Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie voor niet eerder behandelde IOPD-baby's om de werkzaamheid en veiligheid van ERT met Avalglucosidase Alfa te evalueren (Baby-COMET)

2 april 2026 bijgewerkt door: Sanofi

Een open-label, multinationale, multicenter, intraveneuze infusiestudie naar de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa bij niet eerder behandelde pediatrische deelnemers met infantiele pompeziekte (IOPD)

Dit is een open-label fase 3-onderzoek met een enkele groep om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) van avalglucosidase alfa te beoordelen bij nog niet eerder behandelde mannelijke en vrouwelijke deelnemers met IOPD.

Studiedetails omvatten:

  • Studieduur: Screening - maximaal 4 weken;
  • Primaire analyseperiode (PAP) - 52 weken;
  • Verlengde behandelingsperiode (ETP) - 52 weken;
  • Verlengde behandelingsperiode op lange termijn (ELTP) - 104 weken; Follow-upperiode van 4 weken voor een totale studieduur - tot 4,08 jaar.
  • Behandelingsduur: tot 4 jaar
  • Bezoekfrequentie: om de week en mogelijk elke week

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De duur van de studie kan per land verschillen, maar tot avalglucosidase alfa is goedgekeurd in het land van de patiënt of tot 4,08 jaar, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • China
      • Qingdao, China, 266034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, China, 200120
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Duitsland
      • Bad Oeynhausen, Duitsland, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Italië
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Italië, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Spanje
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanje, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Hospital- Site Number : 8400006
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
    • New York
      • Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers moeten een bevestigde diagnose hebben van de ziekte van Pompe met infantiele aanvang, gedefinieerd als: de aanwezigheid van 2 lysosomale zure α-glucosidase (GAA) pathogene varianten en een gedocumenteerde GAA-deficiëntie van bloed, huid of spierweefsel; of de aanwezigheid van 1 GAA-pathogene variant en een gedocumenteerde GAA-deficiëntie van bloed, huid en spierweefsel in 2 afzonderlijke monsters (uit 2 verschillende weefsels of uit hetzelfde weefsel maar op 2 verschillende bemonsteringsdata).
  • Deelnemers moeten voorafgaand aan de inschrijving een vastgestelde CRIM-status (cross-reactive immunological material) hebben.

  • Deelnemers moeten cardiomyopathie hebben op het moment van diagnose: dwz linkerventrikelmassa-index (LVMI) gelijk aan gemiddelde leeftijdsspecifieke LVMI

    • +1 standaarddeviatie voor deelnemers gediagnosticeerd door screening op pasgeborenen of broers en zussen;
    • +2 standaarddeviatie voor deelnemers gediagnosticeerd door klinische evaluatie.
  • Ouders of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) moeten in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met symptomen van respiratoire insufficiëntie, inclusief gebruik van beademing (invasief of niet-invasief) op het moment van inschrijving.
  • Deelnemers met een ernstige aangeboren afwijking.
  • Deelnemers met klinisch significante organische ziekte (met uitzondering van symptomen gerelateerd aan de ziekte van Pompe).
  • Deelnemer ontving enzymvervangingstherapie (ERT) met recombinant humaan zuur-α-glucosidase (rhGAA) van welke bron dan ook.
  • Deelnemer die eerder is behandeld in een klinische studie met avalglucosidase alfa.
  • Deelnemer niet geschikt voor deelname, ongeacht de reden, zoals beoordeeld door de onderzoeker, inclusief medische of klinische aandoeningen, of deelnemers die mogelijk het risico lopen niet-naleving van de onderzoeksprocedures.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Avalglucosidase alfa
Elke 2 weken intraveneus toegediend
Geneesmiddel: avalglucosidase alfa
Steriele gevriesdroogde poeder intraveneuze (IV) infusie
Andere namen:
  • GZ402666

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat in week 52 in leven is en vrij is van invasieve beademing
Tijdsspanne: Week 52
Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat in leven is en vrij is van invasieve beademing op een leeftijd van 12 en 18 maanden
Tijdsspanne: op 12 en 18 maanden oud
op 12 en 18 maanden oud
Percentage deelnemers dat in week 52 in leven is
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Percentage deelnemers dat in leven is op de leeftijd van 12 en 18 maanden
Tijdsspanne: op 12 en 18 maanden oud
op 12 en 18 maanden oud
Percentage deelnemers dat vrij is van gebruik van beademingsapparatuur (invasief en niet-invasief afzonderlijk en gecombineerd) in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Percentage deelnemers dat geen extra zuurstof gebruikt in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering vanaf baseline tot week 52 in linkerventrikelmassa (LVM)-Z-score
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering vanaf baseline tot week 52 in Alberta Infant Motor Scale (AIMS)-score
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering van baseline tot week 52 in Z-scores voor lichaamslengte
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering vanaf baseline tot week 52 in Z-scores voor lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering van baseline tot week 52 in Z-scores voor hoofdomtrek
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering vanaf baseline tot week 52 in percentielen voor lichaamslengte
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering vanaf baseline tot week 52 in lichaamsgewichtpercentielen
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering van baseline tot week 52 in percentielen voor hoofdomtrek
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering vanaf baseline tot week 52 in urinaire Hex4
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Aantal deelnemers dat ten minste 1 tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE) ondervond, inclusief infusiegerelateerde reacties (IAR)
Tijdsspanne: Week 52, week 212
Week 52, week 212
Aantal deelnemers met afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Week 52, week 208
Week 52, week 208
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante afwijking (PCSA) in klinische laboratoriumresultaten
Tijdsspanne: Week 52, week 208
Week 52, week 208
Aantal deelnemers met PCSA bij metingen van vitale functies
Tijdsspanne: Week 52, week 208
Week 52, week 208
Aantal deelnemers met PCSA in 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Week 52, week 208
Week 52, week 208
Incidentie van tijdens de behandeling optredende anti-drug antilichamen (ADA)
Tijdsspanne: Week 52, week 208
Week 52, week 208
Plasmaconcentratie van avalglucosidase alfa
Tijdsspanne: op dag 1, week 12 en week 52
op dag 1, week 12 en week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 maart 2026

Studie voltooiing (Geschat)

10 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EFC14462 (Sanofi Identifier)
  • 2020-004686-39 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1246-6645 (Register-ID: ICTRP)
  • 2024-513859-33 (Register-ID: CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren