
-
-
-
Aachen, Německo
- Nábor
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jens Panse, MD
-
Berlin, Německo, 12203
- Nábor
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Německo, 91054
- Nábor
- University Clinic Erlangen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Německo, 20246
- Nábor
- University Clinic Hamburg Eppendorf
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Philippe Schafhausen, MD
-
Mannheim, Německo, 68167
- Nábor
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Juliana Schwaab, MD
-
Munich, Německo, 80377
- Nábor
- LMU Klinikum
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Franziska Rueff, MD
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko, 1169-050
- Nábor
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo António dos Capuchos
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Nábor
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Portugalsko, 4200-139
- Nábor
- Centro Hospitalar Universitário São João, E.P.E.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tiago Azenha Rama, MIM
-
-
-
-
-
Linz, Rakousko, 4021
- Nábor
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Clemens Schmitt, MD
-
-
-
-
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LE
- Nábor
- Cancer and Haematology Centre
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XW
- Nábor
- University Hospital of Wales
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Steven Knapper, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Nábor
- University of Alabama at Birmingham
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Nábor
- Stanford Cancer Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- William Shomali, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Brigham and Women's Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Nábor
- Roswell Park Cancer Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Nábor
- University of Cincinnati Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Nábor
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mar Guilarte Clavero, MD
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Nábor
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David Gonzalez de Olano, MD
-
Toledo, Španělsko, 45071
- Nábor
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
-
-
-
-
Basel, Švýcarsko, C-4031
- Nábor
- University Hospital Basel
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Karin Hartmann, MD
-
Luzern, Švýcarsko, 6000
- Nábor
- Luzerner Kantonsspital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Axel Rufer, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Všichni pacienti
-1. Pacient musí mít stav výkonnosti východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG PS) od 0 do 2.
Část 1 a část 2
- 2. Pacient musí mít středně těžké až těžké symptomy na základě minimálního průměrného celkového skóre symptomů (TSS) formuláře ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF) během 14denního období screeningu způsobilosti.
- 3. Pacient má potvrzenou diagnózu ISM, potvrzenou Centrálním patologickým přehledem biopsie BM a centrálním přehledem B- a C-nálezů podle diagnostických kritérií WHO. Archivní biopsii lze použít, pokud byla dokončena během posledních 12 měsíců.
- 4. Pacientovi se nepodařilo dosáhnout adekvátní kontroly symptomů pro 1 nebo více základních symptomů, jak bylo stanoveno zkoušejícím, s alespoň 2 z následujících symptomatických terapií: H1 blokátory, H2 blokátory, inhibitory protonové pumpy, inhibitory leukotrienů, kromolyn sodík, kortikosteroidy nebo omalizumab.
- 5. Pacienti musí mít stabilizovaný BSC pro řízení symptomů ISM alespoň 14 dní před zahájením screeningových procedur.
- 6. U pacientů užívajících kortikosteroidy musí být dávka ≤ 20 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu a dávka musí být stabilní po dobu ≥ 14 dnů.
Část M
- 7. Pacienti musí mít mMCAS potvrzenou Centrálním patologickým přehledem biopsie BM. Archivní biopsii lze použít, pokud byla dokončena během posledních 12 měsíců.
- 8. Pacienti musí mít tryptázu < 20 ng/ml.
- 9. Pacienti musí mít KIT D816V v periferní krvi (PB) nebo BM a/nebo CD25+ žírné buňky v BM.
- 10. Pacienti musí mít příznaky odpovídající aktivaci žírných buněk (navzdory BSC) alespoň ve dvou orgánových systémech charakterizovaných kožním zrudnutím, tachykardií, synkopou, hypotenzí, průjmem, nevolností, zvracením a gastrointestinálními křečemi) a sérovou krevní tryptázou (sBT). hladiny nad 8 ng/ml NEBO závažné (stupeň podle Ringa a Messmera ≥ II, opakující se anafylaxe, včetně, ale bez omezení na jed blanokřídlých, lék nebo potravu, bez ohledu na hladiny sBT.
PK skupiny
- 11. Viz kritéria pro zařazení pro všechny pacienty a část 1/část 2
- 12. Nárůst může být omezen na pacienty, kteří mají specifické projevy onemocnění (tj. postižení GI) nebo užívají léky snižující kyselost, aby lépe prozkoumali dopad těchto vlastností na PK.
Klíčová kritéria vyloučení:
- 1. Pacientovi byla diagnostikována jakákoliv z následujících subklasifikací WHO systémové mastocytózy (SM): pouze kožní mastocytóza, doutnající SM, SM s přidruženým hematologickým novotvarem, agresivní SM, leukémie ze žírných buněk nebo sarkom žírných buněk.
- 2. Pacientovi byla diagnostikována jiná myeloproliferativní porucha.
- 3. Pacient má orgánové poškození C-nálezy připisované SM.
- 4. Pacient má klinicky významné, nekontrolované kardiovaskulární onemocnění
- 5. Pacient má QT interval korigovaný pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 480 ms.
- 6. Pacient byl dříve léčen jakýmkoli cíleným inhibitorem KIT.
- 7. Pacient má v anamnéze primární malignitu, která byla diagnostikována nebo vyžadovala terapii do 3 let. Následující předchozí malignity nejsou vylučující: kompletně resekovaný bazocelulární a spinocelulární karcinom kůže, kurativně léčený lokalizovaný karcinom prostaty a kompletně resekovaný karcinom in situ libovolného místa.
- 8. Doba od jakékoli cytoredukční terapie včetně mastinibu a midostaurinu by měla být alespoň 5 poločasů nebo 14 dnů (podle toho, co je delší), a u kladribinu, interferonu alfa, pegylovaného interferonu nebo protilátkové terapie < 28 dnů nebo 5 poločasů léku (podle toho, co je delší), před začátkem období screeningu.
- 9. Pacient dostal radioterapii nebo terapii psoralenem a ultrafialovým zářením A (PUVA) < 14 dní před začátkem období screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: (Část 1) BLU-263 Dávka 1 + BSC
Pacienti obdrží nejlepší podpůrnou péči (BSC) a dávku 1 tablet BLU-263.
BSC bude stanoveno pro každého pacienta.
BLU-263 bude podáván perorálně jednou denně až do dokončení části 1.
|
Tablet BLU-263
|
|
Experimentální: (Část 1) BLU-263 Dávka 2 + BSC
Pacienti obdrží nejlepší podpůrnou péči (BSC) a dávku 2 tablet BLU-263.
BSC bude stanoveno pro každého pacienta.
BLU-263 bude podáván perorálně jednou denně až do dokončení části 1.
|
Tablet BLU-263
|
|
Experimentální: (Část 1) BLU-263 Dávka 3 + BSC
Pacienti obdrží nejlepší podpůrnou péči (BSC) a dávku 3 tablet BLU-263.
BSC bude stanoveno pro každého pacienta.
BLU-263 bude podáván perorálně jednou denně až do dokončení části 1.
|
Tablet BLU-263
|
|
Komparátor placeba: (Část 1) Placebo + BSC
Pacienti dostanou nejlepší podpůrnou péči (BSC) a odpovídající placebo tablety.
BSC bude stanoveno pro každého pacienta.
Placebo bude podáváno perorálně jednou denně až do dokončení části 1
|
Placebo tablety
|
|
Experimentální: (2. část) BLU-263 RD + BSC
Pacienti obdrží nejlepší podpůrnou péči (BSC) a doporučenou dávku (RD) tablet BLU-263.
BSC bude stanoveno pro každého pacienta.
BLU-263 bude podáván perorálně jednou denně po dobu přibližně 24 týdnů
|
Tablet BLU-263
|
|
Komparátor placeba: (Část 2) Placebo + BSC
Pacienti dostanou nejlepší podpůrnou péči (BSC) a odpovídající placebo tablety.
BSC bude stanoveno pro každého pacienta.
Placebo bude podáváno perorálně jednou denně jednou denně po dobu přibližně 24 týdnů
|
Placebo tablety
|
|
Experimentální: (Část 3) BLU-263 RD + BSC
Pacienti budou dostávat nejlepší podpůrnou péči (BSC) a doporučenou dávku (RD) tablety BLU-263 otevřeným způsobem po dobu až 5 let.
|
Tablet BLU-263
|
|
Experimentální: (část M) BLU-263 RD + BSC
Pacienti obdrží nejlepší podpůrnou péči (BSC) a doporučenou dávku (RD) tablet BLU-263.
BSC bude stanoveno pro každého pacienta.
BLU-263 bude podáván orálně, jednou denně po dobu účasti ve studii.
|
Tablet BLU-263
|
|
Experimentální: PK skupiny (dávka 2 nebo dávka 3)
Pacienti obdrží nejlepší podpůrnou péči (BSC) a dávku 2 nebo dávku 3 tablet BLU-263.
BSC bude stanoveno pro každého pacienta.
BLU-263 bude podáván perorálně po dobu účasti ve studii.
|
Tablet BLU-263
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část 1: Doporučená dávka (RD) u pacientů s ISM
Časové okno: 3 měsíce
|
Výběr RD pro použití v části 2, části 3 a části M studie
|
3 měsíce
|
|
Část 2: Podíl respondentů, definovaný jako ≥30% snížení ISM-Symptom v Assessment Form (ISM-SAF) Celkové skóre symptomů (TSS)
Časové okno: 6 měsíců
|
Míra odpovědi u pacientů s ISM
|
6 měsíců
|
|
Část 3: Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost BLU-263 podle počtu nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
|
|
Část 3: Průměrná změna ve formuláři pro hodnocení indolentní systémové mastocytózy – symptom (ISM-SAF) Celkové skóre symptomů (TSS)
Časové okno: až 5 let
|
ISM-SAF má stupnici 0-110.
Snížení skóre odpovídá zlepšení symptomů
|
až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část 2: Podíl pacientů s ≥50% snížením sérové tryptázy
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Část 1: Průměrná změna v měření zátěže žírných buněk
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
Část 1: Průměrná změna ve formuláři pro hodnocení indolentní systémové mastocytózy-příznaku (ISM-SAF) Celkové skóre příznaků (TSS)
Časové okno: 3 měsíce
|
ISM-SAF má stupnici 0-110.
Snížení skóre odpovídá zlepšení symptomů
|
3 měsíce
|
|
Část 1: Průměrná změna skóre individuálních symptomů indolentní systémové mastocytózy-Symptom Assessment Form (ISM-SAF)
Časové okno: 3 měsíce
|
Každý symptom v ISM-SAF má stupnici 0-10.
Snížení skóre odpovídá zlepšení symptomů
|
3 měsíce
|
|
Část 1: Čas k dosažení 30% snížení skóre indolentní systémové mastocytózy-Symptom Assessment Form (ISM-SAF)
Časové okno: 3 měsíce
|
Čas k dosažení 30% snížení skóre generovaného ISM-SAF.
ISM-SAF používá skóre od 0 do 110 a nižší skóre představuje nižší symptomatickou zátěž
|
3 měsíce
|
|
Část 2: Podíl pacientů, kteří dosáhli alespoň 50% snížení frakce alely KIT D816V v periferní krvi nebo snížení na nedetekovatelné hladiny.
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Část 2: Průměrná změna ve formuláři pro hodnocení indolentní systémové mastocytózy-příznaku (ISM-SAF) Celkové skóre příznaků (TSS)
Časové okno: 6 měsíců
|
ISM-SAF má stupnici 0-110.
Snížení skóre odpovídá zlepšení symptomů
|
6 měsíců
|
|
Část 2: Podíl pacientů s ≥ 50% redukcí žírných buněk kostní dřeně nebo redukcí na žádné agregáty u pacientů s agregáty na výchozí úrovni
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Část 2: Průměrná změna v měření zátěže žírných buněk
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Část 2: Změna v počtu nejlepších léků podpůrné péče
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Část 2: Průměrná změna skóre individuálních symptomů indolentní systémové mastocytózy-Symptom Assessment Form (ISM-SAF)
Časové okno: 6 měsíců
|
Každý symptom v ISM-SAF má stupnici 0-10.
Snížení skóre odpovídá zlepšení symptomů
|
6 měsíců
|
|
Část 2: Změna ve skóre indolentní systémové mastocytózy-Symptom Assessment Form (ISM-SAF) vedoucího skóre symptomů
Časové okno: 6 měsíců
|
Každý symptom v ISM-SAF má stupnici 0-10.
Snížení skóre odpovídá zlepšení symptomů
|
6 měsíců
|
|
Část 2: Čas k dosažení 30% snížení skóre indolentní systémové mastocytózy-Symptom Assessment Form (ISM-SAF)
Časové okno: 6 měsíců
|
Čas k dosažení 30% snížení skóre generovaného ISM-SAF.
ISM-SAF používá skóre od 0 do 10 a nižší skóre představuje nižší symptomatickou zátěž
|
6 měsíců
|
|
Část 2: Průměrná změna ve skóre kvality života žírných buněk (MC-QoL).
Časové okno: 6 měsíců
|
MC-QoL má škálu 0-100, vyšší čísla představují závažnější zhoršení kvality života.
|
6 měsíců
|
|
Část 2: Bezpečnost BLU-263 hodnocená počtem nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
|
|
Část 3: Průměrná změna v měření zátěže žírných buněk
Časové okno: přibližně 5 let
|
přibližně 5 let
|
|
|
Část 3: Změna v počtu nejlepších léků podpůrné péče
Časové okno: přibližně 5 let
|
přibližně 5 let
|
|
|
Část 3: Průměrná změna skóre individuálního symptomu indolentní systémové mastocytózy-Symptom Assessment Form (ISM-SAF)
Časové okno: přibližně 5 let
|
Každý symptom v ISM-SAF má stupnici 0-10.
Snížení skóre odpovídá zlepšení symptomů
|
přibližně 5 let
|
|
Část 3: Změna skóre vedoucího symptomu indolentní systémové mastocytózy-Symptom Assessment Form (ISM-SAF)
Časové okno: přibližně 5 let
|
Každý symptom v ISM-SAF má stupnici 0-10.
Snížení skóre odpovídá zlepšení symptomů
|
přibližně 5 let
|
|
Část 3: Průměrná změna ve skóre kvality života žírných buněk (MC-QoL).
Časové okno: přibližně 5 let
|
MC-QoL má škálu 0-100, vyšší čísla představují závažnější zhoršení kvality života.
|
přibližně 5 let
|
|
Část 3: Čas k dosažení 30% snížení skóre indolentní systémové mastocytózy-Symptom Assessment Form (ISM-SAF)
Časové okno: 12 měsíců
|
Čas k dosažení 30% snížení skóre generovaného ISM-SAF.
ISM-SAF používá skóre od 0 do 110 a nižší skóre představuje nižší symptomatickou zátěž
|
12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část M: podíl pacientů, kteří dosáhli alespoň 30% snížení skóre kvality života žírných buněk (MC-QoL)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. května 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. května 2021
První zveřejněno (Aktuální)
2. června 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BLU-263-1201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Indolentní systémová mastocytóza
-
Cogent Biosciences, Inc.NáborMastocytóza | Mastocytóza, systémová | SSM | Mastocytóza, IndolentSpojené státy, Itálie, Kanada, Austrálie, Španělsko, Švýcarsko, Norsko, Spojené království, Belgie, Polsko, Holandsko, Německo, Francie, Česko, Řecko, Irsko
Klinické studie na BLU-263
-
Blueprint Medicines CorporationNáborPokročilá systémová mastocytózaSpojené státy, Norsko, Holandsko, Belgie, Německo, Francie, Španělsko
-
Fontem US LLCAktivní, ne náborZdraví dobrovolníciSpojené státy
-
Bellus Health Inc. - a GSK companyNáborZdravý | KašelSpojené království
-
Blueprint Medicines CorporationDokončenoZdraví dobrovolníciSpojené státy
-
Blueprint Medicines CorporationDostupnýSolidní nádory
-
Blueprint Medicines CorporationAktivní, ne náborGastrointestinální stromální nádoryFrancie
-
Bellus Health IncDokončenoRefrakterní chronický kašelSpojené státy, Německo, Kanada, Česko, Maďarsko, Polsko, Spojené království
-
Blueprint Medicines CorporationSchváleno pro marketing
-
Hoffmann-La RocheDokončenoNovotvary | Novotvary podle histologického typu | Plicní onemocnění | Novotvary podle místa | Adenokarcinom | Karcinom | Novotvary, žlázové a epiteliální | Onemocnění endokrinního systému | Gastrointestinální novotvary | Novotvary, zárodečné buňky a embryonální | Novotvary hlavy a krku | Karcinom, nemalobuněčné... a další podmínkyFrancie, Španělsko, Spojené státy, Korejská republika, Spojené království, Tchaj-wan, Čína, Belgie, Singapur, Holandsko, Německo, Itálie, Hongkong
-
Bellus Health Inc. - a GSK companyDokončenoZdravýSpojené království