(HARBOR) -tutkimus BLU-263:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi plaseboon verrattuna potilailla, joilla on laiton systeeminen mastosytoosi
maanantai 3. elokuuta 2026 päivittänyt: Blueprint Medicines Corporation
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe 2/3 BLU-263:n indolentissa systeemisessä mastosytoosissa
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, faasin 2/3 tutkimus, jossa verrataan BLU-263 + parhaan tukihoidon (BSC) tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen + BSC:hen potilailla, joilla on indolentti systeeminen mastosytoosi (ISM), joiden oireet ovat BSC ei valvo riittävästi.
Osiin 1 ja 2 rekisteröidään ISM-potilaita.
Osaan 1 tai osaan 2 ilmoittautuneet potilaat siirtyvät osaan 3 saadakseen BLU-263-hoitoa avoimesti aiemman osan suorittamisen jälkeen.
Osaan M otetaan potilaat, joilla on monoklonaalinen syöttösoluaktivaatio-oireyhtymä (mMCAS).
Tutkimukseen kuuluu myös PK-ryhmiä, joihin otetaan ISM-potilaita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
534
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Blueprint Medicines
- Puhelinnumero: 617-714-6707
- Sähköposti: medinfo@blueprintmedicines.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Rekrytointi
- University Medical Center Groningen
-
Päätutkija:
- Hanneke Oude Elberink, MD
-
Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
- Rekrytointi
- Maastricht UMC+
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
- Rekrytointi
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, 1426
- Rekrytointi
- Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
-
Buenos Aires, Argentiina, 1113
- Rekrytointi
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
-
-
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia
- Rekrytointi
- Princess Alexandra Hospital
-
Päätutkija:
- Robert Bird, MD
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Rekrytointi
- The Alfred Hospital
-
Päätutkija:
- Tse-Chieh Teh, MD
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Rekrytointi
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
La Louvière, Belgia, 7100
- Rekrytointi
- CHU Tivoli
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia
- Rekrytointi
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Päätutkija:
- Vito Sabato, MD
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Rekrytointi
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Päätutkija:
- Mar Guilarte Clavero, MD
-
Madrid, Espanja, 28034
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Päätutkija:
- David González de Olano, MD
-
Toledo, Espanja, 45071
- Rekrytointi
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Päätutkija:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
-
-
-
-
Cork, Irlanti, T12 DC4A
- Rekrytointi
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Rekrytointi
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Päätutkija:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Catania, Italia, 95123
- Rekrytointi
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
-
Pavia, Italia, 27100
- Rekrytointi
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
Päätutkija:
- Chiara Elena, MD
-
Salerno, Italia, 84131
- Rekrytointi
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
Päätutkija:
- Massimo Triggiani, MD
-
Verona, Italia, 37126
- Rekrytointi
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
Päätutkija:
- Patrizia Bonadonna, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekrytointi
- UOC Ematologia
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Rekrytointi
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Linz, Itävalta, 4021
- Rekrytointi
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
-
Päätutkija:
- Clemens Schmitt, MD
-
-
-
-
-
Cali, Kolumbia, 760033
- Rekrytointi
- Fundacion Valle del Lili
-
-
-
-
-
Chaïdári, Kreikka, 12462
- Rekrytointi
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
-
Thessaloniki, Kreikka, 57010
- Rekrytointi
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, N-0424
- Rekrytointi
- Oslo University Hospital
-
Päätutkija:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1169-050
- Rekrytointi
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
-
Päätutkija:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Rekrytointi
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
-
Päätutkija:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Portugali, 4200-139
- Rekrytointi
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
-
Päätutkija:
- Tiago Azenha Rama, MIM
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-214
- Rekrytointi
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
-
Krakow, Puola, 30-688
- Rekrytointi
- Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
-
Amiens, Ranska, 80000
- Rekrytointi
- CHU Amiens-Picardie
-
Päätutkija:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Caen
-
Grenoble, Ranska, 38043
- Rekrytointi
- Chu Grenoble
-
Limoges, Ranska, 87042
- Rekrytointi
- CHU de Limoges
-
Nantes, Ranska, 44093
- Rekrytointi
- CHU de Nantes
-
Päätutkija:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
Päätutkija:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Päätutkija:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Ranska, 86000
- Rekrytointi
- CHU De Poitiers
-
Päätutkija:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Päätutkija:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
-
-
-
-
-
Uppsala, Ruotsi, 751 85
- Rekrytointi
- Uppsala University Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
-
Päätutkija:
- Jens Panse, MD
-
Berlin, Saksa, 12203
- Rekrytointi
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
-
Päätutkija:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Rekrytointi
- University Clinic Erlangen
-
Päätutkija:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Rekrytointi
- University Clinic Hamburg Eppendorf
-
Päätutkija:
- Philippe Schafhausen, MD
-
Mannheim, Saksa, 68167
- Rekrytointi
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
-
Päätutkija:
- Juliana Schwaab, MD
-
Munich, Saksa, 80377
- Rekrytointi
- LMU Klinikum
-
Päätutkija:
- Franziska Rueff, MD
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi, C-4031
- Rekrytointi
- University Hospital Basel
-
Päätutkija:
- Karin Hartmann, MD
-
Lucerne, Sveitsi, 6000
- Rekrytointi
- Luzerner Kantonsspital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06620
- Rekrytointi
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- Rekrytointi
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Mersin, Turkki (Türkiye), 33200
- Rekrytointi
- Mersin VM Medikal Park Hastanesi
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Rekrytointi
- Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
-
Prague, Tšekki, 100 34
- Rekrytointi
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Rekrytointi
- University Hospital of Wales
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Rekrytointi
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- Rekrytointi
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
- Rekrytointi
- Cancer and Haematology Centre
-
Päätutkija:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
- Rekrytointi
- University Hospital Plymouth NHS Trust
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Rekrytointi
- University Hospital of Wales
-
Päätutkija:
- Steven Knapper, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Rekrytointi
- University of Alabama at Birmingham
-
Päätutkija:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Rekrytointi
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Rekrytointi
- Stanford Cancer Institute
-
Päätutkija:
- William Shomali, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Brigham and Women's Hospital
-
Päätutkija:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Päätutkija:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Rekrytointi
- Mayo Clinic
-
Päätutkija:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
- Rekrytointi
- Roswell Park Cancer Institute
-
Päätutkija:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University Medical Center
-
Päätutkija:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Rekrytointi
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Rekrytointi
- University of Cincinnati Medical Center
-
Päätutkija:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Päätutkija:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Rekrytointi
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Päätutkija:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Kaikki potilaat
-1. Potilaan itäisen yhteistyön onkologiaryhmän suorituskyvyn (ECOG PS) on oltava 0–2.
Osa 1 ja osa 2
- 2. Potilaalla on oltava kohtalaisia tai vaikeita oireita, jotka perustuvat ISM-oireiden arviointilomakkeen (ISM-SAF) vähimmäiskeskimääräiseen kokonaisoirepisteeseen (TSS) 14 päivän kelpoisuusseulontajakson aikana.
- 3. Potilaalla on vahvistettu ISM-diagnoosi, joka on vahvistettu BM-biopsian keskuspatologiassa ja B- ja C-löydösten keskitetyssä tarkastelussa WHO:n diagnostisten kriteerien mukaan. Arkistoitua biopsiaa voidaan käyttää, jos se on suoritettu viimeisen 12 kuukauden aikana.
- 4. Potilas ei ole täytynyt saavuttaa riittävää oireiden hallintaa yhdelle tai useammalle tutkijan määrittämälle perusoireelle, kun hän on saanut vähintään kahta seuraavista oireenmukaisista hoidoista: H1-salpaajat, H2-salpaajat, protonipumpun estäjät, leukotrieeni-inhibiittorit, kromolyni natriumia, kortikosteroideja tai omalitsumabia.
- 5. Potilaiden BSC on oltava vakiintunut ISM-oireiden hallintaa varten vähintään 14 päivää ennen seulontatoimenpiteiden aloittamista.
- 6. Potilaille, jotka saavat kortikosteroideja, annoksen on oltava ≤ 20 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa, ja annoksen on oltava vakaa ≥ 14 päivän ajan.
Osa M
- 7. Potilailla on oltava mMCAS, joka on vahvistettu BM-biopsian Central Pathology Review -tutkimuksella. Arkistoitua biopsiaa voidaan käyttää, jos se on suoritettu viimeisen 12 kuukauden aikana.
- 8. Potilaiden tryptaasiarvon tulee olla < 20 ng/ml.
- 9. Potilailla on oltava KIT D816V perifeerisessä veressä (PB) tai BM:ssä ja/tai CD25+ syöttösoluja BM:ssä.
- 10. Potilailla on oltava syöttösoluaktivaatioon liittyviä oireita (huolimatta BSC:stä) vähintään kahdessa elinjärjestelmässä, joille on tunnusomaista ihon punoitus, takykardia, pyörtyminen, hypotensio, ripuli, pahoinvointi, oksentelu ja maha-suolikanavan kouristukset) ja seerumin veren tryptaasi (sBT) tasot yli 8 ng/ml TAI vakava (Ring- ja Messmer-luokka ≥ II, toistuva anafylaksia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, valkosipulin myrkky, lääke tai ruoka, sBT-tasoista riippumatta.
PK ryhmät
- 11. Katso kaikki potilaat ja osa 1/2 osa
- 12. Kertymä voi rajoittua potilaisiin, joilla on erityisiä taudin ilmenemismuotoja (eli GI-oireita) tai jotka käyttävät happoa vähentäviä aineita tutkiakseen paremmin näiden ominaisuuksien vaikutusta PK:hen.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- 1. Potilaalla on diagnosoitu jokin seuraavista WHO:n systeemisen mastosytoosin (SM) alaluokituksista: vain ihon mastosytoosi, kytevä SM, SM ja siihen liittyvä hematologinen kasvain, aggressiivinen SM, syöttösoluleukemia tai syöttösolusarkooma.
- 2. Potilaalla on diagnosoitu toinen myeloproliferatiivinen sairaus.
- 3. Potilaalla on SM:stä johtuvia elinvaurioita.
- 4. Potilaalla on kliinisesti merkittävä, hallitsematon sydän- ja verisuonisairaus
- 5. Potilaan QT-aika on korjattu Friderician kaavalla (QTcF) > 480 ms.
- 6. Potilas on aiemmin saanut hoitoa kohdennetuilla KIT-estäjillä.
- 7. Potilaalla on ollut primaarinen pahanlaatuinen kasvain, joka on diagnosoitu tai vaatinut hoitoa 3 vuoden sisällä. Seuraavat aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet eivät ole poissulkevia: täysin resektoitu tyvisolu- ja levyepiteelisyöpä, parantavasti hoidettu paikallinen eturauhassyöpä ja täysin resektoitu karsinooma in situ mistä tahansa kohdasta.
- 8. Sytoreduktiivisen hoidon, mukaan lukien mastinibi ja midostauriini, puoliintumisajan tulee olla vähintään 5 tai 14 päivää (sen mukaan kumpi on pidempi) ja kladribiinin, alfa-interferoni-, pegyloidun interferoni- tai vasta-ainehoidon puoliintumisaika on alle 28 päivää tai 5 puoliintumisaikaa. lääkkeen (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontajakson aloittamista.
- 9. Potilas on saanut sädehoitoa tai psoraleeni- ja ultravioletti A (PUVA) -hoitoa < 14 päivää ennen seulontajakson alkamista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: (Osa 1) Elenestiinibiannos 1 + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja Elenestinibin.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Elenestinibia annetaan suun kautta, kerran päivässä, kunnes osa 1 on valmis.
|
Elenestinib oraalinen tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (Osa 1) Elenestiinibiannos 2 + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja Elenestinibin.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Elenestinibia annetaan suun kautta, kerran päivässä, kunnes osa 1 on valmis.
|
Elenestinib oraalinen tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (Osa 1) Elenestiinibiannos 3 + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja Elenestinibin.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Elenestinibia annetaan suun kautta, kerran päivässä, kunnes osa 1 on valmis.
|
Elenestinib oraalinen tabletti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: (Osa 1) Plasebo + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja vastaavan lumelääkkeen.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Plaseboa annetaan suun kautta, kerran päivässä, kunnes osan 1 valmistuminen.
|
Plasebo oraalinen tabletti
|
|
Kokeellinen: (Osa 2) Elenestiinibiannos 1 + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja Elenestinibin.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Elenestinibia annetaan suun kautta, kerran päivässä noin 48 viikon ajan.
|
Elenestinib oraalinen tabletti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: (Osa 2) Plasebo + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja vastaavan lumelääkkeen.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Plaseboa annetaan suun kautta, kerran päivässä noin 48 viikon ajan.
|
Plasebo oraalinen tabletti
|
|
Kokeellinen: (Osa 3) Elenestinib + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja Elenestinibin.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Elenestinibia annetaan suun kautta, kerran päivässä jopa noin viiden vuoden ajan.
|
Elenestinib oraalinen tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (Osa S) Elenestinib -annos 1 + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja Elenestinibin.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Elenestinibia annetaan suun kautta, kerran päivässä jopa noin viiden vuoden ajan.
|
Elenestinib oraalinen tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (Osa K) Elenestinib -annos 1 + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja Elenestinibin.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Elenestinibia annetaan suun kautta, kerran päivässä jopa noin viiden vuoden ajan.
|
Elenestinib oraalinen tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: (PK -ryhmät) Elenestinib + SDT
Osallistujat saavat SDT: n ja Elenestinibin.
SDT määritetään osallistujasta kohden.
Elenestinibia annetaan suun kautta, kerran päivässä jopa noin viiden vuoden ajan.
|
Elenestinib oraalinen tabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa 1: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Jopa 12 viikkoa
|
|
Osa 1: Keskimääräinen muutos lähtötasosta ISM-oireissa arviointimuodossa (ISM-SAF) kokonaisoireiden kokonaispistemäärä (TSS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
|
Perustaso, viikko 13
|
|
Osa 2: Keskimääräinen muutos lähtötasosta ISM-SAF TSS: ssä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 49
|
Baseline, viikko 49
|
|
Osa 3: Haittatapahtumien osallistujien lukumäärä (AES)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Osa 3: Muutos lähtötasosta ISM-Saf TSS: ssä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa 1: Vaihda lähtötasosta seerumin tryptaasissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
|
Perustaso, viikko 13
|
|
Osa 1: Muutos lähtötasosta Kit D816V -alleeli -fraktiossa veressä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
|
Perustaso, viikko 13
|
|
Osa 1: Vaihda lähtötilanteesta luuytimen (BM) syöttösoluissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
|
Perustaso, viikko 13
|
|
Osa 1: Keskimääräinen muutos lähtötasosta ISM-SAF-yksittäisissä oirepisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13
|
Perustaso, viikko 13
|
|
Osa 1: Aika saavuttaa 30%: n vähennys lähtötasosta ISM-SAF TSS: ssä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13 asti
|
Perustaso viikkoon 13 asti
|
|
Osa 1: Aika saavuttaa 30%: n vähennys lähtötasosta ISM-SAF-verkkotunnuksen pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 13 asti
|
Perustaso viikkoon 13 asti
|
|
Osa 2: Osallistujien osuus normalisoidusta tryptaasista
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 49 asti
|
Perustaso viikkoon 49 asti
|
|
Osa 2: Osallistujien osuus, jotka saavuttavat havaitsemattoman tason tai vähintään 50%: n pienenemisen Kit D816V -variantti -alleelitaajuus (VAF)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 49 asti
|
Perustaso viikkoon 49 asti
|
|
Osa 2: Oireiden hallinnan osuus osallistujista määritetään saavuttamalla lieviä oireita
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 49 asti
|
Perustaso viikkoon 49 asti
|
|
Osa 2: Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta luun mineraalitiheydessä (BMD)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 49
|
Baseline, viikko 49
|
|
Osa 2: Keskimääräinen muutos lähtötasosta anafylaksia -tapahtumien vuosittaisessa osassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 25 - 48
|
Perustaso, viikot 25 - 48
|
|
Osa 2: Keskimääräinen muutos elämänlaadun (QOL) pisteet lähtötasosta
Aikaikkuna: Baseline, viikko 49
|
Baseline, viikko 49
|
|
Osa 2: Keskimääräinen muutos lähtötasosta ISM-SAF-verkkotunnuspisteissä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 49
|
Baseline, viikko 49
|
|
Osa 2: AES: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa viikko 49
|
Jopa viikko 49
|
|
Osa 2: Osallistujien osuus, jonka ISM-SAF TSS vähenee 50%
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
Osa 2: Osallistujien osuus, jonka ISM-SAF-verkkotunnuksen pisteet vähenevät 50%
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
Osa 2: Osallistujien osuus, jonka ISM-SAF TSS vähenee 30%
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
Osa 2: Osallistujien osuus, jonka ISM-SAF-verkkotunnukset vähenevät 30%
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
Osa 3: Oireiden hallinnan osuus osallistujista määritetään saavuttamalla lieviä oireita
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa 3: Muutos lähtötasosta ISM-SAF-verkkotunnuspisteissä
Aikaikkuna: Lähtötaso, enintään 5 vuotta
|
Lähtötaso, enintään 5 vuotta
|
|
Osa 3: Osallistujien osuus, joka saavuttaa normalisoidun tryptaasin
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa 3: Muutos lähtötasosta BMD: ssä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa 3: Muutos lähtötasosta Anafylaxis -tapahtumien vuosittaisessa nopeudessa
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Vaihda seerumin tryptaasin lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Vaihda lähtötasosta Kit D816V -alleeli -fraktiossa veressä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Vaihda lähtötasosta luuytimen (BM) syöttösoluissa
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Osallistujien osuus, jotka saavuttavat kontrolloitua tautia
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Vaihda ihovaurioiden lähtötasosta, joka on arvioitu eniten kärsivän ihoalueen murto -osan pinta -alalla
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Vaihda lähtötasosta SDT: ksi tunnistettujen samanaikaisten lääkkeiden lukumäärässä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Muutos lähtötasosta ISM-SAF-yksittäisissä oirepisteissä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Muutos lähtötasosta ISM-SAF-lyijyn (vakavimpien) oireiden pisteet
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osat 2 ja 3: Vaihda lähtötasosta QOL -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa S: AES: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa S: Osallistujien osuus, jotka saavuttavat puhtaan patologisen vasteen (PPR)
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa S: Keskimääräinen muutos lähtötasosta ISM-SAF: ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
|
Perustaso, viikko 25
|
|
Osa K: AES: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa K: Vaihda lähtötasosta seerumin tryptaasissa
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa K: Muutos lähtötasosta Kit D816V -alleelifraktiossa veressä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa K: Keskimääräinen muutos lähtötasosta ISM-SAF TSS: ssä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
|
Osa K: Muutos lähtötasosta QOL -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Lähtötaso jopa 5 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa M: niiden potilaiden osuus, joiden syöttösolujen elämänlaatu (MC-QoL) laskee vähintään 30 %
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 30. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 17. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 4. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BLU-263-1201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .