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Klinische Studie für therapienaive IOPD-Babys zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ERT mit Avalglucosidase Alfa (Baby-COMET)

16. November 2023 aktualisiert von: Sanofi

Eine offene, multinationale, multizentrische, intravenöse Infusionsstudie zur Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Avalglucosidase Alfa bei therapienaiven pädiatrischen Teilnehmern mit infantiler Pompe-Krankheit (IOPD)

Dies ist eine offene Phase-3-Behandlungsstudie mit einer einzigen Gruppe zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Avalglucosidase alfa bei behandlungsnaiven männlichen und weiblichen Teilnehmern mit IOPD.

Zu den Studiendetails gehören:

  • Studiendauer: Screening - bis zu 4 Wochen;
  • Primärer Analysezeitraum (PAP) – 52 Wochen;
  • Erweiterter Behandlungszeitraum (ETP) – 52 Wochen;
  • Extended Long Term Treatment Period (ELTP) – 104 Wochen; 4-wöchiger Nachbeobachtungszeitraum für eine Gesamtstudiendauer - bis zu 4,08 Jahre.
  • Behandlungsdauer: Bis zu 4 Jahre
  • Besuchshäufigkeit: jede zweite Woche und möglicherweise jede Woche

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer kann je nach Land unterschiedlich sein, jedoch bis zur Zulassung von Avalglucosidase alfa im Land des Patienten oder bis zu 4,08 Jahre, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: Contact-US@sanofi.com

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 0560001
  • China
      • Qingdao, China, 266000
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, China, 200127
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Deutschland
      • Gießen, Deutschland, 35390
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italien, 20900
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CN
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Spanien
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Health Physicians Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400004
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98040
        • Rekrutierung
        • Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center Site Number : 8400003
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 8260001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen eine bestätigte Diagnose von Morbus Pompe im Kindesalter haben, definiert als: das Vorhandensein von 2 pathogenen Varianten der lysosomalen sauren α-Glucosidase (GAA) und ein dokumentierter GAA-Mangel aus Blut, Haut oder Muskelgewebe; oder das Vorhandensein einer pathogenen GAA-Variante und eines dokumentierten GAA-Mangels aus Blut, Haut und Muskelgewebe in 2 getrennten Proben (entweder aus 2 verschiedenen Geweben oder aus demselben Gewebe, aber an 2 verschiedenen Probenahmedaten).
  • Die Teilnehmer müssen vor der Einschreibung über einen nachgewiesenen Status von kreuzreaktivem immunologischem Material (CRIM) verfügen.

  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Diagnose eine Kardiomyopathie haben, dh einen linksventrikulären Massenindex (LVMI), der dem mittleren altersspezifischen LVMI entspricht

    • +1 Standardabweichung für Teilnehmer, die durch Neugeborenenscreening oder Geschwisterscreening diagnostiziert wurden;
    • +2 Standardabweichung für Teilnehmer, die durch klinische Bewertung diagnostiziert wurden.
  • Eltern oder gesetzlich bevollmächtigte(r) Vertreter müssen in der Lage sein, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit Symptomen einer respiratorischen Insuffizienz, einschließlich jeglicher Beatmungsanwendung (invasiv oder nicht-invasiv) zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  • Teilnehmer mit schweren angeborenen Anomalien.
  • Teilnehmer mit klinisch signifikanter organischer Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Pompe).
  • Der Teilnehmer erhielt eine Enzymersatztherapie (ERT) mit rekombinanter humaner Säure-α-Glucosidase (rhGAA) aus einer beliebigen Quelle.
  • Teilnehmer, der zuvor in einer klinischen Studie mit Avalglucosidase alfa behandelt wurde.
  • Teilnehmer, aus welchen Gründen auch immer, wie vom Prüfarzt beurteilt, nicht für die Teilnahme geeignet, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Teilnehmer, bei denen möglicherweise das Risiko besteht, dass sie die Studienverfahren nicht einhalten.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Avalglucosidase alfa
Alle 2 Wochen intravenös verabreicht
Arzneimittel: Avalglucosidase alfa
Steriles gefriergetrocknetes Pulver zur intravenösen (IV) Infusion
Andere Namen:
  • GZ402666

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 am Leben und frei von invasiver Beatmung sind
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die im Alter von 12 und 18 Monaten leben und frei von invasiver Beatmung sind
Zeitfenster: im Alter von 12 und 18 Monaten
im Alter von 12 und 18 Monaten
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 am Leben sind
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Anteil der Teilnehmer, die im Alter von 12 und 18 Monaten am Leben sind
Zeitfenster: im Alter von 12 und 18 Monaten
im Alter von 12 und 18 Monaten
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 kein Beatmungsgerät verwenden (invasiv und nicht-invasiv getrennt und kombiniert).
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 keinen zusätzlichen Sauerstoff verwenden
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung des linksventrikulären Masse (LVM)-Z-Scores vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 52 im Alberta Infant Motor Scale (AIMS)-Score
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung der Körperlängen-Z-Scores vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung der Z-Scores des Körpergewichts vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung der Z-Scores des Kopfumfangs vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung der Körperlängenperzentile vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung der Perzentile des Körpergewichts vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung der Perzentile des Kopfumfangs vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung vom Ausgangswert zu Woche 52 im Urin-Hex4
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Anzahl der Teilnehmer, bei denen mindestens 1 behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) aufgetreten ist, einschließlich infusionsbedingter Reaktionen (IAR)
Zeitfenster: Woche 52, Woche 212
Woche 52, Woche 212
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Woche 52, Woche 208
Woche 52, Woche 208
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanter Anomalie (PCSA) in klinischen Laborergebnissen
Zeitfenster: Woche 52, Woche 208
Woche 52, Woche 208
Anzahl der Teilnehmer mit PCSA bei Vitalfunktionsmessungen
Zeitfenster: Woche 52, Woche 208
Woche 52, Woche 208
Anzahl der Teilnehmer mit PCSA im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Woche 52, Woche 208
Woche 52, Woche 208
Inzidenz behandlungsbedingter Anti-Drug-Antikörper (ADA)
Zeitfenster: Woche 52, Woche 208
Woche 52, Woche 208
Plasmakonzentration von Avalglucosidase alfa
Zeitfenster: an Tag 1, Woche 12 und Woche 52
an Tag 1, Woche 12 und Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

27. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

28. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC14462
  • 2020-004686-39 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1246-6645 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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