Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk studie för behandlingsnaiva IOPD-barn för att utvärdera effektivitet och säkerhet av ERT med Avalglucosidase Alfa (Baby-COMET)

16 november 2023 uppdaterad av: Sanofi

En öppen, multinationell, multicenter, intravenös infusionsstudie av effektivitet, säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik hos Avalglucosidase Alfa vid behandlingsnaiva pediatriska deltagare med infantil-debut Pompe Disease (IOPD)

Detta är en öppen, öppen fas 3-studie i grupp för att utvärdera effektivitet, säkerhet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) hos avalglucosidas alfa hos behandlingsnaiva manliga och kvinnliga deltagare med IOPD.

Studiedetaljer inkluderar:

  • Studiens varaktighet: Screening - upp till 4 veckor;
  • Primär analysperiod (PAP) - 52 veckor;
  • Förlängd behandlingsperiod (ETP) - 52 veckor;
  • Extended Long Term Treatment Period (ELTP) - 104 veckor; 4 veckors uppföljningsperiod för en total studietid - upp till 4,08 år.
  • Behandlingslängd: Upp till 4 år
  • Besöksfrekvens: varannan vecka och eventuellt varje vecka

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiens längd kan variera från land till land, men tills avalglucosidase alfa har godkänts i patientens land eller upp till 4,08 år, beroende på vilket som inträffar först.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

18

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: Contact-US@sanofi.com

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Förenta staterna
    • New York
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Rekrytering
        • Boston Children's Health Physicians Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400004
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98040
        • Rekrytering
        • Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center Site Number : 8400003
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italien, 20900
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Kina
      • Qingdao, Kina, 266000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 CN
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Spanien
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Tyskland
      • Gießen, Tyskland, 35390
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 2760001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagarna måste ha bekräftad diagnos av Pompes sjukdom med infantil debut definierad som: närvaron av två patogena varianter av lysosomal syra α-glukosidas (GAA) och en dokumenterad GAA-brist från blod, hud eller muskelvävnad; eller närvaron av 1 GAA-patogen variant och en dokumenterad GAA-brist från blod, hud och muskelvävnad i 2 separata prover (från antingen 2 olika vävnader eller från samma vävnad men vid 2 olika provtagningsdatum).
  • Deltagare måste ha etablerad status för korsreaktivt immunologiskt material (CRIM) tillgänglig före registreringen.

  • Deltagarna måste ha kardiomyopati vid tidpunkten för diagnos: dvs vänster ventrikulärt massindex (LVMI) motsvarande medelåldersspecifik LVMI

    • +1 standardavvikelse för deltagare som diagnostiserats av nyföddscreening eller syskonscreening;
    • +2 standardavvikelse för deltagare som diagnostiserats genom klinisk utvärdering.
  • Föräldrar eller juridiskt auktoriserade representanter måste kunna ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare med symtom på andningsinsufficiens, inklusive all ventilationsanvändning (invasiv eller icke-invasiv) vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Deltagare med stora medfödda avvikelser.
  • Deltagare med kliniskt signifikant organisk sjukdom (med undantag för symtom relaterade till Pompes sjukdom).
  • Deltagaren fick enzymersättningsterapi (ERT) med rekombinant humant surt α-glukosidas (rhGAA) från vilken källa som helst.
  • Deltagare som tidigare har behandlats i någon klinisk prövning av avalglucosidas alfa.
  • Deltagare som inte lämpar sig för deltagande, oavsett orsak, enligt utredarens bedömning, inklusive medicinska eller kliniska tillstånd, eller deltagare som potentiellt riskerar att inte följa studieprocedurerna.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Avalglucosidas alfa
Administreras intravenöst varannan vecka
Läkemedel: avalglucosidas alfa
Sterilt lyofiliserat pulver intravenös (IV) infusion
Andra namn:
  • GZ402666

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare som är vid liv och fria från invasiv ventilation vid vecka 52
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare som är vid liv och fria från invasiv ventilation vid 12 och 18 månaders ålder
Tidsram: vid 12 och 18 månaders ålder
vid 12 och 18 månaders ålder
Andel deltagare som är vid liv vecka 52
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Andel deltagare som lever vid 12 och 18 månaders ålder
Tidsram: vid 12 och 18 månaders ålder
vid 12 och 18 månaders ålder
Andel deltagare som är fria från ventilatoranvändning (invasiv och icke-invasiv separat och kombinerat) vid vecka 52
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Andel deltagare som är fria från extra syrgasanvändning vecka 52
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändring från baslinje till vecka 52 i vänster ventrikulär massa (LVM)-Z-poäng
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändra från baslinje till vecka 52 i Alberta Infant Motor Scale (AIMS) poäng
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändra från baslinjen till vecka 52 i kroppslängds Z-poäng
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändring från baslinje till vecka 52 i Z-poäng för kroppsvikt
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändring från baslinje till vecka 52 i Z-poäng för huvudomkrets
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändring från baslinje till vecka 52 i kroppslängdpercentiler
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändring från baslinje till vecka 52 i kroppsviktspercentiler
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändring från baslinje till vecka 52 i procentiler för huvudomkrets
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Ändring från baslinje till vecka 52 i urin Hex4
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Antal deltagare som upplever minst 1 behandlingsutlösta biverkningar (TEAE), inklusive infusionsrelaterade reaktioner (IAR)
Tidsram: Vecka 52, Vecka 212
Vecka 52, Vecka 212
Antal deltagare med avvikelser i fysiska undersökningar
Tidsram: Vecka 52, Vecka 208
Vecka 52, Vecka 208
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikant abnormitet (PCSA) i kliniska laboratorieresultat
Tidsram: Vecka 52, Vecka 208
Vecka 52, Vecka 208
Antal deltagare med PCSA vid mätningar av vitala tecken
Tidsram: Vecka 52, Vecka 208
Vecka 52, Vecka 208
Antal deltagare med PCSA i 12-avledningselektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Vecka 52, Vecka 208
Vecka 52, Vecka 208
Förekomst av behandlingsuppkomna anti-läkemedelsantikroppar (ADA)
Tidsram: Vecka 52, Vecka 208
Vecka 52, Vecka 208
Plasmakoncentration av avalglucosidas alfa
Tidsram: på dag 1, vecka 12 och vecka 52
på dag 1, vecka 12 och vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

27 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

28 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2021

Första postat (Faktisk)

2 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EFC14462
  • 2020-004686-39 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1246-6645 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Glykogenlagringssjukdom typ II

Kliniska prövningar på avalglucosidas alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera