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Studio clinico per neonati IOPD naïve al trattamento per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'ERT con avalglucosidasi alfa (Baby-COMET)

2 aprile 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio in aperto, multinazionale, multicentrico, sull'infusione endovenosa di efficacia, sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica dell'avalglucosidasi alfa in partecipanti pediatrici naïve al trattamento con malattia di Pompe ad esordio infantile (IOPD)

Si tratta di uno studio in aperto di Fase 3, di trattamento a gruppo singolo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) dell'avalglucosidasi alfa in partecipanti maschi e femmine naïve al trattamento con IOPD.

I dettagli dello studio includono:

  • Durata dello studio: Screening - fino a 4 settimane;
  • Periodo di analisi primaria (PAP) - 52 settimane;
  • Periodo di trattamento esteso (ETP) - 52 settimane;
  • Periodo di trattamento a lungo termine esteso (ELTP) - 104 settimane; Periodo di follow-up di 4 settimane per una durata totale dello studio - fino a 4,08 anni.
  • Durata del trattamento: fino a 4 anni
  • Frequenza delle visite: a settimane alterne e potenzialmente ogni settimana

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata dello studio può variare in base al paese, ma fino a quando l'avalglucosidasi alfa non viene approvata nel paese del paziente o fino a 4,08 anni, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Cina
      • Qingdao, Cina, 266034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Cina, 200120
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Germania
      • Bad Oeynhausen, Germania, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Italia
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Italia, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Spagna
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spagna, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Hospital- Site Number : 8400006
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono avere una diagnosi confermata della malattia di Pompe ad esordio infantile definita come: la presenza di 2 varianti patogene dell'acido lisosomiale α-glucosidasi (GAA) e una documentata carenza di GAA da sangue, pelle o tessuto muscolare; o la presenza di 1 variante patogena GAA e una documentata carenza di GAA da sangue, pelle e tessuto muscolare in 2 campioni separati (da 2 tessuti diversi o dallo stesso tessuto ma a 2 diverse date di campionamento).
  • I partecipanti devono avere stabilito lo stato di materiale immunologico cross-reattivo (CRIM) disponibile prima dell'iscrizione.

  • I partecipanti devono avere una cardiomiopatia al momento della diagnosi: vale a dire, indice di massa ventricolare sinistra (LVMI) equivalente all'LVMI medio specifico per età

    • +1 deviazione standard per i partecipanti diagnosticati dallo screening neonatale o dallo screening dei fratelli;
    • +2 deviazione standard per i partecipanti diagnosticati dalla valutazione clinica.
  • I genitori oi rappresentanti legalmente autorizzati devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • - Partecipanti con sintomi di insufficienza respiratoria, incluso qualsiasi uso di ventilazione (invasiva o non invasiva) al momento dell'arruolamento.
  • Partecipanti con anomalie congenite maggiori.
  • - Partecipanti con malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Pompe).
  • Il partecipante ha ricevuto una terapia di sostituzione enzimatica (ERT) con acido α glucosidasi umano ricombinante (rhGAA) da qualsiasi fonte.
  • Partecipante che è stato precedentemente trattato in qualsiasi studio clinico di avalglucosidasi alfa.
  • - Partecipante non idoneo alla partecipazione, qualunque sia il motivo, come giudicato dallo Sperimentatore, incluse condizioni mediche o cliniche, o partecipanti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Avalglucosidasi alfa
Somministrato per via endovenosa ogni 2 settimane
Droga: avalglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di polvere liofilizzata sterile
Altri nomi:
  • GZ402666

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti vivi e privi di ventilazione invasiva alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti vivi e privi di ventilazione invasiva a 12 e 18 mesi di età
Lasso di tempo: a 12 e 18 mesi di età
a 12 e 18 mesi di età
Proporzione di partecipanti vivi alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Proporzione di partecipanti che sono vivi a 12 e 18 mesi di età
Lasso di tempo: a 12 e 18 mesi di età
a 12 e 18 mesi di età
Proporzione di partecipanti che non usano il ventilatore (invasivo e non invasivo separati e combinati) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Proporzione di partecipanti che sono liberi dall'uso di ossigeno supplementare alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 nel punteggio Z della massa ventricolare sinistra (LVM).
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 nel punteggio AIMS (Alberta Infant Motor Scale).
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Modifica dal basale alla settimana 52 nei punteggi Z della lunghezza del corpo
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 nei punteggi Z del peso corporeo
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Modifica dal basale alla settimana 52 nei punteggi Z della circonferenza cranica
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 nei percentili della lunghezza corporea
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 nei percentili del peso corporeo
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 nei percentili della circonferenza cranica
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Modifica dal basale alla settimana 52 in Hex4 urinario
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Numero di partecipanti che hanno manifestato almeno 1 evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), comprese le reazioni associate all'infusione (IAR)
Lasso di tempo: Settimana 52, Settimana 212
Settimana 52, Settimana 212
Numero di partecipanti con anomalie negli esami fisici
Lasso di tempo: Settimana 52, Settimana 208
Settimana 52, Settimana 208
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative (PCSA) nei risultati di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Settimana 52, Settimana 208
Settimana 52, Settimana 208
Numero di partecipanti con PCSA nelle misurazioni dei segni vitali
Lasso di tempo: Settimana 52, Settimana 208
Settimana 52, Settimana 208
Numero di partecipanti con PCSA nell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG)
Lasso di tempo: Settimana 52, Settimana 208
Settimana 52, Settimana 208
Incidenza di anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Settimana 52, Settimana 208
Settimana 52, Settimana 208
Concentrazione plasmatica di avalglucosidasi alfa
Lasso di tempo: al giorno 1, alla settimana 12 e alla settimana 52
al giorno 1, alla settimana 12 e alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

2 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

10 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC14462 (Sanofi Identifier)
  • 2020-004686-39 (Numero EudraCT)
  • U1111-1246-6645 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2024-513859-33 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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