(HARBOR) Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BLU-263 versus placebo u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou
19. května 2026 aktualizováno: Blueprint Medicines Corporation
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 BLU-263 u indolentní systémové mastocytózy
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 srovnávající účinnost a bezpečnost BLU-263 + nejlepší podpůrná péče (BSC) s placebem + BSC u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou (ISM), jejichž příznaky jsou není dostatečně kontrolován BSC.
Části 1 a 2 budou zařazovat pacienty s ISM.
Pacienti zařazení do Části 1 nebo Části 2 se po dokončení předchozí části převrátí do Části 3, aby podstoupili léčbu BLU-263 otevřeným způsobem.
V části M budou zařazeni pacienti s monoklonálním syndromem aktivace žírných buněk (mMCAS).
Studie také zahrnuje PK skupiny, které budou zařazovat pacienty s ISM.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
534
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Blueprint Medicines
- Telefonní číslo: 617-714-6707
- E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1426
- Nábor
- Consultorios Medicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
-
Buenos Aires, Argentina, 1113
- Nábor
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
-
-
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Austrálie
- Nábor
- Princess Alexandra Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Robert Bird, MD
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- Nábor
- The Alfred Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tse-Chieh Teh, MD
-
-
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- Nábor
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
La Louvière, Belgie, 7100
- Nábor
- Chu Tivoli
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgie
- Nábor
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vito Sabato, MD
-
-
-
-
-
Amiens, Francie, 80000
- Nábor
- CHU AMIENS-PICARDIE
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Francie
- Nábor
- CHU de Caen
-
Grenoble, Francie, 38043
- Nábor
- CHU Grenoble
-
Limoges, Francie, 87042
- Nábor
- CHU de Limoges
-
Nantes, Francie, 44093
- Nábor
- CHU de Nantes
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, Francie, 75013
- Nábor
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Francie, 86000
- Nábor
- CHU de Poitiers
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Francie
- Nábor
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Nábor
- University Medical Center Groningen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hanneke Oude Elberink, MD
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
- Nábor
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Nábor
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Catania, Itálie, 95123
- Nábor
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
-
Pavia, Itálie, 27100
- Nábor
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chiara Elena, MD
-
Salerno, Itálie, 84131
- Nábor
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Massimo Triggiani, MD
-
Verona, Itálie, 37126
- Nábor
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrizia Bonadonna, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Itálie, 20122
- Nábor
- UOC Ematologia
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Itálie, 50134
- Nábor
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, N-0424
- Nábor
- Oslo University Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
-
-
-
-
-
Aachen, Německo
- Nábor
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jens Panse, MD
-
Berlin, Německo, 12203
- Nábor
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Německo, 91054
- Nábor
- University Clinic Erlangen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Německo, 20246
- Nábor
- University Clinic Hamburg Eppendorf
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Philippe Schafhausen, MD
-
Mannheim, Německo, 68167
- Nábor
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Juliana Schwaab, MD
-
Munich, Německo, 80377
- Nábor
- LMU Klinikum
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Franziska Rueff, MD
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-214
- Nábor
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko, 1169-050
- Nábor
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Nábor
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Portugalsko, 4200-139
- Nábor
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tiago Azenha Rama, MIM
-
-
-
-
-
Linz, Rakousko, 4021
- Nábor
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Clemens Schmitt, MD
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- Nábor
- University Hospital of Wales
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Nábor
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- Nábor
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LE
- Nábor
- Cancer and Haematology Centre
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
Plymouth, Spojené království, PL6 8DH
- Nábor
- University Hospital Plymouth NHS Trust
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XW
- Nábor
- University Hospital of Wales
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Steven Knapper, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Nábor
- University of Alabama at Birmingham
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Nábor
- Stanford Cancer Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- William Shomali, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Nábor
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Brigham and Women's Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Nábor
- Roswell Park Cancer Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Nábor
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Nábor
- University of Cincinnati Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Nábor
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
-
-
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
- Nábor
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 625 00
- Nábor
- Fakultni nemocnice Brno, Interni hematologicka a onkologicka klinika
-
Prague, Česko, 100 34
- Nábor
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
-
-
-
-
-
Chaïdári, Řecko, 12462
- Nábor
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
-
Thessaloniki, Řecko, 57010
- Nábor
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mar Guilarte Clavero, MD
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Nábor
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David González de Olano, MD
-
Toledo, Španělsko, 45071
- Nábor
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
-
-
-
-
Uppsala, Švédsko, 751 85
- Nábor
- Uppsala University Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Švýcarsko, C-4031
- Nábor
- University Hospital Basel
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Karin Hartmann, MD
-
Lucerne, Švýcarsko, 6000
- Nábor
- Luzerner Kantonsspital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Všichni pacienti
-1. Pacient musí mít stav výkonnosti východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG PS) od 0 do 2.
Část 1 a část 2
- 2. Pacient musí mít středně těžké až těžké symptomy na základě minimálního průměrného celkového skóre symptomů (TSS) formuláře ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF) během 14denního období screeningu způsobilosti.
- 3. Pacient má potvrzenou diagnózu ISM, potvrzenou Centrálním patologickým přehledem biopsie BM a centrálním přehledem B- a C-nálezů podle diagnostických kritérií WHO. Archivní biopsii lze použít, pokud byla dokončena během posledních 12 měsíců.
- 4. Pacientovi se nepodařilo dosáhnout adekvátní kontroly symptomů pro 1 nebo více základních symptomů, jak bylo stanoveno zkoušejícím, s alespoň 2 z následujících symptomatických terapií: H1 blokátory, H2 blokátory, inhibitory protonové pumpy, inhibitory leukotrienů, kromolyn sodík, kortikosteroidy nebo omalizumab.
- 5. Pacienti musí mít stabilizovaný BSC pro řízení symptomů ISM alespoň 14 dní před zahájením screeningových procedur.
- 6. U pacientů užívajících kortikosteroidy musí být dávka ≤ 20 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu a dávka musí být stabilní po dobu ≥ 14 dnů.
Část M
- 7. Pacienti musí mít mMCAS potvrzenou Centrálním patologickým přehledem biopsie BM. Archivní biopsii lze použít, pokud byla dokončena během posledních 12 měsíců.
- 8. Pacienti musí mít tryptázu < 20 ng/ml.
- 9. Pacienti musí mít KIT D816V v periferní krvi (PB) nebo BM a/nebo CD25+ žírné buňky v BM.
- 10. Pacienti musí mít příznaky odpovídající aktivaci žírných buněk (navzdory BSC) alespoň ve dvou orgánových systémech charakterizovaných kožním zrudnutím, tachykardií, synkopou, hypotenzí, průjmem, nevolností, zvracením a gastrointestinálními křečemi) a sérovou krevní tryptázou (sBT). hladiny nad 8 ng/ml NEBO závažné (stupeň podle Ringa a Messmera ≥ II, opakující se anafylaxe, včetně, ale bez omezení na jed blanokřídlých, lék nebo potravu, bez ohledu na hladiny sBT.
PK skupiny
- 11. Viz kritéria pro zařazení pro všechny pacienty a část 1/část 2
- 12. Nárůst může být omezen na pacienty, kteří mají specifické projevy onemocnění (tj. postižení GI) nebo užívají léky snižující kyselost, aby lépe prozkoumali dopad těchto vlastností na PK.
Klíčová kritéria vyloučení:
- 1. Pacientovi byla diagnostikována jakákoliv z následujících subklasifikací WHO systémové mastocytózy (SM): pouze kožní mastocytóza, doutnající SM, SM s přidruženým hematologickým novotvarem, agresivní SM, leukémie ze žírných buněk nebo sarkom žírných buněk.
- 2. Pacientovi byla diagnostikována jiná myeloproliferativní porucha.
- 3. Pacient má orgánové poškození C-nálezy připisované SM.
- 4. Pacient má klinicky významné, nekontrolované kardiovaskulární onemocnění
- 5. Pacient má QT interval korigovaný pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 480 ms.
- 6. Pacient byl dříve léčen jakýmkoli cíleným inhibitorem KIT.
- 7. Pacient má v anamnéze primární malignitu, která byla diagnostikována nebo vyžadovala terapii do 3 let. Následující předchozí malignity nejsou vylučující: kompletně resekovaný bazocelulární a spinocelulární karcinom kůže, kurativně léčený lokalizovaný karcinom prostaty a kompletně resekovaný karcinom in situ libovolného místa.
- 8. Doba od jakékoli cytoredukční terapie včetně mastinibu a midostaurinu by měla být alespoň 5 poločasů nebo 14 dnů (podle toho, co je delší), a u kladribinu, interferonu alfa, pegylovaného interferonu nebo protilátkové terapie < 28 dnů nebo 5 poločasů léku (podle toho, co je delší), před začátkem období screeningu.
- 9. Pacient dostal radioterapii nebo terapii psoralenem a ultrafialovým zářením A (PUVA) < 14 dní před začátkem období screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: (Část 1) Dávka Elenestinibu 1 + SDT
Účastníci obdrží SDT a Elenestinib.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Elenestinib bude podáván orálně, jednou denně až do dokončení části 1.
|
Elenestinib perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: (Část 1) Dávka Elenestinibu 2 + SDT
Účastníci obdrží SDT a Elenestinib.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Elenestinib bude podáván orálně, jednou denně až do dokončení části 1.
|
Elenestinib perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: (Část 1) Dávka Elenestinibu 3 + SDT
Účastníci obdrží SDT a Elenestinib.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Elenestinib bude podáván orálně, jednou denně až do dokončení části 1.
|
Elenestinib perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: (Část 1) Placebo + SDT
Účastníci obdrží SDT a odpovídající placebo.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Placebo bude podáváno orálně, jednou denně až do dokončení části 1.
|
Placebo perorální tableta
|
|
Experimentální: (Část 2) Dávka Elenestinibu 1 + SDT
Účastníci obdrží SDT a Elenestinib.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Elenestinib bude podáván orálně, jednou denně po dobu přibližně 48 týdnů.
|
Elenestinib perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: (Část 2) Placebo + SDT
Účastníci obdrží SDT a odpovídající placebo.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Placebo bude podáváno orálně, jednou denně po dobu přibližně 48 týdnů.
|
Placebo perorální tableta
|
|
Experimentální: (Část 3) Elenestinib + SDT
Účastníci obdrží SDT a Elenestinib.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Elenestinib bude podáván orálně, jednou denně po dobu přibližně 5 let.
|
Elenestinib perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: (Část s) dávka Elenestinibu 1 + SDT
Účastníci obdrží SDT a Elenestinib.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Elenestinib bude podáván orálně, jednou denně po dobu přibližně 5 let.
|
Elenestinib perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: (Část K) Dávka Elenestinibu 1 + SDT
Účastníci obdrží SDT a Elenestinib.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Elenestinib bude podáván orálně, jednou denně po dobu přibližně 5 let.
|
Elenestinib perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: (PK skupiny) Elenestinib + SDT
Účastníci obdrží SDT a Elenestinib.
SDT bude stanovena na základě účastníka.
Elenestinib bude podáván orálně, jednou denně po dobu přibližně 5 let.
|
Elenestinib perorální tableta
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část 1: Počet účastníků s nepříznivými účinky (čaje)
Časové okno: Až 12 týdnů
|
Až 12 týdnů
|
|
Část 1: Průměrná změna z výchozí hodnoty v ISM-Symptomu ve formě hodnocení (ISM-SAF) Celkové skóre symptomů (TSS)
Časové okno: Základní linie, 13. týden
|
Základní linie, 13. týden
|
|
Část 2: Průměrná změna od základní linie v ISM-Saf TSS
Časové okno: Základní linie, 49 týdnů
|
Základní linie, 49 týdnů
|
|
Část 3: Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Část 3: Změňte se ze základní linie v ISM-Saf TSS
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část 1: Změna ze základní linie v sérové tryptáze
Časové okno: Základní linie, 13. týden
|
Základní linie, 13. týden
|
|
Část 1: Změna ze základní linie ve frakci alely sady D816V v krvi
Časové okno: Základní linie, 13. týden
|
Základní linie, 13. týden
|
|
Část 1: Změna ze základní linie v žírných buňkách kostní dřeně (BM)
Časové okno: Základní linie, 13. týden
|
Základní linie, 13. týden
|
|
Část 1: Průměrná změna od základní linie v skóre individuálních symptomů ISM-Saf
Časové okno: Základní linie, 13. týden
|
Základní linie, 13. týden
|
|
Část 1: Čas k dosažení 30% snížení z výchozí hodnoty v ISM-Saf TSS
Časové okno: Základy do 13. týdne
|
Základy do 13. týdne
|
|
Část 1: Čas k dosažení 30% snížení ze základní hodnoty ve skóre domény ISM-Saf
Časové okno: Základy do 13. týdne
|
Základy do 13. týdne
|
|
Část 2: Podíl účastníků dosahujících normalizovanou tryptazu
Časové okno: Základní linie až do týdne 49
|
Základní linie až do týdne 49
|
|
Část 2: Podíl účastníků, kteří dosáhnou nezjistitelné úrovně nebo alespoň 50% snížení frekvence alely varianty sady D816V (VAF)
Časové okno: Základní linie až do týdne 49
|
Základní linie až do týdne 49
|
|
Část 2: Podíl účastníků dosahuje kontroly symptomů, jak je definováno dosažením mírných příznaků
Časové okno: Základní linie až do týdne 49
|
Základní linie až do týdne 49
|
|
Část 2: Průměrná procenta změny z výchozí hodnoty v hustotě minerálů kostí (BMD)
Časové okno: Základní linie, 49 týdnů
|
Základní linie, 49 týdnů
|
|
Část 2: Průměrná změna oproti základní linii v anualizované míře anafylaxních událostí
Časové okno: Základní linie, týdny 25 až 48
|
Základní linie, týdny 25 až 48
|
|
Část 2: Průměrná změna od výchozí hodnoty v skóre kvality života (QOL)
Časové okno: Základní linie, 49 týdnů
|
Základní linie, 49 týdnů
|
|
Část 2: Průměrná změna od základní linie ve skóre domény ISM-Saf
Časové okno: Základní linie, 49 týdnů
|
Základní linie, 49 týdnů
|
|
Část 2: Počet účastníků s AES
Časové okno: Až do týdne 49
|
Až do týdne 49
|
|
Část 2: Podíl účastníků s 50% snížením ISM-Saf TSS
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
|
Základní linie, týdny 24 a 48
|
|
Část 2: Podíl účastníků s 50% snížením skóre domény ISM-SAF
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
|
Základní linie, týdny 24 a 48
|
|
Část 2: Podíl účastníků s 30% snížením ISM-Saf TSS
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
|
Základní linie, týdny 24 a 48
|
|
Část 2: Podíl účastníků se 30% snížením skóre domény ISM-Saf
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
|
Základní linie, týdny 24 a 48
|
|
Část 3: Podíl účastníků dosahuje kontroly symptomů, jak je definováno dosažením mírných příznaků
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část 3: Změna ze základní linie ve skóre domény ISM-Saf
Časové okno: Základní, až 5 let
|
Základní, až 5 let
|
|
Část 3: Podíl účastníků dosahujících normalizovanou tryptazu
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část 3: Změna ze základní linie v BMD
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část 3: Změňte se ze základní hodnoty v anualizované míře anafylaxních událostí
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Změňte se ze základní linie v sérové tryptáze
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Změňte se ze základní linie ve frakci alely sady D816V v krvi
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Změňte se z výchozí hodnoty v žírných buňkách kostní dřeně (BM)
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Podíl účastníků dosahujících kontrolované onemocnění
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Změňte se z výchozí hodnoty v kožních lézích, jak je hodnoceno plochou frakčního povrchu těla nejvíce postižené plochy kůže
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Změňte se ze základní linie v počtu doprovodných léků identifikovaných jako SDT
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Změňte se z výchozí hodnoty ve skóre individuálních symptomů ISM-Saf
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Změňte se z výchozí hodnoty v ISM-SAF olovo (nejzávažnější) skóre symptomů
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Části 2 a 3: Změňte se ze základní linie ve skóre QOL
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část S: Počet účastníků s AES
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část S: Podíl účastníků, kteří dosáhnou čisté patologické reakce (PPR)
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část S: Průměrná změna od základní linie v ISM-Saf
Časové okno: Základní linie, 25. týden
|
Základní linie, 25. týden
|
|
Část K: Počet účastníků s AES
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část K: Změna ze základní linie v sérové tryptáze
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část K: Změna ze základní linie ve frakci alely sady D816V v krvi
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část K: Průměrná změna od základní linie v ISM-Saf TSS
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
|
Část K: Změna ze základní linie ve skóre QOL
Časové okno: Výchozí hodnota až 5 let
|
Výchozí hodnota až 5 let
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část M: podíl pacientů, kteří dosáhli alespoň 30% snížení skóre kvality života žírných buněk (MC-QoL)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2032
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2032
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. května 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. května 2021
První zveřejněno (Aktuální)
2. června 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BLU-263-1201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Indolentní systémová mastocytóza
-
Cogent Biosciences, Inc.Aktivní, ne náborMastocytóza | Mastocytóza, systémová | SSM | Mastocytóza, Indolent | Doutnající systémová mastocytóza | ISM | BMM | Mastocytóza kostní dřeněSpojené státy, Kanada, Španělsko, Spojené království, Austrálie, Norsko, Itálie, Švýcarsko, Německo, Irsko, Holandsko, Belgie, Česko, Francie, Polsko