Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование детей с IOPD, ранее не получавших лечения, для оценки эффективности и безопасности ФЗТ с использованием авальглюкозидазы альфа (Baby-COMET)

2 апреля 2026 г. обновлено: Sanofi

Открытое многонациональное многоцентровое внутривенное инфузионное исследование эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики авальглюкозидазы альфа у детей, ранее не получавших лечения, с инфантильной болезнью Помпе (IOPD)

Это одногрупповое лечение, фаза 3, открытое исследование для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) авальглюкозидазы альфа у мужчин и женщин, ранее не получавших лечения, с IOPD.

Детали исследования включают:

  • Продолжительность исследования: скрининг - до 4 недель;
  • Период первичного анализа (ПАП) - 52 недели;
  • Продленный период лечения (ETP) - 52 недели;
  • Продленный длительный период лечения (ELTP) - 104 недели; 4-недельный период наблюдения за общей продолжительностью исследования - до 4,08 года.
  • Продолжительность лечения: до 4 лет
  • Частота посещения: раз в две недели и, возможно, каждую неделю.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования может варьироваться в зависимости от страны, но до тех пор, пока авальглюкозидаза альфа не будет одобрена в стране пациента, или до 4,08 года, в зависимости от того, что наступит раньше.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

17

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Германия
      • Bad Oeynhausen, Германия, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Испания
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Испания, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Италия
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Италия, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Китай
      • Qingdao, Китай, 266034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Китай, 200120
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Hospital- Site Number : 8400006
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
    • New York
      • Hawthorne, New York, Соединенные Штаты, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Investigational Site Number : 1580001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники должны иметь подтвержденный диагноз болезни Помпе с началом в младенчестве, определяемый как: наличие 2 патогенных вариантов лизосомальной кислой α-глюкозидазы (GAA) и документально подтвержденный дефицит GAA в крови, коже или мышечной ткани; или наличие 1 патогенного варианта ГАА и задокументированный дефицит ГАА в крови, коже и мышечной ткани в 2 отдельных образцах (либо из 2 разных тканей, либо из одной и той же ткани, но в 2 разные даты взятия образцов).
  • Участники должны иметь установленный статус перекрестно-реактивного иммунологического материала (CRIM), доступный до регистрации.

  • Участники должны иметь кардиомиопатию на момент постановки диагноза: то есть индекс массы левого желудочка (ИМЛЖ), эквивалентный среднему возрастному ИМЛЖ.

    • +1 стандартное отклонение для участников, диагностированных с помощью скрининга новорожденных или скрининга братьев и сестер;
    • +2 стандартное отклонение для участников, диагностированных при клинической оценке.
  • Родители или законные представители должны быть в состоянии дать подписанное информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Участники с симптомами дыхательной недостаточности, включая любое использование вентиляции (инвазивной или неинвазивной) на момент регистрации.
  • Участники с серьезными врожденными аномалиями.
  • Участники с клинически значимым органическим заболеванием (за исключением симптомов, относящихся к болезни Помпе).
  • Участник получил заместительную ферментную терапию (ЗТ) рекомбинантной человеческой кислой α-глюкозидазой (rhGAA) из любого источника.
  • Участник, который ранее проходил лечение в любом клиническом исследовании авальглюкозидазы альфа.
  • Участник не подходит для участия по любой причине, по мнению исследователя, включая медицинские или клинические условия, или участники, потенциально подверженные риску несоблюдения процедур исследования.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Авалглюкозидаза альфа
Вводят внутривенно каждые 2 нед.
Лекарство: авальглюкозидаза альфа
Стерильный лиофилизированный порошок для внутривенного (в/в) вливания
Другие имена:
  • ГЗ402666

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля участников, которые живы и не подвергались инвазивной вентиляции на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля участников, которые живы и не подвергались инвазивной вентиляции в возрасте 12 и 18 месяцев
Временное ограничение: в возрасте 12 и 18 месяцев
в возрасте 12 и 18 месяцев
Доля участников, живущих на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Доля участников, живущих в возрасте 12 и 18 месяцев
Временное ограничение: в возрасте 12 и 18 месяцев
в возрасте 12 и 18 месяцев
Доля участников, не использующих ИВЛ (инвазивные и неинвазивные, раздельные и комбинированные) на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Доля участников, не получающих дополнительного кислорода на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение массы левого желудочка (LVM)-Z по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 52-й неделей оценки моторной шкалы Alberta Infant Motor Scale (AIMS)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение Z-показателей длины тела по сравнению с исходным уровнем к неделе 52
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение Z-показателей массы тела по сравнению с исходным уровнем к неделе 52
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение Z-показателей окружности головы по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение процентилей длины тела по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение процентилей массы тела по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение процентилей окружности головы по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем к неделе 52 в моче Hex4
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Количество участников, у которых возникло по крайней мере 1 нежелательное явление, вызванное лечением (TEAE), включая инфузионные реакции (IAR).
Временное ограничение: Неделя 52, неделя 212
Неделя 52, неделя 212
Количество участников с отклонениями при медицинском осмотре
Временное ограничение: Неделя 52, неделя 208
Неделя 52, неделя 208
Количество участников с потенциально клинически значимой аномалией (PCSA) в клинических лабораторных результатах
Временное ограничение: Неделя 52, неделя 208
Неделя 52, неделя 208
Количество участников с PCSA в измерениях основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Неделя 52, неделя 208
Неделя 52, неделя 208
Количество участников с PCSA на электрокардиограмме (ЭКГ) в 12 отведениях
Временное ограничение: Неделя 52, неделя 208
Неделя 52, неделя 208
Частота возникновения антилекарственных антител (ADA), возникающих при лечении
Временное ограничение: Неделя 52, неделя 208
Неделя 52, неделя 208
Плазменная концентрация авальглюкозидазы альфа
Временное ограничение: в день 1, неделю 12 и неделю 52
в день 1, неделю 12 и неделю 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 марта 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

10 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC14462 (Sanofi Identifier)
  • 2020-004686-39 (Номер EudraCT)
  • U1111-1246-6645 (Идентификатор реестра: ICTRP)
  • 2024-513859-33 (Идентификатор реестра: CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться