Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse for behandlingsnaive IOPD-babyer for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ERT med Avalglucosidase Alfa (Baby-COMET)

16. november 2023 opdateret af: Sanofi

En åben-label, multinational, multicenter, intravenøs infusionsundersøgelse af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af Avalglucosidase Alfa i behandlingsnaive pædiatriske deltagere med infantil-debut Pompe Disease (IOPD)

Dette er en enkelt gruppe, behandling, fase 3, åbent studie til vurdering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetisk (PK), farmakodynamik (PD) af avalglucosidase alfa hos behandlingsnaive mandlige og kvindelige deltagere med IOPD.

Undersøgelsesdetaljer omfatter:

  • Undersøgelsens varighed: Screening - op til 4 uger;
  • Primær analyseperiode (PAP) - 52 uger;
  • Udvidet behandlingsperiode (ETP) - 52 uger;
  • Forlænget langtidsbehandlingsperiode (ELTP) - 104 uger; 4 ugers opfølgningsperiode i en samlet studievarighed - op til 4,08 år.
  • Behandlingsvarighed: Op til 4 år
  • Besøgsfrekvens: hver anden uge og potentielt hver uge

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed kan variere fra land til land, men indtil avalglucosidase alfa er godkendt i patientens land eller op til 4,08 år, alt efter hvad der kommer først.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Forenede Stater
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • Boston Children's Health Physicians Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400004
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98040
        • Rekruttering
        • Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center Site Number : 8400003
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CN
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italien, 20900
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Kina
      • Qingdao, Kina, 266000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Spanien
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Tyskland
      • Gießen, Tyskland, 35390
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 2760001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal have bekræftet diagnose af Pompes sygdom med spædbørn defineret som: tilstedeværelsen af ​​2 lysosomal syre α-glucosidase (GAA) patogene varianter og en dokumenteret GAA mangel fra blod, hud eller muskelvæv; eller tilstedeværelsen af ​​1 GAA patogen variant og en dokumenteret GAA-mangel fra blod, hud og muskelvæv i 2 separate prøver (fra enten 2 forskellige væv eller fra det samme væv, men på 2 forskellige prøveudtagningsdatoer).
  • Deltagerne skal have etableret status for krydsreaktivt immunologisk materiale (CRIM) tilgængelig før tilmelding.

  • Deltagerne skal have kardiomyopati på diagnosetidspunktet: dvs. venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) svarende til gennemsnitlig aldersspecifik LVMI

    • +1 standardafvigelse for deltagere diagnosticeret ved nyfødtscreening eller søskendescreening;
    • +2 standardafvigelse for deltagere diagnosticeret ved klinisk evaluering.
  • Forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med symptomer på respiratorisk insufficiens, inklusive eventuel ventilationsanvendelse (invasiv eller ikke-invasiv) på tidspunktet for tilmelding.
  • Deltagere med større medfødt abnormitet.
  • Deltagere med klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Pompes sygdom).
  • Deltageren modtog enzymerstatningsterapi (ERT) med rekombinant human syre-α-glucosidase (rhGAA) fra enhver kilde.
  • Deltager, som tidligere er blevet behandlet i et hvilket som helst klinisk forsøg med avalglucosidase alfa.
  • Deltageren er ikke egnet til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller deltagere, der potentielt risikerer at overtræde undersøgelsesprocedurer.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Avalglucosidase alfa
Indgives intravenøst ​​hver 2. uge
Medicin: avalglucosidase alfa
Sterilt frysetørret pulver intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • GZ402666

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der er i live og fri for invasiv ventilation i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der er i live og fri for invasiv ventilation ved 12 og 18 måneders alderen
Tidsramme: ved 12 og 18 måneders alderen
ved 12 og 18 måneders alderen
Andel af deltagere, der er i live i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Andel af deltagere, der er i live ved 12 og 18 måneders alderen
Tidsramme: ved 12 og 18 måneders alderen
ved 12 og 18 måneders alderen
Andel af deltagere, der er fri for brug af ventilator (invasiv og ikke-invasiv separat og kombineret) i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Andel af deltagere, der er fri for supplerende iltforbrug i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i venstre ventrikulær masse (LVM)-Z score
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Skift fra baseline til uge 52 i Alberta Infant Motor Scale (AIMS) score
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Skift fra baseline til uge 52 i kropslængde Z-score
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i kropsvægt Z-score
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i hovedomkreds Z-score
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i kropslængde percentiler
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i kropsvægtpercentiler
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i hovedomkreds percentiler
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i urin Hex4
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Antal deltagere, der oplever mindst 1 behandlings-emergent adverse events (TEAE), inklusive infusionsrelaterede reaktioner (IAR)
Tidsramme: Uge 52, uge ​​212
Uge 52, uge ​​212
Antal deltagere med abnormiteter i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Uge 52, uge ​​208
Uge 52, uge ​​208
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikant abnormitet (PCSA) i kliniske laboratorieresultater
Tidsramme: Uge 52, uge ​​208
Uge 52, uge ​​208
Antal deltagere med PCSA i målinger af vitale tegn
Tidsramme: Uge 52, uge ​​208
Uge 52, uge ​​208
Antal deltagere med PCSA i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Uge 52, uge ​​208
Uge 52, uge ​​208
Forekomst af behandlingsfremkaldte antistof-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Uge 52, uge ​​208
Uge 52, uge ​​208
Plasmakoncentration af avalglucosidase alfa
Tidsramme: på dag 1, uge ​​12 og uge 52
på dag 1, uge ​​12 og uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

27. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

28. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

2. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC14462
  • 2020-004686-39 (EudraCT nummer)
  • U1111-1246-6645 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med avalglucosidase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner