Estudo clínico para bebês com DPIO virgens de tratamento para avaliar a eficácia e a segurança da TRE com avalglucosidase alfa (Baby-COMET)
2 de abril de 2026 atualizado por: Sanofi
Um estudo aberto, multinacional, multicêntrico, de infusão intravenosa da eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica da avalglucosidase alfa em participantes pediátricos virgens de tratamento com doença de Pompe de início infantil (IOPD)
Este é um estudo de grupo único, tratamento, Fase 3, aberto para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) da avalglucosidase alfa em participantes masculinos e femininos virgens de tratamento com IOPD.
Os detalhes do estudo incluem:
- Duração do estudo: Triagem - até 4 semanas;
- Período de Análise Primária (PAP) - 52 semanas;
- Período de Tratamento Estendido (ETP) - 52 semanas;
- Período de Tratamento de Longo Prazo Estendido (ELTP) - 104 semanas; Período de acompanhamento de 4 semanas para uma duração total do estudo - até 4,08 anos.
- Duração do tratamento: até 4 anos
- Frequência de visitas: a cada duas semanas e potencialmente todas as semanas
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração do estudo pode variar de acordo com o país, mas até que a avalglucosidase alfa seja aprovada no país do paciente ou até 4,08 anos, o que ocorrer primeiro.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bad Oeynhausen, Alemanha, 35392
- Investigational Site Number : 2760001
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Leuven, Bélgica, 3000
- Investigational Site Number : 0560001
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Qingdao, China, 266034
- Investigational Site Number : 1560002
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Shanghai, China, 200120
- Investigational Site Number : 1560001
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Catalunya [Cataluña]
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Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espanha, 08950
- Investigational Site Number : 7240001
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Hospital- Site Number : 8400006
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
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New York
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Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
- Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
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Rotterdam, Holanda, 3015 CE
- Investigational Site Number : 5280001
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Lombardy
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Monza, Lombardy, Itália, 20052
- Investigational Site Number : 3800002
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Investigational Site Number : 8260002
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3JH
- Investigational Site Number : 8260001
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Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes devem ter diagnóstico confirmado de doença de Pompe de início infantil definida como: a presença de 2 variantes patogênicas de α-glicosidase de ácido lisossômico (GAA) e uma deficiência documentada de GAA no sangue, pele ou tecido muscular; ou a presença de 1 variante patogênica de GAA e uma deficiência documentada de GAA de sangue, pele e tecido muscular em 2 amostras separadas (de 2 tecidos diferentes ou do mesmo tecido, mas em 2 datas de amostragem diferentes).
- Os participantes devem ter estabelecido o status de material imunológico de reação cruzada (CRIM) disponível antes da inscrição.
Os participantes devem ter cardiomiopatia no momento do diagnóstico: ou seja, índice de massa ventricular esquerda (LVMI) equivalente ao LVMI médio específico para a idade
- +1 desvio padrão para participantes diagnosticados por triagem neonatal ou triagem de irmãos;
- +2 desvio padrão para participantes diagnosticados por avaliação clínica.
- Os pais ou representante(s) legalmente autorizado(s) devem ser capazes de dar consentimento informado assinado.
Critério de exclusão:
- Participantes com sintomas de insuficiência respiratória, incluindo qualquer uso de ventilação (invasiva ou não invasiva) no momento da inscrição.
- Participantes com anomalia congênita grave.
- Participantes com doença orgânica clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados à doença de Pompe).
- O participante recebeu terapia de reposição enzimática (TRE) com α glucosidase ácida humana recombinante (rhGAA) de qualquer fonte.
- Participante que já foi tratado anteriormente em qualquer ensaio clínico de avalglucosidase alfa.
- Participante não adequado para participação, seja qual for o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou participantes potencialmente em risco de descumprimento dos procedimentos do estudo.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Avalglucosidase alfa
Administrado por via intravenosa a cada 2 semanas
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Infusão intravenosa (IV) de pó liofilizado estéril
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de participantes que estão vivos e livres de ventilação invasiva na Semana 52
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Proporção de participantes que estão vivos e livres de ventilação invasiva aos 12 e 18 meses de idade
Prazo: aos 12 e 18 meses
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aos 12 e 18 meses
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Proporção de participantes que estão vivos na Semana 52
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Proporção de participantes que estão vivos aos 12 e 18 meses de idade
Prazo: aos 12 e 18 meses
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aos 12 e 18 meses
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Proporção de participantes que estão livres do uso de ventilador (invasivo e não invasivo separados e combinados) na Semana 52
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Proporção de participantes que estão livres do uso de oxigênio suplementar na Semana 52
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Mudança desde o início até a Semana 52 na massa ventricular esquerda (LVM)-escore Z
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Mudança desde o início até a semana 52 na pontuação da Alberta Infant Motor Scale (AIMS)
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Mudança da linha de base até a Semana 52 nas pontuações Z do comprimento do corpo
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Alteração desde o início até a Semana 52 nos escores Z de peso corporal
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Mudança desde a linha de base até a Semana 52 nas pontuações Z da circunferência da cabeça
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Mudança da linha de base até a Semana 52 nos percentis de comprimento do corpo
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Mudança da linha de base até a Semana 52 nos percentis de peso corporal
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Mudança desde o início até a Semana 52 nos percentis da circunferência da cabeça
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Mudança da linha de base até a Semana 52 no Hex4 urinário
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Número de participantes com pelo menos 1 evento adverso emergente do tratamento (TEAE), incluindo reações associadas à infusão (IAR)
Prazo: Semana 52, Semana 212
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Semana 52, Semana 212
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Número de participantes com anormalidades nos exames físicos
Prazo: Semana 52, Semana 208
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Semana 52, Semana 208
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Número de participantes com anormalidade potencialmente clinicamente significativa (PCSA) em resultados laboratoriais clínicos
Prazo: Semana 52, Semana 208
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Semana 52, Semana 208
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Número de participantes com PCSA em medições de sinais vitais
Prazo: Semana 52, Semana 208
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Semana 52, Semana 208
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Número de participantes com PCSA no eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: Semana 52, Semana 208
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Semana 52, Semana 208
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Incidência de anticorpos antidrogas (ADA) emergentes do tratamento
Prazo: Semana 52, Semana 208
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Semana 52, Semana 208
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Concentração plasmática de avalglucosidase alfa
Prazo: no Dia 1, Semana 12 e Semana 52
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no Dia 1, Semana 12 e Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
2 de março de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
10 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
2 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- EFC14462 (Sanofi Identifier)
- 2020-004686-39 (Número EudraCT)
- U1111-1246-6645 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2024-513859-33 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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