アバルグルコシダーゼ アルファを用いた ERT の有効性と安全性を評価するための治療未経験の IOPD 赤ちゃんの臨床研究 (Baby-COMET)
2026年4月2日 更新者：Sanofi
乳児期発症ポンペ病（IOPD）の未治療の小児参加者におけるアバルグルコシダーゼ アルファの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学に関する非盲検、多国籍、多施設、静脈内注入試験
これは、治療歴のないIOPDの男性および女性参加者におけるアバルグルコシダーゼアルファの有効性、安全性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）を評価するための単一グループ、治療、第3相、非盲検試験です。
研究の詳細は次のとおりです。
- 調査期間: スクリーニング - 最長 4 週間。
- 一次分析期間 (PAP) - 52 週間;
- 延長治療期間 (ETP) - 52 週間;
- 延長長期治療期間 (ELTP) - 104 週間;合計研究期間の4週間のフォローアップ期間 - 最大4.08年。
- 治療期間：最長4年
- 訪問頻度: 隔週、場合によっては毎週
調査の概要
詳細な説明
研究期間は国によって異なる場合がありますが、患者の国でアバルグルコシダーゼ アルファが承認されるまで、または最長 4.08 年のいずれか早い方です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford Hospital- Site Number : 8400006
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
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New York
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Hawthorne、New York、アメリカ、10532
- Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Investigational Site Number : 8260002
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London, City of
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London、London, City of、イギリス、WC1N 3JH
- Investigational Site Number : 8260001
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Lombardy
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Monza、Lombardy、イタリア、20052
- Investigational Site Number : 3800002
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Rotterdam、オランダ、3015 CE
- Investigational Site Number : 5280001
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Catalunya [Cataluña]
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Esplugues de Llobregat、Catalunya [Cataluña]、スペイン、08950
- Investigational Site Number : 7240001
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Bad Oeynhausen、ドイツ、35392
- Investigational Site Number : 2760001
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Leuven、ベルギー、3000
- Investigational Site Number : 0560001
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Qingdao、中国、266034
- Investigational Site Number : 1560002
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Shanghai、中国、200120
- Investigational Site Number : 1560001
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Taipei、台湾、100
- Investigational Site Number : 1580001
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～1年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、次のように定義される乳児発症ポンペ病の診断を確認している必要があります。または、2つの別々のサンプル（2つの異なる組織から、または同じ組織からでも2つの異なるサンプリング日）の血液、皮膚、および筋肉組織からの1つのGAA病原性変異体および記録されたGAA欠損症の存在。
- -参加者は、登録前に利用可能な交差反応性免疫学的物質（CRIM）ステータスを確立している必要があります。
-参加者は診断時に心筋症を患っていなければなりません。つまり、左心室質量指数（LVMI）は平均年齢固有のLVMIと同等です
- 新生児スクリーニングまたは兄弟スクリーニングによって診断された参加者の+1標準偏差。
- +2 臨床評価によって診断された参加者の標準偏差。
- 両親または法的に承認された代理人は、署名されたインフォームドコンセントを提供できる必要があります。
除外基準:
- -登録時の換気の使用（侵襲的または非侵襲的）を含む、呼吸不全の症状のある参加者。
- -重大な先天異常のある参加者。
- -臨床的に重大な器質的疾患のある参加者（ポンペ病に関連する症状を除く）。
- 参加者は、あらゆる供給源からの組換えヒト酸αグルコシダーゼ（rhGAA）による酵素補充療法（ERT）を受けました。
- -アバルグルコシダーゼアルファの臨床試験で以前に治療された参加者。
- -参加者は、理由の如何を問わず、医学的または臨床的状態を含め、治験責任医師が判断した参加に適していない、または参加者は、研究手順を遵守しない可能性があります。
上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アバルグルコシダーゼ アルファ
2週間ごとに静脈内投与
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滅菌凍結乾燥粉末静脈内 (IV) 注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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52週目に生きていて侵襲的換気を受けていない参加者の割合
時間枠：52週目
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52週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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生後 12 か月と 18 か月で生存し、侵襲的換気を受けていない参加者の割合
時間枠：生後12ヶ月と18ヶ月
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生後12ヶ月と18ヶ月
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52週目に生存している参加者の割合
時間枠：52週目
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52週目
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生後 12 か月と 18 か月で生存している参加者の割合
時間枠：生後12ヶ月と18ヶ月
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生後12ヶ月と18ヶ月
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52週目に人工呼吸器を使用していない参加者の割合（侵襲的および非侵襲的個別および併用）
時間枠：52週目
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52週目
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52週目に酸素補給を受けていない参加者の割合
時間枠：52週目
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52週目
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左心室質量 (LVM)-Z スコアのベースラインから 52 週までの変化
時間枠：52週目
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52週目
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Alberta Infant Motor Scale（AIMS）スコアのベースラインから52週までの変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインから 52 週までの体長 Z スコアの変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインから 52 週までの体重 Z スコアの変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインから 52 週までの頭囲 Z スコアの変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインから 52 週までの体長パーセンタイルの変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインから 52 週までの体重パーセンタイルの変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインから 52 週までの頭囲パーセンタイルの変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインから 52 週までの尿 Hex4 の変化
時間枠：52週目
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52週目
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注入関連反応（IAR）を含む、少なくとも1つの治療に起因する有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：52週目、212週目
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52週目、212週目
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身体検査異常者数
時間枠：第52週、第208週
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第52週、第208週
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臨床検査結果に潜在的に臨床的に重大な異常 (PCSA) がある参加者の数
時間枠：第52週、第208週
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第52週、第208週
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バイタルサイン測定における PCSA の参加者数
時間枠：第52週、第208週
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第52週、第208週
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12 誘導心電図 (ECG) における PCSA の参加者数
時間枠：第52週、第208週
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第52週、第208週
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治療創発型抗薬物抗体 (ADA) の発生率
時間枠：第52週、第208週
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第52週、第208週
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アバルグルコシダーゼ アルファの血漿中濃度
時間枠：1日目、12週目、52週目
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1日目、12週目、52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月1日
一次修了 (実際)
2026年3月2日
研究の完了 (推定)
2027年8月10日
試験登録日
最初に提出
2021年5月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月1日
最初の投稿 (実際)
2021年6月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月2日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EFC14462 (Sanofi Identifier)
- 2020-004686-39 (EudraCT番号)
- U1111-1246-6645 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2024-513859-33 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。