Klinisk studie for behandlingsnaive IOPD-babyer for å evaluere effektivitet og sikkerhet av ERT med Avalglucosidase Alfa (Baby-COMET)
16. november 2023 oppdatert av: Sanofi
En åpen, multinasjonal, multisenter, intravenøs infusjonsstudie av effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Avalglucosidase Alfa i behandlingsnaive pediatriske deltakere med infantil-debut Pompe Disease (IOPD)
Dette er en enkelt gruppe, behandling, fase 3, åpen studie for å vurdere effekt, sikkerhet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamikk (PD) av avalglucosidase alfa hos behandlingsnaive mannlige og kvinnelige deltakere med IOPD.
Studiedetaljer inkluderer:
- Studiens varighet: Screening - opptil 4 uker;
- Primær analyseperiode (PAP) - 52 uker;
- Utvidet behandlingsperiode (ETP) - 52 uker;
- Forlenget langtidsbehandlingsperiode (ELTP) - 104 uker; 4 ukers oppfølgingsperiode for en samlet studievarighet - inntil 4,08 år.
- Behandlingsvarighet: Inntil 4 år
- Besøksfrekvens: annenhver uke og potensielt hver uke
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studievarigheten kan variere fra land til land, men inntil avalglucosidase alfa er godkjent i pasientens land eller opptil 4,08 år, avhengig av hva som kommer først.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
18
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: Contact-US@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- Rekruttering
- Boston Children's Health Physicians Site Number : 8400002
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University Medical Center Site Number : 8400004
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98040
- Rekruttering
- Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center Site Number : 8400003
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50139
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Lombardia
-
Monza, Lombardia, Italia, 20900
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
-
-
-
Qingdao, Kina, 266000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1560002
-
Shanghai, Kina, 200127
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1560001
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CN
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spania, 08950
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Storbritannia, WC1N 3JH
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
-
-
-
Gießen, Tyskland, 35390
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760001
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakerne må ha bekreftet diagnose av Pompes sykdom med spedbarnsstart definert som: tilstedeværelsen av 2 lysosomal syre α-glukosidase (GAA) patogene varianter og en dokumentert GAA mangel fra blod, hud eller muskelvev; eller tilstedeværelsen av 1 GAA-patogen variant og en dokumentert GAA-mangel fra blod, hud og muskelvev i 2 separate prøver (fra enten 2 forskjellige vev eller fra samme vev, men ved 2 forskjellige prøvetakingsdatoer).
- Deltakere må ha etablert status for kryssreaktivt immunologisk materiale (CRIM) tilgjengelig før påmelding.
Deltakerne må ha kardiomyopati på diagnosetidspunktet: dvs. venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI) tilsvarende gjennomsnittlig aldersspesifikk LVMI
- +1 standardavvik for deltakere diagnostisert ved nyfødtscreening eller søskenscreening;
- +2 standardavvik for deltakere diagnostisert ved klinisk evaluering.
- Foreldre eller juridisk autoriserte representant(er) må være i stand til å gi signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere med symptomer på respiratorisk insuffisiens, inkludert eventuell ventilasjonsbruk (invasiv eller ikke-invasiv) på tidspunktet for påmelding.
- Deltakere med store medfødte abnormiteter.
- Deltakere med klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer knyttet til Pompes sykdom).
- Deltakeren fikk enzymerstatningsterapi (ERT) med rekombinant human syre-α-glukosidase (rhGAA) fra en hvilken som helst kilde.
- Deltaker som tidligere har blitt behandlet i en hvilken som helst klinisk studie med avalglucosidase alfa.
- Deltaker som ikke er egnet for deltakelse, uansett årsak, som vurderes av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller deltakere som potensielt står i fare for manglende overholdelse av studieprosedyrer.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Avalglucosidase alfa
Administreres intravenøst hver 2. uke
|
Sterilt lyofilisert pulver intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere som er i live og fri for invasiv ventilasjon ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere som er i live og fri for invasiv ventilasjon ved 12 og 18 måneders alder
Tidsramme: ved 12 og 18 måneders alder
|
ved 12 og 18 måneders alder
|
|
Andel deltakere som er i live ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Andel deltakere som er i live ved 12 og 18 måneders alder
Tidsramme: ved 12 og 18 måneders alder
|
ved 12 og 18 måneders alder
|
|
Andel deltakere som er fri for respiratorbruk (invasiv og ikke-invasiv separat og kombinert) ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Andel deltakere som er fri for ekstra oksygenbruk i uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i venstre ventrikkelmasse (LVM)-Z-score
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i Alberta Infant Motor Scale (AIMS) poengsum
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i Z-score for kroppslengde
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i Z-score for kroppsvekt
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i hodeomkrets Z-score
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i kroppslengdepersentiler
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i kroppsvektpersentiler
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i hodeomkretspesentiler
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline til uke 52 i urin Hex4
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Antall deltakere som opplever minst 1 behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE), inkludert infusjonsassosierte reaksjoner (IAR)
Tidsramme: Uke 52, uke 212
|
Uke 52, uke 212
|
|
Antall deltakere med avvik i fysiske undersøkelser
Tidsramme: Uke 52, uke 208
|
Uke 52, uke 208
|
|
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikant abnormitet (PCSA) i kliniske laboratorieresultater
Tidsramme: Uke 52, uke 208
|
Uke 52, uke 208
|
|
Antall deltakere med PCSA i vitale tegnmålinger
Tidsramme: Uke 52, uke 208
|
Uke 52, uke 208
|
|
Antall deltakere med PCSA i 12-avlednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Uke 52, uke 208
|
Uke 52, uke 208
|
|
Forekomst av behandlingsfremkallende antistoff-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Uke 52, uke 208
|
Uke 52, uke 208
|
|
Plasmakonsentrasjon av avalglucosidase alfa
Tidsramme: på dag 1, uke 12 og uke 52
|
på dag 1, uke 12 og uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2021
Primær fullføring (Antatt)
27. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
28. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
2. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. november 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2023
Sist bekreftet
1. november 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom Type II
- Glykogenlagringssykdom
Andre studie-ID-numre
- EFC14462
- 2020-004686-39 (EudraCT-nummer)
- U1111-1246-6645 (Registeridentifikator: ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på avalglucosidase alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.UkjentGodartet, premalignt og ondartet gynekologisk sykdom begrenset til bekkenetItalia
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityUkjent
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekruttering
-
Peking University Third HospitalRekrutteringSkjoldbrusk øyesykdomKina
-
University of EdinburghRekrutteringAortastenose | Karsinoid syndrom | Kjemoterapi-indusert systolisk dysfunksjonStorbritannia
-
SOFAR S.p.A.FullførtLivmorsykdommer | Adnexal sykdommerItalia
-
UMC UtrechtHar ikke rekruttert ennåMetastatisk tykktarmskreft | Metastatisk kreft i leveren
-
Sichuan Provincial People's HospitalRekrutteringAldosteronproduserende adenomKina
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaFullførtAkutt leversvikt | Akutt ved kronisk leversviktIndia