치료 경험이 없는 IOPD 아기를 대상으로 Avalglucosidase Alfa를 이용한 ERT의 효능 및 안전성 평가를 위한 임상 연구 (Baby-COMET)
2026년 4월 2일 업데이트: Sanofi
영아 발병 폼페병(IOPD)을 앓고 있는 나이브 소아 환자 치료에서 Avalglucosidase Alfa의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학에 대한 개방 라벨, 다국적, 다기관, 정맥 주입 연구
이것은 IOPD를 가진 치료 경험이 없는 남성 및 여성 참가자에서 아발글루코시다제 알파의 효능, 안전성, 약동학(PK), 약력학(PD)을 평가하기 위한 단일 그룹, 치료, 3상, 공개 라벨 연구입니다.
연구 세부 사항은 다음과 같습니다.
- 연구 기간: 스크리닝 - 최대 4주;
- 1차 분석 기간(PAP) - 52주;
- 연장 치료 기간(ETP) - 52주;
- 연장된 장기 치료 기간(ELTP) - 104주; 총 연구 기간에 대한 4주 추적 기간 - 최대 4.08년.
- 치료기간 : 최대 4년
- 방문 빈도: 격주 및 가능하면 매주
연구 개요
상세 설명
연구 기간은 국가마다 다를 수 있지만 환자의 국가에서 avalglucosidase alfa가 승인될 때까지 또는 최대 4.08년 중 먼저 도래하는 기간을 적용합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
- Investigational Site Number : 5280001
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Taipei, 대만, 100
- Investigational Site Number : 1580001
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Bad Oeynhausen, 독일, 35392
- Investigational Site Number : 2760001
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Hospital- Site Number : 8400006
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
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New York
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Hawthorne, New York, 미국, 10532
- Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
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Leuven, 벨기에, 3000
- Investigational Site Number : 0560001
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Catalunya [Cataluña]
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Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], 스페인, 08950
- Investigational Site Number : 7240001
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Investigational Site Number : 8260002
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London, City of
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London, London, City of, 영국, WC1N 3JH
- Investigational Site Number : 8260001
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Lombardy
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Monza, Lombardy, 이탈리아, 20052
- Investigational Site Number : 3800002
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Qingdao, 중국, 266034
- Investigational Site Number : 1560002
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Shanghai, 중국, 200120
- Investigational Site Number : 1560001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 다음과 같이 정의된 영아 발병 폼페병 진단을 확인해야 합니다. 또는 1개의 GAA 병원성 변이체의 존재 및 2개의 개별 샘플(2개의 다른 조직 또는 동일한 조직이지만 2개의 다른 샘플링 날짜)에서 혈액, 피부 및 근육 조직의 문서화된 GAA 결핍.
- 참가자는 등록 전에 사용 가능한 교차 반응성 면역 물질(CRIM) 상태를 확립해야 합니다.
참가자는 진단 당시 심근병증이 있어야 합니다. 즉, 평균 연령별 LVMI와 동등한 좌심실 질량 지수(LVMI)
- 신생아 선별검사 또는 형제자매 선별검사로 진단된 참가자의 경우 +1 표준 편차;
- 임상 평가로 진단된 참가자의 경우 +2 표준 편차.
- 부모 또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 등록 당시 환기 사용(침습적 또는 비침습적)을 포함하여 호흡 부전 증상이 있는 참가자.
- 주요 선천성 이상이 있는 참가자.
- 임상적으로 유의미한 기질적 질병이 있는 참가자(폼페병과 관련된 증상 제외).
- 참가자는 모든 소스에서 재조합 인간 산성 α 글루코시다아제(rhGAA)를 사용한 효소 대체 요법(ERT)을 받았습니다.
- 이전에 avalglucosidase alfa의 임상 시험에서 치료를 받은 적이 있는 참가자.
- 의학적 또는 임상적 상태를 포함하여 연구자가 판단하는 이유가 무엇이든 참여에 적합하지 않은 참여자 또는 잠재적으로 연구 절차를 준수하지 않을 위험이 있는 참여자.
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Avalglucosidase 알파
2주마다 정맥주사
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멸균 동결건조 분말 정맥주사(IV)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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52주차에 생존하고 침습적 환기가 없는 참가자의 비율
기간: 52주차
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52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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생후 12개월 및 18개월에 생존하고 침습적 환기가 없는 참가자의 비율
기간: 생후 12개월과 18개월에
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생후 12개월과 18개월에
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52주차에 생존한 참가자의 비율
기간: 52주차
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52주차
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12개월 및 18개월에 생존한 참가자의 비율
기간: 생후 12개월과 18개월에
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생후 12개월과 18개월에
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52주차에 인공호흡기 사용이 없는 참가자의 비율(침습적 및 비침습적 분리 및 결합)
기간: 52주차
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52주차
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52주차에 보충 산소 사용이 없는 참가자의 비율
기간: 52주차
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52주차
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좌심실 질량(LVM)-Z 점수의 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주차
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52주차
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앨버타 영아 운동 척도(AIMS) 점수의 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주차
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52주차
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기준선에서 52주까지의 신체 길이 Z-점수의 변화
기간: 52주차
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52주차
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체중 Z-점수의 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주차
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52주차
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머리 둘레 Z-점수의 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주차
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52주차
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기준선에서 52주차까지의 신체 길이 백분위수 변화
기간: 52주차
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52주차
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체중 백분위수에서 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주차
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52주차
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머리 둘레 백분위수에서 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주차
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52주차
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소변 Hex4에서 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 52주차
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52주차
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주입 관련 반응(IAR)을 포함하여 최소 1건의 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 52주차, 212주차
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52주차, 212주차
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신체 검사에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 52주차, 208주차
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52주차, 208주차
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임상 검사 결과에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상(PCSA)이 있는 참가자 수
기간: 52주차, 208주차
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52주차, 208주차
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바이탈 사인 측정에서 PCSA를 사용하는 참가자 수
기간: 52주차, 208주차
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52주차, 208주차
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12-유도 심전도(ECG)에서 PCSA 참가자 수
기간: 52주차, 208주차
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52주차, 208주차
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치료 응급 항약물항체(ADA) 발생률
기간: 52주차, 208주차
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52주차, 208주차
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아발글루코시다제 알파의 혈장 농도
기간: 1일차, 12주차 및 52주차에
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1일차, 12주차 및 52주차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2026년 3월 2일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 1일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC14462 (Sanofi Identifier)
- 2020-004686-39 (EudraCT 번호)
- U1111-1246-6645 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2024-513859-33 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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