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Estudio clínico para bebés con IOPD sin tratamiento previo para evaluar la eficacia y la seguridad de la ERT con avalglucosidasa alfa (Baby-COMET)

2 de abril de 2026 actualizado por: Sanofi

Un estudio abierto, multinacional, multicéntrico, de infusión intravenosa de la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de avalglucosidasa alfa en participantes pediátricos sin tratamiento previo con enfermedad de Pompe de inicio infantil (IOPD)

Este es un estudio abierto, de tratamiento, de Fase 3, de un solo grupo para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) de avalglucosidasa alfa en participantes masculinos y femeninos sin tratamiento previo con IOPD.

Los detalles del estudio incluyen:

  • Duración del estudio: Selección - hasta 4 semanas;
  • Período de Análisis Primario (PAP) - 52 semanas;
  • Período de tratamiento extendido (ETP) - 52 semanas;
  • Período de tratamiento a largo plazo extendido (ELTP) - 104 semanas; Período de seguimiento de 4 semanas para una duración total del estudio: hasta 4,08 años.
  • Duración del tratamiento: Hasta 4 años
  • Frecuencia de visita: cada dos semanas y potencialmente cada semana

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración del estudio puede variar según el país, pero hasta que se apruebe avalglucosidasa alfa en el país del paciente o hasta 4,08 años, lo que ocurra primero.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bad Oeynhausen, Alemania, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • España
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], España, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Hospital- Site Number : 8400006
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
  • Italia
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Italia, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Porcelana
      • Qingdao, Porcelana, 266034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Porcelana, 200120
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • Investigational Site Number : 1580001

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener un diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe de inicio infantil definida como: la presencia de 2 variantes patogénicas de α-glucosidasa ácida lisosomal (GAA) y una deficiencia documentada de GAA en sangre, piel o tejido muscular; o la presencia de 1 variante patogénica de GAA y una deficiencia de GAA documentada en sangre, piel y tejido muscular en 2 muestras separadas (de 2 tejidos diferentes o del mismo tejido pero en 2 fechas de muestreo diferentes).
  • Los participantes deben haber establecido el estado del material inmunológico de reacción cruzada (CRIM) disponible antes de la inscripción.

  • Los participantes deben tener miocardiopatía en el momento del diagnóstico: es decir, índice de masa ventricular izquierda (IMVI) equivalente al IMVI específico de la edad media

    • +1 desviación estándar para los participantes diagnosticados mediante cribado de recién nacidos o cribado de hermanos;
    • +2 desviación estándar para los participantes diagnosticados por evaluación clínica.
  • Los padres o los representantes legalmente autorizados deben ser capaces de dar un consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

  • Participantes con síntomas de insuficiencia respiratoria, incluido cualquier uso de ventilación (invasiva o no invasiva) en el momento de la inscripción.
  • Participantes con anomalías congénitas importantes.
  • Participantes con enfermedad orgánica clínicamente significativa (a excepción de los síntomas relacionados con la enfermedad de Pompe).
  • El participante recibió terapia de reemplazo de enzimas (ERT) con glucosidasa α ácida humana recombinante (rhGAA) de cualquier fuente.
  • Participante que haya sido tratado previamente en algún ensayo clínico de avalglucosidasa alfa.
  • Participante no apto para participar, cualquiera que sea el motivo, según lo juzgue el investigador, incluidas las condiciones médicas o clínicas, o los participantes en riesgo potencial de incumplimiento de los procedimientos del estudio.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Avalglucosidasa alfa
Administrado por vía intravenosa cada 2 semanas
Droga: avalglucosidasa alfa
Infusión intravenosa (IV) de polvo liofilizado estéril
Otros nombres:
  • GZ402666

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de participantes que están vivos y libres de ventilación invasiva en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de participantes que están vivos y libres de ventilación invasiva a los 12 y 18 meses de edad
Periodo de tiempo: a los 12 y 18 meses de edad
a los 12 y 18 meses de edad
Proporción de participantes que están vivos en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Proporción de participantes que están vivos a los 12 y 18 meses de edad
Periodo de tiempo: a los 12 y 18 meses de edad
a los 12 y 18 meses de edad
Proporción de participantes que no usan ventilador (invasivo y no invasivo por separado y combinado) en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Proporción de participantes que no utilizan oxígeno suplementario en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación Z de la masa ventricular izquierda (LVM)
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación de la Alberta Infant Motor Scale (AIMS)
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en las puntuaciones Z de longitud corporal
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en las puntuaciones Z del peso corporal
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en las puntuaciones Z del perímetro cefálico
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en los percentiles de longitud corporal
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en los percentiles de peso corporal
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en los percentiles de perímetro cefálico
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en Hex4 urinario
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Número de participantes que experimentaron al menos 1 evento adverso emergente del tratamiento (TEAE), incluidas las reacciones asociadas a la infusión (IAR)
Periodo de tiempo: Semana 52, Semana 212
Semana 52, Semana 212
Número de participantes con anomalías en los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Semana 52, Semana 208
Semana 52, Semana 208
Número de participantes con anormalidad potencialmente clínicamente significativa (PCSA) en los resultados de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Semana 52, Semana 208
Semana 52, Semana 208
Número de participantes con PCSA en las mediciones de signos vitales
Periodo de tiempo: Semana 52, Semana 208
Semana 52, Semana 208
Número de participantes con PCSA en electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Semana 52, Semana 208
Semana 52, Semana 208
Incidencia de anticuerpos antidrogas emergentes del tratamiento (ADA)
Periodo de tiempo: Semana 52, Semana 208
Semana 52, Semana 208
Concentración plasmática de avalglucosidasa alfa
Periodo de tiempo: en el día 1, la semana 12 y la semana 52
en el día 1, la semana 12 y la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

2 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

10 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

2 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EFC14462 (Sanofi Identifier)
  • 2020-004686-39 (Número EudraCT)
  • U1111-1246-6645 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2024-513859-33 (Identificador de registro: CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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