(HARBOR) Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania BLU-263 w porównaniu z placebo u pacjentów z powolną mastocytozą układową
3 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Blueprint Medicines Corporation
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 BLU-263 w powolnej mastocytozie układowej
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 porównujące skuteczność i bezpieczeństwo BLU-263 + najlepsza opieka podtrzymująca (BSC) z placebo + BSC u pacjentów z indolentną mastocytozą układową (ISM), której objawy są nie są odpowiednio kontrolowane przez BSC.
Części 1 i 2 będą rejestrować pacjentów z ISM.
Pacjenci zapisani do Części 1 lub Części 2 zostaną przeniesieni do Części 3, aby otrzymać leczenie BLU-263 w sposób otwarty po ukończeniu wcześniejszej Części.
Część M obejmie pacjentów z zespołem aktywacji monoklonalnych komórek tucznych (mMCAS).
Badanie obejmuje również grupy PK, które będą włączać pacjentów z ISM.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
534
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Blueprint Medicines
- Numer telefonu: 617-714-6707
- E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, 1426
- Rekrutacyjny
- Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
-
Buenos Aires, Argentyna, 1113
- Rekrutacyjny
- CHP Centro Hematologico Pavlovsky
-
-
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia
- Rekrutacyjny
- Princess Alexandra Hospital
-
Główny śledczy:
- Robert Bird, MD
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Rekrutacyjny
- The Alfred Hospital
-
Główny śledczy:
- Tse-Chieh Teh, MD
-
-
-
-
-
Linz, Austria, 4021
- Rekrutacyjny
- Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
-
Główny śledczy:
- Clemens Schmitt, MD
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Rekrutacyjny
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
La Louvière, Belgia, 7100
- Rekrutacyjny
- CHU Tivoli
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia
- Rekrutacyjny
- Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Główny śledczy:
- Vito Sabato, MD
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 05403-010
- Rekrutacyjny
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 625 00
- Rekrutacyjny
- Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
-
Prague, Czechy, 100 34
- Rekrutacyjny
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
-
-
-
-
-
Amiens, Francja, 80000
- Rekrutacyjny
- CHU Amiens-Picardie
-
Główny śledczy:
- Clement Gourguechon, MD
-
Caen, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU de Caen
-
Grenoble, Francja, 38043
- Rekrutacyjny
- CHU Grenoble
-
Limoges, Francja, 87042
- Rekrutacyjny
- CHU de Limoges
-
Nantes, Francja, 44093
- Rekrutacyjny
- CHU de Nantes
-
Główny śledczy:
- Antoine NEEL, MD
-
Paris, Francja, 75013
- Rekrutacyjny
- Hopital de la Pitié Salpetriere
-
Główny śledczy:
- Stephanie Barate, MD
-
Paris, Francja, 75015
- Rekrutacyjny
- Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
-
Główny śledczy:
- Olivier Hermine, MD
-
Poitiers, Francja, 86000
- Rekrutacyjny
- CHU de Poitiers
-
Główny śledczy:
- Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
-
Toulouse, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Toulouse - Hopital Larrey
-
Główny śledczy:
- Cristina Bulai-Livideanu, MD
-
-
-
-
-
Chaïdári, Grecja, 12462
- Rekrutacyjny
- University General Hospital - General Hospital of West Attica
-
Thessaloniki, Grecja, 57010
- Rekrutacyjny
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Główny śledczy:
- Mar Guilarte Clavero, MD
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Główny śledczy:
- David González de Olano, MD
-
Toledo, Hiszpania, 45071
- Rekrutacyjny
- Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
-
Główny śledczy:
- Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Rekrutacyjny
- University Medical Center Groningen
-
Główny śledczy:
- Hanneke Oude Elberink, MD
-
Maastricht, Holandia, 6229 HX
- Rekrutacyjny
- Maastricht UMC+
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
- Rekrutacyjny
- ErasmusMC
-
-
-
-
-
Cork, Irlandia, T12 DC4A
- Rekrutacyjny
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Cali, Kolumbia, 760033
- Rekrutacyjny
- Fundación Valle Del Lili
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
-
Główny śledczy:
- Jens Panse, MD
-
Berlin, Niemcy, 12203
- Rekrutacyjny
- Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
-
Główny śledczy:
- Marcus Maurer, MD
-
Erlangen, Niemcy, 91054
- Rekrutacyjny
- University Clinic Erlangen
-
Główny śledczy:
- Nicola Wagner, MD
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Rekrutacyjny
- University Clinic Hamburg Eppendorf
-
Główny śledczy:
- Philippe Schafhausen, MD
-
Mannheim, Niemcy, 68167
- Rekrutacyjny
- Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
-
Główny śledczy:
- Juliana Schwaab, MD
-
Munich, Niemcy, 80377
- Rekrutacyjny
- LMU Klinikum
-
Główny śledczy:
- Franziska Rueff, MD
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, N-0424
- Rekrutacyjny
- Oslo University Hospital
-
Główny śledczy:
- Ingunn Dybedal, MD, PhD
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-214
- Rekrutacyjny
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
-
Krakow, Polska, 30-688
- Rekrutacyjny
- Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1169-050
- Rekrutacyjny
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
-
Główny śledczy:
- Patrícia Ribeiro, MD
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Rekrutacyjny
- CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
-
Główny śledczy:
- Renata Cabral, MD
-
Porto, Portugalia, 4200-139
- Rekrutacyjny
- Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
-
Główny śledczy:
- Tiago Azenha Rama, MIM
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- Rekrutacyjny
- University of Alabama at Birmingham
-
Główny śledczy:
- Pankit Vachhani, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Rekrutacyjny
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Rekrutacyjny
- Stanford Cancer Institute
-
Główny śledczy:
- William Shomali, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Rekrutacyjny
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Brigham and Women's Hospital
-
Główny śledczy:
- Mariana Castells, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Rekrutacyjny
- Michigan Medicine University of Michigan
-
Główny śledczy:
- Cem Akin, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic
-
Główny śledczy:
- Thanai Pongdee, MD
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
- Rekrutacyjny
- Roswell Park Cancer Institute
-
Główny śledczy:
- Elizabeth Griffiths, MD
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Rekrutacyjny
- Columbia University Medical Center
-
Główny śledczy:
- Joseph Jurcic, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Rekrutacyjny
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- Rekrutacyjny
- University of Cincinnati Medical Center
-
Główny śledczy:
- Johnathan Bernstein, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
Główny śledczy:
- Prithviraj Bose, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Rekrutacyjny
- Huntsman Cancer Institute, University of Utah
-
Główny śledczy:
- Tsewang Tashi, MD
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria, C-4031
- Rekrutacyjny
- University Hospital Basel
-
Główny śledczy:
- Karin Hartmann, MD
-
Lucerne, Szwajcaria, 6000
- Rekrutacyjny
- Luzerner Kantonsspital
-
-
-
-
-
Uppsala, Szwecja, 751 85
- Rekrutacyjny
- Uppsala university hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06620
- Rekrutacyjny
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- Rekrutacyjny
- lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Mersin, Turcja (Türkiye), 33200
- Rekrutacyjny
- Mersin VM Medikal Park Hastanesi
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- Rekrutacyjny
- Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Główny śledczy:
- Cristina Papayannidis, MD, PhD
-
Catania, Włochy, 95123
- Rekrutacyjny
- AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
-
Pavia, Włochy, 27100
- Rekrutacyjny
- S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
Główny śledczy:
- Chiara Elena, MD
-
Salerno, Włochy, 84131
- Rekrutacyjny
- S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
Główny śledczy:
- Massimo Triggiani, MD
-
Verona, Włochy, 37126
- Rekrutacyjny
- Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
Główny śledczy:
- Patrizia Bonadonna, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20122
- Rekrutacyjny
- UOC Ematologia
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Włochy, 50134
- Rekrutacyjny
- SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Rekrutacyjny
- University Hospital of Wales
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Rekrutacyjny
- Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- Rekrutacyjny
- University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
- Rekrutacyjny
- Cancer and Haematology Centre
-
Główny śledczy:
- Bethan Psaila, MD, PhD
-
Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
- Rekrutacyjny
- University Hospital Plymouth NHS Trust
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Rekrutacyjny
- University Hospital of Wales
-
Główny śledczy:
- Steven Knapper, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Wszyscy Pacjenci
-1. Pacjent musi mieć stan sprawności grupy Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) od 0 do 2.
Część 1 i Część 2
- 2. U pacjenta muszą występować objawy o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego w oparciu o minimalną średnią całkowitą ocenę objawów (TSS) formularza oceny objawów ISM (ISM-SAF) w ciągu 14-dniowego okresu kwalifikacji.
- 3. U pacjenta potwierdzono rozpoznanie ISM, potwierdzone w Centralnym Przeglądzie Patologicznym biopsji BM i centralnym przeglądzie wyników B i C według kryteriów diagnostycznych WHO. Można zastosować biopsję archiwalną, jeśli wykonano ją w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- 4. U pacjenta nie udało się uzyskać odpowiedniej kontroli objawów dla 1 lub więcej objawów początkowych, określonych przez badacza, przy zastosowaniu co najmniej 2 z następujących terapii objawowych: blokery H1, blokery H2, inhibitory pompy protonowej, inhibitory leukotrienów, kromolin sodu, kortykosteroidów lub omalizumabu.
- 5. Pacjenci muszą mieć ustabilizowaną BSC do zarządzania objawami ISM przez co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem procedur przesiewowych.
- 6. W przypadku pacjentów otrzymujących kortykosteroidy dawka musi wynosić ≤ 20 mg prednizonu na dobę lub jej odpowiednik, a dawka musi być stabilna przez ≥ 14 dni.
Część M
- 7. Pacjenci muszą mieć mMCAS potwierdzone przez Centralny Przegląd Patologiczny biopsji BM. Można zastosować biopsję archiwalną, jeśli wykonano ją w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- 8. Pacjenci muszą mieć tryptazę < 20 ng/ml.
- 9. Pacjenci muszą mieć KIT D816V we krwi obwodowej (PB) lub BM i/lub komórki tuczne CD25+ w BM.
- 10. Pacjenci muszą mieć objawy odpowiadające aktywacji mastocytów (pomimo BSC) w co najmniej dwóch układach, charakteryzujące się zaczerwienieniem skóry, tachykardią, omdleniem, niedociśnieniem, biegunką, nudnościami, wymiotami i skurczami żołądkowo-jelitowymi) oraz tryptazą w surowicy krwi (sBT) poziomy powyżej 8 ng/ml LUB ciężka (klasa Ringa i Messmera ≥ II, nawracająca anafilaksja, w tym między innymi jad owadów błonkoskrzydłych, lek lub pokarm, niezależnie od poziomu sBT.
Grupy PK
- 11. Patrz kryteria włączenia dla Wszystkich pacjentów i Część 1/Część 2
- 12. Naliczanie może być ograniczone do pacjentów, u których występują określone objawy choroby (tj. zajęcie przewodu pokarmowego) lub przyjmujących leki zmniejszające kwasowość, aby lepiej zbadać wpływ tych cech na farmakokinetykę.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- 1. U pacjenta zdiagnozowano jedną z następujących podklas mastocytoz układowych (SM) WHO: tylko mastocytoza skórna, SM tlące się, SM z towarzyszącym nowotworem hematologicznym, agresywne SM, białaczka z komórek tucznych lub mięsak z komórek tucznych.
- 2. U pacjenta zdiagnozowano inną chorobę mieloproliferacyjną.
- 3. U pacjenta stwierdzono uszkodzenia narządów C-stwierdzone w wyniku SM.
- 4. U pacjenta występuje klinicznie istotna, niekontrolowana choroba układu krążenia
- 5. Pacjent ma odstęp QT skorygowany za pomocą wzoru Fridericia (QTcF) > 480 ms.
- 6. Pacjent był wcześniej leczony dowolnymi celowanymi inhibitorami KIT.
- 7. Pacjent ma historię pierwotnego nowotworu złośliwego, który został zdiagnozowany lub wymaga leczenia w ciągu 3 lat. Następujące wcześniejsze nowotwory złośliwe nie wykluczają: całkowicie usunięty rak podstawnokomórkowy i płaskonabłonkowy skóry, leczony miejscowo rak gruczołu krokowego i całkowicie usunięty rak in situ w dowolnej lokalizacji.
- 8. Czas, jaki upłynął od jakiejkolwiek terapii cytoredukcyjnej, w tym mastinibu i midostauryny, powinien wynosić co najmniej 5 okresów półtrwania lub 14 dni (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy), a dla kladrybiny, interferonu alfa, interferonu pegylowanego lub terapii przeciwciałami < 28 dni lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy), przed rozpoczęciem okresu przesiewowego.
- 9. Pacjent otrzymał radioterapię lub terapię psoralenem i ultrafioletem A (PUVA) < 14 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: (Część 1) dawka Elenestinib 1 + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i Elenestinib.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Elenestinib będzie podawany doustnie, raz na dobę do zakończenia części 1.
|
Elenestynib, tabletka doustna
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Część 1) dawka Elenestinib 2 + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i Elenestinib.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Elenestinib będzie podawany doustnie, raz na dobę do zakończenia części 1.
|
Elenestynib, tabletka doustna
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Część 1) dawka Elenestinib 3 + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i Elenestinib.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Elenestinib będzie podawany doustnie, raz na dobę do zakończenia części 1.
|
Elenestynib, tabletka doustna
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: (Część 1) placebo + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i dopasowane placebo.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Placebo będzie podawane doustnie, raz na dobę do zakończenia części 1.
|
Tabletka doustna placebo
|
|
Eksperymentalny: (Część 2) dawka Elenestinib 1 + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i Elenestinib.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Elenestinib będzie podawany doustnie, raz dziennie przez około 48 tygodni.
|
Elenestynib, tabletka doustna
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: (Część 2) placebo + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i dopasowane placebo.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Placebo będzie podawane doustnie, raz na dobę przez około 48 tygodni.
|
Tabletka doustna placebo
|
|
Eksperymentalny: (Część 3) Elenestinib + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i Elenestinib.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Elenestinib będzie podawany doustnie, raz dziennie przez około 5 lat.
|
Elenestynib, tabletka doustna
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Część S) Dawka Elenestinib 1 + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i Elenestinib.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Elenestinib będzie podawany doustnie, raz dziennie przez około 5 lat.
|
Elenestynib, tabletka doustna
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Część k) dawka Elenestinib 1 + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i Elenestinib.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Elenestinib będzie podawany doustnie, raz dziennie przez około 5 lat.
|
Elenestynib, tabletka doustna
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: (Grupy PK) Elenestinib + SDT
Uczestnicy otrzymają SDT i Elenestinib.
SDT zostanie określony na podstawie uczestnika.
Elenestinib będzie podawany doustnie, raz dziennie przez około 5 lat.
|
Elenestynib, tabletka doustna
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część 1: Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
Część 1: Średnia zmiana od wartości wyjściowej w ISM-Symptom w formie oceny (ISM-SAF) Całkowity wynik objawów (TSS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13
|
Linia bazowa, tydzień 13
|
|
Część 2: Średnia zmiana od wartości wyjściowej w ISM-SAF TSS
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 49
|
Linia bazowa, tydzień 49
|
|
Część 3: Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
Część 3: Zmiana z linii bazowej w ISM-SAF TSS
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część 1: Zmiana z linii podstawowej w tryptazie surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13
|
Linia bazowa, tydzień 13
|
|
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w zestawie allelu D816V we krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13
|
Linia bazowa, tydzień 13
|
|
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w komórkach tucznych szpiku kostnego (BM)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13
|
Linia bazowa, tydzień 13
|
|
Część 1: Średnia zmiana od wartości wyjściowej w indywidualnych wynikach objawów ISM-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 13
|
Linia bazowa, tydzień 13
|
|
Część 1: Czas na osiągnięcie 30% redukcji w stosunku do wartości wyjściowej w TSS ISM-SAF TSS
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 tygodnia
|
Linia bazowa do 13 tygodnia
|
|
Część 1: Czas na osiągnięcie 30% redukcji w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach domeny ISM-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 tygodnia
|
Linia bazowa do 13 tygodnia
|
|
Część 2: odsetek uczestników osiągających znormalizowaną tryptazę
Ramy czasowe: Linia bazowa do 49 tygodnia
|
Linia bazowa do 49 tygodnia
|
|
Część 2: odsetek uczestników, którzy osiągają niewykrywalny poziom lub co najmniej 50% zmniejszenie Częstotliwości alleli wariantu D816V (VAF)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 49 tygodnia
|
Linia bazowa do 49 tygodnia
|
|
Część 2: odsetek uczestników osiągających kontrolę objawów zgodnie z definicją poprzez osiągnięcie łagodnych objawów
Ramy czasowe: Linia bazowa do 49 tygodnia
|
Linia bazowa do 49 tygodnia
|
|
Część 2: Średnia procentowa zmiana od wartości wyjściowej w gęstości mineralnej kości (BMD)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 49
|
Linia bazowa, tydzień 49
|
|
Część 2: Średnia zmiana od wartości wyjściowej w rocznej tempie zdarzeń anafilaksji
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie od 25 do 48
|
Linia bazowa, tygodnie od 25 do 48
|
|
Część 2: Średnia zmiana wyników wartości wyjściowej jakości życia (QOL)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 49
|
Linia bazowa, tydzień 49
|
|
Część 2: Średnia zmiana od wartości wyjściowej w wynikach domeny ISM-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 49
|
Linia bazowa, tydzień 49
|
|
Część 2: Liczba uczestników z AES
Ramy czasowe: Do 49 tygodnia
|
Do 49 tygodnia
|
|
Część 2: odsetek uczestników z 50% zmniejszeniem TSS ISM-SAF TSS
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
|
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
|
|
Część 2: odsetek uczestników z 50% zmniejszeniem wyników domeny ISM-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
|
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
|
|
Część 2: odsetek uczestników o 30% zmniejszeniu TSS ISM-SAF TSS
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
|
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
|
|
Część 2: odsetek uczestników o 30% zmniejszeniu wyników domeny ISM-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
|
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
|
|
Część 3: odsetek uczestników osiągających kontrolę objawów zgodnie z definicją poprzez osiągnięcie łagodnych objawów
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część 3: Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach domeny ISM-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 5 lat
|
Linia bazowa, do 5 lat
|
|
Część 3: odsetek uczestników osiągających znormalizowaną tryptazę
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część 3: Zmiana z linii bazowej w BMD
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część 3: Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej stopie zdarzeń anafilaksji
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Części 2 i 3: Zmień się z linii podstawowej w tryptazie surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Części 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej w zestawie allelu D816V we krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Części 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej w komórkach tucznych szpiku kostnego (BM)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Części 2 i 3: odsetek uczestników osiągających kontrolowaną chorobę
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Części 2 i 3: Zmień się od wartości wyjściowej w zmianach skóry, jak oceniono przez ułamkową powierzchnię ciała najbardziej dotkniętego obszaru skóry
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej liczby jednoczesnych leków zidentyfikowanych jako SDT
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Części 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej w indywidualnych wynikach objawów ISM-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Części 2 i 3: Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku objawów ołowiu ISM-SAF (najcięższy)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Części 2 i 3: Zmień się od wartości wyjściowej w wynikach QOL
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część S: Liczba uczestników z AES
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część S: odsetek uczestników, którzy osiągają czystą odpowiedź patologiczną (PPR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część S: Średnia zmiana od wartości wyjściowej w ISM-SAF
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 25
|
Linia bazowa, tydzień 25
|
|
Część K: Liczba uczestników z AES
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część K: Zmiana z linii podstawowej w tryptazie surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część K: Zmiana od wartości wyjściowej w zestawie allelu D816V we krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część K: Średnia zmiana od wartości wyjściowej w ISM-SAF TSS
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Część K: Zmiana z wartości wyjściowej w wynikach QOL
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Linia bazowa do 5 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część M: odsetek pacjentów, u których uzyskano co najmniej 30% redukcję wyniku w zakresie jakości życia komórek tucznych (MC-QoL)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 września 2032
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 maja 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 maja 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 czerwca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BLU-263-1201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .