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Studio (HARBOR) per valutare l'efficacia e la sicurezza di BLU-263 rispetto al placebo in pazienti con mastocitosi sistemica indolente

19 maggio 2026 aggiornato da: Blueprint Medicines Corporation

Uno studio di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su BLU-263 nella mastocitosi sistemica indolente

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 2/3 che confronta l'efficacia e la sicurezza di BLU-263 + migliore terapia di supporto (BSC) con placebo + BSC in pazienti con mastocitosi sistemica indolente (ISM) i cui sintomi sono non adeguatamente controllato da BSC. Le parti 1 e 2 arruoleranno pazienti con ISM. I pazienti arruolati nella Parte 1 o nella Parte 2 passeranno alla Parte 3 per ricevere il trattamento con BLU-263 in aperto dopo il completamento della Parte precedente. La parte M arruolerà pazienti con sindrome di attivazione dei mastociti monoclonali (mMCAS). Lo studio include anche gruppi PK che arruoleranno pazienti con ISM.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

534

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Reclutamento
        • Consultorios Medicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
      • Buenos Aires, Argentina, 1113
        • Reclutamento
        • CHP Centro Hematologico Pavlovsky
  • Australia
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
        • Reclutamento
        • Princess Alexandra Hospital
        • Investigatore principale:
          • Robert Bird, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • The Alfred Hospital
        • Investigatore principale:
          • Tse-Chieh Teh, MD
  • Austria
      • Linz, Austria, 4021
        • Reclutamento
        • Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
        • Investigatore principale:
          • Clemens Schmitt, MD
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • La Louvière, Belgio, 7100
        • Reclutamento
        • Chu Tivoli
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio
        • Reclutamento
        • Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Investigatore principale:
          • Vito Sabato, MD
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice Brno, Interni hematologicka a onkologicka klinika
      • Prague, Cechia, 100 34
        • Reclutamento
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80000
        • Reclutamento
        • CHU Amiens-Picardie
        • Investigatore principale:
          • Clement Gourguechon, MD
      • Caen, Francia
        • Reclutamento
        • CHu de Caen
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Reclutamento
        • CHU Grenoble
      • Limoges, Francia, 87042
        • Reclutamento
        • CHU de Limoges
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • CHU de Nantes
        • Investigatore principale:
          • Antoine NEEL, MD
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Hopital de La Pitie Salpetriere
        • Investigatore principale:
          • Stephanie Barate, MD
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
        • Investigatore principale:
          • Olivier Hermine, MD
      • Poitiers, Francia, 86000
        • Reclutamento
        • CHU de Poitiers
        • Investigatore principale:
          • Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
        • Investigatore principale:
          • Cristina Bulai-Livideanu, MD
  • Germania
      • Aachen, Germania
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
        • Investigatore principale:
          • Jens Panse, MD
      • Berlin, Germania, 12203
        • Reclutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
        • Investigatore principale:
          • Marcus Maurer, MD
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Reclutamento
        • University Clinic Erlangen
        • Investigatore principale:
          • Nicola Wagner, MD
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • University Clinic Hamburg Eppendorf
        • Investigatore principale:
          • Philippe Schafhausen, MD
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Reclutamento
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • Investigatore principale:
          • Juliana Schwaab, MD
      • Munich, Germania, 80377
        • Reclutamento
        • LMU Klinikum
        • Investigatore principale:
          • Franziska Rueff, MD
  • Grecia
      • Chaïdári, Grecia, 12462
        • Reclutamento
        • University General Hospital - General Hospital of West Attica
      • Thessaloniki, Grecia, 57010
        • Reclutamento
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Reclutamento
        • Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Investigatore principale:
          • Cristina Papayannidis, MD, PhD
      • Catania, Italia, 95123
        • Reclutamento
        • AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
        • Investigatore principale:
          • Chiara Elena, MD
      • Salerno, Italia, 84131
        • Reclutamento
        • S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
        • Investigatore principale:
          • Massimo Triggiani, MD
      • Verona, Italia, 37126
        • Reclutamento
        • Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
        • Investigatore principale:
          • Patrizia Bonadonna, MD
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • UOC Ematologia
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, N-0424
        • Reclutamento
        • Oslo University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Ingunn Dybedal, MD, PhD
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Reclutamento
        • University Medical Center Groningen
        • Investigatore principale:
          • Hanneke Oude Elberink, MD
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Reclutamento
        • ErasmusMC
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1169-050
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
        • Investigatore principale:
          • Patrícia Ribeiro, MD
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Reclutamento
        • CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
        • Investigatore principale:
          • Renata Cabral, MD
      • Porto, Portogallo, 4200-139
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
        • Investigatore principale:
          • Tiago Azenha Rama, MIM
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • University Hospital of Wales
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Reclutamento
        • Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Reclutamento
        • University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
        • Reclutamento
        • Cancer and Haematology Centre
        • Investigatore principale:
          • Bethan Psaila, MD, PhD
      • Plymouth, Regno Unito, PL6 8DH
        • Reclutamento
        • University Hospital Plymouth NHS Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • University Hospital of Wales
        • Investigatore principale:
          • Steven Knapper, MD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Investigatore principale:
          • Mar Guilarte Clavero, MD
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
        • Investigatore principale:
          • David González de Olano, MD
      • Toledo, Spagna, 45071
        • Reclutamento
        • Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
        • Investigatore principale:
          • Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigatore principale:
          • Pankit Vachhani, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • William Shomali, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Mariana Castells, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • Michigan Medicine University of Michigan
        • Investigatore principale:
          • Cem Akin, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • Thanai Pongdee, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Reclutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Griffiths, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Joseph Jurcic, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Johnathan Bernstein, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Prithviraj Bose, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Huntsman Cancer Institute, University of Utah
        • Investigatore principale:
          • Tsewang Tashi, MD
  • Svezia
      • Uppsala, Svezia, 751 85
        • Reclutamento
        • Uppsala University Hospital
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, C-4031
        • Reclutamento
        • University Hospital Basel
        • Investigatore principale:
          • Karin Hartmann, MD
      • Lucerne, Svizzera, 6000
        • Reclutamento
        • Luzerner Kantonsspital
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Reclutamento
        • lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Tutti i pazienti

-1. Il paziente deve avere un Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) compreso tra 0 e 2.

Parte 1 e Parte 2

  • 2. Il paziente deve presentare sintomi da moderati a gravi in ​​base al punteggio totale minimo medio dei sintomi (TSS) del modulo di valutazione dei sintomi ISM (ISM-SAF) durante il periodo di screening di idoneità di 14 giorni.
  • 3. Il paziente ha una diagnosi confermata di ISM, confermata dalla Central Pathology Review della biopsia BM e dalla revisione centrale dei risultati B e C secondo i criteri diagnostici dell'OMS. La biopsia archivistica può essere utilizzata se completata negli ultimi 12 mesi.
  • 4. Il paziente non deve aver raggiunto un adeguato controllo dei sintomi per 1 o più sintomi basali, come determinato dallo sperimentatore, con almeno 2 delle seguenti terapie sintomatiche somministrate: bloccanti H1, bloccanti H2, inibitori della pompa protonica, inibitori dei leucotrieni, cromolyn sodio, corticosteroidi o omalizumab.
  • 5. I pazienti devono avere BSC per la gestione dei sintomi ISM stabilizzati per almeno 14 giorni prima dell'inizio delle procedure di screening.
  • 6. Per i pazienti che ricevono corticosteroidi, la dose deve essere ≤ 20 mg/die di prednisone o equivalente e la dose deve essere stabile per ≥ 14 giorni.

Parte m

  • 7. I pazienti devono avere mMCAS, confermato dalla Central Pathology Review della biopsia BM. Una biopsia d'archivio può essere utilizzata se completata negli ultimi 12 mesi.
  • 8. I pazienti devono avere triptasi < 20 ng/mL.
  • 9. I pazienti devono avere il KIT D816V nel sangue periferico (PB) o BM e/o mastociti CD25+ nel BM.
  • 10. I pazienti devono avere sintomi coerenti con l'attivazione dei mastociti (nonostante BSC) in almeno due sistemi di organi caratterizzati da rossore cutaneo, tachicardia, sincope, ipotensione, diarrea, nausea, vomito e crampi gastrointestinali) e triptasi sierica (sBT) livelli superiori a 8 ng/mL OPPURE Grave (classificazione Ring e Messmer ≥ II, anafilassi ricorrente, incluso ma non limitato a veleno di imenotteri, droghe o cibo, indipendentemente dai livelli di sBT.

Gruppi PK

  • 11. Vedere i criteri di inclusione per Tutti i pazienti e Parte 1/Parte 2
  • 12. L'arruolamento può essere limitato ai pazienti che hanno manifestazioni patologiche specifiche (cioè coinvolgimento gastrointestinale) o stanno assumendo agenti antiacidi per esplorare meglio l'impatto di queste caratteristiche sulla farmacocinetica.

Criteri chiave di esclusione:

  • 1. Al paziente è stata diagnosticata una delle seguenti sottoclassificazioni di mastocitosi sistemica (SM) dell'OMS: solo mastocitosi cutanea, SM smoldering, SM con neoplasia ematologica associata, SM aggressiva, leucemia dei mastociti o sarcoma dei mastociti.
  • 2. Al paziente è stata diagnosticata un'altra malattia mieloproliferativa.
  • 3. Il paziente presenta reperti C di danno d'organo attribuibili a SM.
  • 4. Il paziente ha una malattia cardiovascolare clinicamente significativa, non controllata
  • 5. Il paziente presenta un intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) > 480 msec.
  • 6. Il paziente ha ricevuto in precedenza un trattamento con qualsiasi inibitore del KIT mirato.
  • 7. Il paziente ha una storia di tumore maligno primario che è stato diagnosticato o ha richiesto una terapia entro 3 anni. I seguenti tumori maligni precedenti non sono esclusivi: carcinoma cutaneo basocellulare e a cellule squamose completamente resecato, carcinoma prostatico localizzato trattato in modo curativo e carcinoma in situ completamente resecato in qualsiasi sede.
  • 8. Il tempo trascorso da qualsiasi terapia citoriduttiva inclusi mastinib e midostaurina deve essere di almeno 5 emivite o 14 giorni (qualunque sia il più lungo) e per cladribina, interferone alfa, interferone pegilato o terapia anticorpale < 28 giorni o 5 emivite di il farmaco (qualunque sia più lungo), prima di iniziare il periodo di screening.
  • 9. Il paziente ha ricevuto radioterapia o terapia con psoralene e ultravioletti A (PUVA) < 14 giorni prima dell'inizio del periodo di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: (Parte 1) dose EleNestinib 1 + SDT
I partecipanti riceveranno SDT ed Elenestinib. SDT sarà determinato su base per partecipante. Elenestinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno fino al completamento della parte 1.
Droga: Elenestinib
Compressa orale di elenestinib
Altri nomi:
  • BLU-263
Sperimentale: (Parte 1) dose EleNestinib 2 + SDT
I partecipanti riceveranno SDT ed Elenestinib. SDT sarà determinato su base per partecipante. Elenestinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno fino al completamento della parte 1.
Droga: Elenestinib
Compressa orale di elenestinib
Altri nomi:
  • BLU-263
Sperimentale: (Parte 1) dose EleNestinib 3 + SDT
I partecipanti riceveranno SDT ed Elenestinib. SDT sarà determinato su base per partecipante. Elenestinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno fino al completamento della parte 1.
Droga: Elenestinib
Compressa orale di elenestinib
Altri nomi:
  • BLU-263
Comparatore placebo: (Parte 1) Placebo + SDT
I partecipanti riceveranno SDT e corrispondenti placebo. SDT sarà determinato su base per partecipante. Il placebo verrà somministrato per via orale, una volta al giorno fino al completamento della parte 1.
Droga: Placebo
Compressa orale di placebo
Sperimentale: (Parte 2) dose EleNestinib 1 + SDT
I partecipanti riceveranno SDT ed Elenestinib. SDT sarà determinato su base per partecipante. Elenestinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno per circa 48 settimane.
Droga: Elenestinib
Compressa orale di elenestinib
Altri nomi:
  • BLU-263
Comparatore placebo: (Parte 2) Placebo + SDT
I partecipanti riceveranno SDT e corrispondenti placebo. SDT sarà determinato su base per partecipante. Il placebo verrà somministrato per via orale, una volta al giorno per circa 48 settimane.
Droga: Placebo
Compressa orale di placebo
Sperimentale: (Parte 3) ELENESTINIB + SDT
I partecipanti riceveranno SDT ed Elenestinib. SDT sarà determinato su base per partecipante. Elenestinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno per circa 5 anni.
Droga: Elenestinib
Compressa orale di elenestinib
Altri nomi:
  • BLU-263
Sperimentale: (Parte S) dose EleNestinib 1 + SDT
I partecipanti riceveranno SDT ed Elenestinib. SDT sarà determinato su base per partecipante. Elenestinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno per circa 5 anni.
Droga: Elenestinib
Compressa orale di elenestinib
Altri nomi:
  • BLU-263
Sperimentale: (Parte K) Elelenestinib Dose 1 + SDT
I partecipanti riceveranno SDT ed Elenestinib. SDT sarà determinato su base per partecipante. Elenestinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno per circa 5 anni.
Droga: Elenestinib
Compressa orale di elenestinib
Altri nomi:
  • BLU-263
Sperimentale: (Gruppi PK) EleNestinib + SDT
I partecipanti riceveranno SDT ed Elenestinib. SDT sarà determinato su base per partecipante. Elenestinib verrà somministrato per via orale, una volta al giorno per circa 5 anni.
Droga: Elenestinib
Compressa orale di elenestinib
Altri nomi:
  • BLU-263

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Parte 1: variazione media rispetto al basale nel punteggio del sintomo totale (ISM-SAF) (ISM-SAF) (TSS)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 13
Baseline, settimana 13
Parte 2: variazione media dal basale in ISM-Saf TSS
Lasso di tempo: Baseline, settimana 49
Baseline, settimana 49
Parte 3: numero di partecipanti con eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Parte 3: modifica dal basale in ISM-Saf TSS
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: modifica dalla linea di base nella triptasi sierica
Lasso di tempo: Baseline, settimana 13
Baseline, settimana 13
Parte 1: modifica dalla linea di base nel kit d816v frazione allele nel sangue
Lasso di tempo: Baseline, settimana 13
Baseline, settimana 13
Parte 1: cambiamento dai mastociti basali nei mastoni del midollo osseo (BM)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 13
Baseline, settimana 13
Parte 1: variazione media dal basale nei punteggi dei singoli sintomi ISM-Saf
Lasso di tempo: Baseline, settimana 13
Baseline, settimana 13
Parte 1: tempo per ottenere una riduzione del 30% dal basale in ISM-SAF TSS
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 13
Basale fino alla settimana 13
Parte 1: tempo per ottenere una riduzione del 30% dal basale nei punteggi del dominio ISM-SAF
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 13
Basale fino alla settimana 13
Parte 2: proporzione di partecipanti che raggiungono la triptasi normalizzata
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 49
Basale fino alla settimana 49
Parte 2: percentuale di partecipanti che raggiungono un livello non rilevabile o almeno una riduzione del 50% del kit D816V Frequenza allele variante (VAF)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 49
Basale fino alla settimana 49
Parte 2: percentuale di partecipanti che raggiungono il controllo dei sintomi come definito dal raggiungimento di sintomi lievi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 49
Basale fino alla settimana 49
Parte 2: variazione percentuale media dal basale nella densità minerale ossea (BMD)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 49
Baseline, settimana 49
Parte 2: variazione media dal basale nel tasso annualizzato degli eventi di anafilassi
Lasso di tempo: Basale, settimane da 25 a 48
Basale, settimane da 25 a 48
Parte 2: Cambiamento medio dal basale nel punteggio di qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 49
Baseline, settimana 49
Parte 2: variazione media dal basale nei punteggi del dominio ISM-SAF
Lasso di tempo: Baseline, settimana 49
Baseline, settimana 49
Parte 2: numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 49
Fino alla settimana 49
Parte 2: percentuale di partecipanti con una riduzione del 50% del TSS ISM-Saf
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte 2: percentuale di partecipanti con una riduzione del 50% nei punteggi del dominio ISM-SAF
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte 2: proporzione di partecipanti con una riduzione del 30% in ISM-SAF TSS
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte 2: percentuale di partecipanti con una riduzione del 30% nei punteggi del dominio ISM-SAF
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte 3: percentuale di partecipanti che raggiungono il controllo dei sintomi come definito dal raggiungimento di sintomi lievi
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte 3: modifica dal basale nei punteggi del dominio ISM-SAF
Lasso di tempo: Basale, fino a 5 anni
Basale, fino a 5 anni
Parte 3: proporzione di partecipanti che raggiungono una triptasi normalizzata
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte 3: modifica dalla linea di base in BMD
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte 3: variazione dal basale nel tasso annualizzato degli eventi anafilassi
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: cambia dal basale nella triptasi sierica
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: cambio dal basale nel kit d816v frazione di allele nel sangue
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: cambiamento dai mastociti basali nel midollo osseo (BM)
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: percentuale di partecipanti che raggiungono la malattia controllata
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: cambiamento dal basale nelle lesioni cutanee valutate dalla superficie corporea frazionaria dell'area cutanea più colpita
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: cambiamento dal basale nel numero di farmaci concomitanti identificati come SDT
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: cambiamento dal basale nei punteggi dei singoli sintomi ISM-Saf
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: cambiamento dal basale nel punteggio dei sintomi di piombo ISM-SAF (più grave)
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parti 2 e 3: cambia dal basale nei punteggi QOL
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte S: numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte S: proporzione di partecipanti che ottengono una pura risposta patologica (PPR)
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte S: cambiamento medio dal basale in ISM-Saf
Lasso di tempo: Baseline, settimana 25
Baseline, settimana 25
Parte K: numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte K: modifica dalla linea di base nella triptasi sierica
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte K: modifica dalla linea di base nel kit d816V frazione allele nel sangue
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte K: cambiamento medio dal basale in ISM-Saf TSS
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni
Parte K: modifica dal basale nei punteggi QOL
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Basale fino a 5 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte M: la percentuale di pazienti che ottengono almeno una riduzione del 30% nel punteggio della qualità della vita dei mastociti (MC-QoL)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BLU-263-1201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

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